遺伝子治療臨床研究の審査体制
遺伝子治療の現状と課題 1. 遺伝子治療の歴史 世界最初の遺伝子治療 遺伝子治療の最近の進歩 2. 遺伝子治療の課題 ウイルスベクターの安全性 ガイドライン / 審査体制の見直し
... 1995 遺伝子治療臨床研究の見直し（Orkin, Motulskyレポート）（米） 1999 遺伝子治療による死亡事故（Gelsinger事件)（米） 1999 先天性免疫不全症（X-SCID）の遺伝子治療の有効性（仏) The first cure of a genetic ...
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インターフェロンγの時空間制御に基づく肝指向性インターフェロンγ遺伝子治療システムの開発に関する研究
... 治療標的組織へ IFNγ を遺伝子導入した後、発現する IFNγ を発現部位近傍に滞留 させることができれば、標的組織での IFNγ 作用を維持しつつ他部位における有害 事象の発現を抑制可能と考えられる。そこで、細胞表面に存在するヘパラン硫酸に 結合親和性を持つヘパリン結合ドメイン(HBD)を IFNγ に融合した IFNγ-HBD を設 ...
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HOKUGA: 遺伝子治療を巡る刑法上の諸問題
... 欠損による重症免疫複合不全症の４歳の患者に対するものであった。こ の患者は，1992年４月に ADA 欠損症に対するわが国初の酵素補充療法による治療を受け，血液 １ミリリットル中のリンパ球数は 康体で 3000から 4000個であるところ 1000個前後ではある ...
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平成 30 年度第 2 回 ( 第 14 回 ) 臨床研究 治験活性化協議会 遺伝子解析の進歩による臨床試験デザインの変化 ~ がん医療を中心に ~ PMDA( 新薬審査部 ) の立場から 独立行政法人医薬品医療機器総合機構新薬審査第五部審査役野中孝浩
... 重篤で有効な治療方法が乏しい疾患の医薬品で、患者数が少ない等の理由で 検証的臨床試験の実 施が困難なもの や、長期間を要するものについて、承認申請時に検証的臨床試験以外の臨床試験 等で 一定程度の有効性及び安全性を確認 した上で、 製販後に有効性・安全性の再確認等のために ...
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第102回臨床受託研究審査委員会・議事録
... 用ステントCVJ-14-05の前向き多施設共同単群試験：コヴィディエンジャパン㈱：脳神経外科 （機器） 委員長代理より本治験は第260021号・BRL-14の治験依頼者変更により新規申請の形で治験を 継続すること、それに伴う治験実施体制の変更以外に治験実施計画においては特段の変更がな ...
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革新的がん治療薬の実用化を目指した非臨床研究 ( 厚生労働科学研究 ) に採択 大学院医歯学総合研究科遺伝子治療 再生医学分野の小戝健一郎教授の 難治癌を標的治療できる完全オリジナルのウイルス遺伝子医薬の実用化のための前臨床研究 が 平成 24 年度の厚生労働科学研究費補助金 ( 難病 がん等の疾患
... 月に総合科学技術会議でまとめられた「平成 23 年度科学・技術重要施策アクション・プ ラン」のライフ・イノベーション・施策パッケージとして「早期診断・治療を可能とする 技術、医薬品、機器の開発」において、特に死亡者が多く、５年生存率が低く、早期診断 が困難ながんについて、効率的に研究を推進することが掲げられたことを受け、第３次対 ...
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第102回臨床受託研究審査委員会・議事録
... 照、ランダム化、多施設共同第Ⅲ相試験：中外製薬(株)：消化器外科二（第Ⅲ相） 治験担当医師から治験実施計画の概略について説明された後、審査した。a.トラスツズマブ は通常用量を投与するのか？、b.心機能に関する副作用が多く報告されている。説明文書の選 択除外基準に記載されている「･･･心臓の機能が治験への参加基準を満たしていない方」の具体 ...
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第102回臨床受託研究審査委員会・議事録
... 治験担当医師から治験実施計画の概略について説明された後、審査した。a.本治験の対象年 齢は12～65歳であるが、中学生の組み入れも検討しているのか？、b.オンデマンド療法の投与 量はPart1で得られた結果をもとに決定するとしているが、説明文書にはPart1で得られている ...
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p53 遺伝子を発現するアデノウイルスベクターを用いた肺癌の遺伝子治療
... 博士 の研究室でアデノウイルスベクターによる 53 遺伝子導入の癌治療への応用について研究し，現在米国で 進行中の臨床試験の理論的基盤の確立に貢献した．さらに，平成６年に帰国後は，岡山大学医学部附属病 院において腫瘍外科医として癌診療に関わるとともに，本邦における ...
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小児頭蓋内悪性腫瘍の遺伝子診断体制の構築 I. 髄芽腫，上衣腫 岡山大学 生命倫理審査委員会 情報公開文書一覧
... 資料 研究終了後 保管 い 別 研究 利用 い い 思い 将来 別 学研究 用い 場 改 研究計 書 提出 岡 山大学倫理審査委員会等 審査 う 認 始 (2) 試料提供者 前 わ い状態 ほ 研究施設 岡山大学以外 大学や研究所 行う共 研究 全国 研究や外国 比較研究 将来 ...
