症例番号
薬剤番号
投与群※1
M1921 04 188番 P群
性別
年齢
身長
体重 女
5 歳 165 cm 56 kg
観察期間※2
最終投与日
投与率（二重 盲検期）
投与開始1日目
～139日後
投与開始153日後 100%
合併症
疾患名（PT）
[MedDRA/J ver.17.0]
治療の 有無
鼻炎
甲状腺機能低下症 便秘
あり あり あり
併用薬※3
リルゾール（投与開始77日前～投与開始47日後），リルゾール（投与開始55日後～継続），タリオンOD 錠（継続～投与開始1日前），チラーヂンS錠（継続～継続），センノシド錠（継続～継続），アレグラ錠
（投与開始1日目～135日後），アンブロキソール塩酸塩錠（投与開始10～48日後），ハルトマンPH8 500
mL（投与開始120～153日後），ブドウ糖50% 20 mL（投与開始120～153日後），ビタメジン静注用（投
与開始120日後～継続），KNMG3号輸液500 mL×2（投与開始128～135日後），チアミン塩化物塩酸塩
注射液10 mg（投与開始128～135日後），FAD注10 mg（ツルハラ）（投与開始128～135日後），塩酸ピ
リドキシン注射液（投与開始128～135日後），ビタシミン注射液500 mg（投与開始128～135日後），コ ンスーベン内用液0.75%（投与開始135日後～継続），スピリーバ吸入用カプセル（投与開始136日後～
継続），ソルデム3A 500 mL（投与開始137日後～継続），ビタノイリン1V（投与開始137日後～継続），
ポタコールR 500 mL（投与開始154日後～継続），スポラミン1A（投与開始162日後～継続）
有害事象名 (PT) 症例報告書 記載名
SOC
原疾患の悪化
程度
重篤度 判断 基準※4
発現日
発現時期※5
最初に重 篤化した 日
発現時期※5
転帰 転帰日
持続 期間※6
追跡未 実施理 由
治験薬の処置
治験薬以 外の処置※7
治 験 薬 と の 因
果
関 係
因果関係 判定理由
呼吸困難
呼吸困難
呼吸器、胸郭 および縦隔障 害
はい 中等度
重篤 (5)
投与開始 154日後
（二重盲 検期）
(1)154日目 (2)16日目 (3)2日目
投与開始 154日後
（二重盲 検期）
(1)154日目 (2)16日目 (3)2日目
未回復
投与開始 197日後 44日間
該当せず あり
酸素吸 入
合理的な可能性なし
明らかに原 疾患の進行 によるもの である．
※1：M群：MCI-186群，P群：プラセボ群
※2：第1クール投与開始日～第6クール投与終了2週後/中止時のALSFRS-R評価日（欠測又は許容範囲外の場合，第6 クールの最終投与日又は中止日）
※3：処置時の皮膚の消毒薬，胃瘻へ注入する経腸栄養剤及び併用薬の希釈に用いる生理食塩液以外を記載．投与開始日 継続：仮登録前のALSFRS-R評価日前日以前から継続，投与終了日 継続：第7クール投与開始後（実薬期に移行 しなかった場合は,第6クール投与終了2週間後）又は中止日以降も継続
※4：1.死亡 2.死亡につながるおそれのあるもの 3.治療のために病院又は診療所への入院又は入院期間の延長が必要と なるもの 4障害 5障害につながるおそれのあるもの 6.上記1.～5.に掲げる症例に準じて重篤であるもの 7.後 世代における先天性の疾病又は異常を来すもの
※5：1.第1クール投与開始日からの経過日数（第1クール投与開始日を1日目とした場合），2.発現クール投与開始日か らの経過日数（発現クール投与開始日を1日目とした場合），3.発現クール投与終了日からの経過日数（発現クール 投与終了日を1日目とした場合）発現クール投与終了日以降に発現しているもののみ記載
※6：発現日からの持続期間（発現日を1日目とした場合）
※7：第6クール投与終了2週後/中止時までに使用した薬剤が該当する場合，詳細は空欄
＜上表※ 7 の処置に該当する併用薬
※3＞
併用薬なし
137
＜経過＞
投与開始 2 年前 投与開始 77 日前
投与開始 1 日目
投与開始 27 日後
投与開始 55 日後
投与開始 83 日後
投与開始 111 日後
投与開始 132 日後 投与開始 139 日後
投与開始 153 日後 投与開始 154 日後 投与開始 167 日後
投与開始 197 日後
筋萎縮性側索硬化症を発症．
本試験の同意取得．仮登録前検査を実施．肺機能検査（%FVC ： 101.6%） ， 呼吸困難なし．
