LEADING‐EDGE NANOTECHNOLOGY
ナノキャリア株式会社
ナ キャリア株式会社
東証マザーズ 4571
2014年3月期末 決算説明会
2014年5月13日（火）
2014年5月13日（火）
サマリー
¾ 2013年度 損益計算書関係：
9 OEP及び興和からのマイルストン収入 ⇔ 臨床治験の進行 9 アルビオン向け化粧品原料 (ナノセスタ) の売上 ⇔ 新規化粧品の大ヒット（初年度37万本） 9 アルビオン向け化粧品原料 (ナノセスタ) の売上 ⇔ 新規化粧品の大ヒット（初年度37万本） 9 研究開発費の増加 ⇔ 次世代医薬品候補の探索と臨床治験の進行 9 為替差益と新株発行費用 ⇔ 研究開発用途のファイナンスに成功 9 純損失は11億1千万円¾ 2013年度 貸借対照表関係：
9 グローバル・オファリングによる手元流動性 (約137億円) ⇔ 財務基盤の強化 9 社債の株式 の転換 (5億円) が進行 9 社債の株式への転換 (5億円) が進行 9 自己資本比率の改善 (2013年3月末: 77.6% ⇒ 2014年3月末: 94.6%) 9 OEPの製造子会社であるOP Nano への出資 (約1 億円)今期 損益計画
¾ 今期 損益計画：
9 ナノセスタの安定供給と治験薬の製造供給 (売上： 330百万円,アルビオン、興和、ＯＥＰ) 9 選択と集中による研究開発の強化 (2014/3期： 926百万円( ⇒ 2015/3期： 1,599百万円)) ＡＤＣＭ(抗体結合型ミセル）の開発の推進 (パートナー企業探索） 核酸医薬品ミセルの開発の推進 (パートナー企業探索） 現行の臨床治験を計画通り推進 9 純損失は19億7千万円を見込む 2 純損失 億 千 を見込 9 製薬・バイオを含む内外の企業・大学・研究機関等との共同研究推進（信越化学、ＲＥＧＵＬＵＳ その他） 9 新たな化粧品分野での事業化を推進2014年3月期 損益計算書
増(減) (C)-(B) (単位： 百万円) 2012年 3月期 (A) 2013年 3月期 (B) 2014年 3月期 (C) ¾ 売上高 (前期比＋26.2%)： OEP及び興和からのﾏｲﾙｽﾄｰﾝ収入 ｱﾙﾋﾞｵﾝ向け化粧品原料売上 346 373 472 99 680 899 1 595 696 (A) (B) (C) 売上高 売上原価及び ¾ 事業費用 (前期比＋77.0%)： 「新規ﾊﾟｲﾌﾟﾗｲﾝ探索活動強化」と「臨床 治験の進捗」に伴う研究開発費の大幅 680 899 1,595 696 売上原価 125 272 182 (90) 研究開発費 203 238 926 688 売 原価及 販売費及び一般管理費 治験の進捗」に伴う研究開発費の大幅増加のよる事業費用の増加 9 ADCM (抗体結合型ミセル） 9 siRNAなど核酸医薬品 販売費及び一般管理費 (「研究開発費」を除く ) 352 389 487 98 (334) (526) (1,123) (597) 営業損失 営業外収益及び 費用 ¾ 営業外収益： 外貨預金の評価替えによる為替差益 2013/3末ﾚ ﾄ： 94 3円/ﾄﾞﾙ (32) 94 29 (65) 営業外収益 2 106 243 137 営業外費用 34 12 214 202 営業外収益及び(費用) (ﾈｯﾄ ) 2013/3末ﾚｰﾄ： 94.3円/ﾄ ﾙ 2014/3末ﾚｰﾄ： 102.9円/ﾄﾞﾙ ¾ 営業外費用： (366) (432) (1,094) (662) (29) (49) (16) 33 経常損失 特別(損)益 (ﾈｯﾄ ) ｸﾞﾛｰﾊﾞﾙ・ｵﾌｧﾘﾝｸﾞによる新株発行費用 の増加。 ¾ 特別損失： 3 3 3 0 (398) (484) (1,113) (629) 当期純損失 法人税等 ¾ 特別損失：研究設備の減損。2014年3月期 貸借対照表
