遺伝子治療・細胞医療における臨床開発の推進
分担研究 ( 日本語 )GCTP 製剤化のための非臨床試験開発課題名 : ( 英語 )Preclinical studies for the GCTP product 研究開発分担者 ( 日本語 ) 東京大学医学部附属病院免疫細胞治療学講座特任講師松下博和所属役職氏名 : ( 英語 )Hirokaz
... 6 III. 成果の外部への発表 （１）学会誌・雑誌等における論文一覧（国内誌 2 件、国際誌 12 件） 1. Aoki T, Matsushita H, Hoshikawa M, Hasegawa K, Kokudo N, Kakimi K. Adjuvant combination therapy with gemcitabine and autologous γδ T-cell ...
7
免疫細胞加工技術の開発・製造委受託に関する契約締結のお知らせ～移植領域における新たな再生医療等製品の開発へ～
... 本契約は、当該技術の実用化に向けた細胞加工のプラットフォーム構築を目指して、GTS が再生・細 胞医療に関わる細胞加工の開発・製造を数多く手掛けた実績を有する同分野のリーディング企業であ るメディネットへ当該技術の開発・製造委託を行うものです。具体的には、 次なるステップとなる臨 ...
3
遺伝子治療等臨床研究に関する指針の一部を改正する件新旧対照条文
... ただし、第十二から第三十四までの規定は、医薬品、医療機器等 の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35 年法律 の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35 年法律 第 145 号）に定める治験に該当する遺伝子治療等臨床研究及び遺伝 第 145 ...
16
ヒト乳歯歯髄幹細胞の細胞培養液を使った新しい多発性硬化症の治療法開発 研究活動 | 研究／産学官連携
... 乳歯歯髄幹細胞 細胞 養液 び分泌型 Siglec-9 多発性硬化症 望 治療薬 得 可能性 示さ た ． 背景 多発性硬化症 中枢神経系 脳や脊髄 様々 部 病巣 多彩 重篤 機能 害 た 自己免疫性 神経難病 厚生労働省 指定 特定疾患 一 国内 罹患患者数 約 万人 言わ 年々増加 い そ 病態 炎症促進性 フ ー 自己 反応性 ン 球 大 く関与 い 考え い 現在 治療 ...
3
Japan Clinical Oncology Group( 日本臨床腫瘍研究グループ ) リンパ腫グループ 日本医療研究開発機構委託研究開発費革新的がん医療実用化研究事業 臨床試験と全国患者実態把握による indolent ATL に対する標準治療の開発研究 国立がん研究センター研究開発費 29-
... 0.2. 目的 症候を有するくすぶり型と予後不良因子を有さない慢性型成人Ｔ細胞白血病･リンパ腫（Adult T-cell leukemia- lymphoma; ATL）に対する初回治療として、天然型インターフェロンα（IFNα）製剤とジドブジン（AZT）の併用療法 （IFNα/AZT 療法）が、標準治療である Watchful ...
6
再生医療等の実施 開発状況 ヒト幹細胞を 用いる臨臨床研究 ( 再 生医療療 細胞治療療の提供 ) ( ヒト幹細胞を 用いる臨臨床研究に関する指針 ( 平成 22 年年厚 生労働省省告 示第 380 号 )) 90 件の実施承認 (2014 年年 2 月現在 ) がん免疫療療法等 ( 再 生医療療
... p 内容は、医薬品･医療機器の無菌医薬品区分・滅菌医療機器区分、特定生物由来医 薬品･医療機器等の製造業の規定を参照しつつ、必要な項目を整備 p 再生医療等安全性確保法における特定細胞加工物の製造施設も同様の基準を適用 製造管理及び品質管理の基準（ Good ...
81
閣議決定 1. 第 4 期科学技術基本計画 (H23.8) ライフイノベーションの推進 ips 細胞 ES 細胞 体性幹細胞等の体内及び体外での細胞増殖 分化技術を開発するとともに その標準化と利用技術の開発 安全性評価技術に関する研究開発を推進 ライフイノベーション推進のためのシステム改革 レギュ
... ＜問題点３＞ 遺伝子組換え技術や細胞培養技術を用いて製造される製品に使用されるセルバンク又は細胞等の培地中の成分を作製する ための原材料（例えば、インスリンを製造する際に培地中に添加されるブタ由来トリプシン、コラゲナーゼ等の成分を産生する 菌（産生菌）を培養する際に使われる動物由来ペプトン）について 健康な動物に由来することや 、 原産地 ...
