代表取締役社長 山田 英
2014年2月10日
2013年12月期 決算説明会
INDEX
2013年度 決算概要
及び
2014年度 業績予想
1.
主要開発プロジェクトの進捗ハイライト
2.
（補足資料）
会社概要
主要開発プロジェクトの進捗状況
3.
2013年度 決算概要
及び
2014年度 業績予想
2013年度 連結PLサマリー
2012年度 2013年度 前期比 増減額 事業収益 444 491 +46 事業費用 2,229 1,854 △375 営業損失（△） △1,785 △1,363 +422 営業外収益 98 30 △67 営業外費用 29 51 +21 経常損失（△） △1,716 △1,383 +333 特別利益 51 20 △30 特別損失 35 39 +3 当期純損失（△） △1,708 △1,409 +298 （単位：百万円） ◇事業収益（前期比+10.5％） 提携企業からのマイルストーン収入発生 による研究開発事業収益の増収。 ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」 の販売収入による商品売上高の増収。 ◇営業外収益 補助金収入の減少（前期比△70百万円） ◇事業費用（前期比△16.8％） 研究開発費及び販売管理費の絞り込みに より減少。 ◇特別利益 前期：新株予約権戻入益 51百万円 今期：新株予約権戻入益 11百万円 子会社株式売却益 9百万円 ◇特別損失 前期：投資有価証券評価損 27百万円 ◇営業外費用 ファイナンス実施による費用増 株式交付費（前期比+19百万円） 新株予約権発行費（前期比+16百万円）0 50 100 150 200 250 300 350 400 450 500 2012年度 2013年度 その他 商品売上高 研究開発事業収益
事業収益の内容
（単位：百万円） 事業収益合計 444百万円 事業収益合計 491百万円 ◇研究開発事業収益（前期比+13.3％） NF-κBデコイオリゴのアトピー性皮膚炎治 療薬の開発に関して、塩野義製薬から開発協 力金、マイルストーン 日本臓器製薬からの契約一時金 HGF遺伝子治療薬コラテジェンの開発によ る前受金より開発協力金へ振替 ◇商品売上高（前期比+12.3％） ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の 販売額 271百万円 7百万円 212百万円 ◇その他 15百万円 241百万円 187百万円事業費用の内容
129百万円 1,200百万円 900百万円 0 500 1,000 1,500 2,000 2,500 2012年度 2013年度 売上原価 研究開発費 販管費 （単位：百万円） 事業費用合計 2,229百万円 事業費用合計 1,854百万円 ◇販管費（前期比△22.4％） 経営合理化策実施による効果（人件費等 の減少） ◇研究開発費（前期比△14.6％） 経営合理化策実施による効果（人件費等 の減少） NF-κBデコイオリゴ（アトピー性皮膚炎、 薬剤塗布型PTAバルーンカテーテル）開発 費用を計上 「コラテジェン®」開発費用を計上 131百万円 1,024百万円 698百万円 ◇売上原価（前期比+1.5％） ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」 の売上原価を計上。販売増加に伴い、原価 増加。2014年度通期業績見通し
事業収益 営業利益 経常利益 当期純利益 2014年度通期予想 750 ~850 △2,600 ～△2,400 △2,600 ～△2,400 △2,600 ～△2,400 （参考）2013年度実績 491 △1,357 △1,375 △1,400 （単位：百万円） ◇事業収益 「コラテジェン®」に関する契約一時金 ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」販売額 ◇事業費用 研究開発費 ・「コラテジェン®」プロジェクト ・NF-κBデコイオリゴプロジェクト ・他研究開発費 販売管理費 ◇営業外収益 補助金収入 ＜主な収益・費用の構成＞ 【事業収益】 ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売増 提携企業からの契約一時金の計上 【事業費用】 「コラテジェン®」国際共同第Ⅲ相臨床試験の本格開始に伴う研究開発費の増加主要開発プロジェクトの進捗ハイライト
2.