2012年 (A) 2013年 (B) 2014年 (C) (単位：百万円) 3月31日 増(減) (C)-(B) ¾ 手許流動性 ： 当期純損失 ▲11億円 OP Nano 投資 ▲ 1億円 3,481 5,155 13,747 8,592 現金及び預金 2,876 5,050 7,142 2,092 長期性預金 (1年以上) 500 0 6,500 6,500 MMF 105 105 105 0 現金預金及びMMF ｸﾞﾛｰﾊﾞﾙ・ｵﾌｧﾘﾝｸﾞ投資 91億円億 新株予約権行使 7億円 手許流動性の積み増しにより財政基盤 99 181 203 22 33 137 139 2 0 0 100 100 棚卸資産 その他流動資産 投資有価証券 手許流動性 積み増 り財政基盤 も強化され、経営の安定化に寄与 ¾ 投資有価証券： 造 50 133 151 18 3,663 5,606 14,340 8,734 1,700 1,040 540 (500) 資産合計 その他固定資産 転換社債型新株予約権付社債 OEPの製造子会社であるOP Nano へ 一部出資。 ¾ 社債： 104 166 203 37 1,859 4,400 13,597 9,197 資本金及び資本剰余金 7,135 10,143 20,467 10,324 その他の負債 純資産 社債から株式への転換が進む ¾ 資本金及び資本剰余金 ： 当期純損失 ▲11億円 利益剰余金 (5,306) (5,791) (6,905) (1,114) その他有価証券評価差額金 0 0 1 1 新株予約権 30 48 34 (14) 3 663 5 606 14 340 8 734 負債純資産合計 当期純損失 ▲11億円 社債の株式への転換5億円 ｸﾞﾛｰﾊﾞﾙ・ｵﾌｧﾘﾝｸﾞ 91億円 新株予約権行使 7億円 3,663 5,606 14,340 8,734 7,563 18,000 29,608 11,608 23,493,500 32,530,700 40,265,200 7,734,500 発行済株式数 負債純資産合計 株主数 4 ¾ 株主数： 前期比64.5%増加着実な開発進捗と財務基盤の強化を実現
（2012年3月～2014年3月） 2012年3⽉ ウィズパートナーズ 総額37億円の投資 2012年3⽉ エーザイと 共同研究 2012年10⽉ OEP社と MOU締結 2012年10⽉ 信越化学⼯業に 第三者割当増資 2013年10⽉ 91億円の資⾦調達 JPモルガン主幹事 2012年7⽉ アルビオン(化粧 品) 共同研究主要な
IR
＜2012年3月末＞ ＜2014年3月末＞ 総額37億円の投資 ⾃社開発への戦略転換 共同研究 医薬品ライフサイクル マネジメント MOU締結 マーケット拡⼤ 第三者割当増資 世界的メーカーによる 基盤技術への期待 JPモルガン主幹事 ⽇本バイオベンチャー初の グローバルオファリング 品) 共同研究 キャッシュフローの 顕在化 品目 対象疾患 臨床試験 地域 Ph1 Ph2 Ph3 NC‐ 6004 膵がん アジア 共同開発（OEP) 肺がん 米国 自社 品目 対象疾患 臨床試験 地域 Ph1 Ph2 Ph3 NC‐6004 膵がん アジア NC 4016 固形がん 欧州 固形がん 日本 自社 NC‐ 4016 固形がん 米国 自社 NC‐ 固形がん 日本 共同開発（興和） NC‐4016 固形がん 欧州 NK‐105 胃がん 日本 臨床開発パイプライン数の増加、 着実なステージアップを実現 6300 NK‐ 105 乳がん 日本・ アジア 導出 （日本化薬） 着実なステ ジアップを実現 大手企業との研究提携、本提携実現、 グローバルオファリングにより財務基盤強化 2011年度 2012年度 2013年度 2011年度 （2011年4月－2012年3月） 2012年度 （2012年4月－2013年3月） 2013年度 （2013年4月－2014年3月） 売上（百万円） 346 373 472 当期純損失 （百万円） 398 484 1 113 5 当期純損失 （百万円） 398 484 1,113 現金預金及びMMF （百万円） 3,481 5,155 13,747 役職員数 40 47 512015年３月期
2015年３月期
ナノキャリアの取り組み
2015年3月期 計画
(単位：百万円) 売上高 売上原価及び 販売費及び 一般管理費 営業損失 経常損失 当期純損失 (研究開発費) 2014年3月期 (実績) 472 1,595 (1,123) (1,094) (1,113) 926 2015年3月期 (計画) 330 2,285 (1,955) (1,929) (1,970) 1,599 ¾ アルビオン向け化粧品原材料 (ﾅﾉｾｽﾀ) の売上 ¾ OEP及び興和に対する治験薬の売上売上高
