症例番号
薬剤番号
（実薬期）
投与群※1
（二重盲 検期/実薬 期）
M1909 10 626番
M群/
M群 性別
年齢
身長
体重 女
6 歳 161 cm 51 kg
観察期間※2
最終投与日
投与率（二重 盲検期/実薬 期）
投与開始1日目
～310日後
投与開始324日後 98.4%/100%
合併症
疾患名（PT）
[MedDRA/J ver.17.0]
治療の 有無
脂肪肝 胆石症 高脂血症 季節性アレルギー
なし なし なし なし
併用薬※3
リルゾール（継続1～継続2），クレストール2.5 mg（投与開始50日後～継続2），リオレサール10 mg（投 与開始72日後～継続2），テルネリン錠1 mg（投与開始88日後～継続2），ヒルドイドクリーム0.3%（投 与開始88日後～継続1），芍薬甘草湯エキス顆粒（投与開始116～129日後），ダントリウムカプセル（投
与開始144～169日後），ピレチア錠（投与開始144日後～継続2），ロキソニンテープ（投与開始144日
後～継続2），SPトローチ（投与開始156～170日後），フスタゾール糖衣錠（投与開始156～170日後），
マイスリー錠5 mg（投与開始170日後～継続2），ロゼレム錠8 mg（投与開始170日後～継続2），スコポ ラミン軟膏（投与開始240～289日後），プルゼニド錠12 mg（投与開始283～284日後），ボルタレンサポ
25 mg（投与開始283～284日後），オピスタン注射液35 mg（投与開始283日後），ミダゾラム注10 mg（投
与開始283日後），フルマゼニル注射液0.5 mg（投与開始283日後），プルゼニド錠12 mg（投与開始286 日後），センノサイド顆粒8%「EMEC」（投与開始288日後～継続2），セファゾリン点滴静注用1 gバッ ク「オーツカ」（投与開始283～286日後），ソルデム3A輸液500 mL（投与開始283～286日後），ビタメ ジン静注用（投与開始283～284日後），アスコルビン酸注射液500 mg（投与開始283～284日後），ラク
テック注500 mL（投与開始283日後），トリプタノール錠10 mg（投与開始288日後～継続2）
有害事象名 (PT) 症例報告書 記載名
SOC
原疾患の悪化
程度
重篤度 判断 基準※4
発現日
発現時期※5
最初に重 篤化した 日
発現時期※5
転帰 転帰日
持続 期間※6
追跡未 実施理 由
治験薬の処置
治験薬以 外の処置※7
治 験 薬 と の 因
果
関 係
因果関係 判定理由
嚥下障害
嚥下障害
胃腸障害
はい 中等度
重篤 (3)
投与開始 281日後
(1) 281日目 (2) 1日目
投与開始 281日後 (1)281日目 (2) 1日目
未回復
投与開始 338日後 58日間
短期間 での回 復は見 込め ず，来 院によ る被験 者の負 担を考 慮し追 跡不要 と判断 する．
投与継続 あり
胃瘻造 設
合理的な可能性なし
原疾患の進 行によるた め．
※1：M群：MCI-186群，P群：プラセボ群
※2：第1クール投与開始日～第12クール投与終了2週後/中止時のALSFRS-R評価日（欠測又は許容範囲外の場合，第 12クールの最終投与日又は中止日）
※3：処置時の皮膚の消毒薬，胃瘻へ注入する経腸栄養剤及び併用薬の希釈に用いる生理食塩液以外を記載．投与開始日
継続1：仮登録前のALSFRS-R評価日前日以前から継続，継続2：第7クール投与開始日前日以前から継続，投与終
了日 継続1：第7クール投与開始後又は中止日以降も継続，継続2：第12クール投与終了2週間後又は中止日以 降も継続
※4：1.死亡 2.死亡につながるおそれのあるもの 3.治療のために病院又は診療所への入院又は入院期間の延長が必要と なるもの 4障害 5障害につながるおそれのあるもの 6.上記1.～5.に掲げる症例に準じて重篤であるもの 7.後 世代における先天性の疾病又は異常を来すもの
※5：1.第1クール投与開始日からの経過日数（第1クール投与開始日を1日目とした場合），2.発現クール投与開始日か らの経過日数（発現クール投与開始日を1日目とした場合），3.発現クール投与終了日からの経過日数（発現クール
160
投与終了日を1日目とした場合）発現クール投与終了日以降に発現しているもののみ記載
※6：発現日からの持続期間（発現日を1日目とした場合）
※7：第12クール投与終了2週後/中止時までに使用した薬剤が該当する場合，詳細は空欄
＜上表※ 7 の処置に該当する併用薬
※3＞ 併用薬なし
＜経過＞
投与開始 5 ヶ月前 投与開始 95 日前 投与開始 1 日目 投与開始 254 日後
投与開始 281 日後 投与開始 283 日後 投与開始 290 日後 投与開始 291 日後
筋萎縮性側索硬化症と告知．
本治験に参加．
第 1 クール投与開始．