開発ステージ 探索研究 前臨床 Phase1 Phase2 Phase3 上市 開発ステージ 探索研究 前臨床・製造開発 臨床開発 上市
医療機器
コラテジェン® 重症虚血肢 日本P3試験成功 欧米P3試験準備 ナグラザイム® ムコ多糖症Ⅵ型 日本 NF-κBﾃﾞｺｲ アトピー性皮膚炎 （軟膏剤：日本 ）医薬品
導入開発品 自社オリジン開発品 機能性ペプチド PTA-DCB：血管再狭窄 NF-κBﾃﾞｺｲ コラテジェン® リンパ浮腫 日本P1/2 SPA合意 Fast Track指定 CIN治療ワクチン 子宮頸部前癌 （臨床研究@東大） DNA治療ワクチン 高血圧 (DNAプラスミド製剤) NF-κBﾃﾞｺｲ アトピー性皮膚炎 （新製剤） 自社販売品 NF-κBﾃﾞｺｲ 腰痛症アンジェス ＭＧ 開発パイプライン
充実した開発パイプラインによるリスク分散 大型のコラテジェンプロジェクト（重症虚血肢）が最終段階へ＜自社オリジン開発品（販売権供与先）＞ プロジェクト名 適応症 地域 提携先 コラテジェン® 重症虚血肢 日本 米国 NF-κB デコイオリゴ 皮膚疾患全般 全世界 腰痛症 日本 血管再狭窄 日本 プロジェクト名 適応症 当社の権利 提携先 CIN 治療ワクチン 子宮頸部前癌 日米英中：開発販売権 アロベクチン® 癌全般 アジア：開発販売権 ＜導入開発品＞
開発プロジェクトの提携状況
バイオリーダース （韓国） バイカル （アメリカ）開発プロジェクトの進捗ハイライト
コラテジェンⓇ HGF遺伝子治療薬 適応症 重症虚血肢 開発状況 国内： 2013年11月 改正薬事法が国会で成立。 条件付早期承認制度の活用を目指し、国内での開発再開に向けた 準備に着手。 欧米： 国際共同第Ⅲ相試験の開始準備中。 同試験と同様のデザイン＆オープンラベルの小規模臨床試験を米 国で開始予定。 特徴：HGFの血管新生作用により虚血部位の血流を回復させる開発プロジェクトの進捗ハイライト
コラテジェンⓇ HGF遺伝子治療薬 適応症 リンパ浮腫 開発状況 2013年10月、原発性リンパ浮腫を対象とした第Ⅰ/Ⅱ相試験を 開始。NEDOの「平成24 年度イノベーション実用化ベンチャー支援事業」に
採択。
助成対象期間（H25 年4 月30 日～H26年 2 月20 日）に計上される
費用の3 分の2 に相当する金額を助成金として受領予定。
特徴：HGFのリンパ管新生作用によるリンパ浮腫の治療開発プロジェクトの進捗ハイライト
NF-κBデコイオリゴ アトピー性皮膚炎治療薬 適応症 アトピー性皮膚炎 開発状況 新製剤：Phase1 軟膏剤：Phase2（日本） NF-κBデコイオリゴ 椎間板性腰痛症治療薬 適応症 椎間板性腰痛症 開発状況 前臨床 NF-κBデコイオリゴ 薬剤塗布型PTAバルーンカテーテル 適応症 血管再狭窄（透析シャント） 開発状況 臨床試験 （医療機器） NF-κBデコイオリゴ 生体内で免疫・炎症反応 を担う『転写因子NF-κB』 に対する特異的な阻害剤。 NF-κBの活性化による過 剰な免疫・炎症反応を原 因とする疾患の治療薬と して研究開発中の核酸医 薬。開発プロジェクトの進捗ハイライト
CIN治療ワクチン 適応症 子宮頸がん前癌病変 開発状況 医師主導型探索的臨床試験を実施中。 ・東京大学医学部産科婦人科学 川名敬准教授の下で、探索的臨床試験を実施中。 ・厚生労働科学研究費補助金の医療技術実用化総合研究事業に採択。 特徴：子宮頸がん前癌状態の組織を消失させ、子宮頸がんへの移行・円錐切除 手術を回避する。乳酸菌L.caseiをベースとした経口投与の治療薬。・重症虚血肢の現在の治療 既存療法（バルーン療法など血管内治療、外科的バイパス手術）に適応さ れない患者には有効な治療選択肢がない。 ・市場規模 「重症虚血肢」を対象とした米国市場規模は推定50億USドル。
2014年のポイント①
コラテジェン
Ⓡ
（重症虚血肢）の
国際共同第Ⅲ相臨床試験を開始
2014年第2四半期に開始。 米国から開始し、その後、欧州・南米へ拡大予定。 コラテジェンは当社の屋台骨であり、将来の成長に不可欠の投資。 コラテジェンⓇが シェア獲得を 目指すターゲット再生医療の実用化に向けた「薬事法改正案」と「再生医療安全性確保 法案」が2013年11月に国会で可決・成立。 2014年秋から施行予定。 条件付承認制度による、遺伝子治療薬を含む再生医療等製品の早期 の実用化が可能に。
コラテジェン
Ⓡ（重症虚血肢）の国内開発再開に
向けた準備に着手。