2015年3月期 (計画) 330 2,285 (1,955) (1,929) (1,970) 1,599 ¾ OEP及び興和に対する治験薬の売上 (注) 現在交渉中および今後交渉を進める事業提携等から生じる収入等は計上 されておりません売上高
¾ 現行の臨床治験の計画通りに推進 プ ¾ 新規パイプラインの活動強化 (選択と集中) 9 ADCM、siRNAなどの核酸医薬品の開発を推進 ¾ 臨床開発、安全性ファーマコビジランス、製剤開発、研究分野で優秀な人材を確 保原価及び
販管費
¾ 研究開発費の増加（926百万円→1,599百万円） ¾ 当期純損失： 19億7千万円を見込む損益
7 ¾ 製薬・バイオを含む内外の企業、大学・研究機関との共同研究開発推進 ¾ 新たな化粧品分野での事業化を推進事業開発
2015年３月期の取り組み
企業価値向上に向けた取り組み
１．自社開発品のグローバル開発推進による
製品価値の向上
２．ＡＤＣＭ、核酸ミセル(NanoFect™)の研究開発推進
新規開発パイプラインの拡充
アライアンスパートナーの確保
３．新たな化粧品分野での事業化推進
8パイプライン開発の進捗状況とスケジュール
品⽬ 対象疾患 ステージ 地域 状況 上市⽬標 適応拡⼤計画 開発形態/企業 台湾 患者投与中 膵がん PⅢ アジア 台湾 患者投与中 （2014.2〜） 2018年度予定 頭頸部がん 共同開発 Orient Europharma （ ） シンガポール 患者登録中 ⾹港 患者登録中 NC-6004 （OEP） 韓国 ＩＮＤ申請中 中国 ＩＮＤ準備中 肺がん PIb/Ⅱ ⽶国 患者投与中 （2014.5〜） 2020年度予定 ⾃社開発 固形がん PI ⽇本 患者投与中 （2012.10〜） 2020年度予定 膵がん肺がん 頭頸部がん ⾃社開発 NC-4016 固形がん PI ⽶国 患者投与中 NC-4016 固形がん PI ⽶国 患者投与中 （2013.12〜） 2024年度予定 ⼤腸がん想定 （⽇、⽶、欧） ⾃社開発 NC-6300 /K 912 患者投与中 乳がん想定 共同開発 /K-912 固形がん PI ⽇本 患者投与中 （2013.9〜） 2024年度予定 （⽇、⽶、欧）乳がん想定 共同開発興和 NK105 乳がん PⅢ ⽇本・アジア 患者投与中（2012.7〜） NDA2015年度申請予定※申請予定※ 胃がん ライセンス⽇本化薬⽇本化薬 ※日本化薬資料からNDA: New Drug Application 新薬承認申請
共同開発 自社開発 ライセンスアウト
NC‐6004 ナノプラチン®
¾ シスプラチンはがん治療のベースである化学療法の中⼼的薬剤として、多くのがん腫（例：卵巣がん、頭頚部がん、 ⾮⼩細胞肺がん、胃がんなど）の標準治療レジメンに採⽤されている シスプラチン製剤の課題 ¾ シスプラチンは毒性（腎臓毒性、消化器毒性、神経毒性）が強く、毒性の発現のために治療が継続できないことがが ん治療上の問題となっている ¾ 腎毒性予防のためのHydrationに⻑時間を要するため、⼊院治療となる ¾ Bristol-Myers Squibbはシスプラチンの副作⽤を軽減したカルボプラチンを開発したが、有効性も減弱したため、シ スプラチンを凌駕できていない （カルボプラチンのピーク時売上⾼USD905m／2003年1） 注 推定値 注1EvaluatePharma推定値ミセル化で問題解決を図る
アジア Phase III 試験実施中 患者投与2014年2⽉より開始 （約３年を予定） ＮＣ-6004開発状況 アジア Phase III 試験実施中 患者投与2014年2⽉より開始 （約３年を予定） 【試験計画】 ＮＣ-6004+ゲムシタビン併⽤療法とゲムシタビン単独との⽐較検証試験 【症例数】 約300例 【適応症】 膵がん ⽶国 Phase Ib/II 試験実施中 患者投与2014年5⽉より開始 （約2年を予定） 【試験計画】 ＮＣ-6004+ゲムシタビン併⽤療法 【症例数】 約80例 【適応症】 ⾮⼩細胞肺がん ⽇本 Phase I 試験実施中 患者投与2012年10⽉より開始 （約２年を予定） 【試験計画】 ＮＣ-6004+ゲムシタビン併⽤療法 【症例数】 MAX30例 【適応症】 固形がん 10NC‐4016 ダハプラチンミセル
