Leading Edge NanoTechnology
ナノキャリア株式会社
Leading-Edge NanoTechnologyナノキャリア株式会社
平成22年3月期決算説明会
平成22年3月期決算説明会
東証マザーズ 4571平成22年5月25日
Leading-Edge NanoTechnology
INDEX
１．会社概要
２ ＩＲ活動報告
２．ＩＲ活動報告
３．創薬基盤技術
４ 知財とビジネスモデル
４．知財とビジネスモデル
５．パイプラインの現況
平成
年 月期末決算概要
６．平成22年3月期末決算概要
別添
参考資料
参考資料
Leading-Edge NanoTechnology
会社概要
会社概要
私たちは患者さんのQOL向上のために、NanoTechnorogy を用いて 新 薬品を創出 人 健康と 療 進歩 貢献 ます 新しい医薬品を創出し、人々の健康と医療の進歩に貢献しますＩＲ活動報告
ＩＲ活動報告
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ナノキャリア株式会社
ミセル化ナノ粒子技術を応用した
本社・研究所 千葉県柏市柏の葉創薬事業（研究開発・製造）
千葉県柏市柏の葉 東京オフィス 東京都中央区日本橋1996年
設立
格
沿革2000年
本格始動
2004年
NK105
Phase I
2006年
NC 6004
Ph
I
2006年
NC-6004
Phase I
2007年
NK105
Phase II（進行中）
2008年
東証マザーズ上場
本社・研究所2008年
東証マザ ズ上場
NC-6004
Phase I/II （進行中）
NC-4016
Phase I （進行中）
NC 4016
Phase I （進行中）
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本社・研究所
製剤化 ポリマー合成設計：合成
→製剤→評価→品質：製造 → 安全性・効果：臨床試験
製剤化 リ 成 動物評価 製造 （委託製造所）Leading-Edge NanoTechnology
IR活動
月 日 内容 5月25日 東京大学及び㈱東京大学ＴＬＯとのカチオン性のポリアミノ酸に関する独 5月25日 占ライセンス契約締結発表 7月14日 地域イノベーション創出研究開発事業採択 9月 7日 最先端研究開発支援プログラム採択 9月 7日 最先端研究開発支援プログラム採択 9月29日 第6回新株予約権（希薄化防止上型行使額修正条項付き）発行 10月13日 メディネット社とがん治療分野での包括的な共同研究提携発表 10月19日 ダハプラチン誘導体ミセル物質特許登録査定（欧州）発表 11月19日 放出持続型ドセタキセルミセルDDS製剤開発発表 12月21日 東京大学・東京大学TLOとの遺伝子治療分野における独占的ライセンス契約締結、及び日油株式会社への再実施許諾契約締結発表 2010年 2010年 3月 3日 ダハプラチン誘導体ミセルの製法特許登録査定（米国）発表 5月19日 メディネット社への第3者割当増資発表 5月24日 遺伝子キャリアに関する物質特許登録査定（米国、日本）発表Leading-Edge NanoTechnology
トピックス
2010年5月19日株式会社メディネットへの第３者割当増資概要
発 行 期 日 平成22年6月7日 発 行 期 日 平成22年6月7日 発 行 新 株 式 数 4,819株 発 行 価 格 1株につき20,750円 発 行 価 格 1株につき20,750円 調 達 資 金 の 額 99,994,250円 割 当 先 株式会社メディネット 増 資 後 の 持 株 比 率 3.61％ 増資目的：21年10月に株式会社メディネットとがん治療分野で独創的・画期的な治療方法 確 が の確立に向けた包括的共同研究契約を締結しているが、両社の関係を強化し、 研究開発の加速化をはかる 共同研究 ①サイトカインのミセル化製剤と各種 フ クタ 細胞 及び抗原提示細胞を 共同研究： ①サイトカインのミセル化製剤と各種エフェクター細胞、及び抗原提示細胞を 用いた細胞治療との組み合わせによる新たながん治療技術の開発 ②抗体結合ミセルを用いて がん領域をタ ゲ トとした治療技術の研究開発 ②抗体結合ミセルを用いて、がん領域をターゲットとした治療技術の研究開発Leading-Edge NanoTechnology
創薬基盤技術
東京大学や東京女子医科大学で生まれた ＤＤＳ技術（ミセル化ナノ粒子）を用いて創薬の発展につなげる知財とビジネスモデル
知財とビジネスモデル
ＩＰとノウハウ蓄積がビジネス展開の原点になるLeading-Edge NanoTechnology
