ナノキャリア株式会社
東証マザーズ 4571 ラジオNIKKEI ジャパンツアーＩＲ＆櫻井英明株式講演 広島国際会議場 大会議室「ダリア」 2017年7月22日（土）会社概要
代表取締役社長
中冨 一郎
Leading‐Edge Nanotechnology
ナノキャリア株式会社
1996年 ナノキャリア設⽴︓ ⽇本発の最先端ナノテクノロジーを基に、医学/⼯学を融合した新しい医薬品開発へ 2000年 研究所設置︓千葉県柏市において本格始動抗がん剤の開発を主⼒に、技術⾰新に挑む 2008年 東証マザーズ上場 2017年 臨床試験を内外で実施中(⽇本、⽶国、欧州、アジア） 本社/研究所 千葉県柏市若柴226番地39中央144街区39 東京オフィス 東京都中央区京橋1-4-10 ⼤野屋京橋ビル iCONMラボ 神奈川県川崎市川崎区殿町三丁⽬２５番１４号会社概要
設⽴ 1996年6⽉14⽇ 上場市場、及び年⽉⽇ 東京証券取引所マザーズ 上場 2008年3⽉5⽇ 資本⾦ 11,085百万円 (2017年3⽉31⽇現在） 発⾏済株式総数 43,179,384 株（2017年3⽉31⽇現在） 役職員 68名（2017年3⽉31⽇現在） 取締役 代表取締役社⻑ CEO 中冨⼀郎 CFO兼社⻑室⻑ 松⼭哲⼈ （元三菱商事株式会社 ナノテクパートナーズ代表取締役） ⾮常勤取締役 岡野光夫 （東京⼥⼦医⼤名誉教授・特任教授） ⼤橋 彰 （医師 クリニック院⻑） 松村 淳 （ウィズ・パートナーズ 代表取締役副社⻑ COO） 藤澤朋⾏ （ウイズ・パートナーズ 取締役） 監査役 常勤監査役 野⼝勘四郎 (元化合物安全性研究所 常務取締役総務部⻑） ⾮常勤監査役 森嶋 正 （森嶋公認会計⼠事務所 代表 公認会計⼠） 中⼭美恵⼦（悠綜合法律事務所 弁護⼠） サイエンティフィック アドバイザー ⽚岡⼀則 （東京⼤学特任教授、ナノ医療イノベーションセンター⻑） ⻑崎幸夫 （筑波⼤学⼤学院教授） ⻄⼭伸宏 （東京⼯業⼤学教授）市販品や臨床途上の医薬品 ＱＯＬを⾼める新薬を創造し、 副作⽤軽減、治療域拡⼤を⽬指す アンメットニーズと市場の拡⼤ 治療⽬的に応じた医薬品を開発し、 グローバルに展開 独占性の確⽴ ライフサイクルマネージメント ・特許による基盤技術の優位性を確保 ・参⼊障壁を構築 ・特許期間の延⻑を確保 ⾃社開発/共同研究開発 /ライセンス提携 ⾃社開発を重視しつつ、提携を進 め経営バランスを保つ
市場
⾃社開発＆提携
知的財産
POC医薬品
ビジネス戦略
ポリエチレングリコール （生体内において、異物として認識されない）
ポリアミノ酸
（生体内で利用されている物質の集合体）
抗がん剤など
30～100ナノメートル抗がん剤をポリマーでくるみ、安全に体内に投与する
ミセル化ナノ粒子 ▲血管内イメージ図コアテクノロジー ミセル化ナノ粒子
System Design
Medicelle™ Medicelle™ ⾎液中の 滞留性向上 薬物の可溶化と ⾎液中の 滞留性向上 NanoCap™ NanoCap™ 特⻑ 特⻑ 構造構造 30‐100nm ポリエチレングリコール 親⽔性 ポリアミノ酸疎⽔性 ADCM(Antibody/Drug‐Conjugated Micelle) ADCM(Antibody/Drug‐Conjugated Micelle) 多くの薬物を 標的部位に 効率よく ターゲティングミセル化ナノ粒子：システムデザイン
物理吸着型 NK105（パクリタキセル） 化粧品 静電結合型 タンパク質、siRNA 化学結合型 NC-6004（シスプラチン NC-4016（ダハプラチン） NC-6300（エピルビシン） センサー修飾薬物結合型 （Active Targeting） センサー︓抗体、ペプチドなど NC-6201 （E7974)ミセル化ナノ粒子によるがん組織への
高い選択性を実現
EPR効果 （Enhanced permeability and retention effect） Y. Matsumura, et al., Cancer Research 1986, 46, 6387.正常細胞
血管壁がん細胞
血管壁がん組織へのターゲティング
既存薬＆新規医薬品の高付加価値化
