HT-15-4
Oscillatory control of proliferation and differentiation of neural stem cells
1Kyoto University, Institute for Virus Research，2Kyoto University, WPI-iCeMS
○Ryoichiro Kageyama1,2
During brain development, neural stem cells gradually change their competency, giving rise to various types of neurons first and glial cells later. It is thus very important to maintain neural stem cells until the final stage of development to generate a full diversity of cell types. We found that expression of the basic helix-loop-helix (bHLH) factor Hes1 oscillates in neural stem cells, and that Hes1 oscillation drives the cyclic expression of proneural factors such as Ascl1/Mash1. During neuronal differentiation, Hes1 expression disappears and proneural factor expression becomes sustained. By contrast, during astrocyte differentiation, Hes1 expression becomes dominant while proneural factor expression disappears. These results suggest that the multipotency is a state controlled by multiple oscillating fate-determination factors, and that one of them becomes dominant during fate choice. We further showed by optogenetic approach that sustained expression of Ascl1 promotes neuronal differentiation, whereas oscillatory expression of Ascl1 activates proliferation of neural stem cells, indicating that the expression dynamics are important for the Ascl1 activity. We also found that the Notch ligand Delta-like1 (Dll1), a downstream factor of Ascl1 and Hes1, is expressed in an oscillatory manner, and that this oscillation is important for Hes1 oscillation and proliferation of neural stem cells. I will discuss the significance and mechanism of oscillatory expression of these factors in neural stem cells.
《Curriculum Vitae》
1976-1982 Medical student at Kyoto University Faculty of Medicine 1982-1986 Doctor course at Kyoto University Faculty of Medicine 1986-1989 Postdoctoral fellow at the National Cancer Institute
(USA)
1989 Assistant Professor at Kyoto University Faculty of Medicine
1991 Associate Professor at Kyoto University Faculty of Medicine
1997 Professor at Institute for Virus Research, Kyoto University
ホットトピックス HT-15：Gene therapy & regenerative medicine
5月20日（金） 13：15～14：55 第8会場(ポートピアホテル本館B1F 偕楽2)
224
HT-16-2
難病相談支援センターの現状と今後の医 療との連携
群馬県難病相談支援センター
○川尻洋美
平成15年度から全国の都道府県に設置された難病相談支援センター（以下，セン ター）は，新たな難病法において療養生活環境整備事業の重要な柱の1つとして位置づ けられた．センターの運営主体は，都道府県直営型（14カ所）と委託運営型（33カ所，
