症例番号
薬剤番号
（二重盲 検期/実薬 期）
投与群※1
（二重盲 検期/実薬 期）
M1912 01 220番/
556番
P群/
M群 性別
年齢
身長
体重 男
5 歳 174 cm 74 kg
観察期間※2
最終投与日
投与率（二重 盲検期/実薬 期）
投与開始1日目
～253日後
投与開始234日後 100%/43.3%
合併症
疾患名（PT）
[MedDRA/J ver.17.0]
治療の 有無
高血圧 高脂血症 不眠症 痔核
季節性アレルギー 脂肪肝
あり あり あり あり なし なし
併用薬※3
リルゾール（継続1～継続2），メチコバール錠（継続1～継続2），アバプロ錠（継続1～継続2），メバロ チン錠（継続1～投与開始191日後），タカベンス錠（継続1～投与開始59日後），コンスタン（継続1～
投与開始38日後），マイスリー錠（継続1～投与開始75日前），ゾルピデム酒石酸塩OD錠（投与開始74 日前～13日後），マイスリー錠（投与開始14日後～継続2），インフルエンザHAワクチン（投与開始14 日前），キシロカインビスカス2%（投与開始72日後），ガスコンドロップ内用液2%（投与開始72日後）， ガスチーム（投与開始72日後），炭酸水素ナトリウム（投与開始72日後），プリビナ液0.05%（投与開始 72日後），ドルミカム注射液（投与開始72日後），キシロカイン1%（投与開始72日後），ソセゴン注射 液（投与開始72日後），ソルデム3A輸液（投与開始72～75日後），ガスター注射液（投与開始72～75 日後），ビタメジン静注用（投与開始72～75日後），ラセナゾリン注射用（投与開始72～75日後），アタ ラックス-P注射液（投与開始72日後），ムコソルバンLカプセル（投与開始74～80日後），タケプロン OD錠（投与開始74～80日後），アレジオン錠（投与開始84～167日後），トラムセット配合錠（投与開
始158～206日後），タカベンス錠（投与開始175日後～継続2）
有害事象名 (PT) 症例報告書 記載名
SOC
原疾患の悪化
程度
重篤度 判断 基準※4
発現日
発現時期※5
最初に重 篤化した 日
発現時期※5
転帰 転帰日
持続 期間※6
追跡未 実施理 由
治験薬の処置
治験薬以 外の処置※7
治 験 薬 と の 因
果
関 係
因果関係 判定理由
嚥下障害
嚥下機能の低 下
胃腸障害
はい 中等度
重篤 (3)
投与開始 71日後
（二重盲 検期）
(1)71日目 (2)17日目 (3)3日目
投与開始 71日後
（二重盲 検期）
(1)71日目 (2)17日目 (3)3日目
未回復
投与開始 253日後 183日間
原疾患 の進行 に伴う 症状で あるた め，治 験とし ての追 跡調査 は不要 と判断 する．
投与継続 あり
胃瘻造 設
合理的な可能性なし
原疾患の悪 化に伴う症 状である．
※1：M群：MCI-186群，P群：プラセボ群
※2：第1クール投与開始日～第12クール投与終了2週後/中止時のALSFRS-R評価日（欠測又は許容範囲外の場合，第 12クールの最終投与日又は中止日）
※3：処置時の皮膚の消毒薬，胃瘻へ注入する経腸栄養剤及び併用薬の希釈に用いる生理食塩液以外を記載．投与開始日
継続1：仮登録前のALSFRS-R評価日前日以前から継続，継続2：第7クール投与開始日前日以前から継続，投与終
了日 継続1：第7クール投与開始後又は中止日以降も継続，継続2：第12クール投与終了2週間後又は中止日以 降も継続
※4：1.死亡 2.死亡につながるおそれのあるもの 3.治療のために病院又は診療所への入院又は入院期間の延長が必要と なるもの 4障害 5障害につながるおそれのあるもの 6.上記1.～5.に掲げる症例に準じて重篤であるもの 7.後 世代における先天性の疾病又は異常を来すもの
※5：1.第1クール投与開始日からの経過日数（第1クール投与開始日を1日目とした場合），2.発現クール投与開始日か らの経過日数（発現クール投与開始日を1日目とした場合），3.発現クール投与終了日からの経過日数（発現クール
112
投与終了日を1日目とした場合）発現クール投与終了日以降に発現しているもののみ記載
※6：発現日からの持続期間（発現日を1日目とした場合）
※7：第12クール投与終了2週後/中止時までに使用した薬剤が該当する場合，詳細は空欄
