遺伝子治療臨床研究の対象疾患およびその選定理由
研究の区分 遺伝子治療臨床研究 ( ウイルス療法 ) 遺伝子標識臨床研究 研究の目的 対象疾患及びその選定理由 本研究は 初期放射線治療にもかかわらず再増大または進行する膠芽腫の患者に対して遺伝子組換え単純ヘルペスウイルス I 型である G47Δの定位的腫瘍内投与を行う オープンラベル方式によりコホ
... （２） 当該臨床研究の概要 ウイルス療法（ oncolytic virus therapy）は、腫瘍細胞内で選択的に複製する増殖型ウイルスを腫 瘍細胞に感染させ、ウイルス複製に伴うウイルスそのものの直接的な殺細胞効果により腫瘍を治 療する方法である。腫瘍内でのウイルスの複製能を最大限に保ちつつ、正常組織での病原性を最 ...
8
目次 1. はじめに 2. 総論 (1) 神経疾患とは (2) 神経疾患克服研究の現状 (3) 神経疾患克服研究の意義 必要性 (4) 神経疾患克服に向けた研究推進体制 (5) 神経疾患克服へのロードマップ 3. 各論 I ( 方法論別 ) (1) 遺伝子 ゲノム医学 (2) 疫学研究 臨床研究 (
... それらが担う機能は人間のもつ全ての機能といっても過言ではない。したがって、それら の疾病としての神経疾患、筋疾患には極めて多くの疾患が含まれており、驚くほど多彩な 症候（自覚症状と他覚的徴候）がみられる。例えば、ヒトを人たらしめている記憶力、判 ...
33
臨床研究の概要および研究計画
... 別紙第２ 説明書 ２ 原発性免疫不全症の早期診断法について（健常新生児様用） 原発性免疫不全症は、免疫系を作るプログラムが一部障害されたために起こ る疾患です。感染に対する抵抗力が極めて弱く、乳児期に重症の感染症を起こ して発見される場合もあります。早期に適切な治療が施されなければ命に関わ ...
12
1.3 試験治療の設定根拠このような背景を踏まえ 本研究では 被験者の背景や治療が均一であるJACCRO GC-07 第 Ⅲ 相試験の登録症例を対象として 胃癌化学療法の予後因子および副作用リスクマーカーの探索を目的とした付随研究を実施することとした 本研究では 治療開始前の臨床検査値等の各種の因子
... 1.1 対象疾患の背景 胃癌診療ガイドライン第3版によれば、胃癌取扱い規約第13版による根治A,B手術（D2以上のリンパ節 郭清）を受けたpStageⅡ、ⅢA、ⅢB 症例（ただしT1 症例を除く）にはTS-1補助化学療法がACTS-GC の結果を踏まえて推奨されている。しかしながら、 TS-1 ...
6
1. ヒト幹細胞臨床研究実施計画の概要 研究課題名 細胞シートによる関節治療を目指した臨床研究 申請年月日 実施施設及び研究責任者 平成 23 年 3 月 3 日 実施施設 : 東海大学医学部 佐藤正人 対象疾患 ヒト幹細胞の種類 外傷または変性により生じた膝関節軟骨損傷 軟骨細胞および滑膜細胞 実
... 「OA の原因、あるいは発症機序としては遺伝的要因、外傷、加齢、酸化スト レス、力学ストレス（肥満、労働）、サイトカインなど多岐にわたり、これ ら全てを統合して OA を模擬できるような動物実験モデルはありません。一 般的には、外傷後に OA が進行することから、関節軟骨の修復・再生を検討 する場合の動物モデルとしては、自然修復が生じない損傷モデルとして、骨 ...
37
ゲノム不安定性を示す原因不明の難治性遺伝性疾患の新しい責任遺伝子を特定 研究活動 | 研究／産学官連携
... では免疫機能が正常であったことから、NHEJ の異常で発症する疾患の可能性は考慮されて いませんでした。本患者は小頭症を発症しており、診断の過程で多数回の CT スキャン等の 医療被ばくを受けていました。また、19 歳時には脳腫瘍を発症しており、コケイン症には 見られない好発がん性の可能性が示唆されます。NHEJ ...