2014年のポイント②
コラテジェン
Ⓡ
（重症虚血肢）の
国内開発を再開
（補足資料）
会社概要
主要開発プロジェクトの進捗状況
アンジェス ＭＧについて
『遺伝子医薬のグローバルイノベーター』
を目指すバイオベンチャー
経営理念
医薬品を通じ、人々の健康と希望にあふれた暮らしの
実現に貢献する
1999年12月 大阪大学医学部の研究成果をもとに設立 2002年 9月 東証マザーズ上場（産学連携の創薬バイオベンチャーとして初） 2003年 5月 日本企業で初めて米国での遺伝子治療の第Ⅱ相治験開始 2004年 1月 国内初の遺伝子治療の多施設二重盲検試験(第Ⅲ相）開始 2006年 2月 HGF遺伝子治療薬の米国第Ⅱ相治験成功 2007年 6月 HGF遺伝子治療薬の国内第Ⅲ相治験成功 2008年 3月 ナグラザイム®の製造販売承認を取得。4月に販売開始 難病や有効な治療法のない疾患の新規治療薬を開発 遺伝子の働きを活用した先端技術を中核に、 革新的な次世代バイオ医薬品の研究開発事業を展開 開発後期プロジェクトを含む複数の臨床開発プロジェクト 自社オリジン開発、提携開発、導入開発プロジェクトをバランス よく配置し、リスク分散と効率的な資源配分 販売網を保有する製薬企業との提携 先端技術バイオベンチャーとの互恵的提携 当社の事業戦略と合致するプロジェクトの導入開発 事業戦略 充実した 開発パイプライン 戦略的 アライアンス
アンジェス ＭＧの経営戦略
アンジェス ＭＧの製品戦略
遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬に特化
「難治性疾患」や「治療法がない疾患」の革新的な治療薬を開発
遺伝子治療薬 (DNAプラスミド) 遺伝子医薬 核酸医薬 治療ワクチン革新的な治療薬の開発
難病・稀少病
有効な治療法がない
疾患など
適応疾患
遺伝子の働きを活用した 次世代バイオ医薬品 ・コラテジェン（自社オリジン）など ・NF-κBデコイオリゴ（自社オリジン）など ・DNAワクチン（自社オリジン）など ・CIN治療ワクチン（導入開発品）HGF遺伝子治療薬
「コラテジェン
Ⓡ
」
コラテジェンⓇ ヒトHGF遺伝子をコードしたDNAプラスミド製剤。 高い安全性が特徴の「非ウイルスベクター型」遺伝子治療薬。 国際一般名 beperminogene perplasmid 商品名 コラテジェン CollategeneHGF（肝細胞増殖因子）とは？
１９８４年に日本で発見された成長因子。最も再生能力の高
い臓器である肝臓で最初に発見されたため、肝細胞増殖因
子（Hepatocyte Growth Factor : HGF）と呼ばれる。
その後、肝臓のみならず、血管、リンパ管、神経など生体の
様々な臓器・組織の形成・再生において主要な役割を果たし
ていることがわかった。
HGF遺伝子治療薬
HGF遺伝子治療の可能性
リンパ管：
リンパ浮腫下肢：
閉塞性動脈硬化症、 バージャー病心臓：
狭心症、心筋梗塞脳：
パーキンソン病、脳梗塞 HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇコラテジェン
Ⓡの開発状況
※SPA(Special Protocol Assessment)：対象疾患、目的、試験デザイン（エンドポイント（評価項目）、用法・用量、症例数）、解析方法などの詳細な 取り決めに関して事前合意し、試験終了後は合意内容を変更せずにそのまま承認審査での承認用件として認める制度 ※Fast Track：重篤、または生命を脅かす疾患の治療を目的としており、かつ新たな治療の可能性を示す医薬品に対し、開発を早めて、審査の迅 対象疾患 地域 開発状況 提携先 重症虚血肢 （CLI） 閉塞性動脈硬化症 及び バージャー病の 重症 日本 P3試験を成功（安全性、有効性を検証済）し、 国内承認取得に向け追加試験を検討中 第一三共 （販売権） 欧米 ① 米国P2試験終了 ② SPA合意に加えFast Track指定取得 ③ 国際共同治験（PhaseIII ）開始に向けて ・田辺三菱製薬と米国販売権許諾 契約締結 ・小規模 早期予備臨床試験の実施準備中 田辺三菱製薬 （米国販売権） 欧州は未定 虚血性心疾患 日本 臨床準備中 第一三共 米国 第I相 未定 リンパ浮腫 日本 原発性リンパ浮腫に対するPOC取得に向けた治験（第 1/2相）実施中 未定 パーキンソン病 前臨床試験 未定 HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ
Ⅰ: 無症状 薬物療法 Ⅱ: 間欠性跛行 血行再建術、薬物療法、運動療法 Ⅲ: 安静時疼痛 血行再建術、薬物療法、 （疼痛：持続硬膜外麻酔） Ⅳ: 虚血性潰瘍・ 壊死 血行再建術 潰瘍局所療法 重症虚血肢は、重症の閉塞性動脈硬化症であり、以下のFontaine分類のⅢ度およびⅣ 度に相当する。下肢切断を余儀なくされることもある重篤な病態 静かにしていても足や足の指先に痛みを感じます。この時 の血管は、ほとんど詰まっている状態です。 血管が完全に詰まり、血流が遮断され、栄養や酸素の不足 により、ちょっとした傷でも治癒できず、虚血性の潰瘍や 壊疽を起こします。 症 状 の 進 行 【Fontaine分類】
重症虚血肢（CLI）とは？
重症虚血肢
HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ CLI重症虚血肢に対する作用メカニズム
下肢の骨格筋細胞にコラテジェン®を導 入、遺伝子が細胞内で転写・翻訳され てHGF蛋白質が局所で産生・分泌する。 このHGFの血管新生作用によって側副 血行路（主要な動脈から枝分かれした 小さな血管）が発達し、虚血部位の血 流が回復する。新たな血管の再生による血流の回復
HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ CLI開発の状況
2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 P1/2 大阪大学臨床研究 (AMG0001-JN-100) P2 試験（米国） (AG-CLI 0202) P3 試験（日本）対象ASO (AMG0001-JN-101) P3 試験（日本）対象TAO (AMG0001-JN-102) P2 試験（米国、追加） (AG-CLI 0205) 表中の矢印は、同意取得から最終症例観察終了までの期間を示す 黄色：日本、赤：米国 日本 ① P1/2,P3試験に成功（安全性、有効性を検証済） ②承認申請後、2011年に申請を取り下げ ③国内承認取得に向け追加試験を検討中 欧米 ① 米国P2試験に成功。SPA合意、Fast Track指定を取得 ② 田辺三菱製薬と米国販売契約締結。国際共同治験（P3）準備中 HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ CLI国内第Ⅲ相臨床試験（2004～2007）
国内第Ⅲ相臨床試験
閉塞性動脈硬化症を対象としたプラセボ対照二重盲検比較試験 （ASO第Ⅲ相試験） バージャー病を対象とした一般臨床試験 （TAO一般臨床試験） HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ CLIコラテジェンの有効性について
- ASO第Ⅲ相試験 主要評価項目 - 対象：FAS Fontaine 分類 群 例数 改善の有無 95%信頼区間 改善率の 差 検定1) なし あり Ⅲ度 コラテジェン群 16 8 ( 50.0) 8 ( 50.0) 24.7～ 75.3 25.0 p=0.388 プラセボ群 8 6 ( 75.0) 2 ( 25.0) 3.2～ 65.1 Ⅳ度 コラテジェン群 11 0 ( 0.0) 11 (100.0) 71.5～100.0 60.0 p=0.018 プラセボ群 5 3 ( 60.0) 2 ( 40.0) 5.3～ 85.3 括弧内は百分率 、1)Fisherの直接確率計算法 層(本登録時Fontaine分類)を調整（主要評価変数） 改善率の差 95%信頼区間 Mantel Haenszel検定 38.7％ 9.4～ 68.0 p=0.014 有意水準：0.02 HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ CLI大切断（足首より上）の発生率
5.3 30.0 33.9 15.0 0.0 10.0 20.0 30.0 40.0 (%)(1)Norgren L., et al. Inter-society consensus for the management of peripheral arterial disease (TASCII). Eur J Vasc Endovasc Surg, 2007; 22, S1-S70
(2)Nikol S et al. Mol Ther. 2008;16(5), 972-978.