66
腸腫瘍におけるDclk1陽性細胞の遺伝子発現プロファイリング
... 陽性細胞が腸腫瘍の腫瘍幹細胞であることを報告した。腫瘍幹細胞を標的とする 治療を開発するためには、腫瘍幹細胞に特異的に発現しているキナーゼなどの創薬標 的を同定する必要がある。そこで本研究では、マウスの正常小腸上皮と小腸腫瘍の Dclk1 ...
2
ペムブロリズマブ（遺伝子組換え）製剤の最適使用推進ガイドライン（非小細胞肺癌及び悪性黒色腫）の一部改正について
... ことがあるので、定期的に眼の異常の有無を確認すること。また、眼の異常が 認められた場合には、速やかに医療機関を受診するよう患者を指導すること。 本剤の投与により、過度の免疫反応に起因すると考えられる様々な疾患や病態 があらわれることがある。異常が認められた場合には、発現した事象に応じた ...
31
九州大学病院の遺伝子治療臨床研究実施計画（慢性重症虚血肢（閉塞
... ヒト細胞を用いた先行研究では、先天性心疾患患者における手術手術時の微少心筋 組織材料を用いた自家心臓幹細胞の単離・増幅培養に100例以上成功し、また対象年 齢の虚血性心疾患患者（5名）虚血心筋組織からの微少心筋組織患者全例において心 筋分化能を有した細胞であることが確認されている。末梢血からの自家血清単離及び ...
274
メトホルミン塩酸塩 2.5 臨床に関する概括評価 Page 2 目次 2.5 臨床に関する概括評価 製品開発の根拠 型糖尿病の病態 型糖尿病の治療 型糖尿病治療におけるメトホルミン塩酸塩の位置付け...9
... 「椎間板突出」及び「咽頭炎」 の被験者は治験薬の投与を中止された。 「転移性肝癌」及び「肺小細胞癌（病期不明） 」の 1 例は、治験薬投与終了以降に発現したもので、 「肺小細胞癌（病期不明） 」は過去の長期 にわたる喫煙習慣が一要因として考えられ、また、 「転移性肝癌」は肺小細胞癌の肝転移と ...
90
研究の区分 遺伝子治療臨床研究 ( ウイルス療法 ) 遺伝子標識臨床研究 研究の目的 対象疾患及びその選定理由 本研究は 初期放射線治療にもかかわらず再増大または進行する膠芽腫の患者に対して遺伝子組換え単純ヘルペスウイルス I 型である G47Δの定位的腫瘍内投与を行う オープンラベル方式によりコホ
... （大腸癌）皮下腫瘍モデルで調べられた。その結果、 G207 は正常免疫下においても高い抗腫瘍効 果を呈するのみならず、腫瘍内投与により特異的抗腫瘍免疫を惹起するため、抗腫瘍効果が増強 されることが示された。この抗腫瘍免疫は腫瘍特異的な細胞傷害性Ｔ細胞活性（CTL）の上昇を 伴い、脳内と皮下のいずれでも効果を示した。同じマウス腫瘍モデルでステロイド投与の影響を ...
8
インターフェロンγの時空間制御に基づく肝指向性インターフェロンγ遺伝子治療システムの開発に関する研究
... 治療標的組織へ IFNγ を遺伝子導入した後、発現する IFNγ を発現部位近傍に滞留 させることができれば、標的組織での IFNγ 作用を維持しつつ他部位における有害 事象の発現を抑制可能と考えられる。そこで、細胞表面に存在するヘパラン硫酸に 結合親和性を持つヘパリン結合ドメイン(HBD)を IFNγ に融合した IFNγ-HBD を設 ...
