シンバイオ製薬株式会社平成 26 年度中間決算説明会平成 26 年 8 月 7 日

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シンバイオ製薬株式会社

平成26年度中間決算説明会

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SymBio Pharmaceuticals Limited

第1部：平成26年中間決算概要･･･････････

第2部：平成26年通期見通し･･････････････

第3部：パイプラインの状況････････････････

第4部：今後の事業展開･･･････････････････３７

２

６

１１

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第3部：パイプラインの状況

第1部：平成26年中間決算概要

第2部：平成26年通期見通し

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SymBio Pharmaceuticals Limited 3

平成26年上半期のハイライト

 トレアキシン® 国内売上：20.7億円（薬価ベース、対前年同期比 102％） （発売来売上累計：137億円投与患者数累計：9193名（弊社推計））  トレアキシン®海外売上（アジアパシフィック地域）市場売上 1.8億円（対前年同期比198％ @100円/ドル_）  パイプラインの進捗  トレアキシン® • 初回治療低悪性度非ホジキンリンパ腫国内承認申請へ向け準備継続 • 慢性リンパ性白血病第Ⅱ相臨床試験症例集積進行中 • 韓国において再発・難治性低悪性度非ホジキンリンパ腫の追加承認取得  リゴサチブ • 注射剤：再発・難治性骨髄異形成症候群第Ⅰ相臨床試験症例集積進行中 • 経口剤：初回治療骨髄異形成症候群第Ⅰ相臨床試験予定症例数登録終了  新薬候補のライセンス導入

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平成26年上半期（1～6月）損益計算書

平成26年上半期（1～6月）ハイライト  トレアキシン®の国内売上は、前年同期比21.1％増加  海外製品売上は、前年同期比3.5倍に増加項目 平成25年 上半期 平成26年 上半期 前年同期比増減 % 売上高 製品売上 その他収入 810 710 100 975 960 15 ＋164 ＋249 △85 20.3％ 35.1％ △85.0％ 売上原価 ₆₂₆ ₇₂₈ _＋101 _16.2％ 販売費及び一般管理費 研究開発費 991 556 893 370 △98 △186 △9.9％ △33.5％ 営業利益 _△807 _△646 _＋160 ―

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平成26年6月末貸借対照表

（単位：百万円） 平成26年6月末ハイライト  現預金残高は約63億円  自己資本比率は94.0％項目 平成25年12月末 平成26年6月末 前期末比増減 流動資産 現金及び預金・有価証券 7,633 7,263 6,906 6,293 △727 △969 固定資産 52 134 ＋81 資産合計 7,686 7,040 △646 流動負債 250 283 ＋32 固定負債 3 2 △0 純資産（株主資本等） 7,432 6,754 △678 負債純資産合計 7,686 7,040 △646 （単位：百万円）

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第3部：パイプラインの状況

第1部：平成26年中間決算概要

第2部：平成26年通期見通し

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平成26年通期業績予想損益計算書

（単位：百万円）項目 平成25年 実績 平成26年通期 予想 前年同期比 増減 % 売上高 _1,532 _1,785 _＋253 _16.5％ 販売費及び一般管理費 _1,998 _2,083 _＋85 _4.3％ 研究開発費 _1,052 ₉₄₀ _△112 _△10.6％ 営業利益 _△1,680 _△1,654 _＋26 ― 経常利益 _△1,601 _△1,650 _△49 _― 当期純利益 _△1,605 _△1,654 _△49 _― 平成26年通期（ 1～12月）業績予想ハイライト  トレアキシン®の売上は堅調に推移  SyB L-0501の試験費用の減少により研究開発費は減少（単位：百万円）