オキサリプラチン製剤の課題 ¾ オキザリプラチンは、抗がん剤5-FU/LVとの併⽤で⼤腸がんの標準的薬剤として世界的に成功を収めている ¾ オキザリプラチンは、サノフィ・アベンティス社及びヤクルト本社によって市販されており、ピーク時年間世界売上⾼ USD2 272mm（2007年）1を達成している オキサリプラチン製剤の課題 USD2,272mm（2007年） を達成している ¾ 末梢神経障害「⼿⾜のしびれ」が治療中⽌・中断の主要な要因となっている 注1EvaluatePharma推定値ミセル化で問題解決を図る
開発実施状況 ⽶国 Phase I 試験実施中 患者投与2013年12⽉より開始 （１年半〜２年を予定） 開発実施状況 【試験計画】 NC-4016単独投与 忍容性検討、ＭＴＤ決定 【症例数】 Max 30例 【適応症】 固形がん MDアンダーソンがんセンター世界最先端の革新的DDSシステム構築へ
核酸医薬デリバリーシステム
NanoFect
™
アクティブターゲティングシステム
Antibody/Drug‐conjugated Micelles (ADCM)
多くの薬物を標的部位に効率よくターゲティング 局所投与から全身投与を可能とするシステム 400 500 e (mm3) Control Compound X Micelle ADCM (Compound X ) 1000 (mm 3 ) Control siRNA Micelle ADCM (siRNA) 100 200 300 T umor volum e 100 u mor volume 0 0 7 14 21 28 T Day 10 0 7 14 21 28 35 42 49 T u Day 12当社のNanoFect™ が核酸医薬品の開発を後押しする
世界的な核酸医薬品の上市状況
NanoFect™
～核酸医薬品の開発を後押し～がんだけを標的とはしていない！
■核酸医薬上市品： Fomivirsen (Vitravene®, antisense) ・ ISIS安定化、ターゲティング、細胞への
侵入、放出性のバランスを兼ね備
えた革新的新技術
・ HIV感染付随CMV性髄膜炎 (商業理由により販売中止) Pegaptanib (Macugen®, aptamaer) ・Gliead Sciencesえた革新的新技術
安定的なミセル化を行うことで、
腫瘍細胞
取り込
を向上
・Gliead Sciences ・漏出型加齢黄班症 Mipomersen sodium (Kynamro®, antisense) ・ISIS腫瘍細胞への取り込みを向上
・ホモ接合型家族性高コレステロール血症 Rintatolimod (Ampligen, 2本鎖RNA) ・HemispheRx Biopharma ・慢性疲労症候群（申請中）固形がんを対象とする世界初の
siRNA医薬になりうる
慢性疲労症候群（申請中） ■核酸医薬市場規模： 現在は数十億円程度（全世界） がんや感染症へと対象疾患が広がるこ とで、2020年以降、売上1,000億円以上 のブロックバスタ 製品が上市される可 現在は数十億円程度（全世界） のブロックバスター製品が上市される可 能性を秘める当社のＡＤＣＭが抗体医薬品の世界を変える
世界的なADC（抗体医薬品）の上市状況
brentuximab vedotin (Adcetris)
ＡＤＣＭ
～抗体医薬品の世界を変える～
(
)
・Seattle Genetics, Takeda
・ホジキンリンパ腫、未分化大細胞リンパ腫
trastuzumab emtansine (Kadcyla)
・Genentech, Roche, Chugai
製剤化が比較的容易(特許取得済）
1粒子内の薬物量が多い
センサー量は少量で有効
Genentech, Roche, Chugai ・HER2陽性転移性乳がんgemtuzumab (Mylotarg)
・Pfizer 再発性 難治性骨髄性白血病 ミセル化（passive型）で2‐3倍に拡大した 治療係数が Active型にすることでさら薬物/抗体の組合せが無限に可能
