遺伝子組換え細菌：遺伝子治療薬として規制
EU における遺伝子組換え作物の規制状況等について
... GMO の意図的な環境放出に関する指令 2001/18/EC は，第一に，GMO の潜在的な危険 な影響に鑑みて課す要件を強化している。いかなる者（製造業者であれ，輸入業者であれ） も GMO を市場に流通させたいと考えている場合には，最初に GMO が流通する加盟国の 監督当局に通知しなくてはならない（第 13 条第 1 項）。通知を受けてから 90 日以内に，監 督当局は，評価報告書を作成しなくてはならない（第 14 条第 2 ...
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米国における遺伝子組換え作物の生産状況，規制状況等について
... 追跡可能性は，規制者が問題を解決することができることを示し，消費者の信頼を得る のに極めて重要である。 ５. 表示 1992 年の政策ステートメントでは，FDA は，ほとんどの GMO 食品について GMO であ ることの表示は不要と決定した。 FDCA（連邦食品・医薬品・化粧品法）では，食品の表示 が虚偽または誤認を生じさせるものである場合には，虚偽の表示がなされていると定義さ ...
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米国における遺伝子組換え作物の生産状況，規制状況等について
... FDCA の下で食物に係る残留農薬について規制されている。ここでは，許容水準を超え て，食物または飼料が残留農薬を含んでいる場合には， 「汚染」されているとみなされ，州 間通商は認められない。食物にかかる PIPｓの残留もこの規制に服する。 制度上， EPA は，食物の農薬許容量を定め，FDA がこの許容量に関する規制を実施する。 EPA ...
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ルリオクトコグアルファペゴル ( 遺伝子組換え ) 2.4 非臨床試験の概括評価 非臨床試験の概括評価
... 存活性 1%未満）を引き起こす．ラットは広範な動物試験に用いられていることから選択した．ラ ットは一般に規制当局により適切な動物モデルとして認識されている（ ICH M3(R2）「医薬品の 臨床試験及び製造販売承認申請のための非臨床安全性試験実施についてのガイダンス」）．カニ クイザルは霊長類とヒトの血液凝固系が類似しているため，ヒト血液凝固たん白質の試験に適す ...
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<米国の遺伝子組換え農作物・食品の現状>
... 質などの物質を食品や飼料の供給体制から分離することを保証するまで、医薬品用の遺伝子組 換え作物については、バイオテクノロジー企業は非食用の作物を使用するよう研究を進めてい くべきだと主張した。また、全国食品加工業協会（National Food Processors Association）は、 ...
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遺伝子組換え技術を用いたユニフォームポリマーの合成
... として工業的に生産されており，リビング重合に よる唯一の成功例である。 ２．２ 立体規則性重合 リビング重合は，高分子の不均一性の中から， 長さの分布を無くし，均一な長さを有するポリマ ーを得ようとする重合法であるが，ポリマーの物 性には長さより立体構造の寄与の方が大きく，立 体構造を制御したポリマーの合成の方が重要であ る。ポリマーの立体構造は，モノマーの触媒への ...
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301128_課_薬生薬審発1128第5号_デュルバルマブ（遺伝子組換え）製剤の最適使用推進ガイドライン（非小細胞肺癌）の一部改正について
... 7 【安全性】 国際共同第Ⅲ相試験（PACIFIC 試験） 有害事象は本剤群 460/475 例（96.8%）及びプラセボ群 222/234 例（94.9%）に認めら れた。治験薬との因果関係が否定できない有害事象（副作用）は、それぞれ 322/475 例 （67.8%）及び 125/234 例（53.4%）に認められ、そのうち死亡例（Grade 5）は、それぞ れ 7/475 例（1.5%）及び 3/234 ...
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020325_課_薬生薬審発0325第5号_デュピルマブ（遺伝子組換え）製剤の最適使用推進ガイドライン
... － 平均値±標準偏差（例数）、太字斜体部：最小二乗平均値〔±標準誤差〕（例数）、－：該当なし 鼻茸に対する手術又は全身性ステロイド薬の投与（理由は問わない）を受けた被験者の当該治療後のデータは欠測値とされ、当該治 療前に得られたベースライン後の最悪値が投与 24 週時の値とされた。当該治療以外で治験薬投与を中止した被験者の欠測値は多重 代入法により考慮された。 ...
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イノツズマブ オゾガマイシン（遺伝子組換え）製剤の使用に当たっての留意事項について
... 2. 臨床試験に組み入れられた患者の前治療歴等について、「臨床成 績」の項の内容を熟知し、本剤の有効性及び安全性を十分に理 解した上で、適応となる患者の選択を行うこと。 3. 本剤投与による造血幹細胞移植（HSCT）施行後の全生存期間へ の影響は、既存の化学療法と同程度ではない可能性が示唆され ていることから、HSCTの施行を予定している患者に対する本剤 ...
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要望番号 ;III-1-74 医療上の必要性の高い未承認薬 適応外薬検討会議公知申請への該当性に係る報告書リツキシマブ ( 遺伝子組換え ) 慢性特発性血小板減少性紫斑病 1. 要望内容の概略について 要望され た医薬品 一般名 : リツキシマブ ( 遺伝子組換え ) 販売名 : リツキサン注 10
... ＜Peer-reviewed journal の総説＞ 1) Ghanima W et al. How I treat immune thrombocytopenia: the choice between splenectomy or a medical therapy as a second-line treatment. Blood. 2012; 120(5): 960-969. 30) ステロイド治療が無効な ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名 要望された医薬品 要望内容 ノバルティスファーマ株式会社要望番号 II-157 成分名バシリキシマブ ( 遺伝子組換え ) 静注用 ( 一般名 ) ( バシリキシマブ ( 遺伝子組換え )) シムレクト
... 8 123-31.（BC 州ガイドライン引用文献番号 11，要望-2） 本試験は，新規肝移植患者を対象として，本剤の安全性及び忍容性を検討する，多施設 共同， 1 群，12 ヵ月，オープン試験である。本剤（移植後 0 日目，4 日目に 20 mg）を静 注投与し，併用免疫抑制剤は CsA，アザチオプリン及びステロイドであった。101 名の患 ...