＜上表※ 7 の処置に該当する併用薬
※3＞ 併用薬なし
＜経過＞
投与開始 93 日前 投与開始 7 日前 投与開始 1 日目 投与開始 1 ヶ月後
投与開始 71 日後 投与開始 72 日後 投与開始 74 日後 投与開始 80 日後
同意取得．仮登録時の嚥下機能は，ほぼ正常．
本登録時の嚥下機能は，正常な食事習慣が可能なレベルであった．
治験薬（ MCI-186 又はプラセボ）投与開始．
時に食物を喉につまらせるなどの，嚥下機能の低下あり．定期受診して いる A 医療機関にて，投与開始 2 ヶ月後に胃瘻造設予定となる．
胃瘻造設目的のため， A 医療機関に入院．
胃瘻造設．
胃瘻から薬と白湯投与．経口摂取開始．
経過良好にて，退院．
治験責任医師コメント：
嚥下機能の低下は原疾患の進行によるものであり，治験薬との因果関係はないと判断する．
今後改善する見込みはないため，追跡は不要と判断し，本報告を最終版とする．胃瘻造設に
より栄養状態は保たれるので，治験の継続には支障がない．
113
(18) 症例番号 M191202（P 群→M 群） ：下部消化管出血 2 件，嚥下障害（実薬期に発現した重
篤な有害事象あり）
症例番号
薬剤番号
（二重盲 検期/実薬 期）
投与群※1
（二重盲 検期/実薬 期）
M1912 02 162番/
564番
P群/
M群 性別
年齢
身長
体重 女
7 歳 152 cm 50 kg
観察期間※2
最終投与日
投与率（二重 盲検期/実薬 期）
投与開始1日目
～339日後
投与開始321日後 84.4%/91.7%
合併症
疾患名（PT）
[MedDRA/J ver.17.0]
治療の 有無
糖尿病 腸憩室 白斑 高血圧 筋骨格硬直 変形性関節症
あり あり なし なし あり あり
併用薬※3
リルゾール（継続1～投与開始53日後），リルゾール（投与開始71～172日後），リルゾール（投与開始 184日後～継続2），ヤクバンテープ（継続1～投与開始94日後），アクトス錠（継続1～投与開始53日後）， マグミット錠（継続1～投与開始53日後），インフルエンザHAワクチン（投与開始44日前），肺炎球菌 ワクチン（投与開始9日前），アクトス錠（投与開始71～83日後），ファルケンテープ（投与開始95日後
～継続2），マグミット錠（投与開始85～183日後），リポビタンゴールドN（投与開始151～155日後），
ビーフリード（投与開始54日後），トランサミン注（投与開始54～57日後），トランサミン注（投与開始
59～60日後），アーツェー（投与開始54～57日後），アーツェー（投与開始59～60日後），セフメタゾー
ル（投与開始60～64日後），カルチコール（投与開始61日後），ガスター（投与開始60日後），ヴィーン
F（投与開始59～62日後），アルブミナー（投与開始61日後），オメプラール（投与開始61～65日後），
ブスコパン（投与開始60日後），セフェピム（投与開始66～69日後），ディプリバン（投与開始60日後）， ディプリバン（投与開始62日後），フェンタニル（投与開始60日後），フェンタニル（投与開始62日後）， アルチバ（投与開始60日後），アルチバ（投与開始62日後），エスラックス（投与開始60日後），エスラ ックス（投与開始62日後），エフェドリン（投与開始60日後），エフェドリン（投与開始62日後），ケタ ラール（投与開始60日後），ケタラール（投与開始62日後），ブリディオン（投与開始60日後），ブリデ ィオン（投与開始62日後），ニカルピン（投与開始60日後），ニカルピン（投与開始62日後），ネオシネ ジン（投与開始62日後），アナペイン（投与開始62日後），ロピオン（投与開始62日後），ヘスパンダー
（投与開始60日後），ヘスパンダー（投与開始62日後），アルブミナー（投与開始62日後），ビカーボン
（投与開始62日後），赤血球濃厚液（投与開始59～62日後），赤血球濃厚液（投与開始65日後），ヒュー
マリンR（投与開始59日後），ヒューマリンR（投与開始61～63日後），ヒューマリンR（投与開始68
日後），アーツェー（投与開始173～176日後），トランサミン（投与開始173～176日後），ビーフリード