4
がんの遺伝が心配な方 がんの 2 つのゲノム医療 正常細胞 ( 持って生まれた体質 ) の臨床ゲノム検査 ( クリニカル シークエンシング ) 早期発見 治療 発がん抑制による個別化予防 がんの薬物療法が必要な方 ( 診療科支援 ) 治療の副作用予防 効果予測 がん組織 ( 病変部位 ) の臨床ゲノ
... ・分子生物学的知識を持つ腫瘍内科医 ・さらに、ゲノム研究者が医師と協力して診断に関わる体制 作り (３） 臨床検査レベルの品質管理下で次世代シークエンサーを用 いた解析ができる、技術員（臨床検査技師）の養成 ...
13
膀胱癌に対するIL-12発現型がん治療用ウイルスとiPS細胞由来樹状細胞の併用療法の開発
... 固形がんに対する全く新しい治療法としてウイルス療法が注目を集めている。これは、 癌細胞で特異的に増幅し正常細胞は傷害しないように遺伝子改変したウイルス(がん治療用 ウイルス)を用いて癌を治療する試みである。2015 年に、がん治療用単純ヘルペスウイルス 1 型(HSV-1)の T-VEC (talimogene ...
4
第11回RCGMフロンティアシンポジウム「次世代に向けたゲノム医学の展開～エピゲノム解析から幹細胞・遺伝子治療へ～」
... iPS 細胞を作成した功績により山中伸弥博士がノー ベル生理学・医学賞を受賞され、 iPS 細胞を用いた次世代医療 研究が加速することは必至です。また、体細胞のリプログラミ ング機構などに関する基礎的研究もますます重要となる中で、 私たちがこの 11 年間取り組んできていたゲノム医学研究も、さ らに盛んになることが予想されます。ゲノムから細胞へ、基礎 ...
5
安全かつ高効率に遺伝子を細胞へ導入できるナノシート開発に成功
... iPS 細胞を作製し、また iPS 細胞から患者さんの治療に用いる細胞に分化させるこ とができます。今回開発したナノシートでは、動物由来成分（タンパク質）から構成される遺伝子導入 促進剤を添加することなく、シリカシート上の“シリカ立て板”を介して DNA を固着でき、また細胞 ...
5
革新的がん治療薬の実用化を目指した非臨床研究 ( 厚生労働科学研究 ) に採択 大学院医歯学総合研究科遺伝子治療 再生医学分野の小戝健一郎教授の 難治癌を標的治療できる完全オリジナルのウイルス遺伝子医薬の実用化のための前臨床研究 が 平成 24 年度の厚生労働科学研究費補助金 ( 難病 がん等の疾患
... 目し、サバイビン遺伝子のプロモーター部分（細胞の種類や状態で遺伝子の量を決めて、 遺伝子の量をコントロールしている部分）を、ｍ－ＣＲＡのウイルスの増殖開始を決める 最初のスイッチに使った。そのために、このサバイビン反応性ｍ－ＣＲＡ（Ｓｕｒｖ．ｍ ...
7
研究から医療へ より医療への実利用が近いもの ゲノム医療研究推進ワーキンググループ報告書 (AMED) 臨床ゲノム情報統合データベース公募 対象疾患の考え方の方向性 第 1 グループ ( 主に を目指す ) 医療への実利用が近い疾患 領域の着実な推進 単一遺伝子疾患 希少疾患 難病 ( 生殖細胞系列
... ゲノム医療実現への出口を見据えた研究開発フェーズ（ AMED事業） ①がん（非遺伝性・体細胞系）、 ②がん（遺伝性・生殖細胞系）、 ③難病（単一遺伝子性）、 ④難病（多因子性）、 ⑤感染症、 ⑥認知症（単一遺伝子性疾患を除く）、 ⑦糖尿病など 1－１） ゲノム医療実現推進プラットフォーム事業、 1－２） ...
7
（資料１０）「体細胞（体性幹細胞含む）ゲノム編集治療の開発、ゲノム編集を用いる生殖医療の開発、ヒト生殖細胞系列ゲノム編集の基礎医学研究」（石井先生資料）
... First-in-human の再生医療と解釈しうるため「再生医療等の安全性の確 保等に関する法律」 （第一種再生医療等）の規制対象と思料される。しかし、規制上の 隘路はありえる。例えば、タンパク質や mRNA で人工ヌクレアーゼを導入するケー スはどのように扱われるか。このような疑問について、 2017 ...
14