うち医療機関12カ所）があり，相談支援の専門職（保健師，看護師，社会福祉士など）
は45カ所，難病のピア・サポーター（同じ病気または同じ難病という立場の者）は12カ 所で配置されており，その配置パターンは26通りに分類され運営形態は多様である．
センターでは，専門職とピア・サポーターがそれぞれの立場から相談事業に携わり，
「専門的な情報提供や助言による支援」と「同じ体験の共有・共感により相談者の気持 ちに寄り添って行う支援」の2つの機能を備えている．
センターには，質の高い相談支援のための人員配置やスキルアップなど今後取り組 むべき課題はあるが，これまでに行われた全国の実態調査や相談内容の分析などの研 究から，主なセンターの役割は以下の4つであることが明らかになっている．
1）相談者が安心・安全に，自立して地域で暮らせるように療養上の課題解決を支援 する．
2）相談者が不安や悩みを解消するために，自分自身で気持ちを整理できるように支 援する．
3） 相談者が喪失感・孤立感を軽減できるように支援する．
4） 相談者が適切な支援を受けることができるように関係機関へ繋ぐ．
当センターで最も多い相談は神経難病患者の（受療を含む）療養生活上の相談で，本 人・家族のみならず支援者からの相談も多い．具体的には「病気の告知後の不安」「医 療処置の選択」「コミュニケーション支援」「障害年金」「就労」などに関する相談であ る．難病は経過が長く，進行性・再燃性という特徴から患者の自己管理が重要である．
しかし，より良い自己管理のために，患者が医療に関する情報・意見交換を診察時の限 られた時間内で主治医と行うことは，たとえその患者が十分に準備していたとしても 困難であることが多い．また，制度や地域の支援体制などの情報を医師が得ることは 患者にとって有益であるが，医師にはそのような情報を得る機会は少ない．
そこで，医療と地域で療養生活を送る患者やその支援者を「繋ぐ」センターの役割に ついて，支援事例を通して，今後の医療との連携という視点で考えたみたい．
《略歴》昭和61年 群馬大学医療短期大学部看護学科卒業 昭和62年 県立福祉大学校保健師学科卒業 昭和62年 伊勢崎市立殖蓮小学校 養護教諭 平成 5 年 群馬県立県民健康科学大学 保健師 平成12年 前橋保健福祉事務所 保健師
平成16年～ 群馬県難病相談支援センター 難病相談支援員（現職）
平成20年 群馬大学大学院医学系研究科保健学専攻修了
厚生労働科学研究班において全国の難病相談支援センターの実態調査 や難病相談支援に関する研究（難病相談内容の分析，相談記録支援シ ステムの開発，他）に取り組む．14年より「難病患者への支援体制に 関する研究班」において研究テーマ「難病相談支援センターの役割」
の分担研究者．
＜資格＞保健学修士（群馬大学），保健師，日本難病看護学会認定難病看護師
HT-16-3
指定難病移行が変える筋ジストロフィー 医療
刀根山病院 神経内科
○松村 剛
本邦の筋ジストロフィー医療は1964年の「筋萎縮症児対策要綱」に基 づいて，国立療養所(現国立病院機構)と国立精神・神経センター(現国 立精神・神経医療研究センター)に専門病棟が設置されたことと，基礎 から臨床に及ぶ研究班が構築されたことに始まる．背景に，当時は障 害者の就学機会が限られていたため，医療的環境の下での療育・教育保 証を願う保護者の希望があった．このため筋ジストロフィー病棟には 初期から養護学校(支援学校)が併設され，児童指導員や保育士など福 祉職が配置され，リハビリテーションや栄養などを含む多職種による ケア体制が取られていた．集学的医療の成果はQOL向上だけでなく，
1980年代の呼吸管理，1990年代からの心筋保護治療等による生命予後 の改善をもたらした．近年基礎的研究の成果が臨床段階を迎えつつあ り，治験・臨床研究推進を目的とした国際協調的な患者登録システム，
臨床研究ネットワーク構築などの臨床基盤が整備されつつある．実際 に，幾つかの病型では国際共同治験が実施され，海外では条件付き承認 を得た薬剤も出ている．一方，社会的変化も著しく，ノーマライゼイ ション思想の普及で地域での教育機会が保証され学童患者の入院は減 少した．保険点数改定や携帯型医療機器の普及で在宅人工呼吸療法が 可能になり，ハイリスクの患者も多くが在宅療養するようになった．
専門病棟の入院患者は高齢化と重症化が進み，軽症患者に対する国立 病院機構の相対的役割は減少した．現在，小児患者の過半数は大学病 院や総合病院を受診している．一方で，一般医療機関は筋ジストロ フィーの臨床経験が乏しいため将来の問題に対して予見的に対応する ことが困難で，若年・軽症者に対してこれまで蓄積されてきたノウハウ をどのように伝えるかが課題となってきた．標準的医療の均霑化の ツールとして「デュシェンヌ型筋ジストロフィー診療ガイドライン 2014」を作成したが，地域レベルでの専門医療機関と一般医療機関の連 携体制構築により，在宅患者の支援と円滑な移行医療を実践すること が重要である．2015年に筋ジストロフィーが指定難病に移行したこと は，連携強化の良い機会になると期待する．神経筋難病で培われた地 域連携のノウハウと，筋ジス医療で培われた集学的医療のノウハウが 融合することにより，新規治療の実用化，標準的医療の均霑化，セーフ ティーネットの整備が進むことを期待する．
《略歴》職歴
