遺伝子治療とゲノム編集の臨床研究
資料 2 NIHS Since 1874 ゲノム編集技術を用いた 遺伝子治療に関する海外の規制状況 国立医薬品食品衛生研究所遺伝子医薬部第 1 室 ( 遺伝子治療担当室 ) 内田恵理子 第 2 回科学委員会ゲノム編集専門部会 2018 年 12 月 25 日 1
... 遺伝子改変細胞製品の品質・非臨床・臨床ガイドライン（改正案） Guideline on quality, non-clinical and clinical aspects of medicinal products containing genetically modified cells（Draft, ...
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革新的がん治療薬の実用化を目指した非臨床研究 ( 厚生労働科学研究 ) に採択 大学院医歯学総合研究科遺伝子治療 再生医学分野の小戝健一郎教授の 難治癌を標的治療できる完全オリジナルのウイルス遺伝子医薬の実用化のための前臨床研究 が 平成 24 年度の厚生労働科学研究費補助金 ( 難病 がん等の疾患
... がん克服には従来の治療法（手術、抗癌剤、放射線など）の改良だけでなく、革新的な 治療法の開発が急務です。がんに対する遺伝子治療の研究は、平成４年に米国にて世界で ...
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遺伝子治療等臨床研究に関する指針の一部を改正する件新旧対照条文
... ただし、第十二から第三十四までの規定は、医薬品、医療機器等 の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35 年法律 の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35 年法律 第 145 号）に定める治験に該当する遺伝子治療等臨床研究及び遺伝 第 145 ...
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資料 1-1 ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療 製品等のリスク評価や品質評価の考え方 第 29 回科学委員会
... 「遺伝子治療等臨床研究に関する指針の見直しに関する専門委員会」における 遺伝子治療の定義についての議論 なお、 ...
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ゲノム編集及び遺伝子治療関連技術
... 存 の ゲ ノ ム 編 集 ツ ー ル の 権 利 化 状 況 と し て 、 ZFNの 研 究 利 用 は Sigma Aldrich（ 2015年 11月 に Merck（ ド イ ツ ）に よ り 買 収 ） 、商 業 利 用 は Sangamo Therapeutics（ 米 国 ）が 世 界 的 な 基 本 特 許 の 権 利 を 有 し て い る 。 ま ...
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九州大学病院の遺伝子治療臨床研究実施計画（慢性重症虚血肢（閉塞
... 研究責任者または担当医師は、被験者からの同意取得日を症例 報告書に記入する。 研究責任者および担当医師は、本研究への参加継続について被験 者の意思決定に影響を与える可能性のある情報を得た場合、当該 情報を直ちに被験者に伝え、被験者が参加を継続するか否かの意 ...
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九州大学病院の遺伝子治療臨床研究実施計画（慢性重症虚血肢（閉塞
... 全という病態に対して、冠動脈形成術と体外培養にて増殖させた自家ヒト心臓幹細胞 とbFGF徐放シートの移植を併用するハイブリット治療を、探索的臨床第I相 pilot試験と して安全性及び有効性（臨床効果）を評価することである。臨床第I相pilot試験としての ...
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九州大学病院の遺伝子治療臨床研究実施計画（慢性重症虚血肢（閉塞
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研究の区分 遺伝子治療臨床研究 ( ウイルス療法 ) 遺伝子標識臨床研究 研究の目的 対象疾患及びその選定理由 本研究は 初期放射線治療にもかかわらず再増大または進行する膠芽腫の患者に対して遺伝子組換え単純ヘルペスウイルス I 型である G47Δの定位的腫瘍内投与を行う オープンラベル方式によりコホ
... （２） 当該臨床研究の概要 ウイルス療法（ oncolytic virus therapy）は、腫瘍細胞内で選択的に複製する増殖型ウイルスを腫 瘍細胞に感染させ、ウイルス複製に伴うウイルスそのものの直接的な殺細胞効果により腫瘍を治 療する方法である。腫瘍内でのウイルスの複製能を最大限に保ちつつ、正常組織での病原性を最 ...
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本日の話題 1. 遺伝子治療 1 総論 ( 現状と課題 ) 2 日本の動向 ( 現状と課題 ) 2. ゲノム編集 1 総論 ( 現状と課題 ) 2 日本の動向 ( 現状と課題 ) 2
... 製品名 （会社名） 製品の種類 導入遺伝子 適応症 承認国 Glybera （UniQure） AAV1 ﾘﾎﾟ蛋白質ﾘﾊﾟｰｾﾞ （S447Xバリアント） LPL欠損症 欧州 2012 （2017承認整理） Imlygic （Amgen） 腫瘍溶解性HSV1 GM-CSF メラノーマ 米・欧 2015 Strimvelis （GSK） レトロ-造血幹細胞 ADA AD[r] ...
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遺伝子治療とは 疾病の治療を目的として遺伝子又は遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与すること ( 遺伝子治療臨床研究に関する指針 ) 単一遺伝子の異常により発症する遺伝病等に対して 正常遺伝子を導入して異常遺伝子の機能を補うことにより治療する ( 狭義の遺伝子治療 ) 遺伝子を導入して行う治療で 様
... Cas9システムを用いて、DMDの原因遺伝子であるジストロフィンの修復に成功（Stem Cell Reports、2014） デュシェンヌ型筋ジストロフィー(指定難病）：筋線維の破壊・変性と再生を繰り返しながら、次第に筋萎縮と筋 力低下が進行していく遺伝性筋疾患。デュシェンヌ型は最も頻度が高い病型であり、日本では約5000人の ...
