症例番号
薬剤番号
投与群※1
M1913 04 272番 P群
性別
年齢
身長
体重 女
6 歳 154 cm 43 kg
観察期間※2
最終投与日
投与率（二重 盲検期）
投与開始1日目
～169日後
投与開始154日後 100%
合併症
疾患名（PT）
[MedDRA/J ver.17.0]
治療の 有無
歯周炎 脂質異常症
あり なし
併用薬※3 リルゾール（継続～継続），マイスリー（継続～継続），ペリオフィール歯科用軟膏2%（継続～継続）
有害事象名 (PT) 症例報告書 記載名
SOC
原疾患の悪化
程度
重篤度 判断 基準※4
発現日
発現時期※5
最初に重 篤化した 日
発現時期※5
転帰 転帰日
持続 期間※6
追跡未 実施理 由
治験薬の処置
治験薬以 外の処置※7
治 験 薬 と の 因
果
関 係
因果関係 判定理由
呼吸障害
呼吸機能の低 下
呼吸器、胸郭 および縦隔障 害
はい 中等度
重篤 (4)
投与開始 169日後
（二重盲 検期）
(1)169日目 (2)29日目 (3)16日目
投与開始 169日後
（二重盲 検期）
(1)169日目 (2)29日目 (3)16日目
未回復
投与開始 197日後 29日間
該当せず なし 合理的な可能性なし
原疾患の進 行に伴う事 象であり病 態の進行も 予測できる 範囲である ため．
会話障害
実用的会話の 喪失
神経系障害
はい 高度
重篤 (4)
投与開始 169日後
（二重盲 検期）
(1)169日目 (2)29日目 (3)16日目
投与開始 169日後
（二重盲 検期）
(1)169日目 (2)29日目 (3)16日目
未回復
投与開始 197日後 29日間
該当せず なし 合理的な可能性なし
原疾患の進 行に伴う事 象であり病 態の進行も 予測できる 範囲である ため．
※1：M群：MCI-186群，P群：プラセボ群
※2：第1クール投与開始日～第6クール投与終了2週後/中止時のALSFRS-R評価日（欠測又は許容範囲外の場合，第6 クールの最終投与日又は中止日）
※3：処置時の皮膚の消毒薬，胃瘻へ注入する経腸栄養剤及び併用薬の希釈に用いる生理食塩液以外を記載．投与開始日 継続：仮登録前のALSFRS-R評価日前日以前から継続，投与終了日 継続：第7クール投与開始後（実薬期に移行 しなかった場合は,第6クール投与終了2週間後）又は中止日以降も継続
※4：1.死亡 2.死亡につながるおそれのあるもの 3.治療のために病院又は診療所への入院又は入院期間の延長が必要と なるもの 4障害 5障害につながるおそれのあるもの 6.上記1.～5.に掲げる症例に準じて重篤であるもの 7.後 世代における先天性の疾病又は異常を来すもの
※5：1.第1クール投与開始日からの経過日数（第1クール投与開始日を1日目とした場合），2.発現クール投与開始日か らの経過日数（発現クール投与開始日を1日目とした場合），3.発現クール投与終了日からの経過日数（発現クール 投与終了日を1日目とした場合）発現クール投与終了日以降に発現しているもののみ記載
※6：発現日からの持続期間（発現日を1日目とした場合）
※7：第6クール投与終了2週後/中止時までに使用した薬剤が該当する場合，詳細は空欄
＜上表※ 7 の処置に該当する併用薬
※3＞
併用薬なし
120
＜経過＞
投与開始 79 日前 投与開始 1 日目 投与開始 154 日後 投与開始 169 日後
投与開始 178 日後 投与開始 183 日後 投与開始 197 日後
本治験への参加に同意．
第 1 クール治験薬投与開始．
第 6 クール治験薬投与終了．
第 6 クール治験薬投与終了 2 週間後検査を実施．
%FVC ： 45.6% ， PaCO
2： 46.4 mmHg となり，プロトコール規定の中止 基準に該当するため治験中止． ALSFRS-R 評価にて「言語： 0 点」とな ったため， 「実用的会話の喪失」と判断した．