・再発性・難治性骨髄性白血病 急速な市場規模拡大が予測されている 治療係数が、Active型にすることでさら に10倍以上に拡大Th
ti Wi d
の拡大
3000 2700Adcetris
K d l
Million US$
Targeting力強化により薬物の効率的な 利用が可能に 抗腫瘍効果増大Therapeutic Windowの拡大
1000 2000 196 780Kadcyla
抗腫瘍効果増大安全性の大幅な向上 既存治療での耐性がんにも効果発揮ADC の効率を
14 0 2012 2018 reported forecastADC の効率を
ミセル化によりさらに向上可能
応用展開に向けた取り組み
研究開発の応用範囲を広げ、同時に早期製品化を実現
化粧品
「アルビオン」との共同開発 （2012年7⽉〜）育毛剤等
共同研究と事業化の推進
（
年 月
）
（2012年7⽉〜）「エクラフチュール」
（2013年9月 ～）
化粧品（エクラフチュール）や育毛剤
2013年10⽉18⽇ 発売開始化粧品（エクラフチュ ル）や育毛剤
などの製品群拡大
¾2014年3月末までに 37万本を出荷 ※日経ＭＪ新聞 2014.4.30より 当社から原料供給 2013年度実績 130百万円売上げの拡大と収益性向上を目指す
事業拡大を目指す３大戦略
¾自社・共同開発 ①主要パイプライ 開発促進 早期承認の実現 適応対象の拡大による製品 ケ トの拡大パイプラインの拡充
パイプラインの ①主要パイプライン：開発促進、早期承認の実現、適応対象の拡大による製品マーケットの拡大 ②新規パイプライン：次世代型ＤＤＳ技術活用によるパイプライン拡充を図る パイプラインの 拡充事業拡大
提携アライアンス拡大
グローバル化
¾事業・商品ポートフォリオの拡大 ① ライセンスイン/アウト ②共同研究 共同開発 ¾グローバルな研究、臨床開発と事業開発 ①日米欧、アジアを睨んだグローバル開発を加速化 ②グ バ な共 究 開発提携先 確保 16 ②共同研究、共同開発 ③事業・業務提携など ②グローバルな共同研究・開発提携先の確保本社・研究所および東京オフィスの移転・統合
秋葉原駅より30分 つくばエクスプレス 「柏の葉キャンパス駅」「新産業創造都市」を意識した街づくり
つくばエクスプレス 「柏の葉キャンパス駅」 東口より徒歩5分 2014年6月16日（月）より業務開始予定 新住所：千葉県柏市若柴226番地39 中央144街区15重要な共同研究先にも近い立地条件
¾東京大学 柏の葉キャンパス
¾国立がん研究センタ 東病院
¾国立がん研究センター東病院
¾柏市（国の総合特区指定）
ありがとうございました
本資料で記述している業績予想は、現時点で入手可能な情報に基づき当社が判断した予想 であり 潜在的なリ クや不確実性が含まれています そのため 様々な要因の変化により であり、潜在的なリスクや不確実性が含まれています。そのため、様々な要因の変化により 実際の業績は記述している予想とは大きく異なる結果となる可能性があることを御承知おき 下さい。お問合せ
ナノキャリア株式会社 社長室
TEL: 03‐3548‐0217 E‐mail: [email protected]
競争優位に必要な条件を持つプラットフォーム技術の確立
放出コントロールに優れ（安定性、安全性の向 滞 性 向 薬効 持続 繋が 放出制御に優れる ターゲティングに優れる がん組織の特性を捉えたミセル化ナノ粒子のがん部位への 集積 ズ 正常部位 がん部位 ポリアミノ酸 PEG1（親水性） 上）、血中滞留性の向上（薬効の持続に繋がる） 集積メカニズム 薬物 血 管・
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vs
血・
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：ミセル・
：通常の薬物 放出コントロールを 自在に調整できる ↓ 毒性濃度域 ミセル化ナノ粒子・
管・
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vs.
