１．事業原簿
次ページより、当該事業の事業原簿を示す。
2-1
「ヒト幹細胞産業応用促進基盤技術開発／
ヒト幹細胞実用化に向けた評価基盤技術の開発」
事業原簿
【公開版】
担当部 独立行政法人新エネルギー・産業技術総合開発機構 バイオテクノロジー・医療技術部
「ヒト幹細胞実用化に向けた評価基盤技術の開発」
第1回分科会（中間評価）
資料5-2
1 概要
プロジェクト用語集
Ⅰ．事業の位置付け・必要性について
1. NEDOの関与の必要性・制度への適合性 ……… Ⅰ-1
1.1 NEDOが関与することの意義 ……… Ⅰ-1
1.2 実施の効果（費用対効果） ……… Ⅰ-1 2. 事業の背景・目的・位置づけ ……… Ⅰ-2
Ⅱ．研究マネジメントについて
1. 事業の目標 ……… Ⅱ-1 2. 事業の計画内容 ……… Ⅱ-2 2.1 研究開発の内容 ……… Ⅱ-2 2.2 研究開発の実施体制 ……… Ⅱ-4 2.3 研究の運営管理 ……… Ⅱ-5 2.4 研究開発成果の実用化・事業化に向けたマネジメントの妥当性 ……… Ⅱ-6 3. 情勢変化への対応 ……… Ⅱ-6 4. 評価に関する事項 ……… Ⅱ-7
Ⅲ．研究開発成果について
1. 事業全体の成果 ……… Ⅲ-0-1 2. 研究開発項目ごとの成果 ……… Ⅲ-0-4 [ES細胞領域] ……… Ⅲ-1-1 1. 全体の成果 ……… Ⅲ-1-3 2. 研究開発項目ごとの成果 ……… Ⅲ-1-4 2.1 ヒトES細胞の安定的な培養・保存技術の開発 ……… Ⅲ-1-4
2.1.1
………… Ⅲ-1-4 2.1.2
………… Ⅲ-1-7 2.1.3
………… Ⅲ-1-9 2.1.4
………… Ⅲ-1-10
2.1.5 自動化が可能なヒトES細胞の高効率凍結保存技術の開発 ……… Ⅲ-1-11
2.2 ヒトES細胞の品質評価指標の開発 ……… Ⅲ-1-13 2.2.1
………… Ⅲ-1-23 2.2.2
………… Ⅲ-1-30
2.2.2.1外胚葉系（神経系細胞）への分化能と分化指向性評価 ……… Ⅲ-1-30
2.2.2.2
………… Ⅲ-1-34
2.2.2.3内胚葉系（肝臓細胞など）への分化能と分化指向性評価……… Ⅲ-1-38
3. 実用化・事業化に向けての見通しおよび取り組みについて ……… Ⅲ-1-40 ヒトES細胞の効率的で再現性の良い分化誘導法を用いた多分
化能および分化指向性の評価
中胚葉系（心筋細胞、血球系細胞）への分化能と分化指 向性評価
―
目次―
安定、安全にヒトES細胞を維持するペプチド・タンパク質な どの成長因子をはじめ、化学合成困難な高分子成分を代替でき る低分子化合物による合成培地の開発
化学合成／高分子技術を用いたヒトES細胞の三次元大量培養 を可能にするための培養基質および培養基材の開発
閉鎖系細胞培養容器と三次元培養方法を組み合わせたヒトES 細胞の培養法の開発
ヒトES細胞の状態を培養下で生きたまま検定するための、多 パラメータ観察技術などのイメージング技術による生細胞検査 技術の開発
ヒトES細胞の分子生物学的情報の取得および解析技術・検定 キットの開発
2
[iPS細胞領域] ……… Ⅲ-2-1 1. 全体の成果 ……… Ⅲ-2-3 2. 研究開発項目ごとの成果 ……… Ⅲ-2-6 2.1 ヒトiPS細胞の安定的な培養・保存技術の開発 ……… Ⅲ-2-6
2.1.1 幹細胞自動培養装置の開発 ……… Ⅲ-2-6
2.1.2 幹細胞自動凍結・解凍装置の開発 ……… Ⅲ-2-18
2.1.3 幹細胞評価画像解析装置の開発 ……… Ⅲ-2-26
2.1.4 培養基材の開発 ……… Ⅲ-2-40
2.1.5 培地および凍結保存液の開発 ……… Ⅲ-2-47
2.2 ヒト幹細胞の品質管理・安定供給技術の開発 ……… Ⅲ-2-54
2.2.1 ヒトiPS細胞に係る技術等の標準化案の策定 ……… Ⅲ-2-54
2.3 実証機の開発 ……… Ⅲ-2-63
2.3.1 市場ニーズ調査と目標市場の検討 ……… Ⅲ-2-53
2.3.2 目標市場に対する実証機仕様の検討……… Ⅲ-2-62