1年後の大切断発生率 欧米での発生率 日本P3試験 (HGF 投与群) TASCII （CLI治療ガイドライン） (1) FGF P3試験 (プラセボ群) (2) 重松ら (3) 日本での発生率 日本P3試験 での発生率 HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ CLI
死亡率
2.6 25.0 23.2 18.5 27.3 0 10 20 30 (%)(1)Norgren L., et al. Inter-society consensus for the management of peripheral arterial disease (TASCII). Eur J Vasc Endovasc Surg, 2007; 22, S1-S70
(2)Nikol S et al. Mol Ther. 2008;16(5), 972-978.
(3)Shigematsu H et al. Therapeutic research 1992; 13 (10), 181-191. (4)Kumakura H et al. J Vasc Surg 2010; 52:110-117.
1年後の死亡率
欧米での発生率 日本での発生率 日本P3試験 (HGF 投与群) TASCII （CLI治療ガイドライン） (1) FGF P3試験 (プラセボ群) (2) 重松ら (3) 熊倉ら (4) 日本P3試験 での発生率 HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ CLI①小規模 早期予備臨床試験の実施
少数例を対象としたオープンラベル試験 FDAとSPA合意した国際共同Phase3臨床試験プロトコルによる フィージビリティスタディ コラテジェンの忍容性・安全性、有効性、薬物動態などの確認②開発資金の調達
夢真ホールディングス等を割当先とした第三者割当増資 → 3.7億円調達 メリルリンチ日本証券を割当先とした新株予約権の発行 → 約19.8億円調達 ※残存する新株予約権は10/15に取得・消却 UBS AG London Branchを割当先とした新株予約権の発行 → 約41億円調達予定
コラテジェン®の国際共同Phase3試験にむけて
HGF遺伝子治療薬田辺三菱製薬との提携スキーム
アンジェス MG
「コラテジェン® 」の米国を中心とした臨床開発 （国際共同第Ⅲ相～承認） 2012年10月24日、田辺三菱製薬とコラテジェンの米国における末梢性 血管疾患を対象とした独占的販売契約を締結。 有効な治療選択肢がない「重症虚血肢」を対象とした米国の潜在的な市 末梢性血管疾患を対象とした 米国での独占的販売権許諾 契約一時金 開発の進捗に応じたマイルストーン 売上高に応じた一定の対価田辺三菱製薬
HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ CLIリンパ浮腫
リンパ管新生作用の発見
⇒リンパ浮腫に対する薬効
リンパ浮腫モデル動物を用いて、コラテジェン®によって産生 したHGFが、投与局所においてリンパ管を新生し、リンパ浮 腫の改善効果が示された。（Saito Y. et al. Circulation 2006; 114:1177-1184）
HGFの新規作用の発見：「リンパ管の新生」
現在、原発性リンパ浮腫に対する臨床POC（原理的に有効
であることの証明）取得に向けた治験（第1/2相）を実施中
HGF遺伝子治療薬
リンパ浮腫とは？
推定潜在患者数
原発性リンパ浮腫 3,000人（日本） 二次性リンパ浮腫 推定10万人以上（日本） 発生率：子宮癌術後 28.1%、 乳癌術後 21-50.9% 現在、加齢によるリンパ浮腫も増えてきている）リンパ管の障害により、リンパ流が停滞し発生する浮腫
