厚生労働科学研究費補助金（再生医療実用化研究事業）
総括研究報告書
有害事象発生時の科学的な細胞検証を通じて細胞治療の安全性向上を目指す 臨床用細胞保管・検査拠点の構築
研究代表者：川真田 伸
（公財）先端医療振興財団 細胞療法研究開発センター
研究要旨
再生医療を普及させる上で重要な社会基盤の一つとして、「細胞移植 治療の安全性、信頼性を担保する基盤構築」が挙げられる。
移植に用いた ヒト幹細胞の一部を「ヒト幹細胞アーカイブ」に保管しておき、有害事象が発生 した際、移植に用いたヒト幹細胞を調べ、有害事象時の治療方針に反映させるこ とが出来る。また同様の幹細胞治療を申請する際の細胞規格や protocol 策定に反 映させることができる。これらの細胞保管・検査研究を通じて、細胞移植の安全 性・有効性が担保され、細胞治療がさらに普及されることを目指す。
本事業では上記の実現のために、1. 移植細胞検体の保管業務の確立 2. 遺伝子 検査技術の開発 3. 細胞保管技術の開発と標準化を統合的に構築する。
本年度の成果としては、細胞療法研究開発センター内にて細胞保管業務と細胞検 査業務の組織を構築し、ヒト幹細胞アーカイブ用 HP と細胞保管事務局の運営、
細胞保管業務を実施し、理研CDBのiPS細胞由来網膜の保存、臨床に用いた山口 大学の骨髄幹細胞の保管、国立長寿研究センターの歯髄幹細胞の保管契約締結を 行った。その他、細胞保管技術としてon feeder, feeder-lessでのiPS/ES細胞保存 技術の開発を行い論文・protocol 集として公表した（in press）。また細胞評価研 究についても染色体解析業務を自施設で実施可能とした、m-FISHやm-BAND等 の検査体制を構築した。
【研究
我が国では、
素上皮細胞を用いた など多くの細胞治療が
細胞治療はまだ始まったばかりで、
療の有効性 の安全性 の開示・共有 制当局 答えるため
研究に供された細胞を研究者からヒ 胞アーカイブ
凍保管を実施する。
に解凍し
局、臨床実施機関に報告し、被験者の治療 計画に役立て
参照として 築を目指す。
【研究方法 本事業では、
第三者機関として 査を集約的に
の規格化と検査内容公開による情報共有の 研究目的】
我が国では、昨年 素上皮細胞を用いた など多くの細胞治療が
細胞治療はまだ始まったばかりで、
療の有効性を検証すると同時に 安全性に関する
の開示・共有がまず 制当局間に必要である。
答えるため、先端医療振興財団 研究に供された細胞を研究者からヒ 胞アーカイブとして細胞の寄託をうけ、冷 凍保管を実施する。
解凍し必要な検査を実施し、
局、臨床実施機関に報告し、被験者の治療 計画に役立て、将来的の
参照としてfeed 築を目指す。
研究方法】
本事業では、臨床研究実施 第三者機関として
を集約的に実施し、検査手法・結果判定 の規格化と検査内容公開による情報共有の
昨年にはiPS細胞 素上皮細胞を用いた加齢黄斑変性 など多くの細胞治療が実施された 細胞治療はまだ始まったばかりで、
を検証すると同時に に関するデータの集積とその
まず臨床実施 に必要である。このよう
先端医療振興財団 研究に供された細胞を研究者からヒ
として細胞の寄託をうけ、冷 凍保管を実施する。さらに有害事象発生時
必要な検査を実施し、
局、臨床実施機関に報告し、被験者の治療
、将来的の細胞治療
backされるシステムの構
臨床研究実施 第三者機関として移植細胞の保管
実施し、検査手法・結果判定 の規格化と検査内容公開による情報共有の 細胞由来網膜色 加齢黄斑変性症の治療 された。しかし 細胞治療はまだ始まったばかりで、細胞治 を検証すると同時に、移植細胞 の集積とその情報 臨床実施医療機関と
このような要望に 先端医療振興財団では、臨床 研究に供された細胞を研究者からヒト幹細 として細胞の寄託をうけ、冷 有害事象発生時 必要な検査を実施し、厚生省医政 局、臨床実施機関に報告し、被験者の治療 細胞治療立案時の されるシステムの構
臨床研究実施機関に加え 移植細胞の保管・細胞 実施し、検査手法・結果判定 の規格化と検査内容公開による情報共有の 由来網膜色 治療 しかし 細胞治 細胞 情報 と規 要望に
、臨床 ト幹細 として細胞の寄託をうけ、冷 有害事象発生時 省医政 局、臨床実施機関に報告し、被験者の治療 立案時の されるシステムの構
に加え、
細胞検 実施し、検査手法・結果判定 の規格化と検査内容公開による情報共有の
仕組を作ることで ことを
【研究結果 細胞療法
業務と細胞検査業務チーム 保管研究
務と細胞検査の実施 細胞標準化・規格化の業務 えて、
/ホームページ 事務局を設置
務を支援する体制も同時に 発センター内に
（図）
仕組を作ることで ことを課題としている
研究結果】
細胞療法研究開発センターにて細胞保管 業務と細胞検査業務チーム
保管研究/細胞評価研究 務と細胞検査の実施 細胞標準化・規格化の業務 えて、細胞保管に対する契約
ホームページ
務局を設置し、保管 務を支援する体制も同時に 発センター内に