第 10 クール投与開始時の診察にて，今後の経過を見据え，体力のある うちに胃瘻造設と判断し投与開始 283 日後に胃瘻造設予定となる．
胃瘻造設目的にて入院となり，同日より第 11 クール投与開始．
内視鏡的胃瘻造設術施行．
第 11 クール投与終了．
術後問題なく経過し退院．
治験責任医師コメント：
嚥下障害は ALS の進行に伴うものである．しかし，当該被験者は経口摂取が可能な状態であ
った．今後の経過を見据え，体力のあるうちに胃瘻造設の判断をしたため治験薬との因果関
係は否定できる．原疾患の進行により今後の回復は見込めず，本報告書にて最終報とする．
161
(7) 症例番号 M191103（M 群→M 群） ：呼吸障害，ショック
症例番号
薬剤番号
（実薬期）
投与群※1
（二重盲 検期/実薬 期）
M1911 03 530番
M群/
M群 性別
年齢
身長
体重 女
7 歳 146 cm 49 kg
観察期間※2
最終投与日
投与率（二重 盲検期/実薬 期）
投与開始1日目
～233日後
投与開始232日後 98.4%/48 3%
合併症
疾患名（PT）
[MedDRA/J ver.17.0]
治療の 有無
関節痛 便秘 耐糖能障害
あり なし なし
併用薬※3
リルゾール（継続1～継続2），塩酸テルビナフィンクリーム1%「MEEK」（投与開始29日後～継続2），
オフロキシン点眼液0.3%（投与開始29日後～継続2），モーラステープ20 mg（継続1～継続2），ソルデ ム3A輸液（投与開始36日後），ピコスルファートナトリウム内用液0.75%「CHOS」（投与開始66～114 日後），新レシカルボン坐剤（投与開始65日後），メリスロン錠（投与開始37～84日後），ドンぺリン錠
（投与開始37～84日後），プルゼニド錠（投与開始114日後～継続2），メリスロン錠（投与開始226日
後～継続2），ツムラ抑肝散エキス顆粒（投与開始232日後～継続2）
有害事象名 (PT) 症例報告書 記載名
SOC
原疾患の悪化
程度
重篤度 判断 基準※4
発現日
発現時期※5
最初に重 篤化した 日
発現時期※5
転帰 転帰日
持続 期間※6
追跡未 実施理 由
治験薬の処置
治験薬以 外の処置※7
治 験 薬 と の 因
果
関 係
因果関係 判定理由
呼吸障害
呼吸機能低下
呼吸器、胸郭 および縦隔障 害
はい 中等度
重篤 (3)
投与開始 233日後
(1) 233日目 (2) 10日目 (3) 2日目
投与開始 239日後
(1) 239日目 (2) 16日目 (3) 8日目
未回復
投与開始 274日後 42日間
該当せず あり
非浸襲 的人工 呼吸器
合理的な可能性なし
原疾患の悪 化によるも の．
ショック
バイタルショ ック
血管障害
いいえ 高度
重篤 (2)
投与開始 240日後
(1) 240日目 (2) 17日目 (3) 9日目
投与開始 240日後
(1) 240日目 (2) 17日目 (3) 9日目
回復 投与開始 241日後 2日間
該当せず あり
NPPV，
バック バルブ マスク 換気，
ヴィー ンF，
プレド パ，レ ンドル ミン中 止，ロ キソマ リン中 止
合理的な可能性なし
治験薬投与 期間でない ため．レンド ルミンによ る呼吸抑制 のため．
※1：M群：MCI-186群，P群：プラセボ群
※2：第1クール投与開始日～第12クール投与終了2週後/中止時のALSFRS-R評価日（欠測又は許容範囲外の場合，第 12クールの最終投与日又は中止日）
※3：処置時の皮膚の消毒薬，胃瘻へ注入する経腸栄養剤及び併用薬の希釈に用いる生理食塩液以外を記載．投与開始日
継続1：仮登録前のALSFRS-R評価日前日以前から継続，継続2：第7クール投与開始日前日以前から継続，投与終
了日 継続1：第7クール投与開始後又は中止日以降も継続，継続2：第12クール投与終了2週間後又は中止日以 降も継続
※4：1.死亡 2.死亡につながるおそれのあるもの 3.治療のために病院又は診療所への入院又は入院期間の延長が必要と なるもの 4障害 5障害につながるおそれのあるもの 6.上記1.～5.に掲げる症例に準じて重篤であるもの 7.後 世代における先天性の疾病又は異常を来すもの
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※5：1.第1クール投与開始日からの経過日数（第1クール投与開始日を1日目とした場合），2.発現クール投与開始日か らの経過日数（発現クール投与開始日を1日目とした場合），3.発現クール投与終了日からの経過日数（発現クール 投与終了日を1日目とした場合）発現クール投与終了日以降に発現しているもののみ記載
※6：発現日からの持続期間（発現日を1日目とした場合）
※7：第12クール投与終了2週後/中止時までに使用した薬剤が該当する場合，詳細は空欄