管・
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・ ・・
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・
↓ 有効濃度域を 長時間維持 毒性濃度域 有効濃度域 濃度 時間 無効濃度域通常の薬物
時間 注：1PEG: ポリエチレングリコール 20プラットフォーム技術の進化
～Passive から Active Targeting へ
結合 侵
治
届ける
結合/侵入
治療
• 目的とする標的部位 へ安全に運ぶ • がん細胞表面に結合 し、細胞内へ侵入 • 大量の薬剤を一気に放出★低分子から高分子医薬品まで幅広く
応用可能なプラットフォーム技術
届ける
結合
侵入
治療
侵入
★Active Targeting機能を
付加するプラットフォーム技術
Active型 システム A-siRNAを細胞に 30分後、ミセルがエンドサイ 75分後、siRNA（⾚⾊）がエン A siRNAを細胞に 添加抗体（緑）が 細胞表⾯に結合し た （⾚⾊）がエン ドソーム脱出し 細胞質内に移⾏ がエンドサイ トーシスされた （⻩⾊）NC‐6300/K912 エピルビシンミセル
（興和株式会社）
¾ 急性⽩⾎病、悪性リンパ腫、乳がん、卵巣がん、胃がん、肝臓がん、膀胱がんに併⽤、単独など投与法もさまざまで、 広い適⽤を持っており、その中でも特に乳がんの治療において重要な役割を担っている エピルビシン製剤の課題 ¾ アントラサイクリン系のエピルビシンは、⼼毒性が強く、投与中⽌もしくは投与制限の要因がある ¾ アントラサイクリン系のドキソルビシンをリポソーム化したドキシル®は⼿⾜症候群、間質性肺疾患、肺塞栓症などの副 作⽤がある（ピーク時年間世界売上⾼USD669mm（2010年）1 注1EvaluatePharma推定値ミセル化で問題解決を図る
pH応答性機能を付加した細胞内デリバリーメカニズム 開発実施状況耐性がんにも効果を発揮する
⽇本 Phase I 試験実施中 患者投与2013年９⽉より開始 （約２年を予定） 【試験計画】 NC-6300単独投与 忍容性検討、ＭＴＤ決定 【症例数】 Max 30例 攻撃⼒アップ 薬物のみ 耐性がん細胞 薬物消化 酵素 核 【症例数】 Max 30例 【適応症】 固形がん ル pH応答性ミセ ル エンドソーム 内pH低下によ る 薬物⼤量放出 エンドサイトーシ ポンプ機能に より細胞外排 出 ポリマー分⼦の解離 細胞膜と相互作⽤ エンドサイト シ ス 22NK105 パクリタキセルミセル
（日本化薬株式会社）
¾ パクリタキセル（商品名タキソール）は卵巣がん、乳がんなどの適応症で世界的に普及している標準治療薬 ¾ ⽔に溶けにくいため、製剤化にはポリオキシエチレン硬化ヒマシ油（cremophor）を溶媒として⽤いており、それに パクリタキセル製剤の課題 p よる副作⽤として過敏症（アレルギー症状）が⽣じる ¾ 投与時に副作⽤軽減のためステロイド剤、抗ヒスタミン剤、抗潰瘍剤のプレメディケーションが必要 ¾ アルブミンにパクリタキセルを結合させナノ粒⼦化したアブラキサンは、同様にプレメディケーションを不要とし て開発されたが、末梢神経障害は抑えることができない （年間世界売上⾼：USD1,780mm ／2018年開発 、末梢神経障害 抑える な （年間世界売 ⾼ , ／ 年 ）1） 注1EvaluatePharma推定値ミセル化で問題解決を図る
ミセル化で問題解決を図る
⽇本・アジア Phase III 試験実施中 患者投与2012年7⽉より開始 （約2年半を予定） 開発実施状況 ⽇本 アジア Phase III 試験実施中 患者投与2012年7⽉より開始 （約2年半を予定） 【試験計画】 パクリタキセル製剤群とNK105群の有効性、安全性を⽐較する無作為化・多施設国際共同試験 【症例数】 約380例 【適応症】 転移・再発乳がん （注）患者登録や投与を含め臨床試験は順調に進んでおり、予定より前倒しで試験は完了する⾒通し （平成26年5⽉9⽇の⽇本化薬決算説明会から）2015年度ＮＤＡ申請予定
（日本化薬株式会社） ※当社から開発販売権をライセンスミセル化ナノ粒子技術の展開
