遺伝子治療臨床研究に係る
遺伝子治療とは 疾病の治療を目的として遺伝子又は遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与すること ( 遺伝子治療臨床研究に関する指針 ) 単一遺伝子の異常により発症する遺伝病等に対して 正常遺伝子を導入して異常遺伝子の機能を補うことにより治療する ( 狭義の遺伝子治療 ) 遺伝子を導入して行う治療で 様
... Cas9システムを用いて、DMDの原因遺伝子であるジストロフィンの修復に成功（Stem Cell Reports、2014） デュシェンヌ型筋ジストロフィー(指定難病）：筋線維の破壊・変性と再生を繰り返しながら、次第に筋萎縮と筋 力低下が進行していく遺伝性筋疾患。デュシェンヌ型は最も頻度が高い病型であり、日本では約5000人の ...
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心理臨床場面における共在の治療的意味についての探索的研究 [ PDF
... め，どちらか⼀⽅だけによって物語が進むことは危険を 伴い，だからこそ「⾃由」には制限が必要なのである。 クライエントとセラピスト，2 ⼈で物語を紡ぐことは， ⾃由への制限という治療的意味を持つのではないか。 「主観的に体験できること」について，⼼理臨床場⾯ では，主観的な体験が⼤きな意味を持つ。クライエント はセラピストと出会うことで，⾃⼰が⾃⼰として⾃覚さ ...
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従来の医学系研究の規制 治験 :GCP 省令とガイダンス 治験以外 : 研究の種類ごとに行政指針 主要な三つの指針 1. ヒトゲノム 遺伝子解析研究に関する倫理指針 ( ゲノム指針 ) 2. 臨床研究に関する倫理指針 ( 臨床指針 ) 3. 疫学研究に関する倫理指針 ( 疫学指針 ) 指針同士の関係
... 精神 • 心的外傷に触れる質問（災害、事故、虐待、過去の重病や重症 等の当人にとって思い起こしたくないつらい体験に関する質問） • 研究目的で意図的に緊張、不安等を与えるもの 軽微な侵襲 身体 • 一般健康診断において行われる程度の採血や胸部単純X線撮影 • 造影剤を用いないMRI撮像（長時間の行動の制約を伴わない） • 上乗せの（少量の）穿刺・採血・組織切除 ...
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悪性脳腫瘍の新たなバイオマーカー及び分子標的の探索とそれらの臨床応用に向けた多施設共同研究による遺伝子解析
... 瘍 新 療法 開 大変役立 脳腫瘍 稀 病気 全国的 共 研究 プ 通 多く 検体 集 解析 日 患者 特色 反映 信 頼性 高い結果 得 以 う 研究 様々 種類 脳腫瘍 特 的 遺伝子変異 特定 腫瘍 立 解明 診断法 向 や 療方法 選 ...
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ゲノム編集及び遺伝子治療関連技術
... 方 に と っ て 有 益 と な る 知 的 財 産 権 の 確 保 を 目 指 す べ き で あ る 。 今 回 の 調 査 に よ り 、 特 に CRISPR/Casシ ス テ ム で は 、 最 初 に 論 文 が 発 表 さ れ た 2012 年 に 既 に 200 件 を 超 え る 出 願 が さ れ る な ど 知 的 財 産 権 確 ...
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提言「我が国の研究者主導臨床試験に係る問題点と今後の対応策」
... 実施される。これに対して、市販後の医薬品を用いた研究者主導臨床試験、特に大規模 臨床試験は、臨床現場での標準的な治療法の確立に重要な情報と根拠を提供するが、薬 事法の規制下にはなく、ICH-GCP の対象とはならない。しかし、ある疾患に対して同じ 作用様式で効果がある医薬品（同種同効薬）が複数承認されたり、異なる作用様式で同 ...
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SPIRAL-0 Study: 同意説明文書 _ 第 1.0 版 目次 はじめに 特定臨床研究について あなたの病気について あなたの病気に対する治療法について この特定臨床研究の目的 背景 意義 この特定臨床研究で使用
... また、監査とは、本研究が適切で安全に行われ、参加している患者さんの人権が守られてい るか、検査や診断の結果が正しく報告されていることを確かめる調査のことです。 この研究が適切かつ安全に実施され，患者さんの人権が守られ，検査や診断の結果が正 確に報告されているかを確認するために，第三者による施設訪問モニタリングや監査を受ける ...