3. 実用化・事業化に向けての見通しおよび取り組みについて ……… Ⅲ-2-70 [滑膜由来間葉系幹細胞領域] ……… Ⅲ-3-1 1. 全体の成果 ……… Ⅲ-3-1 2. 研究開発項目ごとの成果 ……… Ⅲ-3-2 2.1 滑膜由来MSC大量培養基盤技術の開発 ……… Ⅲ-3-2
2.1.1 滑膜由来MSCの無血清培地検討 ……… Ⅲ-3-2
2.1.2 滑膜由来MSCの大量培養方法 ……… Ⅲ-3-2
2.1.3 培養細胞評価技術の検討 ……… Ⅲ-3-2
2. 2 培養した滑膜由来MSCの保存基盤技術開発 ……… Ⅲ-3-3
2.2.1 細胞保存液・保存条件の検討 ……… Ⅲ-3-3
3. 実用化・事業化に向けての見通しおよび取り組みについて ……… Ⅲ-3-4
[Muse細胞領域] ……… Ⅲ-4-1
1. 全体の成果 ……… Ⅲ-4-2 2. 研究開発項目ごとの成果 ……… Ⅲ-4-4 2.1 第三者による客観的な評価 ……… Ⅲ-4-4 2.2 Muse細胞のcharacterization ……… Ⅲ-4-8 3. 実用化に向けての見通しおよび取り組みについて ……… Ⅲ-4-11 [間葉系幹細胞領域] ……… Ⅲ-5-1 1. 全体の成果 ……… Ⅲ-5-6 2. 研究開発項目ごとの成果 ……… Ⅲ-5-7 2.1 間葉系幹細胞品質管理マーカーの確立 ……… Ⅲ-5-7
2.1.1 2機関での細胞培養過程における同等性の検討 ……… Ⅲ-5-8
2.1.2
………… Ⅲ-5-9 2.1.3
………… Ⅲ-5-12
2.1.4 糖鎖解析からみた増殖能の維持と相関性のある因子の抽出 ………… Ⅲ-5-15
2.2 間葉系幹細胞品質カタログデータの構築 ……… Ⅲ-5-18
2.2.1 間葉系幹細胞培地の市場調査に関して……… Ⅲ-5-19
2.2.2 間葉系幹細胞品質カタログデータの構築……… Ⅲ-5-20
3. 実用化に向けての見通しおよび取り組みについて ……… Ⅲ-5-22
Ⅳ．実用化・事業化に向けての見通しおよび取り組みについて ……… Ⅳ-1 1. 実用化・事業化に向けての見通しおよび取り組みについて ……… Ⅳ-1
【添付資料】
・「ヒト幹細胞産業応用促進基盤技術開発」基本計画
・事前評価書
・特許論文リスト
遺伝子発現解析からみた増殖能／分化能の維持を担保する品質 管理マーカーの抽出
培地条件、由来組織の違いによる間葉系幹細胞プロファイルの 変化
概要-1
概 要
最終更新日 平成25年6月26日 プログラム（又は
施策）名 健康安心イノベーションプログラム
プロジェクト名 ヒト幹細胞産業応用促進基盤技術開発／
ヒト幹細胞実用化に向けた評価基盤技術の開発 プロジェクト番号 P１００２７
担当推進部/担当 者
バイオテクノロジー・医療技術部 主査 武井 良之（平成23年5月～）
主査 岡本 豊 （平成23年11月～）
主査 上村 研一（平成22年10月～平成23年11月）
事業の概要
様々な細胞に分化する能力を有するヒト幹細胞の産業利用促進の重要な基盤となる、
品質の管理されたヒト幹細胞を安定的に大量供給する技術の開発を行う。
これらの研究開発は、京都大学ｉＰＳ細胞研究所 副所長 中畑龍俊氏をプロジェク トリーダーとし、その下に細胞ソース毎に設置した５つのサブプロジェクトにおいてサ ブプロジェクトリーダーが、それぞれの研究テーマの達成目標を実現すべく研究開発を 実施するとともに、研究テーマ間に共通する事項に対しては連携の上で効率的に研究開 発を進める。
Ⅰ．事業の位置付 け・必要性につい て
1. 事業の位置付け
ヒト幹細胞を産業利用に繋げるためには、細胞の効率的な確保方法、腫瘍化の問題、
様々な状態が混在したヘテロな細胞集団から目的細胞を選別する方法、品質を維持・管 理し培養する方法の確立など、「品質の確保されたヒト幹細胞の安定的な大量供給」を 可能とすることが、幅広い応用に繋げていくうえでの根幹となる基盤技術として極めて 重要である。本事業では、様々な細胞に分化する能力を有するヒト幹細胞の産業利用促 進の重要な基盤となる、品質の管理されたヒト幹細胞を安定的に大量供給する技術の開 発を行う。
2. 事業の必要性