7
研究から医療へ より医療への実利用が近いもの ゲノム医療研究推進ワーキンググループ報告書 (AMED) 臨床ゲノム情報統合データベース公募 対象疾患の考え方の方向性 第 1 グループ ( 主に を目指す ) 医療への実利用が近い疾患 領域の着実な推進 単一遺伝子疾患 希少疾患 難病 ( 生殖細胞系列
... ○ 今後、ＡＭＥＤにおいては、現時点での研究の進捗状況を踏まえ、 「医療分野研究開発推進計画」における 2020 年の達成目標に向け て、原則として、単一遺伝子性疾患については「５年以内の医療 実用化」に資する研究を、多因子性疾患については「実用化に向 ...
7
ヒト幹細胞臨床研究実施計画の概要 研究課題名申請年月日実施施設及び研究責任者 自己培養歯根膜細胞シートを用いた歯周組織の再建平成 22 年 9 月 27 日実施施設 : 東京女子医科大学宮﨑俊一 対象疾患ヒト幹細胞の種類実施期間及び対象症例数治療研究の概要その他 ( 外国での状況等 ) 新規性につい
... 研究責任者または担当医師は、被験者からの同意取得日を症例 報告書に記入する。 研究責任者および担当医師は、本研究への参加継続について被験 者の意思決定に影響を与える可能性のある情報を得た場合、当該 情報を直ちに被験者に伝え、被験者が参加を継続するか否かの意 ...
16
第36回日本遺伝カウンセリング学会学術集会 P-23 Navigenics遺伝子検査による心房細動 発症頻度の検討 一般的疾患に対する遺伝子検査の臨床的意義
... め、とりわけ高リスク群の同定は、個人にとっても 国民医療の側面からも重要であると考えられた 未知のアレルを含めたAF関連アレル間の相互作 用、疾患感受性検査の臨床的有用性、および発 症リスク開示後の予防・検診行動の変化などに関 して更なる研究が必要である ...
13
私どもは、心血管疾患のうち非虚血性心疾患の主たる病態である上整脈疾患、肺血管疾患、慢性心上全を主な診療の対象として、基礎的・臨床的観点から、個別的・包括的に研究活動を行っている
... 心 A（不整脈）グループでは、頻脈性・致死性不整脈の病態及び機序の解明、並び に治療法の開発を臨床研究のテーマとし、心室頻拍、ＱＴ延長症候群、Brugada 症候 群、ＷＰＷ症候群等において種々の研究報告を行ってきた。近年では不整脈治療の ...
7
ノム解析が実施された場合に偶発的 二次的所見としての遺伝情報を知ることが患者にとって有意義としている遺伝性疾患の原因遺伝子です 具体的には 現在示されている 26 疾患 (59 遺伝子 ) のうちから 常染色体上に存在する 57 遺伝子 (25 疾患 ) を本研究の解析対象としました 2KJPN の
... APOB 遺伝子においては、これまで国内か らは遺伝子変異の報告が無く、日本では初めての報告となります。文献調査では、 2KJPN で見つかった、過去の研究で疾患原因と推定された一塩基変異がどのよう な研究で報告されたのか、また文献における患者群での遺伝子変異頻度などを確認 ...
6
戦略的創造研究推進事業 CREST 研究領域 アレルギー疾患 自己免疫疾患などの発症機構と治療技術 研究課題 臓器特異的自己免疫疾患 炎症疾患の制御機構の理解とその人為的制御 研究終了報告書 研究期間平成 20 年 10 月 ~ 平成 26 年 3 月 研究代表者 : 平野俊夫 ( 大阪大学 総長
... 的な抗原は必ずしも必要ではない。今後、多くの MHC クラス II 遺伝子に連鎖する疾患で、炎症 回路の制御による治療が可能になるかも知れないと考えている。また、臓器移植時の慢性炎症に て誘導される慢性拒絶反応への 炎症回路の関連性を証明することもできた(Lee et al. J. Immunol., 2012, Lee et ...
30
私どもは、心血管疾患のうち非虚血性心疾患の主たる病態である不整脈疾患、肺血管疾患、慢性心不全を主な診療の対象として、基礎的・臨床的観点から、個別的・包括的に研究活動を行っている
... 不整脈科では、頻脈性・致死性不整脈の病態及び機序の解明、並びに治療法 の開発を臨床研究のテーマとし、QT 延長症候群、Brugada 症候群等の遺伝性致 死性不整脈疾患、心室頻拍、心房細動等の難治性不整脈疾患において種々の研 ...