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インターフェロンγの時空間制御に基づく肝指向性インターフェロンγ遺伝子治療システムの開発に関する研究
... HDL に含まれるアポリポプロテイン A-I (ApoAI)を 選択し、 IFNγ-ApoAI 融合タンパク質を設計した。IFNγ-ApoAI 発現プラスミドをマ ウス下肢筋肉に遺伝子導入したところ、 IFNγ-ApoAI は肝臓へ特異的に分布したこ とから、ApoAI の融合による IFNγ の肝臓ターゲティングが実証された。 ...
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C3欠損症における遺伝子変異と臨床像の相関に関する研究 当科で解析した3例および報告例の解析
... 1. 自験例 3 例の臨床像 自験例 1 現在 15 才の男児で両親に血縁関係がある。 7 才時に初めて血尿を指摘され、 C3 欠損症であることがわかった。易感染性は認められていない。 自験例 2 現在 6 才の男児で両親に血縁関係はない。 乳児期より易感染性があり C3 欠損症 であることがわかった。 4 才時より Discoid lupus erythematosus ...
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第11回RCGMフロンティアシンポジウム「次世代に向けたゲノム医学の展開～エピゲノム解析から幹細胞・遺伝子治療へ～」
... 参加される方々と共に深い議論がおこなわれることで、この シンポジウムが医学研究の更なる進展に寄与するまたとない 機会となることを、期待しております。是非とも皆様のご参加と 共に、ご支援ご協力をいただけますようお願い申し上げます。 ...
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プレス通知資料 ( 研究成果 ) 報道関係各位 2018 年 10 月 4 日 国立大学法人東京医科歯科大学 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 アルツハイマー病の新規病態と遺伝子治療法の発見 新規の超早期病態分子を標的にした治療法開発にむけて ポイント アルツハイマー病の超早期において SRRM
... 6 質量解析は、サンプルに含まれるたんぱく質、脂質、糖質などの物質を、それらの質量から同定する方法です。 この場合、特定の１から数種類たんぱく質のみを対象として、質量解析を行うショットガン法と、脳組織や腫瘍 組織などに含まれる全てのたんぱく質を同定しようとする網羅的手法があり、後者を網羅的プロテオーム解析 ...
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EGFR遺伝子変異陽性NSCLCの最新治療（座談会レポート）｜ジオトリフ【公式】｜ベーリンガープラス
... Kato T. et al.: Cancer Sci 2015 106(9):1202 ※本研究はベーリンガーインゲルハイム社の支援により実施された Fig.1 Subgroup OS analysis of LUX-Lung 3 Japanese Sub set Del 19 vs L858R 目 的：1 次治療としてのジオトリフ単独療法の有効性および安全性を PEM＋CDDP 併用化学療法と比較する 対 ...
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Japan Clinical Oncology Group( 日本臨床腫瘍研究グループ ) リンパ腫グループ 日本医療研究開発機構委託研究開発費革新的がん医療実用化研究事業 臨床試験と全国患者実態把握による indolent ATL に対する標準治療の開発研究 国立がん研究センター研究開発費 29-
... 0.2. 目的 症候を有するくすぶり型と予後不良因子を有さない慢性型成人Ｔ細胞白血病･リンパ腫（Adult T-cell leukemia- lymphoma; ATL）に対する初回治療として、天然型インターフェロンα（IFNα）製剤とジドブジン（AZT）の併用療法 （IFNα/AZT 療法）が、標準治療である Watchful Waiting（無全身療法経過観察）に対して優れていることをランダ ...
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01-06（別紙3-1）B大阪大学医学部附属病院 実施届出書 HGF遺伝子による血管新生遺伝子治療
... カテーテルによる血管拡張術やバイパス術などの血行再建術は非常に有効であり、血行再建術の成 功は、劇的な臨床症状の寛解をもたらす。しかしながら、カテーテルによる血管拡張術は特に下腿 ～足部動脈の閉塞性病変に対する治療成績は不良で、狭窄部位が広範囲にわたる場合や完全閉塞で は適応となるものは少ない。また、動脈の高度石灰化による血管状態の悪化、 run-off 不良及び合併 ...