本登録前検査を実施．肺機能検査（%FVC：102.5%） ，呼吸困難なし．
治験薬投与開始． （第 1 クール投与開始）
第 1 クール投与終了 2 週間後検査を実施．肺機能検査（%FVC ： 77.2%） ， 呼吸困難なし．
第 2 クール投与終了 2 週間後検査を実施．肺機能検査（ %FVC ： 77.8% ） ， 呼吸困難なし．
第 3 クール投与終了 2 週間後検査を実施．肺機能検査（ %FVC ： 66.1% ） ， ALSFRS-R の呼吸困難： 3 点．
第 4 クール投与終了 2 週間後検査を実施．肺機能検査（ %FVC ： 65.1% ） ， ALSFRS-R の呼吸困難： 3 点．
間欠的に酸素吸入開始．
第 5 クール投与終了 2 週間後検査を実施．肺機能検査（ %FVC ： 37.6% ） ， 血液ガス（ SaO
296.8% ， PaCO
236.3 mmHg ， PaO
281.6 mmHg ） ， ALSFRS-R の呼吸困難： 2 点．
第 6 クール治験薬投与終了日．
一日中（ 24 時間）酸素吸入開始．
来院予定であったが，症状悪化のため来院困難．被験者からの治験中止 の申し出あり．
当該有害事象について家族に連絡のうえ確認．未回復のまま追跡終了．
治験責任医師コメント：
呼吸困難は明らかに原疾患の進行に伴うものであるため，治験薬との因果関係は否定できる．
%FVC（% forced vital capacity） ：努力性肺活量 SaO
2（Arterial oxygen saturation） ：動脈血酸素飽和度
PaCO
2（Arterial carbon dioxide tension） ：動脈血二酸化炭素分圧
PaO
2（Arterial oxygen tension） ：動脈血酸素分圧
138
(25) 症例番号 M192405（P 群→M 群） ：嚥下障害，会話障害（実薬期に発現した重篤な有害事
象あり）
症例番号
薬剤番号
（二重盲 検期/実薬 期）
投与群※1
（二重盲 検期/実薬 期）
M1924 05 76番/
575番
P群/
M群 性別
年齢
身長
体重 女
7 歳 150 cm 50 kg
観察期間※2
最終投与日
投与率（二重 盲検期/実薬 期）
投与開始1日目
～338日後
投与開始318日後 100%/100%
合併症
疾患名（PT）
[MedDRA/J ver.17.0]
治療の 有無
高血圧 慢性副鼻腔炎 網膜静脈閉塞
あり あり なし
併用薬※3
リルゾール（投与開始89日前～継続2），テノーミン錠25（継続1～継続2），ディオバン錠80 mg（継続
1～投与開始88日前），フルイトラン錠2 mg（継続1～継続2），ツムラ葛根湯加川きゅう辛夷エキス顆粒
（医療用）（継続1～継続2），チョコラBBプラス（継続1～投与開始126日後），ムコソルバン錠15 mg
（継続1～投与開始142日後），アクリノール0.1%液（投与開始5～9日後），アドナ錠30 mg（投与開始
22～37日後），ディオバン錠40 mg（投与開始87日前～継続2），アリナミンEXプラス（継続1～投与開
始126日後），MS冷シップ（投与開始88～69日前），タッチロンテープ20（投与開始40～1日前），アム
ロジピンOD錠2 5 mg（投与開始12～38日後），クリマーゲンOD錠20 mg（継続1～継続2），ヤクバン
テープ60 mg（投与開始68～41日前），アバスチン点滴静注用100 mg/4 mL（投与開始50日後），ガチフ
ロ点眼液0.3%（投与開始47～53日後），セフゾンカプセル100 mg（投与開始50～52日後），アムロジピ
ンOD錠2 5 mg（投与開始57～84日後），ソルデム3A輸液（投与開始134～136日後），ヴィーンD輸液
（投与開始134～137日後），ラクテック注（投与開始134日後），セファメジンα点滴用キット1 g（投与
開始134～137日後），ビタメジン静注用10 mg（投与開始134～137日後），フラビタン注射液10 mg（投
与開始134～137日後），ビタC注25%（投与開始134～137日後），ガスコンドロップ内用液2%（投与開
始134日後），ロキソニン錠60 mg（投与開始141～154日後），ムコスタ錠100 mg（投与開始141～154 日後），バリトゲンHD（投与開始4日後），I-IMP注148（投与開始10日後），グリセリン浣腸液50%「東 豊」60 mL（投与開始134日後），ベルベロン内用液0.75%（投与開始133日後），ボルタレンサポ12 5 mg