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(単位：百万円）

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海外国別売上推移

（シンバイオ売上高ベース）

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平成26年度の主たるマイルストーン

□ トレアキシン®初回治療低悪性度非ホジキンリンパ腫の製造販売承

認申請に向けて準備

□ トレアキシン®慢性リンパ性白血病（CLL）を対象とする

第Ⅱ相臨床試験症例集積完了

□ SyB L-1101（rigosertib注射剤）再発・難治性MDSを対象とする

第Ⅰ相臨床試験症例集積完了

□ SyB C-1101（rigosertib経口剤）初回治療MDSを対象とする

第Ⅰ相臨床試験症例集積完了

□ 新規ライセンスを導入し、パイプラインの更なる強化を図る

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第3部：パイプラインの状況

第1部：平成26年中間決算概要

第2部：平成26年通期見通し

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平成22年10月

現時点（2014年8月7日）のパイプライン

治験届受 開発番号 適応症前臨床試験第Ⅰ相試験第Ⅱ相試験第Ⅲ相試験承認 SyB L-0501 トレアキシン® 再発・難治性低悪性度非ホジキンリンパ腫初回治療低悪性度非ホジキンリンパ腫再発・難治性中高悪性度非ホジキンリンパ腫慢性リンパ性白血病 SyB L-1101 （注射剤） SyB C-1101 （経口剤）再発・難治性骨髄異形成症候群初回治療骨髄異形成症候群 2010年12月国内販売開始 第Ⅱ相臨床試験終了 第Ⅱ相臨床試験終了第Ⅰ相臨床試験実施中第Ⅱ相臨床試験実施中第Ⅰ相臨床試験実施中

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SyB L-0501の進捗

トレアキシン®

（一般名：ベンダムスチン塩酸塩）

適応症

再発・難治性低悪性度非ホジキンリンパ腫・

マントル細胞リンパ腫

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トレアキシン®の特徴

• 優れた有効性・安全性が実証されている

• 二つの抗がん剤機能を持ち合わせたユニークな抗がん剤

• 複数の適応拡大の可能性がある

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地域

2013

2014

2015

2016

Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4

欧州

日本

15

初回治療低悪性度非ホジキンリンパ腫

欧州と日本の申請承認予定

承認（予定）承認（予定）追加データ収集 国内Ph2試験 _{申請書作成}新薬承認審査申請予定申請前相談審査

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1.低悪性度非ホジキンンリンパ腫：3試験

 再発難治性

 第3相試験; イブルチニブ+BR 対イブルチニブ+R-CHOP  第3相試験; イデラリシブ+BR 対 BR

 初回治療

 ベンダムスチン Expanded Access Trial in Canada

2. マントル細胞リンパ腫：2試験  再発難治性：  イブルチニブとの比較による予算インパクト試験  同種骨髄幹細胞移植 3. 慢性リンパ性白血病： 5試験  初回治療  第3相試験;イデラリシブ+BR 対 BR  再発難治性  第3相試験;イブルチニブ+BR 対 BR  第3相試験;イデラリシブ+BR 対 BR  第3相試験; GDC-0199 (ABT-199) +R 対 BR  第2相試験; MEDI-511(抗CD19抗体)+B 対 BR

2014年６月米国癌治療学会：

ベンダムスチン

が新規治療薬開発

のバックボーンとして位置づけを確立しつつある

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イブルチニブ : 新規低分子ブルトンキナーゼ阻害薬

• ブルトンキナーゼのシステイン-481と特異的、非可逆的結合 • 強力なブルトンキナーゼ阻害 (IC₅₀ = 0.5 nM) • 一日一回経口投与により24時間の持続的標的阻害 • ブレイクスルー・デジグネーション（画期的治療薬）指定を受けマントル細胞リンパ腫の患者を対象としてFDA承認を取得 N N N N N H ₂ O N O

ベンダムスチン

との併用を前提とした新しい治療薬の開発例

17

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 第Ⅰ相試験：再発・難治性慢性リンパ性白血病 • 併用療法: ベンダムスチン（B）＋リツキシマブ（R）＋イブルチニブ（Ib） • 試験結果（2013年米国血液学会）：  奏効率 93.4% （28/30、完全奏効5例を含む）  第Ⅲ相試験：再発・難治性慢性リンパ性白血病 • 併用療法: BR＋Ib 対 BR （１：１） • 目標症例数：580例 • 実施期間: 2012年9月開始、2014年2月症例登録終了

イブルチニブ：臨床開発初期より

ベンダムスチン

との併用が

行われる

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イブルチニブの国内治験の状況

年度

2014

現在の開発状況第Ⅰ相臨床試験実施中（2012年8月開始）試験概要  実施企業: ヤンセンファーマ  対象患者：再発・難治性B細胞性非ホジキンリンパ腫  対象施設：2施設  目標症例数：24例  リツキサン＋ベンダムスチン＋本剤で試験実施予定

