日本の遺伝子治療関連指針等
遺伝子治療等臨床研究に関する指針の一部を改正する件新旧対照条文
... い。ただし、当該試料・情報の他の研究機関への提供を停止する の提供を停止しなければならない。ただし、当該試料・情報の他 ことが困難な場合であって、当該本人の権利利益を保護するため の研究機関への提供を停止することが困難な場合であって、当該 必要なこれに代わるべき措置をとるときは、この限りでない。 ...
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従来の医学系研究の規制 治験 :GCP 省令とガイダンス 治験以外 : 研究の種類ごとに行政指針 主要な三つの指針 1. ヒトゲノム 遺伝子解析研究に関する倫理指針 ( ゲノム指針 ) 2. 臨床研究に関する倫理指針 ( 臨床指針 ) 3. 疫学研究に関する倫理指針 ( 疫学指針 ) 指針同士の関係
... – 「侵襲なし」「軽微な侵襲」で非介入：迅速審査 • 公開データベース（ UMIN-CTR等 ）への登録 – 非介入研究：必要ない（ 侵襲の有無を問わない ） • 記録の保存やモニタリング・監査 ...
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統合失調症発症に強い影響を及ぼす遺伝子変異を，神経発達関連遺伝子のNDE1内に同定した
... NDE1 のシークエンス解析を実施し、同定 された稀な遺伝子変異(頻度 1%未満)に関し、大規模サンプル（統合失調症 3554 名、 双極性障害 1041 名、健常対照者 4746 名）を用いた関連解析を実施し（理化学研究 所、国立精神・神経医療研究センター、藤田保健衛生大学、富山大学との共同研究）、 S214F ...
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肺癌の進展に関連した遺伝子の統合的解析
... variant の存在が明らかとなった。多数の症 例を用いた検討により、本邦におけるすべての variant を含めた EML4-ALK 肺腺癌の頻 度は切除肺腺癌の 5％前後と考えられる。まだ報告数は少ないが、いくつかの国外からの 報告例から推定すると、米国、欧州、中国などでもほぼ同様の頻度と思われる (Koivunen ...
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統合失調症発症に強い影響を及ぼす遺伝子変異を，神経発達関連遺伝子のNDE１内に同定した
... ． 背 景 統合失調症は陽性症状（幻覚や妄想など）、陰性症状（意欲低下など）、認知機能障害を 主症状とし、社会機能の低下、高い自殺率を呈する疾患です。有病率が１%と高く、本邦だ けで、患者は 80 万人に達しますが、病因・病態の解明が進んでいないために、治療効果が 不十分な難治例が多いのが現状です。家系内に疾患が集積していること、遺伝率が 80%と ...
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改訂後改訂前 << 効能 効果に関連する使用上の注意 >> 関節リウマチ 1. 過去の治療において 少なくとも1 剤の抗リウマチ薬 ( 生物製剤を除く ) 等による適切な治療を行っても 疾患に起因する明らかな症状が残る場合に投与すること 2. 本剤とアバタセプト ( 遺伝子組換え ) の併用は行わな
... われることがあるので、発熱、咳嗽、呼吸困難 等の呼吸器症状に十分注意し、異常が認められ た場合には、速やかに胸部レントゲン検査、胸 部CT検査及び血液ガス検査等を実施し、本剤 の投与を中止するとともにニューモシスティ ス肺炎との鑑別診断（β-Dグルカンの測定等） を考慮に入れ適切な処置を行うこと。なお、間 ...
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資料 2 NIHS Since 1874 ゲノム編集技術を用いた 遺伝子治療に関する海外の規制状況 国立医薬品食品衛生研究所遺伝子医薬部第 1 室 ( 遺伝子治療担当室 ) 内田恵理子 第 2 回科学委員会ゲノム編集専門部会 2018 年 12 月 25 日 1
... • 腫瘍溶解性ウイルスやバクテリアベクター、 ゲノム編集 、ex vivo遺伝子改変細胞等の 新たな製品やCTD（医薬品承認申請のための国際共通化資料）を考慮した改正案 • ゲノム編集特有の記載はほとんどなし 遺伝子治療製品投与後の長期フォローアップに関するガイダンス（改正案） Long Term ...
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インターフェロンγの時空間制御に基づく肝指向性インターフェロンγ遺伝子治療システムの開発に関する研究
... γ の時空間制御に基づく肝指向性インターフェロ ン γ 遺伝子治療システムの開発に関する研究） （論文内容の要旨） インターフェロン（IFN） γ は、抗ウイルス作用、抗腫瘍作用、免疫調節作用を有 するため、肝癌やウイルス性肝炎等の難治性肝疾患への適応が期待されている。し かしながら、 IFNγ ...
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HOKUGA: 遺伝子治療を巡る刑法上の諸問題
... これに対し，生殖細胞遺伝子治療については刑法的な規制が行われている。ドイツ連邦医師会 は，1989年に ヒトの遺伝子治療に関するガイドライン を作成し，生殖細胞遺伝子治療の全面 的な禁止を掲げたが，これは医師集団の自己規制規範にとどまるものであった 。その後，1990年 ...
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第23回日本遺伝子細胞治療学会学術集会（JSGCT 2017 岡山）を終えて
... 学会員数300名の内，泌尿器科医は10名以内という 状況であり，基礎研究者や内科系を主体とした臨床科 （血液内科，小児科，神経内科，循環器内科等）の会 員で構成されており，通常の泌尿器科領域における学 ...