（投与開始134～145日後），プルスマリンAドライシロップ小児用1.5%（投与開始135～150日後），キ シロカインゼリー2%（投与開始134日後），キシロカイン注ポリアンプ1%（投与開始134日後），プルス マリンAドライシロップ小児用1.5%（投与開始151日後～継続2），クラビット錠250 mg（投与開始177
～182日後），エルタシン軟膏0.1%（投与開始177～191日後），キシロカインビスカス2%（投与開始134 日後），バリトゲンHD（投与開始88日後），バリトゲンHD（投与開始172日後），サリベートエアゾー ル（投与開始196日後～継続2），プロペト（投与開始199～211日後），バリトゲンHD（投与開始228日 後），インフルエンザHAワクチン（投与開始284日後），バリトゲンHD（投与開始284日後），塩化ナ トリウム（投与開始290日後～継続2），ケナログ口腔用軟膏0.1%（投与開始280～282日後），フロモッ クス錠100 mg（投与開始278～279日後），ロキソニン錠60 mg（投与開始278日後），スミルテープ35 mg
（投与開始269日後～継続2），セファメジンα注射用1 g（投与開始310～313日後），ネオステリングリ ーンうがい液0.2%（投与開始310～318日後），アズノールうがい液4%（投与開始312～318日後），MS 冷シップ「タカミツ」（投与開始319日後～継続2），I-IMP注148（投与開始316日後），ペリオクリン歯 科用軟膏（投与開始318日後），MS冷シップ「タカミツ」（投与開始201～205日後）
139
有害事象名 (PT) 症例報告書 記載名
SOC
原疾患の悪化
程度
重篤度 判断 基準※4
発現日
発現時期※5
最初に重 篤化した 日
発現時期※5
転帰 転帰日
持続 期間※6
追跡未 実施理 由
治験薬の処置
治験薬以 外の処置※7
治 験 薬 と の 因
果
関 係
因果関係 判定理由
嚥下障害
嚥下障害
胃腸障害
はい 中等度
重篤 (3)
投与開始 127日後
（二重盲 検期）
(1)127日目 (2)16日目 (3)7日目
投与開始 127日後
（二重盲 検期）
(1)127日目 (2)16日目 (3)7日目
未回復
投与開始 367日後 241日間
投与継続 あり
胃瘻造 設
合理的な可能性なし
ALSの進行
による嚥下 障害のため と考えられ，
治験薬との 因果関係は なし．
会話障害
実用的会話の 喪失
神経系障害
はい 中等度
重篤 (4)
投与開始 196日後
（実薬期）
(1)196日目 (2)28日目 (3)19日目
投与開始 196日後
（実薬期）
(1)196日目 (2)28日目 (3)19日目
未回復
投与開始 367日後 172日間
投与継続 なし 合理的な可能性なし
原疾患の進 行によるも のと考えら れ因果関係 はなし．
※1：M群：MCI-186群，P群：プラセボ群
※2：第1クール投与開始日～第12クール投与終了2週後/中止時のALSFRS-R評価日（欠測又は許容範囲外の場合，第 12クールの最終投与日又は中止日）
※3：処置時の皮膚の消毒薬，胃瘻へ注入する経腸栄養剤及び併用薬の希釈に用いる生理食塩液以外を記載．投与開始日
継続1：仮登録前のALSFRS-R評価日前日以前から継続，継続2：第7クール投与開始日前日以前から継続，投与終
了日 継続1：第7クール投与開始後又は中止日以降も継続，継続2：第12クール投与終了2週間後又は中止日以 降も継続
※4：1.死亡 2.死亡につながるおそれのあるもの 3.治療のために病院又は診療所への入院又は入院期間の延長が必要と なるもの 4障害 5障害につながるおそれのあるもの 6.上記1.～5.に掲げる症例に準じて重篤であるもの 7.後 世代における先天性の疾病又は異常を来すもの
※5：1.第1クール投与開始日からの経過日数（第1クール投与開始日を1日目とした場合），2.発現クール投与開始日か らの経過日数（発現クール投与開始日を1日目とした場合），3.発現クール投与終了日からの経過日数（発現クール 投与終了日を1日目とした場合）発現クール投与終了日以降に発現しているもののみ記載
※6：発現日からの持続期間（発現日を1日目とした場合）
※7：第12クール投与終了2週後/中止時までに使用した薬剤が該当する場合，詳細は空欄