創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
http://rtechueno.com
2013年3月16日
株式会社アールテック・ウエノ
株式会社アールテック・ウエノ
R-Tech Ueno, Ltd.
R
esearch and
Tech
nology
研究
技術
神戸研究所
（兵庫県神戸市）
本社
（東京都千代田区）
三田工場
さ ん だ(兵庫県三田市）
代表取締役社長 眞島行彦
医師、医学博士 大学からベンチャー 企業への転身 1980年 慶應義塾大学医学部卒業、病院研修医 1982年 慶應義塾大学助手（医学部眼科学） 1989年 米国バスコム・パルマー眼研究所研究員 1992年 慶應義塾大学講師 （医学部眼科学） 1997年 慶應義塾大学助教授（医学部眼科学） 2005年 （株）アールテック・ウエノ取締役 （医学専門家 Medical director） 2006年 （株）アールテック・ウエノ専務取締役 （研究開発担当） 2009年6月 （株）アールテック・ウエノ代表取締役社長 慶應義塾大学講師（非常勤）経営理念
医師の目線で医薬品開発・販売を行う分野特化型
（眼科・皮膚科）のグローバルな医薬品会社を目指す
Physician-Oriented Company
（医師の視点から経営を考える）
アンメット・メディカル・ニーズへの対応
（未だ満足のゆく治療法がない医療領域）
・専門医による治療が中心の疾患
・医学界との強いネットワーク
・患者数が少ない稀少疾患、難病
医薬品開発の重点は量から質へ
5 想像力は触発しあい、開発を加速する。 すべては優れた医薬品を届けるために。 アールテック・ウエノの価値（Value）は？ 財務基盤のしっかりした創薬ベンチャー アールテック・ウエノの使命（Mission）は？ 生活の質を向上させる医薬品の開発（医師指導型） 株主還元（長期にわたる安定配当等） アールテック・ウエノの基本戦略（Strategy）は？ ミドルリスク、ハイリターン
アールテック・ウエノの基本経営方針
第
8回バイオベンチャー大賞 審査員特別賞の受賞
受賞式 2013年2月7日
アールテック・ウエノ （写真提供：フジサンケイビジネスアイ）
3分野に重点を置いた事業展開
新規医薬品の研究開発（創薬）
対象領域：眼科、皮膚科
FIELD
12005年〜
医薬品の製造・販売
レスキュラ
®点眼液
0.12%：緑内障・高眼圧症
世界初のプロストン系緑内障治療薬
FIELD
22001年〜
医薬品開発支援および受託製造サービス
FIELD
3プロスタグランジン関連医薬品開発支援
AMITIZA
®カプセルの受託製造
2003年〜 2004年〜今後の中長期の
成長戦略
9 想像力は触発しあい、開発を加速する。 すべては優れた医薬品を届けるために。創薬事業
・満足のゆく治療薬がない領域
・稀少疾病（オーファン疾患）領域
・生活改善領域
製造・販売事業
・レスキュラ
®点眼液
0.12％（日本、韓国、台湾）
受託製造事業
・アミティーザ
®カプセル（日本、欧州、米国）
・レスキュラ
®点眼液
0.15％（米国）
アミティーザ ® カプセル 当社は、米国、EU地域、日本・アジア・オセアニア地域における独占的 製造供給権を保有 スキャンポ社のグローバル展開に伴い、当社の受託製造売上高の増加 が見込まれる 適応症 慢性特発性便秘症 米国市場 2006年 1月 製造販売承認取得 スイス市場 2009年11月 製造販売承認取得 日本市場 2012年 6月 製造販売承認取得 英国市場 2012年 9月 製造販売承認取得 便秘型過敏性腸症候群 米国市場 2008年 8月 適応拡大承認取得 オピオイド誘発性腸機能障害 （非癌性） 米国市場 2012年 7月 適応拡大申請中
短期の成長エンジン
1（受託製造事業）
（米国スキャンポ社が開発）アミティーザ®カプセル ・ 日本初の慢性便秘症に対する処方箋医薬品として認可（2012年6月） ・ 小腸のクロライドチャネルを活性化することで腸管内への腸液の分泌を上げ、 便の水分含有量を増やして柔軟化し、腸管内輸送を高め、排便を促進させる （新しい機序）。 食生活の改善を含めた生活習慣改善と並行して、刺激性下剤や酸化マグネシ ウムなどの塩類下剤などを使った薬物治療が行われている。しかし、これらの 薬剤を使った治療では、長期連用による習慣性や高マグネシウム血症の発症 リスクなど問題も多かった。
便秘症は世界で最も一般的な消化管障害の一つで、
患者数は日本だけでも
2,000万人
従来の治療 日本では便秘薬としては32年ぶりの新薬成長エンジン
1（受託事業）
売上高 （億円） 60 50 40 30 20 10 0 42.0 40.5 45.9 中長期の事業性 レ ス キ ュ ラ ア ミ テ ィ ー ザアミティーザ
®に続く成長エンジンは何か？
オキュセバ
™（0.15％ウノプロストン）