1989年 大阪大学医学部卒業
1991年-1998年 国立療養所刀根山病院神経内科
1998年7月 国立精神・神経センター神経研究所疾病研究第一部 2000年7月- 現在 独立行政法人国立病院機構刀根山病院神経内科 研究分野筋ジストロフィー，神経筋難病
ホットトピックス HT-16：難病法のもとでの神経難病医療
5月20日（金） 13：15～14：55 第9会場(ポートピアホテル偕楽3本館B1F)
ホッ トト ピッ クス
HT-16-2
難病相談支援センターの現状と今後の医 療との連携
群馬県難病相談支援センター
○川尻洋美
平成15年度から全国の都道府県に設置された難病相談支援センター（以下，セン ター）は，新たな難病法において療養生活環境整備事業の重要な柱の1つとして位置づ けられた．センターの運営主体は，都道府県直営型（14カ所）と委託運営型（33カ所，
うち医療機関12カ所）があり，相談支援の専門職（保健師，看護師，社会福祉士など）
は45カ所，難病のピア・サポーター（同じ病気または同じ難病という立場の者）は12カ 所で配置されており，その配置パターンは26通りに分類され運営形態は多様である．
センターでは，専門職とピア・サポーターがそれぞれの立場から相談事業に携わり，
「専門的な情報提供や助言による支援」と「同じ体験の共有・共感により相談者の気持 ちに寄り添って行う支援」の2つの機能を備えている．
センターには，質の高い相談支援のための人員配置やスキルアップなど今後取り組 むべき課題はあるが，これまでに行われた全国の実態調査や相談内容の分析などの研 究から，主なセンターの役割は以下の4つであることが明らかになっている．
1）相談者が安心・安全に，自立して地域で暮らせるように療養上の課題解決を支援 する．
2）相談者が不安や悩みを解消するために，自分自身で気持ちを整理できるように支 援する．
3） 相談者が喪失感・孤立感を軽減できるように支援する．
4） 相談者が適切な支援を受けることができるように関係機関へ繋ぐ．
当センターで最も多い相談は神経難病患者の（受療を含む）療養生活上の相談で，本 人・家族のみならず支援者からの相談も多い．具体的には「病気の告知後の不安」「医 療処置の選択」「コミュニケーション支援」「障害年金」「就労」などに関する相談であ る．難病は経過が長く，進行性・再燃性という特徴から患者の自己管理が重要である．
しかし，より良い自己管理のために，患者が医療に関する情報・意見交換を診察時の限 られた時間内で主治医と行うことは，たとえその患者が十分に準備していたとしても 困難であることが多い．また，制度や地域の支援体制などの情報を医師が得ることは 患者にとって有益であるが，医師にはそのような情報を得る機会は少ない．
そこで，医療と地域で療養生活を送る患者やその支援者を「繋ぐ」センターの役割に ついて，支援事例を通して，今後の医療との連携という視点で考えたみたい．
《略歴》昭和61年 群馬大学医療短期大学部看護学科卒業 昭和62年 県立福祉大学校保健師学科卒業 昭和62年 伊勢崎市立殖蓮小学校 養護教諭 平成 5 年 群馬県立県民健康科学大学 保健師 平成12年 前橋保健福祉事務所 保健師
平成16年～ 群馬県難病相談支援センター 難病相談支援員（現職）
平成20年 群馬大学大学院医学系研究科保健学専攻修了
厚生労働科学研究班において全国の難病相談支援センターの実態調査 や難病相談支援に関する研究（難病相談内容の分析，相談記録支援シ ステムの開発，他）に取り組む．14年より「難病患者への支援体制に 関する研究班」において研究テーマ「難病相談支援センターの役割」
の分担研究者．
＜資格＞保健学修士（群馬大学），保健師，日本難病看護学会認定難病看護師
HT-16-3
指定難病移行が変える筋ジストロフィー 医療
刀根山病院 神経内科
○松村 剛
本邦の筋ジストロフィー医療は1964年の「筋萎縮症児対策要綱」に基 づいて，国立療養所(現国立病院機構)と国立精神・神経センター(現国 立精神・神経医療研究センター)に専門病棟が設置されたことと，基礎 から臨床に及ぶ研究班が構築されたことに始まる．背景に，当時は障 害者の就学機会が限られていたため，医療的環境の下での療育・教育保 証を願う保護者の希望があった．このため筋ジストロフィー病棟には 初期から養護学校(支援学校)が併設され，児童指導員や保育士など福 祉職が配置され，リハビリテーションや栄養などを含む多職種による ケア体制が取られていた．集学的医療の成果はQOL向上だけでなく，
1980年代の呼吸管理，1990年代からの心筋保護治療等による生命予後 の改善をもたらした．近年基礎的研究の成果が臨床段階を迎えつつあ り，治験・臨床研究推進を目的とした国際協調的な患者登録システム，
臨床研究ネットワーク構築などの臨床基盤が整備されつつある．実際 に，幾つかの病型では国際共同治験が実施され，海外では条件付き承認 を得た薬剤も出ている．一方，社会的変化も著しく，ノーマライゼイ ション思想の普及で地域での教育機会が保証され学童患者の入院は減 少した．保険点数改定や携帯型医療機器の普及で在宅人工呼吸療法が 可能になり，ハイリスクの患者も多くが在宅療養するようになった．