幹細胞は、創薬における薬効評価や安全性薬理試験などの創薬スクリーニング、発 生・分化や疾患メカニズムの解明、再生医療への応用など生命科学や医療への貢献が大 きく期待されている。
しかし、ヒト幹細胞の示す性質は、提供者の年齢、由来する組織の違いや疾患の有無 によって、特に iPS 細胞においては樹立方法や樹立後の培養方法の違い等によっても 異なることが指摘されている。こうした細胞源を産業応用、とりわけ再生医療のための 細胞源として応用可能とするためには、安全かつ均一な性質をもった細胞の選別と、そ の品質を維持・管理することが必要である。
概要-2
Ⅱ．研究開発マネジメントについて
事業の目標 様々な細胞に分化する能力を有するヒト幹細胞の産業利用促進の重要な基盤となる、
品質の管理されたヒト幹細胞を安定的に大量供給する技術の開発を行う。
事業の 計画内容
研究開発項目 Ｈ22fy Ｈ23fy Ｈ24fy Ｈ25fy Ｈ26fy Ｈ27fy
① ヒト幹細胞の安定な 培養・保存技術の開発
② ヒト幹細胞の品質評価 指標の開発
③ ヒト幹細胞の品質管理・
安定供給技術の開発
開発予算
（百万円）
会計・勘定 Ｈ22fy Ｈ23fy Ｈ24fy Ｈ25fy 総額
一般会計 (1,495)
補正→ 1,586 1,222 935 3,743 開発成果創出促進制度 0 0 0 0 0
総予算額 (1,495) 1,586 1,222 935 3,743
（契約種類） （委託） ○ (1,495) 1,586 1,222 935 3,743
（助成）：助成率△/□ － － － －
（ 共 同 研 究 ）： 負 担 率
△/□ － － － －
経産省担当原課 製造産業局生物化学産業課
プロジェクトリーダー
（研究開発責任者）
京都大学 iPS細胞研究所 副所長・特定拠点教授 中畑 龍俊
サブプロ ジェクト リーダー
ES細胞 領域
京都大学 物質－細胞統合システム拠点 教授／設立拠点長
iPS細胞 領域
京都大学 再生医科学研究所 教授 戸口田 淳也
滑膜由来 間葉系
株式会社ツーセル 代表取締役社長 辻 紘一郎
Muse細胞 領域
東北大学大学院医学系研究科 教授 出澤 真理
間葉系 幹細胞領域
独立行政法人 国立成育医療センター 再生医療センター 生殖・細胞医療研究部 幹細胞・生殖学研究室 室長
概要-3 委託先
ES細胞 領域
京都大学（再委託先：独立行政法人 医薬基盤研究所、慶應 義塾大学、東京大学、千葉大学、独立行政法人 理化学研究 所）、ジェネテイン株式会社、株式会社島津製作所、住友ベ ークライト株式会社、タカラバイオ株式会社、日産化学工 業株式会社、ニプロ株式会社、浜松ホトニクス株式会社、
株式会社リプロセル
iPS細胞 領域
幹細胞評価基盤技術研究組合（川崎重工業株式会社、大陽 日酸株式会社、株式会社ニコン、独立行政法人 国立成育医 療センター、一般財団法人バイオインダストリー協会、共 同実施先：名古屋大学、再委託先：独立行政法人 医薬基盤 研究所）、大阪大学 蛋白質研究所
滑膜由来 間葉系 幹細胞領域
株式会社ツーセル（共同実施先：有限会社スリーブラケッ ツ）、株式会社スペース・バイオ・ラボラトリーズ、ＤＳフ ァーマバイオメディカル株式会社、株式会社丸菱バイオエ ンジ、広島大学、大阪大学、大阪保健医療大学
Muse細胞 領域
東北大学、名古屋大学、株式会社 Clio（共同実施先：首都 大学東京、大阪大学）
間葉系 幹細胞領域
幹細胞評価基盤技術研究組合（独立行政法人 国立成育医療 センター、独立行政法人 産業技術総合研究所、共同実施 先：東京都健康長寿医療センター）
情勢変化への 対応
財源の追加について、2012年の山中伸弥 教授（京都大学iPS細胞研究所）のノーベ ル医学生理学賞受賞や、前政権/新政権を通しての再生医療分野を重視した政策など、
社会的にもヒト幹細胞・再生医療研究にとって追い風となっている。 中間評価の結果 を受けて、開発成果創出促進制度（旧：加速等追加配賦制度）による財源の追加を計画 中である。
評価に関する 事項
事前評価 平成22年度実施 担当部 バイオテクノロジー・医療技術部 中間評価 平成25年度実施 担当部 バイオテクノロジー・医療技術部 事後評価 平成28年度実施予定