症例番号
薬剤番号
（二重盲 検期/実薬 期）
投与群※1
（二重盲 検期/実薬 期）
M1906 06 101番/
603番
M群/
M群 性別
年齢
身長
体重 女
6 歳 151 cm 51 kg
観察期間※2
最終投与日
投与率（二重 盲検期/実薬 期）
投与開始1日目
～225日後
投与開始208日後 100%/33.3%
合併症
疾患名（PT）
[MedDRA/J ver.17.0]
治療の 有無
高脂血症 便秘 変形性脊椎症 季節性アレルギー 骨粗鬆症
なし あり なし なし なし
併用薬※3
リルゾール（継続1～継続2），ツウカイ（継続1～投与開始28日後），プルゼニド錠12 mg（投与開始29
～129日後），ボルタレンサポ25 mg（投与開始70～115日後），セレコックス（投与開始116～126日後）， ロキソニンゲル（投与開始116～126日後），ブスコパン注射液（投与開始147日後），ゲンタシン軟膏（投
与開始147～217日後），ボルタレンサポ25 mg（投与開始147～150日後），フィジオ35輸液（投与開始
145～152日後），ネオパレン1号輸液（投与開始146～149日後），アドナ注（静脈用）50 mg（投与開始
147日後），トランサミン注10%（投与開始147日後），タイペラシリン注射用（投与開始147～152日後），
ガスター注射液（投与開始147～152日後），センノサイド（投与開始152日後～継続2），インフルエン ザHAワクチン（投与開始179日後）
有害事象名 (PT) 症例報告書 記載名
SOC
原疾患の悪化
程度
重篤度 判断 基準※4
発現日
発現時期※5
最初に重 篤化した 日
発現時期※5
転帰 転帰日
持続 期間※6
追跡未 実施理 由
治験薬の処置
治験薬以 外の処置※7
治 験 薬 と の 因
果
関 係
因果関係 判定理由
嚥下障害
嚥下機能の低 下
胃腸障害
はい 中等度
重篤 (3)
投与開始 147日後
（二重盲 検期）
(1)147日目 (2)8日目
投与開始 147日後
（二重盲 検期）
(1)147日目 (2)8日目
未回復
投与開始 252日後 106日間
投与継続 あり
胃瘻造 設
合理的な可能性なし
ALSの進行
に伴う症状．
※1：M群：MCI-186群，P群：プラセボ群
※2：第1クール投与開始日～第12クール投与終了2週後/中止時のALSFRS-R評価日（欠測又は許容範囲外の場合，第 12クールの最終投与日又は中止日）
※3：処置時の皮膚の消毒薬，胃瘻へ注入する経腸栄養剤及び併用薬の希釈に用いる生理食塩液以外を記載．投与開始日
継続1：仮登録前のALSFRS-R評価日前日以前から継続，継続2：第7クール投与開始日前日以前から継続，投与終
了日 継続1：第7クール投与開始後又は中止日以降も継続，継続2：第12クール投与終了2週間後又は中止日以 降も継続
※4：1.死亡 2.死亡につながるおそれのあるもの 3.治療のために病院又は診療所への入院又は入院期間の延長が必要と なるもの 4障害 5障害につながるおそれのあるもの 6.上記1.～5.に掲げる症例に準じて重篤であるもの 7.後 世代における先天性の疾病又は異常を来すもの
※5：1.第1クール投与開始日からの経過日数（第1クール投与開始日を1日目とした場合），2.発現クール投与開始日か らの経過日数（発現クール投与開始日を1日目とした場合），3.発現クール投与終了日からの経過日数（発現クール 投与終了日を1日目とした場合）発現クール投与終了日以降に発現しているもののみ記載
※6：発現日からの持続期間（発現日を1日目とした場合）
※7：第12クール投与終了2週後/中止時までに使用した薬剤が該当する場合，詳細は空欄
＜上表※ 7 の処置に該当する併用薬
※3＞
併用薬なし
82
＜経過＞
投与開始 85 日前 投与開始 4 日前 投与開始 56 日後 投与開始 140 日後 投与開始 147 日後
仮登録時 ALSFRS-R 嚥下 3 点．
本登録時 ALSFRS-R 嚥下 3 点．
第 8 クール投与 2 週間後 ALSFRS-R 嚥下 2 点．
患者本人より胃瘻造設の希望があったため，担当医が施術を決定．
他院にて胃瘻造設術を施行．造設術直後から当院にて術後観察を行うこ ととなった．術後，入院となったため，重篤な有害事象と判断した．
治験責任医師コメント：
通常，予想される程度の原疾患の進行に伴う事象であり，治験薬との因果関係は否定できる
と判断した．
83
(6) 症例番号 M190708（M 群→M 群） ：嚥下障害 2 件，会話障害（実薬期に発現した重篤な
有害事象あり）
症例番号
薬剤番号
（二重盲 検期/実薬 期）
投与群※1
（二重盲 検期/実薬 期）
M1907 08 7番/
559番
M群/
M群 性別
年齢
身長
体重 男
7 歳 161 cm 61 kg
観察期間※2
最終投与日
投与率（二重 盲検期/実薬 期）
投与開始1日目
～253日後
投与開始262日後 100%/66.7%
合併症
疾患名（PT）
[MedDRA/J ver.17.0]
治療の 有無
高血圧 変形性関節症 良性前立腺肥大症 脂質異常症 胃潰瘍 便秘
あり なし あり なし あり なし
併用薬※3
リルゾール（継続1～継続2），アムロジンOD錠（継続1～投与開始231日後），タケプロンOD錠（継
続1～継続2），ハルナールD錠（継続1～継続2），アボルブカプセル（継続1～投与開始147日後），強
