症例番号
薬剤番号
（二重盲 検期/実薬 期）
投与群※1
（二重盲 検期/実薬 期）
M1903 05 190番/
543番
P群/
M群 性別
年齢
身長
体重 男
4 歳 170 cm 67 kg
観察期間※2
最終投与日
投与率（二重 盲検期/実薬 期）
投与開始1日目
～335日後
投与開始321日後 100%/100%
合併症
疾患名（PT）
[MedDRA/J ver.17.0]
治療の 有無
脂質異常症 うつ病
季節性アレルギー 副鼻腔炎
アルコール性肝疾患
なし あり なし なし なし
併用薬※3
リルゾール（継続1～継続2），モーラステープ20 mg（継続1～投与開始56日前），モーラステープL 40 mg
（投与開始55日前～14日後），デパス錠0.5 mg（継続1～継続2），パキシル錠10 mg（継続1～投与開始 14日後），ムコスタ錠100 mg（継続1～投与開始21日前），ムコサール錠15 mg（継続1～投与開始28日 前），ムコトロン錠250 mg（継続1～投与開始28日前），オノンカプセル112.5 mg（継続1～投与開始28 日前），ジェニナック錠200 mg（継続1～投与開始42日前），ロラタジンOD錠10 mg「EE」（継続1～投 与開始28日前），アラミスト点鼻液27.5 μg（継続1～投与開始28日前），クラリスロマイシン錠200「MEEK」
（投与開始41～35日前），ペレックス配合顆粒3 g（継続1～投与開始81日前），パキシルCR錠12.5 mg
（投与開始15日後～継続2），アレルオフ錠20 mg（投与開始84～97日後），トラマゾリン点鼻液（投与
開始84～97日後），リボスチン点鼻液0.025 mg112噴霧用（投与開始206日後～継続2），トプシムクリー
ム0.05%（投与開始237日後～継続2），白色ワセリン「ヨシダ」（投与開始237日後～継続2），マグラッ
クス錠330 mg（投与開始318日後～継続2）
有害事象名 (PT) 症例報告書 記載名
SOC
原疾患の悪化
程度
重篤度 判断 基準※4
発現日
発現時期※5
最初に重 篤化した 日
発現時期※5
転帰 転帰日
持続 期間※6
追跡未 実施理 由
治験薬の処置
治験薬以 外の処置※7
治 験 薬 と の 因
果
関 係
因果関係 判定理由
筋骨格障害
下肢機能不全
筋骨格系およ び結合組織障 害
はい 高度
重篤 (4)
投与開始 111日後
（二重盲 検期）
(1)111日目 (2)1日目
投与開始 111日後
（二重盲 検期）
(1)111日目 (2)1日目
未回復
投与開始 364日後 254日間
投与継続 なし 合理的な可能性なし
下肢機能不 全は原疾患 の自然経過 に伴う進行 であり，治験 薬との関連 はない．
※1：M群：MCI-186群，P群：プラセボ群
※2：第1クール投与開始日～第12クール投与終了2週後/中止時のALSFRS-R評価日（欠測又は許容範囲外の場合，第 12クールの最終投与日又は中止日）
※3：処置時の皮膚の消毒薬，胃瘻へ注入する経腸栄養剤及び併用薬の希釈に用いる生理食塩液以外を記載．投与開始日
継続1：仮登録前のALSFRS-R評価日前日以前から継続，継続2：第7クール投与開始日前日以前から継続，投与終
了日 継続1：第7クール投与開始後又は中止日以降も継続，継続2：第12クール投与終了2週間後又は中止日以 降も継続
※4：1.死亡 2.死亡につながるおそれのあるもの 3.治療のために病院又は診療所への入院又は入院期間の延長が必要と なるもの 4障害 5障害につながるおそれのあるもの 6.上記1.～5.に掲げる症例に準じて重篤であるもの 7.後 世代における先天性の疾病又は異常を来すもの
※5：1.第1クール投与開始日からの経過日数（第1クール投与開始日を1日目とした場合），2.発現クール投与開始日か らの経過日数（発現クール投与開始日を1日目とした場合），3.発現クール投与終了日からの経過日数（発現クール 投与終了日を1日目とした場合）発現クール投与終了日以降に発現しているもののみ記載
※6：発現日からの持続期間（発現日を1日目とした場合）
