遺伝子治療に関しては
資料 2 NIHS Since 1874 ゲノム編集技術を用いた 遺伝子治療に関する海外の規制状況 国立医薬品食品衛生研究所遺伝子医薬部第 1 室 ( 遺伝子治療担当室 ) 内田恵理子 第 2 回科学委員会ゲノム編集専門部会 2018 年 12 月 25 日 1
... • 腫瘍溶解性ウイルスやバクテリアベクター、 ゲノム編集 、ex vivo遺伝子改変細胞等の 新たな製品やCTD（医薬品承認申請のための国際共通化資料）を考慮した改正案 • ゲノム編集特有の記載はほとんどなし 遺伝子治療製品投与後の長期フォローアップに関するガイダンス（改正案） Long Term Follow-Up After Administration of Human ...
18
遺伝子治療等臨床研究に関する指針の一部を改正する件新旧対照条文
... この指針は、我が国の研究機関により実施され、又は日本国内に この指針は、我が国の研究機関により実施され、又は日本国内に おいて実施される遺伝子治療等臨床研究を対象とする。 おいて実施される遺伝子治療等臨床研究を対象とする。 ただし、第十二から第三十五までの規定は、医薬品、医療機器等 ...
16
インターフェロンγの時空間制御に基づく肝指向性インターフェロンγ遺伝子治療システムの開発に関する研究
... γ 遺伝子治療システムの開発に関する研究） （論文内容の要旨） インターフェロン（IFN） γ は、抗ウイルス作用、抗腫瘍作用、免疫調節作用を有 するため、肝癌やウイルス性肝炎等の難治性肝疾患への適応が期待されている。し かしながら、 IFNγ は生体からの消失が速いことや、肝臓以外で非特異的に作用する ...
4
遺伝子治療とは 疾病の治療を目的として遺伝子又は遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与すること ( 遺伝子治療臨床研究に関する指針 ) 単一遺伝子の異常により発症する遺伝病等に対して 正常遺伝子を導入して異常遺伝子の機能を補うことにより治療する ( 狭義の遺伝子治療 ) 遺伝子を導入して行う治療で 様
... Cas9システムを用いて、DMDの原因遺伝子であるジストロフィンの修復に成功（Stem Cell Reports、2014） デュシェンヌ型筋ジストロフィー(指定難病）：筋線維の破壊・変性と再生を繰り返しながら、次第に筋萎縮と筋 力低下が進行していく遺伝性筋疾患。デュシェンヌ型は最も頻度が高い病型であり、日本では約5000人の ...
32
ゲノム編集及び遺伝子治療関連技術
... て は 、 現 在 既 に 普 及 が 進 ん で い る 「 モ デ ル 細 胞 ・ 生 物 の 作 成 」 と 並 ん で 、 「 疾 患 の 診 断 ・ 治 療 」 を 目 的 と し た 特 許 出 願 が 盛 ん で あ る 。 「 疾 患 の 診 断・治 療 」に お け る 出 願 人 国 籍 別 出 願 件 数 で は 米 国 籍 出 願 人 が 323件 と 最 も 多 く 、次 い で 欧 ...
54
第23回日本遺伝子細胞治療学会学術集会（JSGCT 2017 岡山）を終えて
... 会の運営とは勝手が違うというのが実感でした．教室 員総出の準備というよりは，会長の思い入れと裁量で 構成されたプログラムに沿って，理事により構成され る組織委員会で詳細を詰めていくというものです．例 年，欧州ならびに米国遺伝子細胞治療学会の会長を招 請しますがその段取りもすべて学会本体が手配すると いうものです．例年，プログラムの大枠は固定されて ...
3
遺伝子治療の現状と課題 1. 遺伝子治療の歴史 世界最初の遺伝子治療 遺伝子治療の最近の進歩 2. 遺伝子治療の課題 ウイルスベクターの安全性 ガイドライン / 審査体制の見直し
... 造血幹細胞（HSC） 末梢リンパ球（PBL）：免疫、T細胞関連遺伝子への挿入 対象疾患の特異性 免疫不全症（X-SCID、CGD、WAS）の治療でのみ白血病 遺伝性神経疾患（ALD、MLD）では異常が起きていない ベクターの特異性 ...