治療充足度が極めて低い疾患 理学療法（弾性着衣、リンパマッサージ等）、薬物治療、手術。 QOLが著しく低下する疾患。 浮腫は四肢に現れ、日常生活に必要な身体機能の低下により、QOLが 低下する。 根治療法がない。 治療をやめると再発するため継続治療が必要。患者にとって大きな負担。 HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ リンパ浮腫リンパ浮腫治療の現状
リンパ浮腫に対する根治療法はない
１、理学療法 圧迫療法（弾性着衣など）、リンパドレナージ、運動療法、 スキンケア、下肢拳上 ２、薬物療法 利尿剤、Benzopyrones ３、手術 リンパ管静脈吻合、リンパ管グラフト、減量手術 対症療法⇒コラテジェンが新規治療薬となる可能性
HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ リンパ浮腫対象疾患 地域 開発状況 提携先 アトピー性皮膚炎 日本 軟膏剤 Phase2（日本） 新製剤 Phase1 塩野義製薬 *1 欧米 椎間板性腰痛症 日本 前臨床 日本臓器製薬 *2 血管再狭窄予防 （DCB = 薬剤塗布型 バルーンカテーテル） 日本 医療機器 臨床試験 ﾒﾃﾞｨｷｯﾄ株式会社 （開発製造販売契約） *1 塩野義製薬と皮膚疾患治療薬の共同開発契約。全世界の独占的販売権。 *2 日本臓器製薬と椎間板性腰痛症を含む腰痛疾患治療薬の日本における独占的な 開発販売権を許諾 NF-κBデコイオリゴ
NF-κBデコイオリゴ 開発状況
転写活性化 結合部位 b) 刺激時 NF- B IkB P IkB NF- B 転写されない 結合部位 a) 通常時 c) NF- Bデコイ導入時 IkB P
転写が抑制される
NF- Bデコイ P NF- Bデコイ ・アトピー性皮膚炎 ・関節リウマチ ・変形性関節症 ・乾癬 ・血管再狭窄 ・多発性硬化症 ・喘息 ・癌 など NF- Bが関与 する疾患 NF- B NF- B 遺伝子発現の調節領域 蛋白質に翻訳される領域 （遺伝子の本体） 炎症性因子の遺伝子の NF-κBデコイオリゴNF-κBデコイオリゴ 作用機序
新規の薬理作用を有する核酸医薬製剤
中等症以上のアトピー性皮膚炎患者に対して安全性、
有効性を確認済（PoCを確立済）
本薬は外用薬として優れたプロファイルを有する
– 刺激性がなく顔面など皮膚の薄い部位、露出部位に使い易い – 競合薬（外用剤）の課題（局所副作用（ステロイド）、皮膚刺激性（プロトピッ ク）など）との差別化が可能NF-κBデコイオリゴの皮膚吸収性を数十～百倍程度向
上させた新製剤を開発。2013年6月、Phase1試験開始
NF-κBデコイオリゴ アトピー性皮膚炎治療剤 （外用剤）NF-κBデコイオリゴ
アトピー性皮膚炎治療薬（ 外用剤）
• 日本臓器製薬と日本における独占的な開発販売権契約を締結
（対象疾患 椎間板性腰痛症を含む腰痛疾患）
• NF-κBデコイオリゴは、椎間板細胞や椎間板変性症モデル動物に
おいて、椎間板変性に起因する病態因子の産生を抑制
• 病態因子 ①炎症性サイトカイン（ IL-1やTNF-αなど） ②細胞外基質の分解酵素（MMPなど） ③痛み関連分子（NGFやCOX2など）慢性腰痛に対する鎮痛効果、椎間板変性に対しても有効な可能
性がある新しいタイプの腰痛治療薬として期待される
当社はNF-
κBデコイオリゴの供給及び関連データを提
供し、日本臓器製薬は製剤製造や臨床試験など担当。
NF-κBデコイオリゴ 腰痛症NF-κBデコイオリゴ
椎間板性腰痛症治療薬
血管傷害部位におけるNF-κBﾃﾞｺｲｵﾘｺﾞの血管狭窄抑制作用 を保有する新規医療機器の製造開発 1. PTAﾊﾞﾙｰﾝｶﾃｰﾃﾙのバルーン部の外表面にNF-κBﾃﾞｺｲｵﾘｺﾞ を塗布した 世界初の抗炎症薬塗布型PTAﾊﾞﾙｰﾝｶﾃｰﾃﾙを開発 2. 病態モデル動物において血管狭窄抑制を実証 3. 前臨床試験において、医療機器としての品質、安全性を確認