（図）有害害事象発生時の科学的な細胞検証 をする細胞の保管、検査拠点の役割
仕組を作ることで、安全性向上 課題としている（上図参照）
研究開発センターにて細胞保管 業務と細胞検査業務チーム
細胞評価研究/細胞保管・管理業 務と細胞検査の実施/細胞検査技術の開発 細胞標準化・規格化の業務
細胞保管に対する契約
ホームページの運営管理等の業務 し、保管業務
務を支援する体制も同時に 発センター内に整えた。
害事象発生時の科学的な細胞検証 をする細胞の保管、検査拠点の役割
全性向上に貢献する
（上図参照）。
研究開発センターにて細胞保管 業務と細胞検査業務チームを構築し、細胞 細胞保管・管理業 細胞検査技術の開発 細胞標準化・規格化の業務を実施した
細胞保管に対する契約/細胞情報保管 の運営管理等の業務を
業務に対する事務業 務を支援する体制も同時に細胞療法研究開 害事象発生時の科学的な細胞検証 をする細胞の保管、検査拠点の役割
に貢献する
。
研究開発センターにて細胞保管 を構築し、細胞 細胞保管・管理業 細胞検査技術の開発/
実施した。加 細胞情報保管 を行う に対する事務業 細胞療法研究開 害事象発生時の科学的な細胞検証 をする細胞の保管、検査拠点の役割
今年度 研究が理研
での細胞の寄託が始まった。
構築したシステムの作動確認を行い、
上の書類 行った。
Fibroblast から樹立した 細胞から分化させた 細胞:
の組織細胞 使用した ステップ に今年度は
立長寿医療研究センター（研究所）と細胞 寄託契約を交わし、次年度より細胞保管業 務を行う予定である。
【考察
本事業は、幹細胞治療に使われた細胞の保 管事業だけでなく、有害事象発生時の検査 を第三者機関として実施することで、細胞 治療の安全性向上に大いに寄与すると考え る。今後は
今年度iPS細胞由来網膜色素上皮の臨床 が理研CDB (
での細胞の寄託が始まった。
構築したシステムの作動確認を行い、
書類やSOPの不具合など 行った。CDBの上記案件での Fibroblast細胞（細胞
から樹立したiPS 細胞から分化させた
:③）、RPE細胞
組織細胞）造腫瘍性実施細胞 使用したRPE細胞（最終分化細胞 ステップの細胞を
に今年度は山口大学医学部
立長寿医療研究センター（研究所）と細胞 寄託契約を交わし、次年度より細胞保管業 務を行う予定である。
考察と予定】
本事業は、幹細胞治療に使われた細胞の保 管事業だけでなく、有害事象発生時の検査 を第三者機関として実施することで、細胞 治療の安全性向上に大いに寄与すると考え
今後はさらに
細胞由来網膜色素上皮の臨床 CDB (当時)で実施され、当施設 での細胞の寄託が始まった。
構築したシステムの作動確認を行い、
の不具合など の上記案件での 細胞（細胞源:①）、
iPS細胞（樹立iPS 細胞から分化させたRPE細胞（
細胞のマウス皮下
）造腫瘍性実施細胞 細胞（最終分化細胞
を保管になっている 山口大学医学部(消化器内科 立長寿医療研究センター（研究所）と細胞 寄託契約を交わし、次年度より細胞保管業 務を行う予定である。
本事業は、幹細胞治療に使われた細胞の保 管事業だけでなく、有害事象発生時の検査 を第三者機関として実施することで、細胞 治療の安全性向上に大いに寄与すると考え さらに細胞寄託を促進するため、
細胞由来網膜色素上皮の臨床 で実施され、当施設 での細胞の寄託が始まった。これを受けて 構築したシステムの作動確認を行い、運用 の不具合などの精査・改訂を の上記案件での細胞保存は、
）、Fibroblast細胞 iPS細胞:②）、 細胞（iPS由来RPE のマウス皮下移植試験後
）造腫瘍性実施細胞:④）、移植 細胞（最終分化細胞:⑤）の
なっている。さら 消化器内科) 立長寿医療研究センター（研究所）と細胞 寄託契約を交わし、次年度より細胞保管業
本事業は、幹細胞治療に使われた細胞の保 管事業だけでなく、有害事象発生時の検査 を第三者機関として実施することで、細胞 治療の安全性向上に大いに寄与すると考え 細胞寄託を促進するため、
細胞由来網膜色素上皮の臨床 で実施され、当施設 これを受けて 運用 改訂を 細胞保存は、
細胞
）、iPS RPE 試験後 移植 の各 さら )、国 立長寿医療研究センター（研究所）と細胞 寄託契約を交わし、次年度より細胞保管業
本事業は、幹細胞治療に使われた細胞の保 管事業だけでなく、有害事象発生時の検査 を第三者機関として実施することで、細胞 治療の安全性向上に大いに寄与すると考え 細胞寄託を促進するため、
HP を通じ、
寄託にも注力する予定である。
HPや作成したパンフレット
を通じ、iPS 細胞以外の体性幹細胞由来の細胞 寄託にも注力する予定である。
作製したパンフレット や作成したパンフレット
細胞以外の体性幹細胞由来の細胞 寄託にも注力する予定である。
作製したパンフレット や作成したパンフレット及びUMIN
細胞以外の体性幹細胞由来の細胞 寄託にも注力する予定である。
作製したパンフレット
UMIN-CTR 細胞以外の体性幹細胞由来の細胞