ミセル化ナノ粒子システムの種類
ポリエチレングリコール ポリアミノ酸 ブロックコポリマー ミセル化ナノ粒子 ポリエチレングリコ ル （親水性） ポリアミノ酸 （疎水性） ▲ミセル化ナノ粒子 NanoCap®：物理吸着型 疎水性低分子化合物 タンパク質、ペプチド 核酸医薬 Medicelle®：結合型 核酸医薬 疎水性,親水性低分子化合物 NanoCoat®：抗体結合型 抗体などによるターゲティングLeading-Edge NanoTechnology
何故がん領域？
患者ニーズ 患者ニーズ 副作用が無くなってほしい 入院したくない 薬物の種類を減らしたい 副作用が無くなってほしい 入院したくない 薬物の種類を減らしたい 医療費の負担を減らしたい 医療費の負担を減らしたい プラットフォーム技術を用いて がん領域へフォーカス 技術的根拠 技術的根拠 技術的根拠 病巣部の血管透過性が亢進している 薬剤の腫瘍集積性がある 技術的根拠 病巣部の血管透過性が亢進している 薬剤の腫瘍集積性がある 薬剤の腫瘍集積性がある 薬物の放出コントロールができる 副作用の軽減につながる 治療域が広がり 安全に使用できる 薬剤の腫瘍集積性がある 薬物の放出コントロールができる 副作用の軽減につながる 治療域が広がり 安全に使用できる 治療域が広がり、安全に使用できる 治療域が広がり、安全に使用できるLeading-Edge NanoTechnology
ミセル化ナノ粒子抗がん剤のメリット
副作用の軽減
ＱＯＬ向上
医療費負担の軽減
通常の抗がん剤 ＜NC-6004の場合＞ 通常の抗がん剤 ミセル化ナノ粒子 抗がん剤 体内にほぼ均一に分布する できるだけ患部に集中 ＮＣ-6004（ナノプラチン®） 当社で開発中のミセル化ナノ粒子抗がん剤 体内にほぼ均 に分布する できるだけ患部に集中 これまでの抗がん剤は患者さんの負担大 1.前処置、後処置など補助療法が必要* 2.長時間の点滴 患者さんのＱＯＬを向上させる 1.前処置、後処置が不要となる 2.短時間投与が可能 患部 集中 す 副作 が軽減される 長時間の点滴 3.強い副作用など 4.医療費の負担増す 3.患部に集中しやすいので、副作用が軽減される 4.医療費負担の軽減につながる *副作用を軽減するために 抗がん剤投与前後に薬投与や水分等を補給することを言います副作用を軽減するために、抗がん剤投与前後に薬投与や水分等を補給することを言いますLeading-Edge NanoTechnology
ミセル化ナノ粒子の特長
可溶化
放出制御
難溶性薬物の難溶性薬物のターゲティング
放出制御
（標的化）
難溶性薬物の 安全な可溶化 難溶性薬物の 安全な可溶化ミセル化
薬物の放出コントロール 薬物の放出コントロール 病巣部に伝達 病巣部に伝達・ ← 高 毒性発現域ミセル化
ナノ粒子
有効治療域 血中薬 物 濃 度 ← 高 DDS医薬品 副作用発現 作用時間が短い 時間 長→ 非有効治療域 通常の医薬品～ＤＤＳに求められる３つの機能を併せ持つ～
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出願特許件数の推移
12 8 10 12 自社＆共同出願 ライセンスイン出願 4 6 0 2Leading-Edge NanoTechnology
ビジネスモデル
研究成果製剤供給費用、マイルストーン、ロイヤリティ
ナノキャリア
大学等
研究機関
共同開発/販売提携企業
共同研究 研究成果 ライセンス 共同開発 共同研究 委託 医薬医薬品供給
品製造受託会社
製造受託会社
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パイプラインの現況
主要パイプライン： 臨床試験ステージの３品目 新規開発パイプライン： ジビ ジ フィージビリティ試験ステージの５品目Leading-Edge NanoTechnology
主要パイプライン
開発品目 試験 地域 ステージ 提携先 契約形態 独占地域 NK105 国内 P II 本化薬 イ 本 ジ NK105 パクリタキセルミセル 国内 P II （胃がん） 日本化薬 ライセンス 日本、アジア NC 6004 P I/II Orient ライセンス アジア（日本、中国 NC-6004 ナノプラチン® 台湾 P I/II （膵がん） Orient Europharma ライセンス 共同開発 本土を除く）、東南 アジア、オセアニア NC 4016 NC-4016 ダハプラチン誘導体ミセル 欧州 P I （がん） Debiopharm ライセンス 日本を除く世界~ Topics ~
¾NK105 Phase II結果については いずれ提携先より発表されます
*独占地域以外のライセンス活動を継続して推進中