2013

2012年8月試験開始 2014年1月終了予定

2012

第Ⅰコホート（単回投与による忍容性の確認）第Ⅱコホート（反復投与による安全性・有効性の確認） 19

(21)

SyB L-1101 / C-1101の進捗

rigosertib

（リゴサチブ）

目標適応症

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rigosertib（リゴサチブ）の特徴

21

•

がん細胞に選択的なマルチキナーゼ阻害剤 • 安全性が高く他の抗がん剤と併用が可能 • 2026年まで物質特許が有効 • 注射剤、経口剤、双方の剤型を併せ持つ

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SymBio Pharmaceuticals Limited 現時点で、承認されているセカンドライン治療剤は無く、また他に第Ⅲ相試験も行われていない。 23 アザシチジン又はデシタビンの治療後に再発又は抵抗性又は不耐 容となったＭＤＳ患者 無作為割付 リゴサチブ 1,800mg/日 3日間持続静脈内投与 （14日間を1サイクルとし 投与を繰り返す） ＋ 緩和維持療法（BSC） （199症例） 緩和維持療法（BSC） （100症例） 評価項目 全生存期間 （299症例）

リゴサチブ注射剤再発・難治性ハイリスクMDS

第Ⅲ相臨床試験 (ONTIME試験）

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リゴサチブ注射剤

再発・難治性ハイリスクMDS ONTIME試験結果

1. リゴサチブ注射剤群とベスト・サポーティブケア（BSC）との比較において統計的有意差は見られなかった全生存期間：リゴサチブ注射剤 8.2ヶ月 vs. BSC 5.7ヶ月 (HR = 0.84; p = 0.21) 2. 部分集団解析の結果、前治療中（低メチル化剤）に病勢の進行した患者または不応の患者では、BSCとの統計的有意差が見られた全生存期間：リゴサチブ注射剤 8.5ヶ月 vs. BSC 4.6ヶ月 (HR = 0.66; p = 0.017) 3. 予後因子(IPSS-R)が悪い患者群で強い生存延長効果が観察された(p=0.026) 全生存期間：リゴサチブ注射剤 7.2ヶ月vs 3.0ヶ月(HR = 0.58; p = 0.007) 4. 骨髄抑制は少なく、リゴサチブの優れた安全性が確認された 5. 低メチル化剤による治療が有効でなかった高リスクMDS患者は予後が極めて悪く、有効な治療薬は存在しない（BSC群では6か月未満） 6. 注射剤の今後の開発方針については、FDA及びEMAとの協議に基づき決定される予定である

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PI3K阻害剤領域における開発状況

薬剤名 （一般名/コード） 適応症 開発ステージ Onconova （オンコノバ・シンバ イオ） PI3K α, β

rigosertib

MDS（骨髄異形成症候群） _{その他血液・固形がん} 第3相試験 _{第1-2相試験} Gilead （ギリヤド） PI3K δ

idelalisib

慢性リンパ性白血病低悪性度非ホジキンリンパ腫米国承認（2014年7月） Infinity （インフィニティ） PI3K δ, γ

IPI-145

低悪性度非ホジキンリンパ腫喘息リウマチ第2相試験第2相試験第2相試験 Novartis （ノバルティス） PI3K α, β, δ, γ

buparlisib

乳がんその他固形がん第3相試験第1-2相試験

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リゴサチブ（経口剤）

低リスク（輸血依存性）MDSの開発

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輸血依存性低リスクMDS患者を対象とした経口投与第Ⅱ相臨床試験

リゴサチブ経口剤輸血依存性低リスクMDS

第Ⅱ相臨床試験のデータ（2013年12月米国血液学会発表）

無作為割付対象：輸血依存性の低リスクMDSに分類されたMDS患者リゴサチブ 560 mgを 1日2回14日間投与し 7日間休薬する（21日間を1サイクルとし投与を繰り返す）リゴサチブ 560 mgを 1日2回21日間投与する（21日間を1サイクルとし投与を繰り返す）・輸血依存からの脱却・血液学的改善効果

(30)

輸血を必要としなくなった期間（週）

評価症例36例の内14例（39%）において輸血依存から脱却

＊

リゴサチブ経口剤輸血依存性低リスクMDS

第Ⅱ相臨床試験データ（2013年12月米国血液学会発表）

29 個別の患者＊最低8週以上にわたり輸血を必要としない

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• ESA治療抵抗性低リスク輸血依存性MDS（第Ⅱ相試験）