ミセル化ナノ粒⼦技術をActive Targeting機能を付加したADCMに進化させるとともに 開発対象を、低分⼦抗がん剤に加え核酸など⾼分⼦分野にも広げ、適⽤対象を癌以外の領域に拡⼤する ヘルスケア等 技 核酸 iPSなど 再⽣医療 技 術の進 歩 医薬品 歩 iPS NH3 NH3 COO OOC Pt ＡＤＣＭ 抗がん剤 抗がん剤 （臨床試験 実施中） 抗がん剤 適⽤領域 / 市場性の拡⼤ 24パートナーシップ
医薬品分野ではコア技術を基本に医薬品候補の改良・最適化を進めパイプラインを拡充、 医薬品以外の分野でも原材料の最適化・コストダウンを進め、応⽤範囲の拡⼤を実現 従来 薬 医薬品分野での応⽤ 他分野での応⽤ 従来医薬品 iPS 再生医療 試薬販売 （核酸用） 化学品 他⼤⼿製薬企業 他研究機関 新規開発パイプライン 新規開発パイプライン 核酸医薬品 新規開発パイプライン （共同研究、FS） 抗がん剤 （核酸用） ヘルスケア 他研究機関 主要パイプライン（臨床開発中） 化粧品 他⼤⼿製薬企業 他研究機関 材料技術提携先 材料技術提携先グローバル・オファリングによる資金調達と資金使途
¾ 1株当たりの払込金額： 2,574.6円
(100株分割後)¾ 新株発行数 (OAを含む)
3 22 00 株
¾ 新株発行数 (OAを含む)： 3,522,500 株
(100株分割後)¾ 2014年3月末発行済み株式数： 40,265,200 株
(100株分割後)¾ 手取り調達額： 9,069百万円
(OA分も含めた払込金額総額)¾ 資金使途：
自社によるグローバル開発の推進
自社によるグロ バル開発の推進
9 NC-6004の米国(肺癌)及び日本(固形癌)における臨床治験の推進（～Phase III）
9 NC-4016の米国(固形癌)における臨床治験の推進(～Phase II)
次世代パイプライン候補の発掘/開発
9 ＡＤＣＭ（抗体結合型ミセル）の開発推進 (抗体＋医薬品＋ブロックコポリマー)
9 核酸医薬品ミセルの開発推進 (核酸医薬品＋ブロックコポリマー)
269 核酸医薬品ミセルの開発推進 (核酸医薬品＋ブロックコポリマ )
研究開発・事業推進力の強化
~組織改正~
2014年5月1日スタート
R&D連携強化と承認申請を睨んだ体制（ＣＯＯ創設、ＣＳＯ連携） 片岡研究室(東京大学）准教授を経て力強い人材が入社充実した
研究開発体制
片岡研究室(東京大学）准教授を経て力強い人材が入社 大手製薬企業で経験を積んだ部長、主席クラスの人材確保 新卒者（大学院博士課程修了）の採用研究開発体制
研究部長 緒方 嘉貴
海外臨床開発部長 高橋 和展
（元）テルモ株式会社 ※リポソームのCMC 開発経験を生かして2013年入社。 CMC研究を中心とした研究開発を得意とする （前）田辺三菱製薬株式会社 ※遺伝子、抗体医薬の研究開発経験を生かし2014年入社。 ＦＤＡなどとの折衝経験など海外臨床開発を得意とする研究部長 内藤 健一郎
臨床開発部長 正田 篤弘
研究部長 内藤 健
郎
（前）武田薬品工業株式会社 ※がんに関する薬理研究の経験を生かして2014年入社。 申請関連も含めた研究開発を得意とする臨床開発部長
篤弘
（元）持田製薬株式会社 ※研究開発、CROなどの経験を生かし2012年入社。 27株主構成
2014年3月末時点
株主数 29,608名
大株主
外国人 26,267株 6% 証券会社 12,563株 3% 株主 保有数 保有率 （％） ウィズ・ヘルスケアPE1号投資事業有限責任組合 31,437 7.80 6% 信越化学⼯業株式会社 26,600 6.60 ⽇本トラスティ・サービス信託銀⾏株式会社 19,686 4.88 ⽇本マスタートラスト信託銀⾏株式会社 17,347 4.30 国内法人 74,675株 19% 中冨 ⼀郎 11,590 2.87 興和株式会社 11,000 2.73 CYNTEC CO., LTD.（OEP社の⼦会社） 6,232 1.54個人 244,220株 61% 金融機関 44,927株 11% , 6,232 1.54 松井証券株式会社 5,690 1.41 ⽇本証券⾦融株式会社 5,563 1.38 11% 岡野 光夫 3,102 0.77 上位10名合計 138,247 34.33 発⾏済株式総数 402 652 発⾏済株式総数 402,652 － 28