通常の抗がん剤 体内にほぼ均一に分布 ミセル化ナノ粒子 抗がん剤 患部に集中 ＮＣ‐6004 これまでの抗がん剤は患者さんの負担大 1.前処置や後処置（入院）が必要 2.強い副作用 3.治療の継続が困難になる ナノキャリアの抗がん剤は患者さんのＱＯＬを向上 1.前処置、後処置が不要、日帰り治療が可能になる 2.患部に集積させ、薬効増大・副作用軽減を図る 3.効果と安全性がより高まり治療継続が可能になる 当社で開発中の ミセル化ナノ粒子抗がん剤 ⽇本発のナノテクノロジー技術「ミセル化ナノ粒⼦」を⽤いて 医薬品の⾼付加価値化を図り、患者さんのQuality Of Lifeを改善 Quality of Life (QOL): 生活の質 強い副作用/治療中断例）ＮＣ‐6004の場合
0.01 0.1 1 10 0 20 40 60 80 血漿 中P t値 (g / m L ) Time(hr) シスプラチンによるがん治療の課題 ミセル化技術で問題解決を図る NC-6004の⾎中における濃度（ヒト） NC-6004の⾎中における濃度（ヒト） 0 1 2 3 4 5 6 7 P las m a Lev el （Pt µ g/ g ） Time ミセル溶液 （NC-6004） 原薬溶液 （シスプラチン） 10 min 1h 6h 24h 48h NC-6004のがん患部における濃度（動物） NC-6004のがん患部における濃度（動物） 体内にほぼ均一に分 布するため、正常組 織にも移行する 世界で広く普及している抗がん剤 腎臓毒性、消化器毒性、神経毒性 などが強く、治療の継続が困難に なる 腎毒性予防のため⻑時間を要する Hydration（過⽔分負荷）実施が 必要となり⼊院治療になる 安全な有効濃度を⻑期間持続 腫瘍部位へ薬物が集積 効果増強 副作⽤軽減 集積性向上 Cl- 存在下でシスプラチンが遊離・放出 pH環境変化によるシスプラチン放出 時間に依存した薬物放出 9ＮＣ‐6004の臨床的意義
適応 レジメン 腎毒性 消化管毒性 神経毒性 ⾻髄抑制 その他 開発中 NC-6004＋ ゲムシタビン ✔ 短時間・少量のHydrationが必要 ⾮⼩細胞肺がん シスプラチン＋ ゲムシタビン ✔ ✔ ✔ ✔ ⻑時間・⼤量のHydrationが必要 ⾮⼩細胞肺がん、 膵がん アブラキサン ＋ ゲムシタビン ✔ ✔ 溶解・調整の複雑な⼿間 膵がん FOLFIRINOX1 ✔ ✔ ✔ 46時間の点滴静注による拘束 体⼒がある患者に限定 注︓✓マークの記載がない箇所についても、毒性の発現が全くないわけではない注︓ 1 FOLFIRINOXは、4剤 (Oxaliplatin, Leucovorin, Irinotecan, 5-FU) の混合治療
発現する主要な毒性
免疫チェックポイント阻害剤
抗PD‐1抗体
• ニボルマブ（商品名：オプジーボ） [BMS、小野]抗CTLA‐4抗体
下線は本邦未承認抗PD‐L1抗体
• アテゾリズマブ （商品名：テセントリク） [ロシュ、中外] • アベルマブ （商品名：Bavencio） [独メルク、ファイザー] • ペンブロリズマブ （商品名：キイトルーダ） [メルク] • デュルバルマブ （商品名：Imfinzi） [アストラゼネカ] • イピリムマブ （商品名：ヤーボイ） [BMS] • トレメリムマブ [アストラゼネカ]がん化学療法との併用がより効果的
様々な併用療法に関する臨床試験が世界各国で数百と行われ激戦となっている最近、最も注目されている抗腫瘍薬
豊富なパイプライン
※NK105︓ライセンスアウト先である⽇本化薬株式会社における開発コード 乳がんの開発については、同社にて追加臨床試験計画中と発表されています（2017年5⽉11⽇決算発表資料から） 製品 内包薬物 対象疾患 基礎 前臨床 ph1 ph2 ph3 開発地域 パートナー NC-6004 シスプラチン 膵がん 日本/アジア ⾮⼩細胞肺がん 米国/欧州 胆道がん 膀胱がん 頭頸部がん 米国/欧州 台湾 NC-4016 ダハプラチン 固形がん 米国 NC-6300 エピルビシン 軟部⾁腫 米国 NC-6201 E7974(導⼊) 固形がん 米国（予定） Active NanoFect siRNA 固形がん ― NK105※ パクリタキセル 乳がん 胃がん 日本 共同開発 ⾃社開発 ⾃社開発 ⾃社開発 共同研究 共同開発 ⾃社開発 ⾃社開発 導出 ⾃社研究NC‐6004 国内/アジア開発状況