専門病棟の入院患者は高齢化と重症化が進み，軽症患者に対する国立 病院機構の相対的役割は減少した．現在，小児患者の過半数は大学病 院や総合病院を受診している．一方で，一般医療機関は筋ジストロ フィーの臨床経験が乏しいため将来の問題に対して予見的に対応する ことが困難で，若年・軽症者に対してこれまで蓄積されてきたノウハウ をどのように伝えるかが課題となってきた．標準的医療の均霑化の ツールとして「デュシェンヌ型筋ジストロフィー診療ガイドライン 2014」を作成したが，地域レベルでの専門医療機関と一般医療機関の連 携体制構築により，在宅患者の支援と円滑な移行医療を実践すること が重要である．2015年に筋ジストロフィーが指定難病に移行したこと は，連携強化の良い機会になると期待する．神経筋難病で培われた地 域連携のノウハウと，筋ジス医療で培われた集学的医療のノウハウが 融合することにより，新規治療の実用化，標準的医療の均霑化，セーフ ティーネットの整備が進むことを期待する．
《略歴》職歴
1989年 大阪大学医学部卒業
1991年-1998年 国立療養所刀根山病院神経内科
1998年7月 国立精神・神経センター神経研究所疾病研究第一部 2000年7月- 現在 独立行政法人国立病院機構刀根山病院神経内科 研究分野筋ジストロフィー，神経筋難病
ホットトピックス HT-16：難病法のもとでの神経難病医療
5月20日（金） 13：15～14：55 第9会場(ポートピアホテル偕楽3本館B1F)
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トト ピッ クス
HT-16-4
在宅人工呼吸器調査の重要性と在宅療養 への寄与
国立病院機構柳井医療センター
○宮地隆史
【目的】筋萎縮性側索硬化症等の神経難病患者は長期経過中に呼吸障害のため在 宅で人工呼吸器装着を余儀なくされる場合がある．在宅で人工呼吸器を装着す る場合，停電や災害でのライフラインが途絶するなどの不安がある．在宅人工呼 吸器装着者は災害時にも継続的に医療が必要であり安心して在宅療養を行うた めには災害の事前対策が必須である．そこで我々は在宅人工呼吸器装着者数お よび外部バッテリーの装備率の現状を明らかにするために都道府県別の全国調 査を行った．【方法】日本医療機器工業会 在宅人工呼吸小委員会に所属する在 宅人工呼吸機器（気管切開下陽圧人工呼吸：TPPV，非侵襲的陽圧人工呼吸：
NPPV）取扱企業9社に対して，厚労科研「難病患者の支援体制に関する研究」班 より2015年3月31日時点の在宅人工呼吸器（TPPVおよびNPPV）装着者数および 外部バッテリー装備者数の都道府県別調査を依頼した（疾病は難病に限定せず全 例とした）．【結果】在宅TPPV装着者数5,461名，外部バッテリー装備率 平均 75.5％（都道府県別率：最少32.5％，最大95.2％），在宅NPPV装着者数11,339名，
外部バッテリー装備率 平均19.3％であった．【考察・結論】平成13年度厚生科研 呼吸不全に関する調査研究「在宅呼吸ケアの現状，肺気腫における喫煙と呼吸機 能」の報告では2001年6月30日時点での無作為抽出した全国3,298病院・医療機関 を対象としたアンケート調査（回収率22％）から推計された在宅TPPV数は2,500 名（神経筋疾患71％，COPD6％，肺結核後遺症10％），在宅NPPV数は7,900名
（COPD29％，肺結核後遺症34％，神経筋疾患16％）であった．約14年の経過で在 宅TPPV装着者は約2.2倍，NPPV装着者は約1.4倍に増加していることが明らかに なった．本調査は2013年から開始している．在宅TPPV装着者の外部バッテ リー装備率の平均値は2013年の55.3％から増加しているものの地域格差が大き く，在宅で安心して療養するためにも改善していく必要がある．また難病対策セ ンター（ひろしま）では2005年より電力会社，消防，保健所，行政等と協働して 在宅人工呼吸器装着者災害時対応システムを構築し患者の同意のもと関係機関 内で情報を共有し災害・停電時の事前対策，災害時対策の啓発活動を行っている．
《略歴》1992年 広島大学医学部医学科卒業 同 年 広島大学第3内科入局
1993年 東京都老人医療センター 内科研修 1995年 広島大学大学院医学系研究科内科系専攻入学 1999年 博士（医学）号取得
1999年 国立大竹病院 内科医師 2000年 広島大学医学部附属病院 医員 2005年 広島大学病院脳神経内科 助手 2006年 広島大学脳神経内科 学部内講師兼任 2009年 広島大学大学院 医学教育担当 講師 2012年10月 国立病院機構 柳井医療センター 副院長 2015年 8 月 認知症疾患医療センター センター長 兼任
所属学会：日本神経学会，日本老年医学会，日本認知症学会，日本内科学会，日本 神経治療学会，日本ボツリヌス治療学会など
専門医等：神経学会専門医・指導医，総合内科専門医，老年病専門医，認知症専門 医・指導医
その他：日本神経学会代議員（2011年～），日本内科学会中国支部評議員（2009年
～），日本ボツリヌス治療学会代議員（2015年9月～）
・希少性難治性疾患に関する医療の向上及び患者支援のあり方に関する研究班 分 担研究員（2011年度～2013年度）
・難病患者への支援体制に関する研究班 分担研究員（2014年度～2015年度）
ホットトピックス HT-16：難病法のもとでの神経難病医療
5月20日（金） 13：15～14：55 第9会場(ポートピアホテル偕楽3本館B1F)
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-ホッ トト ピッ クス