症例番号
薬剤番号
（二重盲 検期/実薬 期）
投与群※1
（二重盲 検期/実薬 期）
M1908 02 137番/
502番
P群/
M群 性別
年齢
身長
体重 男
5 歳 176 cm 62 kg
観察期間※2
最終投与日
投与率（二重 盲検期/実薬 期）
投与開始1日目
～337日後
投与開始318日後 100%/100%
合併症
疾患名（PT）
[MedDRA/J ver.17.0]
治療の 有無
併用薬※3 リルゾール（継続1～継続2），ロキソニン錠（投与開始192日後），クラビット錠（投与開始192～193 日後），ウリトスOD錠（投与開始274日後～継続2）
有害事象名 (PT) 症例報告書 記載名
SOC
原疾患の悪化
程度
重篤度 判断 基準※4
発現日
発現時期※5
最初に重 篤化した 日
発現時期※5
転帰 転帰日
持続 期間※6
追跡未 実施理 由
治験薬の処置
治験薬以 外の処置※7
治 験 薬 と の 因
果
関 係
因果関係 判定理由
嚥下障害
嚥下障害
胃腸障害
はい 中等度
重篤 (3)
投与開始 124日後
（二重盲 検期）
(1)124日目 (2)12日目 (3)3日目
投与開始 124日後
（二重盲 検期）
(1)124日目 (2)12日目 (3)3日目
未回復
投与開始 360日後 237日間
原疾患 の悪化 による もので 回復の 見込み なく，
追跡終 了
投与継続 あり
胃瘻造 設
合理的な可能性なし
通常程度の 原病の進行 による．
※1：M群：MCI-186群，P群：プラセボ群
※2：第1クール投与開始日～第12クール投与終了2週後/中止時のALSFRS-R評価日（欠測又は許容範囲外の場合，第 12クールの最終投与日又は中止日）
※3：処置時の皮膚の消毒薬，胃瘻へ注入する経腸栄養剤及び併用薬の希釈に用いる生理食塩液以外を記載．投与開始日
継続1：仮登録前のALSFRS-R評価日前日以前から継続，継続2：第7クール投与開始日前日以前から継続，投与終
了日 継続1：第7クール投与開始後又は中止日以降も継続，継続2：第12クール投与終了2週間後又は中止日以 降も継続
※4：1.死亡 2.死亡につながるおそれのあるもの 3.治療のために病院又は診療所への入院又は入院期間の延長が必要と なるもの 4障害 5障害につながるおそれのあるもの 6.上記1.～5.に掲げる症例に準じて重篤であるもの 7.後 世代における先天性の疾病又は異常を来すもの
※5：1.第1クール投与開始日からの経過日数（第1クール投与開始日を1日目とした場合），2.発現クール投与開始日か らの経過日数（発現クール投与開始日を1日目とした場合），3.発現クール投与終了日からの経過日数（発現クール 投与終了日を1日目とした場合）発現クール投与終了日以降に発現しているもののみ記載
※6：発現日からの持続期間（発現日を1日目とした場合）
※7：第12クール投与終了2週後/中止時までに使用した薬剤が該当する場合，詳細は空欄
＜上表※7 の処置に該当する併用薬
※3＞
併用薬なし
106
＜経過＞
投与開始 1 年 6 ヶ月前～
投与開始 1 年 1 ヶ月前 投与開始 89 日前 投与開始 1 日目 投与開始 15 日後 投与開始 113 日後
投与開始 123 日後 投与開始 124 日後
投与開始 126 日後 投与開始 127 日後
構音障害出現．
筋萎縮性側索硬化症と診断．
本治験同意取得． %FVC 84.8% ． 入院し治験薬投与開始．
第 1 クール投与終了．以降，定期的に治験薬投与のため入院．
第 5 クール投与開始のため入院． %FVC 66.5% ．経口より食事摂取 可能．
第 5 クール投与終了し退院．
経口摂取可能だが，ご本人の希望により今後経口摂取困難となるこ とを予測し胃瘻造設目的にて他院入院．
他院にて胃瘻造設術施行．
上記の旨，患者ご家族へ電話連絡にて確認．
治験責任医師コメント：
当該事象は入院による加療が必要であったため重篤と判断した．原疾患の症状出現後 1 年 10 ヶ月経過しており，全身状態と共に嚥下障害も通常予測される範囲で徐々に進行していた．
治験薬投与後に嚥下障害の急激な悪化は認めていない．そのため当該事象は予測範囲内の原 疾患の進行によるものであり治験薬との因果関係は否定できると考えた．
%FVC（% forced vital capacity） ：努力性肺活量
107
(15) 症例番号 M190901 （P 群→M 群） ：嚥下障害 2 件（実薬期に発現した重篤な有害事象あり）
症例番号
薬剤番号
（二重盲 検期/実薬 期）
投与群※1
（二重盲 検期/実薬 期）
M1909 01 29番/
507番
P群/
M群 性別
年齢
身長
体重 男
7 歳 165 cm 58 kg
観察期間※2
最終投与日
投与率（二重 盲検期/実薬 期）
投与開始1日目
～224日後