6
遺伝子治療等臨床研究に関する指針の一部を改正する件新旧対照条文
... ６ 研究機関の長は、本人等から、特定の個人を識別することがで ６ 研究機関の長は、本人等から、匿名化されていない試料・情報 きる試料・情報が第二十二の規定に反して他の研究機関（共同研 であってその本人を識別することができるものが第二十二の規定 ...
16
革新的がん治療薬の実用化を目指した非臨床研究 ( 厚生労働科学研究 ) に採択 大学院医歯学総合研究科遺伝子治療 再生医学分野の小戝健一郎教授の 難治癌を標的治療できる完全オリジナルのウイルス遺伝子医薬の実用化のための前臨床研究 が 平成 24 年度の厚生労働科学研究費補助金 ( 難病 がん等の疾患
... がん克服には従来の治療法（手術、抗癌剤、放射線など）の改良だけでなく、革新的な 治療法の開発が急務です。がんに対する遺伝子治療の研究は、平成４年に米国にて世界で ...
7
九州大学病院の遺伝子治療臨床研究実施計画（慢性重症虚血肢（閉塞
... ヒト細胞を用いた先行研究では、先天性心疾患患者における手術手術時の微少心筋 組織材料を用いた自家心臓幹細胞の単離・増幅培養に100例以上成功し、また対象年 齢の虚血性心疾患患者（5名）虚血心筋組織からの微少心筋組織患者全例において心 筋分化能を有した細胞であることが確認されている。末梢血からの自家血清単離及び ...
274
九州大学病院の遺伝子治療臨床研究実施計画（慢性重症虚血肢（閉塞
... 症治療の臨床研究、及び、本学消化器外科における内視鏡的粘膜 切除術(EMR)にともなう人工食道潰瘍の再生医療的治療の臨床研 究より、既に確立されていると考える。 我々は、自己培養歯根膜細胞シートをセルプロセッシングセン ターにて、ウシ胎児血清を使用しない培養条件で作製し、一定の ...
29
はじめに 脳神経外科診療の対象は 国民病とも言える脳卒中 ( 脳血管性障害 ) や脳神経外傷などの救急疾患 脳腫瘍に加え てんかん パーキンソン病 三叉神経痛 顔面けいれん等の機能的疾患 小児疾患 脊髄 脊椎 末梢神経疾患などです 脳神経外科専門医の使命は これらの予防や診断 救急治療 手術および非
... ４. 脳神経外科の幅広い領域について、日々の症例、カンファレンスなどで学ぶ以外に、文献からの自 己学習、生涯教育講習の受講、定期的な研究会、学会への参加などを通じて、常に最新の知識 を吸収するとともに、基礎的研究や臨床研究に積極的に関与し、さらに自らも積極的に学会発表、 ...
12
1. ヒト幹細胞臨床研究実施計画の概要 研究課題名申請年月日実施施設及び研究責任者 難治性角結膜疾患に対する培養自家口腔粘膜上皮シート移植に関する臨床試験平成 23 年 8 月 31 日実施施設 : 京都府立医科大学木下茂 対象疾患ヒト幹細胞の種類実施期間及び対象症例数治療研究の概要その他 ( 外国
... いて、栄養分を含む培地を与えて細胞を増やします。羊膜の上で培養すると、細 胞はその上で増えて「口腔粘膜上皮シート」ができます。シートが十分な大きさ になるにはおよそ 2 週間かかります。 ４）移植の際には、約 2 週間の入院を予定していますが、症状の程度に応じて入院 期間は増減することがあります。移植手術は、原則として全身麻酔を行います。 ...
34
遺伝子治療とは 疾病の治療を目的として遺伝子又は遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与すること ( 遺伝子治療臨床研究に関する指針 ) 単一遺伝子の異常により発症する遺伝病等に対して 正常遺伝子を導入して異常遺伝子の機能を補うことにより治療する ( 狭義の遺伝子治療 ) 遺伝子を導入して行う治療で 様
... Cas9システムを用いて、DMDの原因遺伝子であるジストロフィンの修復に成功（Stem Cell Reports、2014） デュシェンヌ型筋ジストロフィー(指定難病）：筋線維の破壊・変性と再生を繰り返しながら、次第に筋萎縮と筋 力低下が進行していく遺伝性筋疾患。デュシェンヌ型は最も頻度が高い病型であり、日本では約5000人の ...
32