（時間依存性放出型シスプラチンミセル）
NC‐6004とゲムシタビンの併用療法
NC‐6004とゲムシタビンの併用療法
予定症例数400のうち303例まで登録終了
患者登録再開を決定し、治験施設との手続きを開始
【第Ⅲ相臨床試験概要】 対象疾患：転移性および進行性膵臓がん 実施地域：台湾、シンガポール、香港、マレーシア、フィリピン、韓国、日本 試験内容：ゲムシタビン単独療法との比較試験 用法用量：治験薬群 NC‐6004 90 mg/m2 3週間に1回 ゲムシタビン1000 mg/m2 3週間に2回 VS. 対照薬群 ゲムシタビン1000 mg/m2 4週間に3回 主評価項目：OS比較 OEP社との日本アジア共同開発 OEP社との日本アジア共同開発国内について、承認取得後は自社販売を目指す
NC‐6004とゲムシタビンの併用療法
NC‐6004とゲムシタビンの併用療法
第Ib相パートで高い忍容性を確認。対象疾患を3がん種に拡大し、同時
並行で3がん種の評価を実施するバスケットデザインを採用
欧米で患者登録実施中
本年秋ごろに患者登録完了の見込み
【第Ⅱ相臨床試験概要】 対象疾患：非小細胞肺がん、膀胱がん、胆道がん 実施地域：米国（15施設）、欧州（3カ国13施設） 試験目的： NC‐6004 およびゲムシタビンの併用療法の有効性 および安全性の検討 用法用量： NC‐6004 135 mg/m2 3週間に1回 ゲムシタビン 1,250 mg/m2 3週間に2回 自社単独の欧米開発 自社単独の欧米開発NC‐6004 米国/欧州開発状況
（時間依存性放出型シスプラチンミセル）
NC‐6004 適応症の拡大
【米国、欧州 第I/II相臨床試験概要】 対象疾患：遠隔転移再発頭頸部扁平上皮がん 実施地域：米国、欧州NC‐6004と5‐FU、セツキシマブの併用療法
NC‐6004と5‐FU、セツキシマブの併用療法
【台湾 第Ⅰ相臨床試験概要】 対象疾患：遠隔転移再発頭頸部扁平上皮がん 実施地域：台湾 自社単独の欧米開発 自社単独の欧米開発 OEP社との共同開発 OEP社との共同開発 90 mg/m
2以上の高用量で安全性を確認中
患者登録実施中
NC‐6300の開発状況
（ｐH依存性放出型エピルビシンミセル）
自社単独の米国開発 自社単独の米国開発 米国で治験計画届出書（IND）を提出 （2016年12月30日）
第Ⅰ/Ⅱ相試験の患者登録実施中 (米国10施設）
希少がんをターゲットとして、迅速審査制度などの活用を念頭に開発加速
【第I/II相臨床試験概要】 対象疾患：軟部肉腫 実施地域：米国 試験内容：第I 相 安全性・忍容性の検討、ならびに推奨用量の決定 第II 相 軟部肉腫における有効性の検討 エピルビシン特有の副作用である嘔吐や骨髄毒性などの抑制傾向が見られ、従来の標準的投与量であ る60 mg/m2または100 mg/m2（乳がん治療のケース）を超える用量の投与が可能となり、推奨投与量は 170 mg/m2に決定された。 エピルビシン特有の副作用である心機能の低下傾向は認められず、12か月間を超える投与例が存在し、 長期治療の可能性が期待される。 国内第Ⅰ相試験結果概要 （固形がん）2017 Investigator Meeting in Chicago
欧米開発に関し情報共有を図るため、治験担当医師にご参集いただき、 会議を毎年開催しています。 2017年6月5日 Chicago Marina 欧米治験担当医師らに向けて がん治療における高分子ミセル技術についての講演 ミセル製剤への理解をさらに深めていただきました。 招待講演 Prof. Kazunori KataokaICONM:ナノ医療イノベーションセンター