¾NK105 Phase II結果については、いずれ提携先より発表されます
¾NC-6004のPhase I/IIは、PIで目標の2/3以上の症例登録が実施されています
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新規開発パイプライン
開発品目 状況 特長と市場性 ドセタキセルミセル 対象疾患：がん ＦＳ 終了 ¾アルカロイド系抗がん剤で治療域を拡大できる （現在同類薬の日米欧市場は約3,450億円） 対象疾患 がん , エピルビシンミセル 対象疾患：がん ＦＳ 終了 ¾がん細胞に侵入したミセルが細胞内ｐＨ変化 により薬物を放 出するシステム （現在同類薬の日米欧市場は約990億円） タンパク質ミセル 対象疾患：未定 ＦＳ 実施中 ¾バイオ医薬品のほとんどはタンパク質で、体内での代謝速度 が早いため、週に数回の注射が必要 投与回数を減らす（世界市場は8.5兆円規模になる） siRNAミセル 対象疾患：未定 ＦＳ 実施中 ¾注目される次世代核酸医薬だが、体内に投与すると、 作用部位に届く前に分解するので局所投与になる 全身投与を可能にする （世界市場は図り知れない!） センサー結合型ミセル 対象疾患：がん ＦＳ 実施中 ¾がん病巣部位に特異的に結合し、がん細胞内で 薬物を放出させるシステム （究極のカスタムメイド治療薬）T i
~ Topics ~
¾ドセタキセルミセル及びエピルビシンミセルはフィージビリティスタディ
（ＦＳ）を終了し、
他社へ紹介中
他社へ紹介中
¾複数の国内外製薬メーカーと低分子化合物、タンパク質やsiRNAのＦＳ実施中
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タンパク質ミセル
市場ニーズ：持続性製剤
成長ホルモン内包ミセル皮下投与後の血漿中濃度推移
成長ホルモン内包ミセル皮下投与後の血漿中濃度推移
（ラット）（ラット） 100 1000 L ) トト ピ ミセ 投与量 1 mg/kg 10 level (ng/m L ソマトトロピンミセル 1 P lasma GH 高い血中持続性を示す 0 01 0.1 P ソマトトロピンBS皮下注 0.01 0 6 12 18 24 30 36 42 48 Time (h) Average±SD (n=3) ソマトトロピン：主に子供の成長分泌不全による成長障害の治療に用いられるタンパク質医薬品Leading-Edge NanoTechnology
siRNAミセル
siRNA医薬品開発の必要条件として、血液中で安定に保たれること１．血中を長時間循環すること
酵素 血管 siRNAミセル２ 標的細胞内に入り効果を発現すること
酵素による分解を防ぎ、血中滞留性を増加２．標的細胞内に入り効果を発現すること
エンドサイトーシス エスケープ RNA干渉Leading-Edge NanoTechnology
独自のsiRNAミセルの開発
siRNAの配列 : Plk-1 (アポトーシスを誘導), Luc (negative control) 細胞：トリプルネガティブ乳癌 濃度 : siRNAは100 nMに固定、micelleおよびlipofectamineの濃度を変えて添加 評価：siRNA添加から96時間後の細胞生存率をWST-8 assayにより評価 新規ミセル リポフェクタミン RNAi MAX 120 siPlk1 siLuc 100 120 siPlk1 siLuc 60 80 100 細 胞 (%) 60 80 100 細 胞 (%) 20 40 60 生存 細 20 40 60 生存 細 この差がsiRNAの効果 ＊コントロールと比較して、 ミセル群はがん細胞が減少 0 ミセルの量 0 リポフェクタミンの量
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強力で安全な抗がん剤：エピルビシンミセル
細胞に取り込まれた小胞内は酸性 ⇒ 酸性下で薬物を放出する機能を付加 東京大・片岡教授らの発明 当社で改良ヒト肝がんモデルマウスでの効果
⇒ 酸性下で薬物を放出する機能を付加 m 3 ) 1500 2000 10 20 の 体積 (m m 1000 1500 変 化率 (%) 10 0 がん細胞 の 500 体重 変 -20 -10 Average±SD (n=8) Time (Day) 0 -1 2 4 6 8 11 13 15 18 20 22 25 28 -300 2 4 6 8 10 12 14 16 18 20 22 24 26 28 Average±SD (n=8)Leading-Edge NanoTechnology
エピルビシンミセルの肝臓集積性