（投与開始173～176日後），フェジン（投与開始174～182日後），ムコダイン錠（投与開始234～286日 後），マグラックス錠（投与開始184～299日後），酸化マグネシウム（投与開始300～313日後），マグラ ックス錠（投与開始314日後～継続2），リンデロンVG軟膏（投与開始321～324日後）
114
有害事象名 (PT) 症例報告書 記載名
SOC
原疾患の悪化
程度
重篤度 判断 基準※4
発現日
発現時期※5
最初に重 篤化した 日
発現時期※5
転帰 転帰日
持続 期間※6
追跡 未実 施理 由
治験薬の処置
治験薬以 外の処置※7
治 験 薬 と の 因
果
関 係
因果関係 判定理由
下部消化管出 血
下部消化管出 血
胃腸障害
いいえ 高度
重篤 (3)
投与開始 54日後
（二重盲 検期）
(1)54日目 (2)28日目 (3)14日目
投与開始 54日後
（二重盲 検期）
(1)54日目 (2)28日目 (3)14日目
回復 投与開始 72日後 19日間
休薬 あり
投与開 始60 日後に 虫垂及 び盲腸 切除術 が行わ れた が，出 血が続 いたた め，投 与開始 62日後 に右半 結腸切 除術が 施行さ れた．
輸血は 赤血球 濃厚液 を投与 開始59 日後4 単位，
投与開 始60 日後10 単位，
投与開 始61 日後2 単位，
投与開 始62 日後6 単位，
投与開 始65 日後2 単位投 与され た．
合理的な可能性なし
下部消化管 出血は治験 開始以前か らの合併症 である大腸 憩室による ものである 可能性が高 いと判断さ れている．し たがって治 験薬との因 果関係につ いて，合理的 な可能性は 無いと判断 する．
115
下部消化管出 血
下部消化管出 血
胃腸障害
いいえ 高度
重篤 (3)
投与開始 173日後
（実薬期）
(1)173日目 (2)7日目 (3)3日目
投与開始 173日後
（実薬期）
(1)173日目 (2)7日目 (3)3日目
回復 投与開始 184日後 12日間
投与継続 あり 合理的な可能性なし
下部消化管 出血は治験 開始以前か らの合併症 である大腸 憩室による ものである 可能性が高 いと判断さ れている．し たがって治 験薬との因 果関係につ いて，合理的 な可能性は 無いと判断 する．
嚥下障害
嚥下機能の低 下
胃腸障害
はい 中等度
重篤 (3)
投与開始 287日後
（実薬期）
(1)287日目 (2)5日目
投与開始 287日後
（実薬期）
(1)287日目 (2)5日目
未回復
投与開始 339日後 53日間
今後, 回復 する 見込 みは なく, 被験 者へ の負 担を 考慮 して 追跡 不要 と判 断し た.
投与継続 あり
投与開 始296 日後胃 瘻造設
合理的な可能性なし
原疾患の進 行による症 状であり，因 果関係なし と判断する．
※1：M群：MCI-186群，P群：プラセボ群
※2：第1クール投与開始日～第12クール投与終了2週後/中止時のALSFRS-R評価日（欠測又は許容範囲外の場合，第 12クールの最終投与日又は中止日）
※3：処置時の皮膚の消毒薬，胃瘻へ注入する経腸栄養剤及び併用薬の希釈に用いる生理食塩液以外を記載．投与開始日
継続1：仮登録前のALSFRS-R評価日前日以前から継続，継続2：第7クール投与開始日前日以前から継続，投与終
了日 継続1：第7クール投与開始後又は中止日以降も継続，継続2：第12クール投与終了2週間後又は中止日以 降も継続
※4：1.死亡 2.死亡につながるおそれのあるもの 3.治療のために病院又は診療所への入院又は入院期間の延長が必要と なるもの 4障害 5障害につながるおそれのあるもの 6.上記1.～5.に掲げる症例に準じて重篤であるもの 7.後 世代における先天性の疾病又は異常を来すもの
※5：1.第1クール投与開始日からの経過日数（第1クール投与開始日を1日目とした場合），2.発現クール投与開始日か らの経過日数（発現クール投与開始日を1日目とした場合），3.発現クール投与終了日からの経過日数（発現クール 投与終了日を1日目とした場合）発現クール投与終了日以降に発現しているもののみ記載
※6：発現日からの持続期間（発現日を1日目とした場合）
※7：第12クール投与終了2週後/中止時までに使用した薬剤が該当する場合，詳細は空欄