 進行中：計画40例中 23例の登録

• 低リスク輸血依存性MDS （第Ⅱ相試験）：遺伝子シグニチャー検証コホート

 進行中：計画20例中 8例の登録（コロンビア大学）

• 第Ⅲ相試験計画

 FDAおよびEMAと試験デザインについて合意（2014年5月）

 第Ⅲ相試験の準備中（2015年開始予定）

リゴサチブ経口剤の米国における開発の進捗

輸血依存性低リスクMDS（2014年5月30日時点)

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国内のMDSに対するESA薬剤の開発の状況

31

1. 協和発酵キリン株式会社により承認申請中

KRN321（ダルベポエチンアルファ）の低/中間-1リスクMDSを対象とした第Ⅱ相

試験を、日本/韓国共同臨床試験として、2011年12月に試験を開始、目標症例

の集積を終えて、すでに2014年3月に承認申請済み。

2. 学会・患者会からの開発要請状況

日本血液学会から、厚労省による「第2回医療上の必要性の高い未承認薬・適

応外薬の要望」募集に際し、要望書が提出されており（2011年9月30日）、また

患者会からも厚労省に対し要望書が提出されている（2013年5月17日）。

(33)

リゴサチブ（経口剤）

(34)

SymBio Pharmaceuticals Limited 第Ⅰ相（漸増投与）： 3例又は6例 ：リゴサチブ 140、280 又は 560 mg ：アザシチジン 75 mg/m2_1日1回 33

MDS/AMLに対するアザシチジン併用

第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験

(n=40)

第1週

第2週

第3週

第4週

1 7 8

14 15

21 22

28

（日） 1サイクル（28日間）を繰り返す

(35)

 第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験（n=40）

• 第Ⅰ相パート: 140, 280, 560/280 mg/日、アザシチジンとの併用

• 第Ⅱ相パート: 2ステージ、 15 名組み入れ後 13 名組み入れ予定

• 第Ⅰ相第3コホートが進行中（560/280 mg/日）

第Ⅰ相パート（18名）の組み入れ終了：予備的な臨床効果と安全性を経過観察中

 今後の計画

• 予備的な有効性の結果を米国血液学会（ASH 2014）で発表予定

• 第Ⅲ相臨床試験を2015年前半に計画中

MDS/AMLに対するアザシチジン併用

第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験の進捗（2014年7月末時点）

(36)

リゴサチブ注射・経口剤の欧米及び日本における開発計画

35

Repl i cat i on st udy

中間-1,2/高リスク MDS （アザシチジン併用） (経口) 欧米 Ph1 Ph2 Ph3 日本 Ph1 (w/Aza) Ph1 （2週投与1週休薬） 低/中間-1 リスクの 輸血依存性MDS (経口) 欧米 Ph2 ( 2週投与1週休薬) Ph3 Ph2 ( 持続) 日本 Ph1 （実施中） 2017 高リスクMDS (静注) 欧米 Ph3 (04-21 study) 追加試験に関し協議中日本 Ph1 （実施中）適応症 2012 2013 2014 2015 2016 グローバル試験に参加グローバル試験に参加

(37)

第3部：パイプラインの状況

第1部：平成26年中間決算概要

第2部：平成26年通期見通し

(38)

新規ライセンス導入の進捗状況

38 計390+品目 CDA締結 _241品目評価対象 _有望案件 92品目 Due Diligence 34品目 トレアキシン® リゴサチブ Due Diligenceを終了し、現在Term Sheet 交渉中

創業以来の探索・評価の実績

2014年7月末時点

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シンバイオの事業戦略の展開

スタートアップから成長フェーズへ

会社設立

発展期

(2020- )

揺籃期

(2013-2019) 上場による資金調達インフラ組織の確立開発1号品（トレアキシン）の導入・承認と発売

創業期

(2005-2012) アジアパシフィックを足場にグローバルな展開リゴサチブの固形がんへの適応拡大と売上増大 3号品、4号品の承認取得と発売複数の有望な新薬を持つスペシャルティーファーマの確立開発2号品・リゴサチブの導入・承認と発売自販体制の確立新規ライセンス（3号品、4号品）の取得経営基盤の強化 40

(41)



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