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アテゾリズマブ（遺伝子組換え）製剤の最適使用推進ガイドライン（非小細胞肺癌）について
... が認められていることから、扁平上皮癌の患者においては PD-L1 発現率も確認した 上で本剤の投与可否の判断をすることが望ましい。 PD-L1 発現率が TC0 かつ IC0 であ ることが確認された患者においては、本剤以外の治療選択肢も考慮する。 なお、ペムブロリズマブ（遺伝子組換え）のコンパニオン診断薬（販売名： PD-L1 ...
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遺伝子治療の現状と課題 1. 遺伝子治療の歴史 世界最初の遺伝子治療 遺伝子治療の最近の進歩 2. 遺伝子治療の課題 ウイルスベクターの安全性 ガイドライン / 審査体制の見直し
... 1. ベクターの改良 2. 部位特異的挿入（Targeted gene integration） 1) 相同組み換え（Homologous recombination） 2) ヌクレアーゼを利用した遺伝子改変（Genome editing） 3) アデノ随伴ウイルス（AAV）のAAVS1領域への挿入 4) 安全領域（Safe harbor）への遺伝子挿入 ...
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ラニビズマブ（遺伝子組換え）の維持期における再投与ガイドライン
... 諸外国での本剤の用法をみると，米国では月 1 回投与 が推奨されているが，月 1 回投与ができない場合は，効 果は減弱するものの，最初に月 1 回で 4 回連続投与した 後は 3 か月に 1 回投与に投与頻度を減らせる旨のみを記 載し，維持期の再投与の基準は規定されていない．一 方，米国と異なり，欧州の用法では，月 1 回，連続 3 か 月間投与する導入期(本剤の投与は連続 3 回)から開始 し，その後の維持期では視力を月 1 ...
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301121_課_薬生薬審発1121第１号_アリロクマブ（遺伝子組換え）製剤の最適使用推進ガイドラインの一部改正について
... 製造販売業者：サノフィ株式会社 ４ ペ ージ このような医療状況に鑑み、既存の治療で LDL-C 値が管理目標値 に達していない家族性高コレステロール血症（FH）及び非家族性 高コレステロール血症（non-FH）患者を対象に、HMG-CoA 還元酵 素阻害剤（スタチン）と併用する薬剤としてプラルエント皮下注 ...
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遺伝子組換え食品から環境まで
... 0 10 20 30 40 50 60 70 80 90 食品添加物 農薬 家畜用抗生物質 器具・容器包装からの溶出化学物質 汚染物質（カドミウムム・メチル水銀等） 有害微生物（細菌・ウイルス）による食中毒等 BSE(牛海綿状脳症） 遺伝子組換え食品 体細胞クローン家畜由来食品 いわゆる健康食品 肥料・飼料等 ...
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300828_課_薬生薬審発0828第1号_デュルバルマブ（遺伝子組換え）製剤の最適使用推進ガイドライン（非小細胞肺癌）について
... CD274（PD-L1）は、生体内において抗原提示細胞等に発現しており、活性化したリ ンパ球（T 細胞、B 細胞及びナチュラルキラーT 細胞）等に発現する CD279（PD-1）及 び CD80（B7-1）と結合し、免疫応答を負に制御すると考えられている（Annu Rev Immunol 2008; 26: 677-704、Blood 2010; 116: 1291-8） 。また、PD-L1 は、種々の腫瘍細胞にも発現 ...
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301128_課_薬生薬審発1128第1号_ニボルマブ（遺伝子組換え）製剤の最適使用推進ガイドラインの一部改正について
... PD-1 は、活性化したリンパ球（T 細胞、B 細胞及びナチュラルキラーT 細胞）及び骨 髄系細胞に発現する CD28 ファミリー（T 細胞の活性化を補助的に正と負に制御する分 子群）に属する受容体である。PD-1 は抗原提示細胞に発現する PD-1 リガンド（PD-L1 及び PD-L2）と結合し、リンパ球に抑制性シグナルを伝達してリンパ球の活性化状態を 負に調節している。PD-1 ...
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1 of 52 ノナコグベータペゴル ( 遺伝子組換え ) 2.4 非臨床試験の概括評価 ノボノルディスクファーマ株式会社
... トでみられた PT の延長は、概して臨床試験での FIX 濃度に比較して極端に高い血漿中 FIX 濃度でもた らされた変化であると考えられた。臨床試験では、少数の症例のみに PT の延長が報告されたが、一定 の傾向は認められなかった。詳細については、Module 2.7.4 臨床的安全性を参照のこと。 PEG を含む治療薬の経験から、PEG 化製剤が非臨床試験用動物モデルにおいて脈絡叢上皮細胞にお ...
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ヒト培養細胞由来と酵母由来遺伝子組換えB型肝炎ワクチンの効果の比較
... 抗原陽性率は2000 ～ 2004年度0.27％，2005 ～ 2013年度 0 ％と減少し，「B 型肝炎母子感染防止事業」開始後に 出生したものが入学した2005年度以降はHBs抗原陽性者 はいなかった．HBs抗体陽性率は，1990～1999年度1.95％ か ら2000 ～ 2004年 度 は1.08 ％ と 減 少 し た が，2005 ～ 2013年度は2.22％とむしろ増加していた．その理由とし ...
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