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悪性リンパ腫の臨床像と治療
... まとめ（１） １．悪性リンパ腫は、リンパ節のほか、全身のあらゆる臓器 から発生しうるためさまざまな症状が見られます。 ２．リンパ腫の種類（病型）、悪性度、病期（進み具合）、 予後因子によって治療方針を決めるため、生検による 組織診断、免疫染色、遺伝子検査、骨髄穿刺・生検、 画像診断など、様々な検査が必要です。 ...
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HOKUGA: 遺伝子治療を巡る刑法上の諸問題
... GM-CSF 遺伝子を導入した 腫瘍細胞を投与して抗腫瘍免疫を誘導し癌細胞を破壊するなどといった，全身的な効果を期待す る免疫遺伝子治療もアメリカ，日本などで臨床研究が進められている 。もっとも，このような間 接的アプローチによる治療法（間接法と呼ばれる）では劇的な治療効果を望むことが困難で，そ ...
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研究の区分 遺伝子治療臨床研究 ( ウイルス療法 ) 遺伝子標識臨床研究 研究の目的 対象疾患及びその選定理由 本研究は 初期放射線治療にもかかわらず再増大または進行する膠芽腫の患者に対して遺伝子組換え単純ヘルペスウイルス I 型である G47Δの定位的腫瘍内投与を行う オープンラベル方式によりコホ
... HSV-1 は、ヒトの粘膜表面（通常は口腔咽頭）への直接の接触により感染する。接触感染以外の 感染形式はない。感染した局所で複製した後、神経末端から感覚神経節（しばしば三叉神経節）に ウイルスは移送され、潜伏感染（ latency）を確立する。潜伏感染においてはウイルスの複製は行わ れず、別の宿主への感染性を有しない。潜伏感染から再活性化（reactivation）が起きると、ウイル ...
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遺伝子治療の現状と課題 1. 遺伝子治療の歴史 世界最初の遺伝子治療 遺伝子治療の最近の進歩 2. 遺伝子治療の課題 ウイルスベクターの安全性 ガイドライン / 審査体制の見直し
... 事業実施機関は、レギュラトリーサイエンスの考え方を踏まえて、独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）及び国立医薬品食品衛生研究所（NIHS）と 連携・人材交流を行い、革新的医薬品・医療機器・再生医療製品の安全性と有 効性の評価方法の確立に資する研究を実施し、国が作成する新薬・新医療機 器審査・安全対策のガイドラインの世界初または世界同時発信につなげる。本 ...
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革新的がん治療薬の実用化を目指した非臨床研究 ( 厚生労働科学研究 ) に採択 大学院医歯学総合研究科遺伝子治療 再生医学分野の小戝健一郎教授の 難治癌を標的治療できる完全オリジナルのウイルス遺伝子医薬の実用化のための前臨床研究 が 平成 24 年度の厚生労働科学研究費補助金 ( 難病 がん等の疾患
... 月に総合科学技術会議でまとめられた「平成 23 年度科学・技術重要施策アクション・プ ラン」のライフ・イノベーション・施策パッケージとして「早期診断・治療を可能とする 技術、医薬品、機器の開発」において、特に死亡者が多く、５年生存率が低く、早期診断 が困難ながんについて、効率的に研究を推進することが掲げられたことを受け、第３次対 ...
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九州大学病院の遺伝子治療臨床研究実施計画（慢性重症虚血肢（閉塞
... 心臓病は現在の循環器先進的医療を持ってしても国民死亡率の第二病因を占めてお り、その過半数が心不全死である。重症慢性虚血性心不全とは、完全冠動脈再建術を 持ってしても心機能の改善が見込まれず、心臓移植以外の従来型の代替先進治療で もなお、難治性心不全を繰り返す致死率の高い予後不良な病態である。しかしながら 本邦における心臓移植の実態は、そのドナー不足から上記のごとき必要不可欠な症例 ...
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