症例番号
薬剤番号
投与群※1
M1905 04 251番 M群
性別
年齢
身長
体重 女
6 歳 154 cm 44 kg
観察期間※2
最終投与日
投与率（二重 盲検期）
投与開始1日目
～168日後
投与開始153日後 100%
合併症
疾患名（PT）
[MedDRA/J ver.17.0]
治療の 有無
抑うつ症状 不眠症 高脂血症 便秘
あり あり なし あり
併用薬※3
リルゾール（継続～投与開始28日後），ドグマチール錠（継続～投与開始1日目），ソラナックス錠（継 続～投与開始1日目），マイスリー錠（継続～継続），ラキソベロン（継続～投与開始91日後），ミラドー
ル錠50 mg（投与開始1日目～継続），コンスタン錠0.4 mg（投与開始1日目～継続），テイパップZクー
ル（投与開始73～74日後），テイパップZクール（投与開始77～78日後），モーラステープ（投与開始
97～114日後），モイオパミン300（投与開始122日後），インフルエンザHAワクチン（投与開始147日
後），ボルタレンSP 25 mg（投与開始164日後），プロナーゼMS（投与開始164日後），炭酸水素ナトリ ウム（投与開始164日後），バロス消泡内用液2%（投与開始164日後），キシロカインポンプスプレー（投 与開始164日後），キシロカイン液4%（投与開始164日後），キシロカインゼリー2%（投与開始164日後）， キシロカイン注ポリアンプ1%（投与開始164日後），KN3号（投与開始164～165日後），ビーフリード
（投与開始164～165日後），セファメジンα注射用1 g（投与開始164日後）
有害事象名 (PT) 症例報告書 記載名
SOC
原疾患の悪化
程度
重篤度 判断 基準※4
発現日
発現時期※5
最初に重 篤化した 日
発現時期※5
転帰 転帰日
持続 期間※6
追跡未 実施理 由
治験薬の処置
治験薬以 外の処置※7
治 験 薬 と の 因
果
関 係
因果関係 判定理由
嚥下障害
嚥下機能低下
胃腸障害
はい 中等度
重篤 (3)
投与開始 163日後
（二重盲 検期）
(1)163日目 (2)24日目 (3)11日目
投与開始 163日後
（二重盲 検期）
(1)163日目 (2)24日目 (3)11日目
未回復
投与開始 196日後 34日間
該当せず あり
胃瘻造 設
合理的な可能性なし
原疾患の進 行に伴う事 象であり，治 験薬との合 理的因果関 係はない．
※1：M群：MCI-186群，P群：プラセボ群
※2：第1クール投与開始日～第6クール投与終了2週後/中止時のALSFRS-R評価日（欠測又は許容範囲外の場合，第6 クールの最終投与日又は中止日）
※3：処置時の皮膚の消毒薬，胃瘻へ注入する経腸栄養剤及び併用薬の希釈に用いる生理食塩液以外を記載．投与開始日 継続：仮登録前のALSFRS-R評価日前日以前から継続，投与終了日 継続：第7クール投与開始後（実薬期に移行 しなかった場合は,第6クール投与終了2週間後）又は中止日以降も継続
※4：1.死亡 2.死亡につながるおそれのあるもの 3.治療のために病院又は診療所への入院又は入院期間の延長が必要と なるもの 4障害 5障害につながるおそれのあるもの 6.上記1.～5.に掲げる症例に準じて重篤であるもの 7.後 世代における先天性の疾病又は異常を来すもの
※5：1.第1クール投与開始日からの経過日数（第1クール投与開始日を1日目とした場合），2.発現クール投与開始日か らの経過日数（発現クール投与開始日を1日目とした場合），3.発現クール投与終了日からの経過日数（発現クール 投与終了日を1日目とした場合）発現クール投与終了日以降に発現しているもののみ記載
※6：発現日からの持続期間（発現日を1日目とした場合）
※7：第6クール投与終了2週後/中止時までに使用した薬剤が該当する場合，詳細は空欄
＜上表※ 7 の処置に該当する併用薬
※3＞
併用薬なし
76
＜経過＞