32
背景 これまで遺伝子治療には DNA が用いられてきましたが DNA は生体内 DNA への取り込みによる発がんの危険性や 導入に用いるウイルスベクターによる感染の危険性があり 実用化には至っていません そこで DNA に代わって登場してきたのが mrna( 注 1) です mrna は 遺伝子 D
... 今回の研究成果により、mRNA 医薬の分解に関わる因子を特定し、これを阻害することで mRNA 医薬を安定化することが可能となりました。現在、東京大学、名古屋大学、製薬企業との共同研究に より、これら因子を標的としてより効率よく分解を抑える阻害薬の開発を進めています。本研究で開 発した mRNA 安定化技術は、B 型肝炎以外のウイルス疾患治療にも広く応用が可能です（図３）。ま た、山中 4 因子の mRNA ...
6
研究の区分 遺伝子治療臨床研究 ( ウイルス療法 ) 遺伝子標識臨床研究 研究の目的 対象疾患及びその選定理由 本研究は 初期放射線治療にもかかわらず再増大または進行する膠芽腫の患者に対して遺伝子組換え単純ヘルペスウイルス I 型である G47Δの定位的腫瘍内投与を行う オープンラベル方式によりコホ
... った 20 例中８例に腫瘍の縮小を認めたが、脳梗塞で死亡した１例を除いた全例にて再増大を認め た。ステロイド投与にも関わらず、術前抗 HSV-1 抗体が陰性であった５例中１例に陽転を認め た。剖検が５例で行われ、脳病理はいずれも脳炎や白質変性を認めず、HSV-1 免疫染色陰性であ った。３例にて腫瘍が脳の１領域に限局し、膠芽腫に通常見られるような腫瘍細胞の周囲脳組織 ...
8
HOKUGA: 遺伝子治療を巡る刑法上の諸問題
... これに対し，生殖細胞遺伝子治療については刑法的な規制が行われている。ドイツ連邦医師会 は，1989年に ヒトの遺伝子治療に関するガイドライン を作成し，生殖細胞遺伝子治療の全面 的な禁止を掲げたが，これは医師集団の自己規制規範にとどまるものであった 。その後，1990年 ...
15
九州大学病院の遺伝子治療臨床研究実施計画（慢性重症虚血肢（閉塞
... 心臓病は現在の循環器先進的医療を持ってしても国民死亡率の第二病因を占めてお り、その過半数が心不全死である。重症慢性虚血性心不全とは、完全冠動脈再建術を 持ってしても心機能の改善が見込まれず、心臓移植以外の従来型の代替先進治療で もなお、難治性心不全を繰り返す致死率の高い予後不良な病態である。しかしながら 本邦における心臓移植の実態は、そのドナー不足から上記のごとき必要不可欠な症例 ...
274
資料 1-1 ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療 製品等のリスク評価や品質評価の考え方 第 29 回科学委員会
... 「遺伝子治療等臨床研究に関する指針の見直しに関する専門委員会」における 遺伝子治療の定義についての議論 なお、 ゲノム編集技術は、日々進歩しているため、固定的に指針の中でそれを定義し、ゲノム編集技術という言葉を遺伝子治療等の 定義に取り入れることは避けた方がよい ...
30
革新的がん治療薬の実用化を目指した非臨床研究 ( 厚生労働科学研究 ) に採択 大学院医歯学総合研究科遺伝子治療 再生医学分野の小戝健一郎教授の 難治癌を標的治療できる完全オリジナルのウイルス遺伝子医薬の実用化のための前臨床研究 が 平成 24 年度の厚生労働科学研究費補助金 ( 難病 がん等の疾患
... 厚生労働科学研究の背景と本研究事業の概要 がんは我が国の死亡原因の第１位であり、国民の生命及び健康にとって重大な問題にな っています。このため、がん研究については、昭和 59 年にがん対策関係閣僚会議により「対 がん 10 カ年総合戦略」が策定され、以来、10 か年戦略を改訂し、これまで厚生労働省、文 部科学省、経済産業省が中心となって、がんの病態解明から臨床への応用に至るまで取り 組んできています。 ...