臨床試験実施中（有効性と安全性の検証）
2012年 臨床試験を開始 （ 人工透析の透析シャントを対象） 対象疾患と医療上のニーズへの貢献 1. 人工透析 29万人、閉塞性動脈硬化症 約10万人 血管狭窄部位のPTA再処置を延長・回避することで、患者QOLの向上や高額 製造販売承認取得 PTA-DCB = 薬剤塗布型PTAバルーンカテーテル NF-κBデコイオリゴ PTA-DCB血管狭窄予防を狙った
薬剤塗布型PTAバルーンカテーテル
全世界の推定年間罹患者数 (WHO公表)
HPV感染者
（キャリア）
30,000万人
軽度異形成 3,000万人 高度異形成 1,000万人 子宮頸がん 45万人 CIN2/3 CIN15
-10
年
治療薬の開発が 求められている領域 *HPV（ヒトパピローマウイルス）=子宮頸癌の原因ウイルス 前癌病変の初期段階から検出され、子宮頸部上皮内腫瘍性病変（CIN）と進むにつれHPVの 癌関連蛋白質が増加し、子宮頸癌への癌化の要因となる。**CIN（Cervical intraepithelial neoplasia）
CIN治療ワクチン
HPV感染と子宮頸がん
治療法 ・手術 ・放射線 ・化学療法正常 浸潤癌 HPV感染 潜伏 増殖 腫瘍性変化 癌化 軽中度異形成 高度異形成 持続的なウイルス増殖
組織像
HPV感染CIN治療ワクチン
の治療標的
前癌病変 子宮頸癌予防ワクチン の標的ステージ 子宮頸部円錐切除術は、早産、低出生体重、帝王切開のリスクが高いと報告され CIN1-2 CIN3 ① 「前癌病変」のピークは30歳前後で、結婚や出産を経験する年代に相当。 ② 現在のCIN3の治療法は子宮頸部円錐切除術のみ。 CIN治療ワクチンCIN治療ワクチンの治療標的は
「子宮頸がん前癌病変」
子宮頸癌予防ワクチン
（各国で発売済）
CIN治療ワクチン
HPV感染の
予防用
として
未感染者が投与対象
高度異形成の
治療用
として
CIN3ステージ患者が投与対象
HPV
感染予防が目的
前癌病変への
治療効果は無い
子宮頸癌の前癌病変に対する
治療薬として開発
注射剤
経口剤
CIN治療ワクチン子宮頸癌の「予防ワクチン」と
「CIN治療ワクチン」の違い
CIN治療ワクチン
CIN治療ワクチン まとめ
子宮頸がんの前癌状態の組織（高度異形成）を消失させ、子宮頸
がんへの移行の回避が期待できる
世界初の画期的な経口投与
の
治療薬
本薬のベースである乳酸菌L.caseiは乳酸菌食品にも利用されて
おり治療薬としての
安全性が高い
腸管免疫を介してヒトパピローマウイルス(HPV)抗原特異的な細
胞性免疫を活性化させ、子宮頸部のHPV感染細胞を選択的・効
率的に攻撃することで癌化細胞を除去する新しいメカニズム
「高度異形成」を消失させることで円錐切除手術を回避可能
厚生労働科学研究費補助金の医療技術実用化総合研究事業に
採択（2013年8月27日発表）
東京大学医学部産科婦人科学 川名敬准教授の下で探索的臨床試験を実施中ムコ多糖症Ⅵ型治療剤
「ナグラザイム®」
ナグラザイムⓇ
ムコ多糖症Ⅵ型治療剤「ナグラザイム®」
ムコ多糖症Ⅵ型に対して世界で初めて承認を取得した酵素補充療法剤。 稀少疾患で患者団体や学会から使用の要望が高い製剤。
ナグラザイムⓇ
ムコ多糖症Ⅵ型治療剤「ナグラザイム®」
患者発掘のための情報提供、医療機関への啓蒙活動を 積極的に行っています。 ■ 一般向け、医療関係者向け情報の提供 ■ 学会活動本資料に記載されている業績予想・将来見通し等は、現時点で入手可能な情報に基づき当社が判断した予想・見通しであり、潜在的 なリスクや不確実性が含まれています。 それらのリスクや不確実性には、当社を取り巻く経済情勢の変化、研究開発の進捗状況、規制当局からの承認取得、国内外各国の 制度改正や法規制等が含まれます。 様々な要因の変化により、実際の業績は記述している予想とは大きく異なる結果となる可能性があります。 アンジェス MG HP