投与開始210日後 100%/33.3%
合併症
疾患名（PT）
[MedDRA/J ver.17.0]
治療の 有無
白内障
季節性アレルギー
あり なし
併用薬※3
リルゾール（継続1～継続2），カリーユニ点眼液0.005%（継続1～継続2），MS温シップ「タイホウ」日 本化薬（20 g×5枚/袋）（継続1～投与開始56日後），セルタッチパップ70（6枚/袋）（投与開始56日後
～継続2），セルタッチテープ70（7枚/袋）（投与開始56～69日後），マグミット錠330 mg（投与開始98
日後～継続2），ソルデム3A輸液500 mL（投与開始83～94日後），ビタメジン注（投与開始85～88日後）， ビタメジン注（投与開始90～93日後），アスコルビン酸注射液500 mg（投与開始83～88日後），アスコ ルビン酸注射液500 mg（投与開始90～93日後），ボルタレンサポ25 mg（投与開始85～89日後），ボルタ
レンサポ25 mg（投与開始92～99日後），アネキセート注射液0.5 mg（投与開始85日後），アネキセート
注射液0.5 mg（投与開始90日後），ガスコンドロップ内用液2%（投与開始85日後），ガスコンドロップ
内用液2%（投与開始90日後），キシロカイン注ポリアンプ1%（投与開始90日後），オピスタン注射液
35 mg（投与開始85日後），オピスタン注射液35 mg（投与開始90日後），ドルミカム注射液10 mg（投与
開始85日後），ドルミカム注射液10 mg（投与開始90日後），キシロカインゼリー2%（投与開始85日後）， キシロカインゼリー2%（投与開始90日後），スコポラミン軟膏（投与開始112日後～継続2），ラセナゾ リン注射用1 g（投与開始85日後），ラセナゾリン注射用1 g（投与開始90～93日後），ラクテック注500 mL
（投与開始85日後），ラクテック注500 mL（投与開始90～93日後），オメプラール錠20（投与開始168
～169日後），ガスモチン錠5 mg（投与開始168日後～継続2），リンデロン-VG軟膏0.12%（投与開始127 日後～継続2），オメプラール錠20（投与開始154～167日後），グリセリン浣腸液50%「東豊」（投与開始 182日後～継続2），アズノール軟膏（投与開始210日後～継続2），タケプロンOD錠30（投与開始170 日後～継続2）
有害事象名 (PT) 症例報告書 記載名
SOC
原疾患の悪化
程度
重篤度 判断 基準※4
発現日
発現時期※5
最初に重 篤化した 日
発現時期※5
転帰 転帰日
持続 期間※6
追跡未 実施理 由
治験薬の処置
治験薬以 外の処置※7
治 験 薬 と の 因
果
関 係
因果関係 判定理由
嚥下障害
嚥下障害
胃腸障害
はい 中等度
重篤 (3)
投与開始 83日後
（二重盲 検期）
(1)83日目 (2)1日目
投与開始 83日後
（二重盲 検期）
(1)83日目 (2)1日目
未回復
投与開始 257日後 175日間
投与継続 あり
食道瘻 造設術
合理的な可能性なし
原病の悪化 のため．
嚥下障害
嚥下障害
胃腸障害
はい 高度
重篤 (3,4)
投与開始 224日後
（実薬期）
(1)224日目 (2)29日目 (3)15日目
投与開始 83日後
（二重盲 検期）
(1) 83日目
未回復
投与開始 257日後 34日間
該当せず なし 合理的な可能性なし
原病の悪化 のため．
※1：M群：MCI-186群，P群：プラセボ群
※2：第1クール投与開始日～第12クール投与終了2週後/中止時のALSFRS-R評価日（欠測又は許容範囲外の場合，第 12クールの最終投与日又は中止日）
※3：処置時の皮膚の消毒薬，胃瘻へ注入する経腸栄養剤及び併用薬の希釈に用いる生理食塩液以外を記載．投与開始日
108
継続1：仮登録前のALSFRS-R評価日前日以前から継続，継続2：第7クール投与開始日前日以前から継続，投与終
了日 継続1：第7クール投与開始後又は中止日以降も継続，継続2：第12クール投与終了2週間後又は中止日以 降も継続
※4：1.死亡 2.死亡につながるおそれのあるもの 3.治療のために病院又は診療所への入院又は入院期間の延長が必要と なるもの 4障害 5障害につながるおそれのあるもの 6.上記1.～5.に掲げる症例に準じて重篤であるもの 7.後 世代における先天性の疾病又は異常を来すもの
※5：1.第1クール投与開始日からの経過日数（第1クール投与開始日を1日目とした場合），2.発現クール投与開始日か らの経過日数（発現クール投与開始日を1日目とした場合），3.発現クール投与終了日からの経過日数（発現クール 投与終了日を1日目とした場合）発現クール投与終了日以降に発現しているもののみ記載
※6：発現日からの持続期間（発現日を1日目とした場合）
※7：第12クール投与終了2週後/中止時までに使用した薬剤が該当する場合，詳細は空欄