7
第11回RCGMフロンティアシンポジウム「次世代に向けたゲノム医学の展開～エピゲノム解析から幹細胞・遺伝子治療へ～」
... RCGM) は、平成 13 年 9 月のセン ター開所からゲノム情報および技術を基盤とした生物医学の 基礎的研究、並びに臨床応用を重きにおいた研究に取り組ん でまいりました。当センターでは、研究成果や最新の進捗を内 外に広く紹介することを目的として、シンポジウムを毎年開催し ております。このシンポジウムでは、外部からも関連分野の著 名な研究者や新進気鋭の若手研究者を招待してご講演いた ...
5
01-06（別紙3-1）B大阪大学医学部附属病院 実施届出書 HGF遺伝子による血管新生遺伝子治療
... 適応外とされる症例も多い。本疾患は、心、脳、大血管病変を合併することはないため生命予後 に関しては良好であるが、13-23%の患者では四肢の切断を必要とする報告もあり、就労年代の成 年男性の QOL（quality of life）を著しく脅かすことも少なくない。 ...
6
た遺伝子を切断し修復時に微小なエラーを生じさせて機能を破壊するノックアウトと 外部か ら任意の配列を挿入して事前設計した通りの機能を与えるノックインに大別される 外来遺伝 子をもった動物の作成や遺伝子治療には後者の技術が必要である しかし 動物胚への遺伝子ノックインには マイクロインジェクション法
... ゲノム編集技術による遺伝子挿入は、遺伝子改変動物を用いた基礎研究の基盤であるだけで なく、遺伝子疾患の治療にも有用な技術である。近年の技術的進歩により、ゲノム編集技術を 受精卵段階で適用することが可能となったが、遺伝子破壊と異なり、遺伝子挿入には高度な手 ...
6
長寿遺伝子産物SIRT1（サーチュイン）の活性化で神経難病ALSマウスが延命―神経難病の治療法開発へ期待―
... う 遺伝子操作 SIRT1 作成 山中 プ ALS 交配 発症時期や生存期間へ 効果 検討 そ 結果 SIRT1 増量させ ALS 発症後 進行 遅 生存期間 延長 生存期間延長 機 序 探索 脊髄 蓄積 異常タン 質や そ 処理 関わ 熱 ョッ タ ン 質 量 測定 こ SIRT1 熱 ョッ タン 質 HSP70i ...
6
平成26年度スギ花粉症治療イネ栽培実験計画補足資料 つくば市 | 過去の遺伝子組換え作物栽培実験に関する情報
... ⑪防犯措置 ・隔離ほ場周りのフェンスに破損等が無いか点検すると伴に、 出入り口は施錠します。 ・隔離ほ場の見回りによる監視を行います。 ・隔離ほ場において異常があった場合は、担当職員が直ちに現地に出向き状況を確認 するとともに、関係者へ連絡し再発防止等必要な措置を講じます。 ...
1
問 1 正解 3 LINE (Long interspersed nuclear element) は長鎖散在反復配列である 染色体そのものではなく ゲノム中の遺伝子が整数倍化することを遺伝子重複と呼ぶ マルチジーンファミリーは遺伝子重複によって生じた遺伝子ファミリーを意味する 問 2 正解 3 質
... 3 はメチル化と置換の有無の関係が逆なので間違い。 問 43 正解【2】 エキソームシークエンスは、全ゲノム DNA 由来のサンプルから、既知のエキソンの配列情 報を使ってエキソン領域を含む配列断片のみを濃縮し、これをシークエンスすることによ って、エキソン領域における変異情報を効率的に収集する方法である。既知のエキソンが ...
15
活動報告 [ 背景 ] 我が国では少子高齢化が進み 遺伝子異常の蓄積による白血病などの病気が増加している 特に私が専門とする急性骨髄性白血病 (AML; acute myeloid leukemia) は代表的な血液悪性疾患であり 5 年生存率は平均して 30-40% と 多くの新規治療法 治療薬が
... TET2 遺伝子に極めて高頻度に 機能欠損型変異がみられることが報告され、白血化の早い段階に獲得される遺伝子異常ではな いかと考えられている。そこで私は白血化に大きく関与していると考えられるこの TET2 遺伝子に 注目し、ヒト HSPC および白血病幹細胞（pre-leukemic HSC を含む）におけるその役割につい て、以下 2 ...
7