治験が終了したため退院．
その後症状に変わりないことを家族より電話にて聴取．
嚥下障害の治療及び今後の治療方針を確認するため入院．現時点では呼 吸器はつけない方針．
治験責任医師コメント：
呼吸機能の低下
※8：原疾患の進行に伴う呼吸機能の低下であり，病態の進行は予測できる範 囲内であることから，治験薬との因果関係はないと判断する．原疾患の 進行による事象であり，今後改善する見込みはないため，追跡調査は終 了する．
実用的会話の喪失
※8：原疾患の進行に伴う実用的会話の喪失であり，病態の進行は予測でき る範囲内であることから，治験薬との因果関係はないと判断する．原 疾患の進行による事象であり，今後改善する見込みはないため，追跡 調査は終了する．
※8：複数の重篤な有害事象が発現した被験者については，有害事象名特定のため，本稿作成時に追記した．
%FVC （ % forced vital capacity ） ：努力性肺活量
PaCO
2（ Arterial carbon dioxide tension ） ：動脈血二酸化炭素分圧
121
(20) 症例番号 M191504（P 群→M 群） ：挫傷，嚥下障害，呼吸障害（実薬期に発現した重篤な
有害事象あり）
症例番号
薬剤番号
（二重盲 検期/実薬 期）
投与群※1
（二重盲 検期/実薬 期）
M1915 04 23番/
550番
P群/
M群 性別
年齢
身長
体重 男
5 歳 166 cm 53 kg
観察期間※2
最終投与日
投与率（二重 盲検期/実薬 期）
投与開始1日目
～306日後
投与開始287日後 100%/83.3%
合併症
疾患名（PT）
[MedDRA/J ver.17.0]
治療の 有無
便秘
肝機能検査異常
あり なし
併用薬※3
リルゾール（継続1～投与開始3日前），リルゾール（投与開始32日後～継続2），メチコバール錠（投与 開始74日前～210日後），マグラックス錠（投与開始47日前～210日後），ピコスルファートナトリウム
内用液0.75%「CHOS」（投与開始47日前～3日後），ラキソベロン内用液0.75%（投与開始4～173日後），
1%キシロカイン（投与開始47日前），イソジン消毒液（投与開始47日前），バリブライトP（投与開始
58日後），オプチレイ320注（投与開始58日後），ロキソニンテープ（投与開始74～68日前），ユベラ軟 膏（投与開始87～102日後），イチジク浣腸（投与開始105～110日後），ラキソベロン錠2.5 mg（投与開
始174～227日後），パキシル錠10 mg（投与開始171～210日後），セルベックス細粒10%（投与開始200
～206日後），ガスターD錠10 mg（投与開始200～210日後），メイラックス錠1 mg（投与開始200日後）， ガスコンドロップ内用液2%（投与開始204日後），トラマゾリン点鼻液0.118%「AFP」（10 mL/本）（投 与開始204日後），ムコスタ錠100 mg（投与開始207～210日後），トラマゾリン点鼻液0.118%「AFP」(10
mL/本) （投与開始211日後），アタラックス-P注射液25 mg（投与開始211日後），ソルラクトTMR輸液
500 mL（投与開始211～212日後），ソルデム3A輸液500 mL（投与開始211日後），セファメジンα注射
用1 g（投与開始211～213日後），ビーフリード500 mL（投与開始211～214日後），ペンタジン注射液15