力ポステリザン軟膏（投与開始31～45日後），ヴィーンD（投与開始143～144日後），ビーフリード輸液
（投与開始143～145日後），セファメジンα注射用（投与開始143～145日後），ナゾネックス点鼻液（投
与開始143～169日後），ロキソニン錠（投与開始143日後），ミダゾラム注（投与開始143日後），アネキ
セート注（投与開始143日後），キシロカインポンプスプレー8%（投与開始143日後），ロカイン注1%（投 与開始143日後），ガスコンドロップ内用液2%（投与開始143日後），2%キシロカインビスカス（投与開 始143日後），2%キシロカインゼリー（投与開始143日後），オムニパーク300注（投与開始8日後），モ ーラステープ（投与開始86日後～継続2），クラビット細粒10%（100 mg/g）（投与開始261～266日後）， カトレップパップ70 mg（投与開始257～269日後），アローゼン顆粒（投与開始177～180日後）
有害事象名 (PT) 症例報告書 記載名
SOC
原疾患の悪化
程度
重篤度 判断 基準※4
発現日
発現時期※5
最初に重 篤化した 日
発現時期※5
転帰 転帰日
持続 期間※6
追跡未 実施理 由
治験薬の処置
治験薬以 外の処置※7
治 験 薬 と の 因
果
関 係
因果関係 判定理由
嚥下障害
嚥下機能の 低下
胃腸障害
はい 中等度
重篤 (3)
投与開始 143日後
（二重盲 検期）
(1)143日目 (2)3日目
投与開始 143日後
（二重盲 検期）
(1)143日目 (2)3日目
未回復
投与開始 304日後 162日間
投与継続 あり
胃瘻造 設
合理的な可能性なし
原疾患の悪 化に伴うも ののため．
会話障害
実用的会話の 喪失
神経系障害
はい 高度
重篤 (4)
投与開始 169日後
（二重盲 検期）
(1)169日目 (2)29日目 (3)20日目
投与開始 169日後
（二重盲 検期）
(1)169日目 (2)29日目 (3)20日目
未回復
投与開始 304日後 136日間
投与継続 なし 合理的な可能性なし
原疾患の悪 化に伴うも ののため．
嚥下障害
嚥下機能の低 下
胃腸障害
はい 高度
重篤 (3,4)
投与開始 197日後
（実薬期）
(1)197日目 (2)1日目
投与開始 169日後
（二重盲 検期）
(1)169日目
未回復
投与開始 304日後 108日間
投与継続 あり
胃瘻造 設
合理的な可能性なし
原疾患の悪 化に伴うも ののため．
※1：M群：MCI-186群，P群：プラセボ群
84
※2：第1クール投与開始日～第12クール投与終了2週後/中止時のALSFRS-R評価日（欠測又は許容範囲外の場合，第 12クールの最終投与日又は中止日）
※3：処置時の皮膚の消毒薬，胃瘻へ注入する経腸栄養剤及び併用薬の希釈に用いる生理食塩液以外を記載．投与開始日
継続1：仮登録前のALSFRS-R評価日前日以前から継続，継続2：第7クール投与開始日前日以前から継続，投与終
了日 継続1：第7クール投与開始後又は中止日以降も継続，継続2：第12クール投与終了2週間後又は中止日以 降も継続
※4：1.死亡 2.死亡につながるおそれのあるもの 3.治療のために病院又は診療所への入院又は入院期間の延長が必要と なるもの 4障害 5障害につながるおそれのあるもの 6.上記1.～5.に掲げる症例に準じて重篤であるもの 7.後 世代における先天性の疾病又は異常を来すもの
※5：1.第1クール投与開始日からの経過日数（第1クール投与開始日を1日目とした場合），2.発現クール投与開始日か らの経過日数（発現クール投与開始日を1日目とした場合），3.発現クール投与終了日からの経過日数（発現クール 投与終了日を1日目とした場合）発現クール投与終了日以降に発現しているもののみ記載
※6：発現日からの持続期間（発現日を1日目とした場合）
※7：第12クール投与終了2週後/中止時までに使用した薬剤が該当する場合，詳細は空欄
＜上表※ 7 の処置に該当する併用薬
※3＞ 併用薬なし
＜経過＞
投与開始 88 日前 投与開始 1 日目 投与開始 141 日後 投与開始 143 日後 投与開始 144 日後
投与開始 154 日後 投与開始 169 日後
投与開始 197 日後
本治験の文書同意を取得した．
治験薬投与開始となる．
第 6 クール投与目的のため予定入院となる．
嚥下機能低下のため胃瘻造設術施行（本事象発現） ．
本日昼頃より経口及び胃瘻より食事開始となる．原疾患の進行による事 象であり，回復は見込めないため，追跡は不要と判断する．
格変なく，退院となる．
第 7 クール投与のため来院し， ALSFRS-R 評価により，日常的会話の喪 失を認めた．原疾患の進行による事象であり，回復は見込めないため，
追跡は不要と判断する．
嚥下機能が，全面的に胃瘻より栄養補給が必要な状態となったと判断 し， 「重篤と判断した理由」として， 「障害」を追記した．原疾患の悪化 による事象で，回復は見込めないため，経過観察は不要と判断した．
治験責任医師コメント：
嚥下機能の低下
※8：原疾患の悪化による事象のため因果関係はなしと判断した．
実用的会話の喪失
※8：原疾患の悪化による事象のため因果関係はなしと判断した．
※8：複数の重篤な有害事象が発現した被験者については，有害事象名特定のため，本稿作成時に追記した．