第3相臨床試験（2013年春）開始 有効性試験（1年間）（2015年）→申請（2015年）→その間安全性試験 →承認・発売（2016年） 日本発・世界初の網膜色素変性治療薬 市場を独占可能 患者数：日本では3万人（世界では100万人超）：オーファン疾患 オーファン治療薬として高薬価が期待される （開発コード：UF-021） 米国で第1/2相臨床試験（2013年春）開始 有効性・安全性データ取得（2014年）→ライセンス 日本発・世界初の生物製剤による重症ドライアイの治療遺伝子組換え人血清アルブミン
（開発コード： RU-101）創薬事業（医師目線での新薬開発）
・網膜色素変性は進行性の夜盲、視野狭窄を主な症状とし、失明に至ることがある 遺伝性の網膜脈絡膜変性疾患 ・日本では視覚障害原因の第3位（60歳以下では第1位） ・日本では患者の数は約3万人（稀少疾病）（世界中では約100万人） ・レーバー先天盲（網膜色素変性の特殊型）では遺伝子治療（英国、米国）が施行 ・神経保護作用蛋白（CNTF）の眼内カプセル型放出投与が施行（米国） ・現在まで、本疾患に対する低分子化合物による有効な治療法は確立されていない
網膜色素変性
失明 求 心 性 視 野 狭 窄 ・ ライフイノベーション ・ ソーシャルニーズ 眼底写真 特定疾患治療研究事業対象疾患 難治性疾患克服研究事業 臨床調査研究分野対象疾患・想定売上 この点眼液の薬価については、治療薬がないことから高薬価が期待される。 年間売り上げとして、20億円前後（日本）。
開発製品（オキュセバ
™）の市場性・経済性
・グローバルでの開発 日本で製造・販売承認後は海外展開を計画 網膜色素変性は全世界で100万人（500億円の市場） ・市場占拠率の根拠 現在、網膜色素変性に有効とされる治療薬はないこと、眼科学会をはじめ 患者団体等にも本開発製剤の開発動向が高い注目を集めていることから、 患者の80%程度に継続投与されると想定している。 ・市場規模 網膜色素変性の患者数は3万人と推定される。 2010年3月31日発表の本疾患の特定疾患医療受給者証交付件数 （中期ー末期）では 25,952件であった。売上高 （億円） 90 80 70 60 50 40 30 20 10 0 42.0 40.5 45.9 グローバル開発展開 中長期の事業性 10 9.1 11.8 10.4 10 研究開発費 オキュセバ™ 発売 （世界初） 網膜色素変性 オキュセバ™第3相試験 有効性 安全性 承認申請
2013年2月1日 プレスリリース
A-STEP 平成24
(2012)年度第
3回公募における採択について
第
3相臨床試験の国からの開発支援
網膜色素変性治療薬のウノプロストン点眼液（開発コード UF-021・製品名 オキュセバTM ） の開発について、文部科学省所管の独立行政法人科学技術振興機構より、｢本格研究 開発ステージ 実用化挑戦タイプ（委託開発）（A-STEP）｣に採択された。 公募締切後、外部専門家の評価委員会にて課題の独創性（新規性）および優位性、 目標設定の妥当性、イノベーション創出の可能性、提案内容の実行可能性、事業化の 可能性、開発に伴うリスクなどの観点から審査（事前評価）され、採択課題として決定。 実用化挑戦タイプ（委託開発）には17件の応募があり、採択されたのは当社の1件のみ。 支援内容は、最長で7年間、20億円までの研究開発費を支援する制度。 開発の成功時には売上に応じて実施料を納付し、支援額の全額を返済する。 開発の不成功時には、支援額の10%を返済する。大学との共同研究
2012年7月12日
東北大学とのウノプロストンの新規ドラッグデリバリーシステムの
共同研究についてのお知らせ
アミティーザ
®に続く成長エンジンは何か？
オキュセバ
™（0.15％ウノプロストン）
第3相臨床試験（2013年春）開始 有効性試験（1年間）（2015年）→申請（2015年）→その間安全性試験 →承認・発売（2016年） 日本発・世界初の網膜色素変性治療薬 市場を独占可能 患者数：日本では3万人（世界では100万人超） オーファン治療薬として高薬価 （開発コード：UF-021）創薬事業（医師の発想での新薬開発）
米国で第1/2相臨床試験（2013年春）開始 有効性・安全性データ取得（2014年）→ライセンス 日本発・世界初の生物製剤による重症ドライアイの治療遺伝子組換え人血清アルブミン
（開発コード： RU-101）2011年11月10日 日経産業1面掲載
ドライアイ治療薬
2013年春、米国にて第1/2相臨床試験を開始予定
グローバルに
1,500億円の市場があると推定される
過去
5年間でドライアイ市場は約2倍に成長している
今後も年率
10%の成長が見込まれる
ドライアイの市場規模
日本発・世界初の生物製剤によるドライアイの治療薬 第1/2相臨床試験開始→有効性・安全性データ取得 （2014年）→ライセンス（2015年） 遺伝子組換え人血清アルブミン （RU-101） アルブミンは体内で生成され、血清タンパク 60％を占め、重要な生理作用を担っている 涙液に含まれているタンパクの60-70％を占める 献血アルブミン製剤による点眼液治療により、 重症ドライアイ患者の症状が改善する報告 献血アルブミン製剤では、感染症の危険性が 完全に除外できない
何故、遺伝子組換え人血清アルブミンなのか
?