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上育症治療指針（厚労研究 上育症治療に関する再評価と新たなる治療法の開発に関する研究班）案
... ヘパリン療法は妊娠反応陽性になってから開始するのが一般的であり、初回量 のめやすとして 5,000IU×2 回/日、皮下注を分娩開始時まで続行するのが基本で ある。APTT 値は必ずしも延長させなくても良いとする報告もあるが、上限は初期 値の 2 倍までとする。重篤な副作用としてヘパリン起因性血小板減尐症（HIT：ヘ パリンと血小板第 4 ...
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革新的がん治療薬の実用化を目指した非臨床研究 ( 厚生労働科学研究 ) に採択 大学院医歯学総合研究科遺伝子治療 再生医学分野の小戝健一郎教授の 難治癌を標的治療できる完全オリジナルのウイルス遺伝子医薬の実用化のための前臨床研究 が 平成 24 年度の厚生労働科学研究費補助金 ( 難病 がん等の疾患
... がん克服には従来の治療法（手術、抗癌剤、放射線など）の改良だけでなく、革新的な 治療法の開発が急務です。がんに対する遺伝子治療の研究は、平成４年に米国にて世界で 最初のヒトがん患者への臨床試験が行われて以来、多くの臨床研究・治験が世界でなされ ...
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ChREBPアイソフォームによる糖・脂質代謝関連遺伝子の転写制御機構
... ChREBP は糖の刺激に応答して糖・脂質代謝関連遺伝子の発現を誘導する転 写因子であり、ChREBPαと ChREBPβの 2 つのアイソフォームが存在する。 ChREBPβは転写活性が極めて高いため、糖・脂質代謝の強力なレギュレータ ーとして機能する可能性が考えられるが、脂肪組織以外の組織・器官における ...
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上育症治療指針（厚労研究 上育症治療に関する再評価と新たなる治療法の開発に関する研究班）案
... 染色体や遺伝子などの遺伝情報を取り扱う際には、検査の実施前から充分な遺伝カウンセリ ングが必要です。不育症に対する染色体検査の結果を聞く際に夫婦のどちらかが染色体の異 常を有している場合に、どちらかを特定せずに染色体均衡型構造異常の保因者であることを ...
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九州大学病院の遺伝子治療臨床研究実施計画（慢性重症虚血肢（閉塞
... 研究責任者または担当医師は、被験者に試験の目的、方法など を口頭および文書で説明し、文書にて研究参加への同意を得る。 「同意書」と「説明文書」は、研究責任者が倫理委員会の承認を 得る。（「同意書」と「説明文書」の内容は別紙資料参照） 被験者の同意を得るにあたり、研究責任者または担当医師は、 ...
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九州大学病院の遺伝子治療臨床研究実施計画（慢性重症虚血肢（閉塞
... 心臓病は現在の循環器先進的医療を持ってしても国民死亡率の第二病因を占めてお り、その過半数が心不全死である。重症慢性虚血性心不全とは、完全冠動脈再建術を 持ってしても心機能の改善が見込まれず、心臓移植以外の従来型の代替先進治療で もなお、難治性心不全を繰り返す致死率の高い予後不良な病態である。しかしながら ...
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資料 1-1 ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療 製品等のリスク評価や品質評価の考え方 第 29 回科学委員会
... 「遺伝子治療等臨床研究に関する指針の見直しに関する専門委員会」における 遺伝子治療の定義についての議論 なお、 ゲノム編集技術は、日々進歩しているため、固定的に指針の中でそれを定義し、ゲノム編集技術という言葉を遺伝子治療等の ...
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遺伝子治療の現状と課題 1. 遺伝子治療の歴史 世界最初の遺伝子治療 遺伝子治療の最近の進歩 2. 遺伝子治療の課題 ウイルスベクターの安全性 ガイドライン / 審査体制の見直し
... 事業実施機関は、レギュラトリーサイエンスの考え方を踏まえて、独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）及び国立医薬品食品衛生研究所（NIHS）と 連携・人材交流を行い、革新的医薬品・医療機器・再生医療製品の安全性と有 効性の評価方法の確立に資する研究を実施し、国が作成する新薬・新医療機 ...
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遺伝子治療とは 疾病の治療を目的として遺伝子又は遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与すること ( 遺伝子治療臨床研究に関する指針 ) 単一遺伝子の異常により発症する遺伝病等に対して 正常遺伝子を導入して異常遺伝子の機能を補うことにより治療する ( 狭義の遺伝子治療 ) 遺伝子を導入して行う治療で 様
... Cas9システムを用いて、DMDの原因遺伝子であるジストロフィンの修復に成功（Stem Cell Reports、2014） デュシェンヌ型筋ジストロフィー(指定難病）：筋線維の破壊・変性と再生を繰り返しながら、次第に筋萎縮と筋 力低下が進行していく遺伝性筋疾患。デュシェンヌ型は最も頻度が高い病型であり、日本では約5000人の ...
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ゲノム編集及び遺伝子治療関連技術
... 存 の ゲ ノ ム 編 集 ツ ー ル の 権 利 化 状 況 と し て 、 ZFNの 研 究 利 用 は Sigma Aldrich（ 2015年 11月 に Merck（ ド イ ツ ）に よ り 買 収 ） 、商 業 利 用 は Sangamo Therapeutics（ 米 国 ）が 世 界 的 な 基 本 特 許 の 権 利 を 有 し て い る 。 ま た 、 ...
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