「体内病院」の実現を目指す 全ての医療機能が人体内に集約化される「体内病 院」の実現を目指しています。ウイルスサイズのス マートナノマシンが、体内の微小環境を自律巡回し、 24時間治療・診断を行います。 「キング（King）」は、「Kawasaki INnovation Gateway」の頭文字と「殿町（神奈川県川崎市）」の地名に由来しています。 「スカイフロント（SkyFront）」は、羽田空港の目の前という立地や、このエリアが世界につながっていることを表しています。 テーマ１ テーマ１ 脳疾患をターゲットとした研究 脳疾患をターゲットとした研究 ナノキャリアの取り組み 対岸は羽田空港粒子内に薬物を結合/内包 粒⼦内へ内包できる薬物量が多い 1粒⼦あたりの抗体は数個で有効 薬物/抗体の多様な組合せが可能 幅広い薬剤を利⽤可能 ☑ポイント 薬物100個以上/1抗体 次世代技術 ＡＤＣＭ
新技術：ＡＤＣＭ アクティブターゲティングへ進化
既存技術 ＡＤＣ ✔薬物結合数が少ない ✔強い活性を持つ化合物のみ選択 ✔高活性のため、副作用の不安 抗体に直接薬物を結合 ☑ポイント 細胞質内や核へ確実に届けることが重要 粒子内に薬物を結合/内包新規開発パイプランの状況
製薬企業とフィージビリティスタディ実施中
新規抗体の獲得および共同研究開始
製薬企業とフィージビリティスタディ実施中
新規抗体の獲得および共同研究開始
2017.3.3
中外製薬とのActive‐NanoFectの共同研究契約延長
2017.3.3
中外製薬とのActive‐NanoFectの共同研究契約延長
ADCM （Antibody/Drug Conjugated Micelle)
NanoFect® （核酸デリバリー）
体内で不安定な核酸を安定化 核酸を細胞内へ確実に送達し、放出することで効果を発揮するシステム 世界的に開発が進むADCの課題を解決するシステム 抗体および薬物の選択幅を拡大 アクティブターゲティング製剤の創出が可能な汎用性の高いシステム新技術へのアプローチ 共同研究＆出資を実施
2017.3
TPG Biologics社（台湾）への出資および共同研究
2017.4
Tocagen Inc.のNASDAQ上場時に出資
TPG Biologics （台湾）
Tocagen （米国）
脳腫瘍などを対象とした特殊な治療薬を開発中のバイオベンチャー ADCMに最適なセンサーの開発2017.4
米国ユタ大学とタンパク質などの高分子医薬の経口デリバリー
に関する共同研究
ユタ大学 （米国）
注射より経口投与は利便性が高く、大きな需要を期待化粧品事業
2010年 eʻclafutur-W 美容液: ⾃社開発/⾃社販売 2013年 新⽣eclafutur : アルビオンとの共同開発商品 販売/アルビオン 2014年 アジアへ海外展開 リフィル発売 ⼤容量発売 ミセル化ナノ粒⼦は、⾼級化粧品メーカーとの共同開発により、 化粧品技術としても確⽴ 2016年 育⽑剤製品 ヘルスケア領域への応⽤展開拡⼤ アルビオンとの共同開発商品/ 販売/ナノキャリア 2016年 EXCIA AL: アルビオンとの共同開発商品 販売/アルビオン2017
2017
年
年
新製品発売
新製品発売
に向けて準備中
に向けて準備中
Not only 毛根 But also 毛髪
ミセル化ナノ粒子の効果を検証すると 成分を必要な場所に運び持続的に放出
毛髪の隙間に入り込み、ハリやコシを改善
洗浄 CLEANING 潤い MOISTURE 導入 BOOSTER 促進 ADVANCEPART 01 PART 02 PART 03 PART 04
使用感や香り、デザイン性まで妥協なく追求。発売以来、男性からの評価はもちろん、 多くの女性からも、その香りやデザイン、またアルビオンとナノキャリアの技術をベース にした確かな効果で、高い評価をいただいています。 『頭皮も素肌である』という当たり前の事実を見つめなおし、 スキンケアの基本に基づいた育毛DDSによるスカルプケアの次世代アイテム もうこん もうはつ
（銀座5丁目 ALBION DRESSER 3F) 7月1日（土） 銀座にDepthとコラボレーションしたヘアサロン 「KIKKAKE @ Depth」がオープン Depth監修のヘアスタイリスト川嶋祐氏が、銀座に 新ヘアサロン「KIKKAKE @ Depth」をオープン！ 「きっかけ」 一つのことが終わり、新たに次のことが 始まることを指しています。 スタッフも、お客様も、 サロンを通して輝き始める 「きっかけ」となる場所。 https://www.kikkake.studio/