投与開始 86 日後 投与開始 114 日後
投与開始 122 日後
投与開始 126 日後 投与開始 140 日後 投与開始 153 日後 投与開始 163 日後 投与開始 164 日後 投与開始 166 日後 投与開始 168 日後
投与開始 171 日後
投与開始 177 日後 投与開始 182 日後
投与開始 184 日後
投与開始 185 日後 投与開始 189 日後
投与開始 196 日後
%FVC 70.7% 常食・米飯．
%FVC 60.9% 自宅にてゆっくりでないと摂取できず，むせて苦しくな
ったことがあった．胃瘻造設について具体的に説明．一口大刻み・軟飯．
嚥下造影検査実施．
嚥下造影検査の結果：口腔期，咽頭期ともに低下し，誤嚥も認めており，
とろみや柔らかい食事が必要．
胃瘻造設について再度説明．
%FVC 52.6% 軟菜ソフト食・軟飯．
治験薬投与第 6 クール終了し退院．
胃瘻造設のため A 医療機関ヘ入院し， 5 分粥摂取．
A 医療機関にてバンパー型胃瘻造設．
経口摂取を再開．
治験のため，当院へ転院．二重盲検期終了時評価で %FVC 30.4% ，動脈
血 PCO
250.1 mmHg と中止基準に抵触し，治験中止．嚥下困難のため食
事が刻みとろみ食に変更．
嚥下障害で摂食量が低下したためエンシュア H の胃瘻注入を開始．
嚥下造影検査の結果：とろみで誤嚥あり．濃いとろみにすると，送り込 み困難．誤嚥，窒息のリスクあり．メインの栄養としては胃瘻からが望 ましい．経口はお楽しみレベルで可能．
夜間低酸素のため夜間のマスク式人工呼吸を開始．
去痰困難が生じ，禁食となり点滴・抗生剤投与を開始．
胸部レントゲン検査の結果：明らかな肺炎像なし．
去痰困難は回復し，発熱や呼吸苦なく，点滴・抗生剤投与終了し，経口 摂取再開．
嚥下困難のため食事がペースト食に変更．
呼吸不全が進行し SpO
2が 80% 台に低下，マスク式人工呼吸を終日実施．
禁食となり，栄養と水分の摂取を全面的に胃瘻に依存．
胸部レントゲン検査の結果：肺炎なし，無気肺なし，気胸なし，胸水貯 留なし．
SpO
2が 90% 台に安定したが，呼吸不全のため経口摂取の再開は困難と
77
見込まれ，胃瘻流動栄養を継続．
治験責任医師コメント：
原疾患の進行に伴って生じた嚥下機能低下であり，治験薬との合理的因果関係はない．
%FVC（% forced vital capacity） ：努力性肺活量
PCO
2（Partial pressure of carbon dioxide） ：二酸化炭素分圧
SpO
2（Oxygen saturation by pulse oximeter） ：経皮的動脈血酸素飽和度
78
(4) 症例番号 M190604（M 群→M 群）：嚥下障害，会話障害（実薬期に発現した重篤な有害
事象あり）
症例番号
薬剤番号
（二重盲 検期/実薬 期）
投与群※1
（二重盲 検期/実薬 期）
M1906 04 70番/
560番
M群/
M群 性別
年齢
身長
体重 女
7 歳 151 cm 41 kg
観察期間※2
最終投与日
投与率（二重 盲検期/実薬 期）
投与開始1日目
～335日後
投与開始320日後 100%/100%
合併症
疾患名（PT）
[MedDRA/J ver.17.0]
治療の 有無
高血圧 齲歯 歯牙破折 白内障
あり なし なし なし
併用薬※3
リルゾール（継続1～継続2），タケプロンOD錠15（継続1～継続2），オルメテック錠10 mg（継続1～
継続2），バイアスピリン錠100 mg（継続1～投与開始114日後），ミヤBM錠（投与開始51～45日前），
クラビット錠500 mg（投与開始51～49日前），メイアクトMS錠100 mg（投与開始9～7日前），メイア
クトMS錠100 mg（投与開始16～14日前），インフルエンザHAワクチン（投与開始2日後），エバステ
ルOD錠10 mg（投与開始17～22日後），ステーブラ錠0.1 mg（投与開始101～135日後），ブスコパン注