25 （μg/mL・hr） エピルビシンミセルは肝臓へ高い集積性を発揮した（マウス） 20 遊 ■ エピルビシン溶液 7mg/kg ■ NC-6300 20mg/mL *投与量は各々の最大投与量の2/3とした 15 遊 離エ ピ ル *投与量は各々の最大投与量の2/3とした 肝臓がん治療の 可能性を示唆 10 ル ビシ ン 濃 副作用軽減の可能性を示唆 可能性を 唆 5 濃 度 0 血漿中 心臓 肺臓 肝臓 1hr 6hr 24hr 48hr 1hr 6hr 24hr 48hr 1hr 6hr 24hr 48hr 1hr 6hr 24hr 48hr 血漿中 心臓 肺臓 肝臓Leading-Edge NanoTechnology
安全性を高めた抗がん剤：ドセタキセルミセル
2009年11月に発表 Medicell® system 採用により、ドセタキセルの徐放機能を付加 1200 1300 115ヒト前立腺がんモデルマウスでの効果
700 800 900 1000 1100 1200 腫瘍体 積 100 105 110 体重 変化 率 効果的 100 200 300 400 500 600 積 比（ ％） 80 85 90 95 率 （ ％ ） 効果的に がんの増殖を抑制 副作用が軽減されている 0 100 0 4 8 12 16 20 24 28 32 36 日数 75 0 4 8 12 16 20 24 28 32 36 Average±SD (n=8) ドセタキセルミセル 20 mg/kg (４日間隔7回投与) Control ドセタキセルミセル 20 mg/kg (４日間隔7回投与)Leading-Edge NanoTechnology
平成22年3月期決算概要
平成22年3月期決算概要
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損益計算書の概要
平成21年3月期 平成22年3月期 実績 当初計画 実績 前期比 単位：百万円 実績 当初計画 実績 前期比 売上高 353 505 117 33.1% 売上原価 247 169 70 28.3% 売上総利益 106 335 46 43.4% 販管費 638 589 539 84.5% （研究開発費） （295） （238） （219） （74.2％） 営業利益 △531 △253 △492 92.7% 経常利益 △523 △254 △492 94.1% 純利益 △524 △257 △494 94.3% 売上高 販管費 製剤供給売上に伴う収入 内訳：研究開発費（219百万円）の計上 販管費 当初計画との乖離要因 内訳：研究開発費（219百万円）の計上 ナノプラチン¯とダハプラチン誘導体ミセルが契約に至らなかったためLeading-Edge NanoTechnology
貸借対照表の概要
平成21年3月期末 平成22年3月期末 金額 金額 前期比（％） 増減額 単位：百万円 流動資産 1,449 1,065 73.5％ △384 固定資産 79 69 87.3％ △10 資産合計 1,529 1,135 74.2％ △394 流動負債 71 120 169.0％ 49 固定負債 0 0 0.0％ 0 負債合計 71 120 169.0％ 49 純資産合計 1,458 1,014 69.5％ △444 負債純資産合計 1,529, 1,135, 74.2％ △394 流動資産の減少 流動負債の減少 主に預金、有価証券の減少（△384百万円）によるもの 負債が49百万円増加、主に預かり金の増加によるもの 流動負債の減少 負債が49百万円増加、主に預かり金の増加によるものLeading-Edge NanoTechnology
キャッシュ・フロー計算書の概要
単位：百万円 平成21年3月期 平成22年3月期 増減額 営業活動によるキャッシュ・フロー △456 △451 5 投資活動によるキャッシュ・フロー △3 △8 △5 フリー・キャッシュ・フロー △460 △460 0 財務活動によるキャッシュ・フロー 74 97 23 現金及び現金同等物の増減額 △385 △362 23 現金及び現金同等物の増減額 △385 △362 23 現金及び現金同等物の期末残高 1,369 1,006 △363Leading-Edge NanoTechnology
今期計画
売上高 経常利益 研究開発費 売上高・経常利益・研究開発費 単位 800 1000 976 単位：百万円 400 600 800 売上高 200 400 117 40 219 300 経常利益 研究開発費 -200 0 -492 -600 -400 平成23年3月期 計画 平成22年3月期Leading-Edge NanoTechnology
