投与開始 166 日後 投与開始 206 日後 投与開始 207 日後
投与開始 211 日後 投与開始 212 日後 投与開始 213 日後 投与開始 215 日後 投与開始 226 日後 投与開始 241 日後 投与開始 242 日後 投与開始 278 日後 投与開始 306 日後
退院．回復と判断した．
治験継続意思確認し，実薬期第 7 クール治験薬投与開始．
入院にて実薬期第 8 クール治験薬投与終了．
通常であれば，治験薬投与終了翌日に退院予定であったが，嚥下機能低 下に伴い，胃瘻造設目的で入院期間延長．
胃瘻造設．
胃瘻部より糖液注入．
胃瘻部より内服薬及び栄養剤の注入開始．
食事の経口摂取開始．
実薬期第 9 クール治験薬投与開始し，投与開始 235 日後終了．
胃瘻縫合部抜糸．
退院．
実薬期第 11 クール治験薬投与開始し，投与開始 287 日後終了．
実薬期第 11 クール治験薬投与終了 2 週間後検査にて， %FVC が 43.6%
で，血液ガスの PaCO
2が 45.4 mmHg となった．この値は中止基準に該 当するため，呼吸機能低下に伴い，本治験を中止した．
治験責任医師コメント：
頭部打撲
※8：原疾患の進行に伴う転倒が原因で発生した事象であり，因果関係はないと判断 する．
嚥下機能低下
※8：本事象は原疾患の進行による嚥下機能低下であり，治験薬との因果関係は ないと判断する．進行速度は当患者として予想可能な範囲内である．
呼吸機能低下
※8：本事象は原疾患の進行による呼吸機能低下であり，治験薬との因果関係は ないと判断する．進行速度は当患者として予想可能な範囲内である．
※8：複数の重篤な有害事象が発現した被験者については，有害事象名特定のため，本稿作成時に追記した．
XP （ X-ray photograph ） ： X 線写真
CT （ Computed tomography ） ：コンピュータ断層撮影 PT （ Physical therapy ） ：理学療法
%FVC （ % forced vital capacity ） ：努力性肺活量
PaCO
2（ Arterial carbon dioxide tension ） ：動脈血二酸化炭素分圧
CPAP （ Continuous positive airway pressure ） ：経鼻的持続陽圧呼吸療法
124
(21) 症例番号 M191601（P 群→M 群） ：呼吸障害，誤嚥性肺炎，筋骨格障害（実薬期に発現し
た重篤な有害事象あり）
症例番号
薬剤番号
（二重盲 検期/実薬 期）
投与群※1
（二重盲 検期/実薬 期）
M1916 01 205番/
515番
P群/
M群 性別
年齢
身長
体重 男
6 歳 167 cm 57 kg
観察期間※2
最終投与日
投与率（二重 盲検期/実薬 期）
投与開始1日目
～182日後
投与開始178日後 100%/16.7%
合併症
疾患名（PT）
[MedDRA/J ver.17.0]
治療の 有無
水腎症 腎結石症 不眠症 頭痛 脂質異常症 うつ病
なし なし あり なし なし なし
併用薬※3
リルゾール（継続1～継続2），ミオナール錠50 mg（継続1～継続2），ムコスタ錠100 mg（継続1～継続
2），ロゼレム錠8 mg（継続1～継続2），ツムラ芍薬甘草湯エキス顆粒（継続1～継続2），リフレックス
錠15 mg（投与開始23日前），レスリン錠25（投与開始9日後），SPトローチ0.25 mg「明治」（投与開始
41～99日後），タリオンOD錠10 mg（投与開始43日後～継続2），新レシカルボン坐剤（投与開始167
日後～継続2），トラマゾリン点鼻液0.118%「AFP」（投与開始173日後），キシロカインゼリー2%（投与 開始173日後），キシロカインポンプスプレー8%（投与開始173日後），キシロカイン注ポリアンプ1%（投 与開始173日後），イソジン液10%（投与開始173日後），セルシン注射液10 mg（投与開始173日後）， ソセゴン注射液15 mg（投与開始173日後），セファゾリンNa点滴静注用1 gバッグ「オーツカ」（投与
開始173～175日後），ラクテック注（投与開始173～176日後），ソルデム3A輸液（投与開始173～175