（投与開始110日後），フィジオ35輸液（投与開始109～116日後），アドナ注（静脈用）50 mg（投与開 始110日後），トランサミン注10%（投与開始110日後），ガスター注射液20 mg（投与開始109～116日 後），タイペラシリン注射用2 g（投与開始110～116日後），ボルタレンサポ25 mg（投与開始111日後）， ゲンタシン軟膏0.1%（投与開始110～165日後），アスピリン「ホエイ」（投与開始115～164日後），ポラ
キス錠2（投与開始136～303日後），亜鉛華軟膏「ホエイ」（投与開始138～165日後），バイアスピリン
錠100 mg（投与開始165日後～継続2），歯科用キシロカインカートリッジ（投与開始16日前），歯科用
キシロカインカートリッジ（投与開始9日前），歯科用キシロカインカートリッジ（投与開始11日前），
スポンゼル（投与開始9日前），カタリンK点眼用（投与開始275日後～継続2），ムコダイン250 mg（投
与開始241～285日後），プルスマリンA3%DS（投与開始285～320日後），アポラキート錠200 mg（投与
開始304日後～継続2），ムコダイン錠500 mg（投与開始321日後～継続2）
有害事象名 (PT) 症例報告書 記載名
SOC
原疾患の悪化
程度
重篤度 判断 基準※4
発現日
発現時期※5
最初に重 篤化した 日
発現時期※5
転帰 転帰日
持続 期間※6
追跡未 実施理 由
治験薬の処置
治験薬以 外の処置※7
治 験 薬 と の 因
果
関 係
因果関係 判定理由
嚥下障害
嚥下機能の低 下
胃腸障害
はい 中等度
重篤 (3)
投与開始 109日後
（二重盲 検期）
(1)109日目 (2)25日目 (3)13日目
投与開始 109日後
（二重盲 検期）
(1)109日目 (2)25日目 (3)13日目
未回復
投与開始 365日後 257日間
投与継続 あり
胃瘻造 設
合理的な可能性なし
ALSの進行
に伴う症状 であるため 治験薬との 因果関係は 否定と判断．
会話障害
実用的会話の 喪失
神経系障害
はい 高度
重篤 (4)
投与開始 282日後
（実薬期）
(1)282日目 (2)1日目
投与開始 282日後
（実薬期）
(1)282日目 (2)1日目
未回復
投与開始 365日後 84日間
投与継続 なし 合理的な可能性なし
ALSの進行
に伴う症状 であるため 治験薬との 因果関係は なし．
※1：M群：MCI-186群，P群：プラセボ群
※2：第1クール投与開始日～第12クール投与終了2週後/中止時のALSFRS-R評価日（欠測又は許容範囲外の場合，第 12クールの最終投与日又は中止日）
※3：処置時の皮膚の消毒薬，胃瘻へ注入する経腸栄養剤及び併用薬の希釈に用いる生理食塩液以外を記載．投与開始日
継続1：仮登録前のALSFRS-R評価日前日以前から継続，継続2：第7クール投与開始日前日以前から継続，投与終
79
了日 継続1：第7クール投与開始後又は中止日以降も継続，継続2：第12クール投与終了2週間後又は中止日以 降も継続
※4：1.死亡 2.死亡につながるおそれのあるもの 3.治療のために病院又は診療所への入院又は入院期間の延長が必要と なるもの 4障害 5障害につながるおそれのあるもの 6.上記1.～5.に掲げる症例に準じて重篤であるもの 7.後 世代における先天性の疾病又は異常を来すもの
※5：1.第1クール投与開始日からの経過日数（第1クール投与開始日を1日目とした場合），2.発現クール投与開始日か らの経過日数（発現クール投与開始日を1日目とした場合），3.発現クール投与終了日からの経過日数（発現クール 投与終了日を1日目とした場合）発現クール投与終了日以降に発現しているもののみ記載
※6：発現日からの持続期間（発現日を1日目とした場合）
※7：第12クール投与終了2週後/中止時までに使用した薬剤が該当する場合，詳細は空欄