（投与開始211日後），メチコバール錠500 μg（投与開始213日後～継続2），パキシル錠10 mg（投与開 始213日後～継続2），ガスターD錠10 mg（投与開始213日後～継続2），マグラックス錠250 mg（投与 開始213日後～継続2），ムコスタ錠100 mg（投与開始213日後～継続2），ラキソベロン内用液0.75%（投 与開始257日後～継続2），イソジン液（投与開始211～213日後），キシロカイン液「4%」（投与開始211 日後），キシロカインポンプスプレー8%（投与開始211日後），キシロカインゼリー2%（投与開始211日 後），ミンクリア内用散布液0.8%（投与開始211日後），キシロカイン液「4%」（投与開始204日後），キ シロカインポンプスプレー8%（投与開始204日後），キシロカインゼリー2%（投与開始204日後），ミン クリア内用散布液0.8%（投与開始204日後）
有害事象名 (PT) 症例報告書 記載名
SOC
原疾患の悪化
程度
重篤度 判断 基準※4
発現日
発現時期※5
最初に重 篤化した 日
発現時期※5
転帰 転帰日
持続 期間※6
追跡未 実施理 由
治験薬の処置
治験薬以 外の処置※7
治 験 薬 と の 因
果
関 係
因果関係 判定理由
挫傷
頭部打撲
傷害、中毒お よび処置合併 症
いいえ 軽度
重篤 (3)
投与開始 67日後
（二重盲 検期）
(1)67日目 (2)14日目 (3)5日目
投与開始 67日後
（二重盲 検期）
(1)67日目 (2)14日目 (3)5日目
回復 投与開始 68日後 2日間
投与継続 なし 合理的な可能性なし
原疾患の進 行に伴う転 倒が原因で 発生した事 象であり，因 果関係はな いと判断す る．進行速度 は当患者と して予測可 能な範囲内 である．
122
嚥下障害
嚥下機能低下
胃腸障害
はい 中等度
重篤 (3)
投与開始 207日後
（実薬期）
(1)207日目 (2)11日目 (3)2日目
投与開始 207日後
（実薬期）
(1)207日目 (2)11日目 (3)2日目
未回復
投与開始 330日後 124日間
投与継続 あり
胃瘻造 設
合理的な可能性なし
原疾患の進 行により発 生した事象 である．進行 速度は当患 者として予 測可能な範 囲内である．
呼吸障害
呼吸機能低下
呼吸器、胸郭 および縦隔障 害
はい 軽度
重篤 (4)
投与開始 306日後
（実薬期）
(1)306日目 (2)29日目 (3)20日目
投与開始 306日後
（実薬期）
(1)306日目 (2)29日目 (3)20日目
未回復
投与開始 330日後 25日間
該当せず あり
CPAP 合理的な可能性なし
本事象は原 疾患の進行 による呼吸 機能低下で あり，治験薬 との因果関 係はないと 判断する．進 行速度は当 患者として 予測可能な 範囲内であ る．
※1：M群：MCI-186群，P群：プラセボ群
※2：第1クール投与開始日～第12クール投与終了2週後/中止時のALSFRS-R評価日（欠測又は許容範囲外の場合，第 12クールの最終投与日又は中止日）
※3：処置時の皮膚の消毒薬，胃瘻へ注入する経腸栄養剤及び併用薬の希釈に用いる生理食塩液以外を記載．投与開始日
継続1：仮登録前のALSFRS-R評価日前日以前から継続，継続2：第7クール投与開始日前日以前から継続，投与終
了日 継続1：第7クール投与開始後又は中止日以降も継続，継続2：第12クール投与終了2週間後又は中止日以 降も継続
※4：1.死亡 2.死亡につながるおそれのあるもの 3.治療のために病院又は診療所への入院又は入院期間の延長が必要と なるもの 4障害 5障害につながるおそれのあるもの 6.上記1.～5.に掲げる症例に準じて重篤であるもの 7.後 世代における先天性の疾病又は異常を来すもの
※5：1.第1クール投与開始日からの経過日数（第1クール投与開始日を1日目とした場合），2.発現クール投与開始日か らの経過日数（発現クール投与開始日を1日目とした場合），3.発現クール投与終了日からの経過日数（発現クール 投与終了日を1日目とした場合）発現クール投与終了日以降に発現しているもののみ記載
※6：発現日からの持続期間（発現日を1日目とした場合）
※7：第12クール投与終了2週後/中止時までに使用した薬剤が該当する場合，詳細は空欄