日後），ロキソプロフェン錠60 mg「EMEC」（投与開始173～178日後），プルゼニド錠12 mg（投与開始
176～177日後），ラクテック注（投与開始178日後～継続2），ソルデム3A輸液（投与開始178日後～継
続2），ソセゴン注射液15 mg（投与開始178日後），ユナシン-Sキット静注用1.5 g（投与開始178日後～
継続2），ラキソベロン内用液0.75%（投与開始178日後～継続2），マグミット錠500 mg（投与開始178 日後～継続2），デルモベート軟膏0.05%（投与開始179日後～継続2），セレコックス錠100 mg（投与開 始179日後～継続2）
有害事象名 (PT) 症例報告書 記載名
SOC
原疾患の悪化
程度
重篤度 判断 基準※4
発現日
発現時期※5
最初に重 篤化した 日
発現時期※5
転帰 転帰日
持続 期間※6
追跡未 実施理 由
治験薬の処置
治験薬以 外の処置※7
治 験 薬 と の 因
果
関 係
因果関係 判定理由
呼吸障害
呼吸機能低下
呼吸器、胸郭 および縦隔障 害
はい 中等度
重篤 (3)
投与開始 166日後
（二重盲 検期）
(1)166日目 (2)26日目 (3)11日目
投与開始 166日後
（二重盲 検期）
(1)166日目 (2)26日目 (3)11日目
未回復
投与開始 253日後 88日間
投与中止 なし 合理的な可能性なし
原病のため と考えられ る．
誤嚥性肺炎
誤嚥性肺炎
呼吸器、胸郭 および縦隔障 害
いいえ 軽度
重篤 (3)
投与開始 178日後
（実薬期）
(1)178日目 (2)10日目 (3)1日目
投与開始 178日後
（実薬期）
(1)178日目 (2)10日目 (3)1日目
回復 投与開始 183日後 6日間
投与継続 あり
酸素療 法，絶 飲食
合理的な可能性なし
原病による 嚥下機能低 下のためと 考えられる．
125
筋骨格障害
上肢機能の廃 絶
筋骨格系およ び結合組織障 害
はい 高度
重篤 (4)
投与開始 182日後
（実薬期）
(1)182日目 (2)14日目 (3)5日目
投与開始 182日後
（実薬期）
(1)182日目 (2)14日目 (3)5日目
未回復
投与開始 253日後 72日間
該当せず なし 合理的な可能性なし
原病のため と考えられ る．
※1：M群：MCI-186群，P群：プラセボ群
※2：第1クール投与開始日～第12クール投与終了2週後/中止時のALSFRS-R評価日（欠測又は許容範囲外の場合，第 12クールの最終投与日又は中止日）
※3：処置時の皮膚の消毒薬，胃瘻へ注入する経腸栄養剤及び併用薬の希釈に用いる生理食塩液以外を記載．投与開始日
継続1：仮登録前のALSFRS-R評価日前日以前から継続，継続2：第7クール投与開始日前日以前から継続，投与終
了日 継続1：第7クール投与開始後又は中止日以降も継続，継続2：第12クール投与終了2週間後又は中止日以 降も継続
※4：1.死亡 2.死亡につながるおそれのあるもの 3.治療のために病院又は診療所への入院又は入院期間の延長が必要と なるもの 4障害 5障害につながるおそれのあるもの 6.上記1.～5.に掲げる症例に準じて重篤であるもの 7.後 世代における先天性の疾病又は異常を来すもの
※5：1.第1クール投与開始日からの経過日数（第1クール投与開始日を1日目とした場合），2.発現クール投与開始日か らの経過日数（発現クール投与開始日を1日目とした場合），3.発現クール投与終了日からの経過日数（発現クール 投与終了日を1日目とした場合）発現クール投与終了日以降に発現しているもののみ記載
※6：発現日からの持続期間（発現日を1日目とした場合）
※7：第12クール投与終了2週後/中止時までに使用した薬剤が該当する場合，詳細は空欄
＜上表※7 の処置に該当する併用薬
※3＞
併用薬(リルゾールを除く)
薬剤名 投与
経路
投与期間
併用理由 併用理由の詳細 開始 終了
ラクテック注 注射 投与開始178日後 ～ 継続2 有害事象 誤嚥性肺炎 ソルデム3A輸液 注射 投与開始178日後 ～ 継続2 有害事象 誤嚥性肺炎 ユナシン-Sキット静注用
1.5 g
注射 投与開始178日後 ～ 継続2 有害事象 誤嚥性肺炎