※7：第12クール投与終了2週後/中止時までに使用した薬剤が該当する場合，詳細は空欄
99
＜上表※ 7 の処置に該当する併用薬
※3＞ 併用薬なし
＜経過＞
投与開始 11 ヶ月前～
投与開始 83 日前
投与開始 1 日前
投与開始 1 日目 投与開始 51 日後 投与開始 55 日後
投与開始 84 日後
投与開始 111 日後
両下肢の上がりづらさ出現．
本治験の同意取得後，仮登録実施．ALSFRS-R 8．歩行 3 点（やや歩 行が困難） ， 9 ．階段登り 2 点（軽度の不安定または疲労） ．両側大腿 の筋萎縮中等度あり．
本登録実施． ALSFRS-R 8 ．歩行 2 点（補助歩行） ， 9 ．階段登り 2 点
（軽度の不安定または疲労） ．
治験薬投与開始．
車椅子にて投与のために入院．段差がきつい．
第 2 クール投与終了 2 週間後評価． ALSFRS-R 8 ．歩行 2 点（補助歩 行），9．階段登り 1 点（介助が必要） ．
第 3 クール投与終了 2 週間後評価． ALSFRS-R 8 ．歩行 1 点（歩行は 不可能） ， 9 ．階段登り 0 点（登れない） ．
第 4 クール投与終了 2 週間後評価． ALSFRS-R 8 ．歩行 0 点（脚を動 かすことができない） ， 9 ．階段登り 0 点（登れない） ，重篤な有害事 象（障害）と判断．
治験責任医師コメント：
下肢機能不全は原疾患の自然経過に伴う進行であり，治験薬との因果関係はないと判断した．
100
(13) 症例番号 M190409（P 群→M 群） ：嚥下障害 2 件，呼吸困難（実薬期に発現した重篤な有
害事象あり）
症例番号
薬剤番号
（二重盲 検期/実薬 期）
投与群※1
（二重盲 検期/実薬 期）
M1904 09 15番/
552番
P群/
M群 性別
年齢
身長
体重 女
7 歳 152 cm 49 kg
観察期間※2
最終投与日
投与率（二重 盲検期/実薬 期）
投与開始1日目
～337日後
投与開始317日後 100%/83.3%
合併症
疾患名（PT）
[MedDRA/J ver.17.0]
治療の 有無
結膜炎 脂質異常症
なし なし
併用薬※3
リルゾール（継続1～継続2），サリベートエアゾール（投与開始7～14日後），エコリシン眼軟膏（継続
1～投与開始20日前），フルメトロン点眼液（継続1～投与開始20日前），インフルエンザワクチン（投
与開始12日後），レベルボン錠4 mg（投与開始77～84日後），ラクテック注（投与開始86日後），セフ ァメジンαキット1 g（投与開始86日後），ソルデム3AG輸液（投与開始86日後），ペンタジン注射液（投 与開始87日後），リンデロン-VG軟膏（投与開始140日後～継続2），ムコソルバンLカプセル45 mg（投
与開始141～142日後），ムコダイン錠500 mg（投与開始143～167日後），5%キシロカイン（投与開始86
日後），クリアナール錠200 mg（投与開始168～307日後），モーラスパップ30 mg（投与開始169～177 日後），ビソルボン吸入液（投与開始198日後～継続2），ヒルドイドソフト軟膏（投与開始198日後～継
続2），レスタミンクリーム（投与開始198日後～継続2），クリアナール内用液8%（投与開始308日後～
継続2），ラクテック注（投与開始332日後），ビーフリード輸液（投与開始333日後），アセトアミノフ ェン（投与開始337日後）
有害事象名 (PT) 症例報告書 記載名
SOC
原疾患の悪化
程度
重篤度 判断 基準※4
発現日
発現時期※5
最初に重 篤化した 日
発現時期※5
転帰 転帰日
持続 期間※6
追跡未 実施理 由
治験薬の処置
治験薬以 外の処置※7
治 験 薬 と の 因
果
関 係
因果関係 判定理由
嚥下障害
嚥下障害
胃腸障害
はい 中等度
重篤 (3)
投与開始 86日後
（二重盲 検期）
(1)86日目 (2)3日目
投与開始 86日後
（二重盲 検期）
(1)86日目 (2)3日目
未回復
投与開始 366日後 281日間
原疾患 の悪化 による もので あり, 今後回 復する 可能性 はない ため追 跡不要 とし た.