安全性の高い物質 遺伝子組換え人血清 アルブミン製剤により 感染症の心配が無い 点眼治療薬として 重症ドライアイに有効アルブミンは
…
生体にとって重要な 物質（タンパク）日本から世界に発信する画期的な重症ドライアイ治療薬になりうる
人のアルブミンを産生する遺伝子を酵母に 組込み、酵母で人アルブミンを生成 海外では添加物として使用（実用化）されている 解決!ドライアイ市場
開発製品（
RU-101）の市場性・経済性
1）抗炎症薬：Restasis（シクロスポリン、免疫抑制剤） ・医薬品（処方箋薬） ・アラガン社のプレスリリースによると、2012年のRestasis 売上予測は$780-800 million （624～640億円）（日本は未承認） ・現在、新薬の開発が進行している 4）RU-101（アルブミン製剤）：保湿、ムチン分泌による上皮保護、抗炎症 ・医薬品（処方箋薬） ・抗炎症薬（Restasis）との併用が考えられる ・重症型から中等度ドライアイへの適応を拡大 ・角膜上皮の創傷治癒薬への適応拡大 3）ムチン/水分分泌促進点眼液 日本でのみ承認された処方箋薬 2）保湿、水分補給薬：ヒアルロン酸ナトリウム、メチルセルロース、人工涙液等 米国：OTC薬（大衆薬）、 日本：ヒアルロン酸ナトリウムは処方箋薬売上高 （億円） 0 100 90 80 70 60 50 40 30 20 10 42.0 40.5 45.9 網膜色素変性 オキュセバ™第3相試験 有効性 安全性 10 9.1 12.3 10.4 10 研究開発費 ドライアイ(RU-101) 第1/2相試験 オキュセバ™ 発売 （世界初） RU-101発売 （世界初の 生物製剤治療薬） RU-101 ライセンス ドライアイ(RU-101) 第3相試験 RU-101 マイルストーン 中長期の事業性 承認申請
開発コード 適応疾患 エリア 想定 患者数 市場規模 非臨 床 第1 相 第2相 第3相 前 後 UF-021 （BKイオンチャネル 開口剤、点眼剤） 網膜色素変性 （オーファン疾患） 全 世 界 150万人 500億円 日 本 3万人 20億円 RU-101 （遺伝子組換え 人血清アルブミン） ドライアイ （重症型） （中等度） 全 世 界 550万人 800億円 米 国 350万人 500億円 RK-023 睫毛貧毛症 全 世 界
-
400億円 （ラテイース市場） 男性型脱毛症 日 本 1,260万 人 500億円研究開発パイプラインのポテンシャル（
1）
アールテック・ウエノの ライセンスアウト 2013年開始 2013年開始開発コード 適応疾患 エリア 想定 患者数 市場規模 非臨 床 第1相 第2相 第3相 前 後 RTU-1096 （VAP-1阻害剤、 内服剤） アトピー性皮膚炎 全 世 界 150 万人 750億円 日 本 50 万人 350億円 RTU-007 （点眼剤） 導入品 糖尿病白内障 全 世 界 29,000万人 *3 -億円 日 本 900*3 万人 100億円 （白内障点眼薬 市場）
研究開発パイプラインのポテンシャル（
2）
*3 糖尿病患者数 糖尿病罹病期間別の白内障の頻度 ○：1型糖尿病 ●：2型糖尿病 0-4 5-9 10-14 15-20 21- （年） 100 (%) 50 0 （平成3(1991)年度糖尿病調査研究報告書、p33-38, 1992） 大学との共同研究 2013年1月21日 岩手医科大学とのVAP-1阻害剤による 糖尿病白内障発症抑制効果の確認の共同研究 についてのお知らせ糖尿病白内障 (RTU-007) 網膜色素変性(UF-021) 男性型脱毛症(RK-023) 睫毛貧毛症(RK-023)
アールテック・ウエノの強み（
1）
新薬開発のプロセスと豊富なパイプライン
アトピー性皮膚炎 (RTU-1096)10年
10,000化合物 1化合物 RTU-009 重症型ドライアイ(RU-101)09/3期の各数値については 株式が1:2で分割された前提で 再計算しております。 配当性向 34.1% 29.5% 23.7% 43.4% 55.7% (単位： 円)