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分子 細2.4.4 ゲノム編集 エピゲノム編集 (1) 研究開発領域の定義ゲノム編集 (Genome Editing) は 微生物から動物 植物まで技術の適用生物種が広いこと 様々な遺伝子改変が可能であることから次世代のバイオテクノロジーと位置づけられている 近年 DNA 切断による編集のみならず
... これが標的配列を選択する制限となっていた。そのため国内外の研究者が、CRISPR の立体構造情報をもと にしたアミノ酸改変によって、PAM 配列の特異性を変化させた変異体や結合特異性を上昇させた Cas9 変異 体の開発を競って進めた。また、新しい Cas タンパク質の探索も精力的に進められており、Cas12（Cpf1） は PAM ...
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（資料１０）「体細胞（体性幹細胞含む）ゲノム編集治療の開発、ゲノム編集を用いる生殖医療の開発、ヒト生殖細胞系列ゲノム編集の基礎医学研究」（石井先生資料）
... 体細胞ゲノム編集治療は人工ヌクレアーゼの細胞あるいは組織（臓器）への導入と 遺伝子改変が必要である。人工ヌクレアーゼをウイルスベクターやプラスミド DNA の形態で投与する場合、従来の遺伝子治療と同様のリスク管理が必要となる。人工ヌ ...
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Monogenicな心疾患治療を促進するゲノム編集技術基盤の開発
... 病に対し、酵素補充療法が適応になるなどの進展はあったも のの大きくは進んでいない。また原因遺伝子自体に介入するような遺伝子治療に関しては、 同領域において未だ臨床応用されたものはない。先天性免疫不全症候群などで行われてき ...
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遺伝子治療の現状と課題 1. 遺伝子治療の歴史 世界最初の遺伝子治療 遺伝子治療の最近の進歩 2. 遺伝子治療の課題 ウイルスベクターの安全性 ガイドライン / 審査体制の見直し
... 1995 遺伝子治療臨床研究の見直し（Orkin, Motulskyレポート）（米） 1999 遺伝子治療による死亡事故（Gelsinger事件)（米） 1999 先天性免疫不全症（X-SCID）の遺伝子治療の有効性（仏) The first cure of a genetic ...
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iPS細胞およびそのゲノム編集を利用した腫瘍免疫療法に関する研究
... る可能性もある。T-iPSC を治療用細胞のソースとするには、TCR 再構成を防 止するための手段が必要であることが明らかになった。 そこで、私は TCR 再構成を起こすことが知られている遺伝子である Recombination Activating gene2 (RAG2 ) を、CRISPR-Cas9 システムを利 用しノックアウト (KO)した T-iPSC ...
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従来の医学系研究の規制 治験 :GCP 省令とガイダンス 治験以外 : 研究の種類ごとに行政指針 主要な三つの指針 1. ヒトゲノム 遺伝子解析研究に関する倫理指針 ( ゲノム指針 ) 2. 臨床研究に関する倫理指針 ( 臨床指針 ) 3. 疫学研究に関する倫理指針 ( 疫学指針 ) 指針同士の関係
... – 「侵襲なし」「軽微な侵襲」で非介入：迅速審査 • 公開データベース（ UMIN-CTR等 ）への登録 – 非介入研究：必要ない（ 侵襲の有無を問わない ） • 記録の保存やモニタリング・監査 ...
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臨床ゲノム科学入門
... る。マイクロサテライト多型は疾患遺伝子探索研究における連鎖解析に頻用されるとともに，個 体識別などのDNA鑑定にも有用である。その解析には，ゲル電気泳動と銀染色を組み合わせる か，蛍光標識プライマーを用いたPCR産物を自動シークエンサーで解析する場合が多い。一方， ...
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研究成果の概要 ( 背景 ) 従来の遺伝子工学は, 実質的に外来遺伝子の導入に限られ, 標的部位への導入は極めて困難でした ZFN, TALEN, CRISPR/Cas 1) 等のゲノム編集は, 微生物起源の人工酵素による遺伝子改変技術の総称で, 外来遺伝子の標的部位への導入のほか, 内在遺伝子の破
... 点について，不妊克服のためのミトコンドリア DNA に着眼した生殖細胞系遺伝的改変の二事例 4） ，重 篤な遺伝子疾患の子への遺伝を予防するための着床前診断 5） ，及びミトコンドリア病の母系遺伝を予 ...
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報道関係者各位 平成 26 年 7 月 10 日 国立大学法人筑波大学 多層的ゲノミクス解析により胃癌に特異的な遺伝子調節の変化を発見 ~ 微量臨床検体のゲノム エピゲノム統合解析法を開発 ~ 研究成果のポイント 1. 微量組織のゲノム ( 注 1) エピゲノム ( 注 2) 統合解析法を開発しまし
... 2 研究の背景 癌の手術などによって摘出された組織検体は、診断や治療方針の決定に使用されますが、研究材料としても、 疾患の原因や進行過程を直接調べる上で非常に重要です。従来の組織検体解析は、免疫染色法や顕微鏡によ ...
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