投与継続 あり
胃瘻造 設
合理的な可能性なし
原疾患悪化 のため．
101
呼吸困難
呼吸困難
呼吸器、胸郭 および縦隔障 害
はい 高度
重篤 (3,4)
投与開始 332日後
（実薬期）
(1)332日目 (2)25日目 (3)16日目
投与開始 332日後
（実薬期）
(1)332日目 (2)25日目 (3)16日目
未回復
投与開始 366日後 35日間
原疾患 の悪化 による もので あり, 今後回 復する 可能性 はない ため追 跡不要 とし た.
該当せず あり
NPPV 合理的な可能性なし
原疾患の悪 化のため．
嚥下障害
嚥下障害
胃腸障害
はい 重篤 (3,4)
投与開始 308日後
（実薬期）
(1)308日目 (2)1日目
投与開始 86日後
（二重盲 検期）
(1)86日目
未回復
投与開始 366日後 59日間
原疾患 の悪化 による もので あり, 今後回 復する 見込み はない ため追 跡不要 とし た.
投与継続 あり
胃瘻造 設
合理的な可能性なし
原疾患悪化 のため．
※1：M群：MCI-186群，P群：プラセボ群
※2：第1クール投与開始日～第12クール投与終了2週後/中止時のALSFRS-R評価日（欠測又は許容範囲外の場合，第 12クールの最終投与日又は中止日）
※3：処置時の皮膚の消毒薬，胃瘻へ注入する経腸栄養剤及び併用薬の希釈に用いる生理食塩液以外を記載．投与開始日
継続1：仮登録前のALSFRS-R評価日前日以前から継続，継続2：第7クール投与開始日前日以前から継続，投与終
了日 継続1：第7クール投与開始後又は中止日以降も継続，継続2：第12クール投与終了2週間後又は中止日以 降も継続
※4：1.死亡 2.死亡につながるおそれのあるもの 3.治療のために病院又は診療所への入院又は入院期間の延長が必要と なるもの 4障害 5障害につながるおそれのあるもの 6.上記1.～5.に掲げる症例に準じて重篤であるもの 7.後 世代における先天性の疾病又は異常を来すもの
※5：1.第1クール投与開始日からの経過日数（第1クール投与開始日を1日目とした場合），2.発現クール投与開始日か らの経過日数（発現クール投与開始日を1日目とした場合），3.発現クール投与終了日からの経過日数（発現クール 投与終了日を1日目とした場合）発現クール投与終了日以降に発現しているもののみ記載
※6：発現日からの持続期間（発現日を1日目とした場合）
※7：第12クール投与終了2週後/中止時までに使用した薬剤が該当する場合，詳細は空欄
＜上表※7 の処置に該当する併用薬
※3＞
併用薬(リルゾールを除く)
薬剤名 投与
経路
投与期間
併用理由 併用理由の詳細 開始 終了
アセトアミノフェン 経口 投与開始337日後 ～ 投与開始337日後 有害事象 呼吸困難