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1. FGF-2遺伝子治療による機能的血管新生における内因性VEGF，PIGFの検討（第16回群馬遺伝子診療研究会）
... 脳機能 野） ミクログリアはいろいろな特殊な性質を持つ中枢神経 系細胞で, 脳内サイトカインネットワークの中心的な細 胞である. 我々はミクログリアが血液脳関門を崩壊させ ること無く脳に浸潤できることを見いだした. この性質 を利用して, 外来遺伝子を導入したミクログリアを末梢 血管投与して脳に目的遺伝子を発現させることができる ようになった. また, GFP恒常的発現ミクログリアを導 ...
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XVI がんに対する遺伝子治療の現況と展望
... Okayama University Graduate School fo Medicire､ Dentistry and Pharmaceutical Sciences はじめに 近年，ゲノム情報の蓄積により新薬開発のプロセス は様変わりしてきた．特に，特定の分子の機能を阻害 する分子標的医薬品の開発が活発に進められており， ...
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2019/3/16 治験推進地域連絡会議 臨床研究中核病院としての活動と 臨床研究法の体制整備 国立がん研究センター中央病院臨床研究支援部門研究企画推進部中村健一 1
... *先進医療非対象疾患（小児等）については 先進医療実施中も臨床研究として実施予定 **先進医療申請時の実績報告の被験者登録期間 試験機器：がん関連遺伝子パネル検査システム 先進医療での適応疾患：進行・再発固形がん ...
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九州大学病院の遺伝子治療臨床研究実施計画（慢性重症虚血肢（閉塞
... 2) の方法だけでは働きの弱ったあなたの心臓の機能を充分に回復させることは難しく、また 4)の方法のような心臓移植が必要な場合であってもなかなかこの治療を受けられないのが 現在の日本の医療の現状です。 ...
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九州大学病院の遺伝子治療臨床研究実施計画（慢性重症虚血肢（閉塞
... 研究責任者または担当医師は、被験者に試験の目的、方法など を口頭および文書で説明し、文書にて研究参加への同意を得る。 「同意書」と「説明文書」は、研究責任者が倫理委員会の承認を 得る。（「同意書」と「説明文書」の内容は別紙資料参照） 被験者の同意を得るにあたり、研究責任者または担当医師は、 ...
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遺伝子治療とは 疾病の治療を目的として遺伝子又は遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与すること ( 遺伝子治療臨床研究に関する指針 ) 単一遺伝子の異常により発症する遺伝病等に対して 正常遺伝子を導入して異常遺伝子の機能を補うことにより治療する ( 狭義の遺伝子治療 ) 遺伝子を導入して行う治療で 様
... Ø 表皮水疱症 患者由来 iPS細胞の原因遺伝子（7型コラーゲン遺伝子）の変異をCRISPR- CasによりKOすることで、異常なコラーゲンの発現を抑えることに成功（日経バイオテクオン ライン , 2015) 表皮水疱症(指定難病）：7型コラーゲン遺伝子の変異により異常なコラーゲンが発現して、粘膜に水疱（水ぶ ...
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遺伝子治療等臨床研究に関する指針の一部を改正する件新旧対照条文
... ただし、第十二から第三十四までの規定は、医薬品、医療機器等 の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35 年法律 の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35 年法律 第 145 号）に定める治験に該当する遺伝子治療等臨床研究及び遺伝 第 145 ...
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研究の区分 遺伝子治療臨床研究 ( ウイルス療法 ) 遺伝子標識臨床研究 研究の目的 対象疾患及びその選定理由 本研究は 初期放射線治療にもかかわらず再増大または進行する膠芽腫の患者に対して遺伝子組換え単純ヘルペスウイルス I 型である G47Δの定位的腫瘍内投与を行う オープンラベル方式によりコホ
... HSV-1 は、ヒトの粘膜表面（通常は口腔咽頭）への直接の接触により感染する。接触感染以外の 感染形式はない。感染した局所で複製した後、神経末端から感覚神経節（しばしば三叉神経節）に ウイルスは移送され、潜伏感染（ latency）を確立する。潜伏感染においてはウイルスの複製は行わ ...
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九州大学病院の遺伝子治療臨床研究実施計画（慢性重症虚血肢（閉塞
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内分泌療法再燃前立腺癌に対する HSV-tk 遺伝子発現アデノウイルスベクター及びガンシクロビルを用いた自殺遺伝子治療臨床研究
... PSADT（PSAﾝdoubling time）：PSA 倍加時間 可能な症例についてはアデノウイルスベクター投与 後に再度経直腸的前立腺針生検により癌組織を採取 し，DNA 及び mRNA を抽出した．癌組織の DNA サ ンプルより特異的なプライマーを用いて PCR を行い HSVﾝtk ウイルスベクターの感染を確認した．治療中 ...
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