共 同

座 長

紀ノ岡正博 大阪大学大学院 工学研究科、教授

2 廣瀬志弘 産業技術総合研究所 ヒューマンライフテクノロジー研究部門、主任研究 員

3

有 識 者

青井貴之 京都大学 iPS細胞研究所、教授

4 伊藤弓弦 産業技術総合研究所 幹細胞工学研究センター、チーム長 5 黒澤 尋 山梨大学 生命環境学部 生命工学科、教授

6 斎藤充弘 大阪大学医学部附属病院 未来医療開発部、講師 7 酒井康行 東京大学 生産技術研究所 物質・環境系部門、教授 8 澤田留美 国立医薬品食品衛生研究所 医療機器部 第三室、室長

9 末盛博文 京都大学 再生医科学研究所 附属幹細胞医学研究センター、准教授 10 仙石慎太郎 京都大学 物質－細胞統合システム拠点、准教授

11 中江裕樹 バイオチップコンソーシアム（JMAC）、事務局長

12 中島秀典 再生医療イノベーションフォーラム（FIRM）（アステラス製薬株式会社 分 子医学研究所、主席研究員）

13 古江-楠田 美

保

医薬基盤研究所 難病・疾患資源研究部 ヒト幹細胞応用開発室、研究リ ーダー

14 松浦勝久 東京女子医科大学 先端生命医科学研究所、特任講師

15 松山晃文 先端医療振興財団 再生医療研究開発部門、部門長補佐 （兼務） 再生 医療開発支援部、部長

16 大和雅之 日本再生医療学会（東京女子医科大学 先端生命医科学研究所、教授）

17

関 係 者

安田 太 内閣官房 知的財産戦略推進事務局、参事官 18 浅野武夫 内閣官房 健康・医療戦略室、企画官

19 板倉康洋 文部科学省 研究振興局ライフサイエンス課、課長 20 福島靖正 厚生労働省 大臣官房厚生科学課、課長

21 荒木裕人 厚生労働省 医政局研究開発振興課再生医療研究推進室、室長 22 坂元耕三 経済産業省 産業技術環境局環境生活標準化推進室、室長 23 江崎禎英 経済産業省 製造産業局生物化学産業課、課長

2.1.4 三代川洋一郎 新エネルギー・産業技術総合開発機構 バイオテクノロジー・医療技術部

バイオシステムグループ、主任研究員

25 岡本 豊 新エネルギー・産業技術総合開発機構 バイオテクノロジー・医療技術部 健康バイオグループ、主査

26 的場 亮 株式会社DNAチップ研究所、代表取締役社長 27 中村吉宏 幹細胞評価基盤技術研究組合、専務理事 28

事 務 局

堀 友繁 バイオインダストリー協会 先端技術・開発部、部長

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・欧米における幹細胞技術の産業化動向調査 別紙

（別紙2）産業化を巡る動向調査

第9回 ISSCR年会（於、トロント）

ISSCR は、幹細胞研究についての情報交換の促進を促す目的でハーバード大学の Len Zon

教授らによって、平成 14 年に設立された国際学会である。また、開催都市トロントは、幹細胞生 物学と幹細胞工学の発祥の地であり、第9回ISSCR年会が開催された平成23年は幹細胞発見 から50年目の記念すべき年であった。

主観に基づいて総括した掲題に関連する年会の調査・検討結果を次に示す。

① 欧米では、幹細胞技術は、すでに産業化の段階。

② 品質評価の標準化が課題。

③ 安くなければ売れない。

④ 産業化に向けてサスペンジョン方式による大規模培養（1000 億個/ロット）とオンサイト培養の 普及が当面、同時進行の模様。

⑤ 産業化は、培地のコストが律則。

⑥ iPS細胞由来の心筋は、新薬の事前毒性評価に有用。

⑦ しかしiPS細胞は、いまだに “tricky” である。

開会式に先立ちIndustry Wednesday Symposiaとして開催された、複数の企業シンポジウムの 内、幹細胞の大量培養に向けて戦略的に取り組んでいるロンザ（Lonza）社の半日シンポジウム に参加した。大量培養に係る発表講演（Dr. Jon Rowley:“Scalable Manufacturing Processes for Therapeutic Stem Cells”）の要点を次に示す。

・ ロンザ社は1897年、スイス・バーゼルで起業。年商約20億米ドル。

・ 欧米では、幹細胞生物学および幹細胞工学から、再生医療の段階へ移行し、すでに産業化 が始まっている。

・ 再生医療の本格化、細胞医薬の産業化は、スピード、規模、コストが決め手。特に、安さが重 要であり、高いと売れない。

・ ロンザ社は、長年研究されている血液幹細胞に着目して事業を展開している。

・ ロンザ社がノウハウとして確立した分化方法は、山中方式の100～1000倍、安い。

・ アルツハイマー病で有効性を検証済み。

・ 神経細胞の再生は、ドーパミンの生成で、化学的に判定。

・ 運動ニューロン疾患（Motor Neuron Disease, MND）用の細胞医薬の開発に向け、コスト低減 も含めて取り組み済み。

・ 培養細胞の収率は平成22年から平成37年に向けて指数関数的に改善し、製造ロットの規 模も直線的に増加すると予想。

・ 培養はサスペンジョン方式による超大規模化（～1000億個/ロット）へと向かうと想定。

・ 超大規模化に伴い、製造コストに占める培地コストの割合が現行の 2.1.4％から 58％に増加 し、設備投資、労務費の占める割合は相対的に軽微となる見込み。

・ 結論：産業化は、培地のコストが律則となる。

その他、展望講演等の話題を列記する。

・ Molecular Devices社はiPS細胞由来の心筋が、新薬の事前毒性スクリーニング試験に際し

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て、毒性があると脈が速くなることを根拠にして、簡易かつ確実な方法への応用を示唆した。

・ 年会の直前、Nature 平成23年6月9日号に掲載され、わが国では多くのメディアが取り上 げた、山中3因子（Oct3/4、Sox2、klf4）と一緒に利用されるc-Mycに取って代わる、（iPS細 胞の作製効率と安全性の向上に寄与する）Glis1に関する質疑応答はなかった。

・ リプログラミング（初期化）の過程を体細胞から“point of no return” とそれに続く “危険地 帯” を経て多能性獲得に至る“Journey”に例えた解説は分かり易かった。（Dr. Andras Nagy, “Transposon-Mediated Reprogramming Provides a Powerful Tool for Understanding Somatic Cell Reprogramming to Pluripotency” ）

・ 中山伸弥教授が言及したiPS細胞に係る“tricky”云々に関して、地元の地方誌『The Global Mail』が速報で特集を組み、“trickier than expected”と論評した。

・ 幹細胞治療の具体的な効能に関して、Plenary VII: Therapeutic Approaches to Stem Cells において詳細に報告された。

① 心筋再生：Dr. Kenneth R. Chien, Massachusetts General Hospital, USA. “Driving Heart Progenitor Fate in vivo with Modified RNA”

② 角膜再生：Dr. Michele De Luca, University of Modena and Reggio Emilia, Italy. “Limbal Stem-Cell Therapy and Long-Term Corneal Regeneration”

Stem Cells USA & Regenerative Medicine Congress（於、ボストン）

Stem Cells USA & Regenerative Medicine Congressは、企業幹部が多数参加する幹細胞工学 および再生医療の産業化に関する北米地域最大規模の会合であり、幹細胞の分野で世界を先 導する企業、機関から招聘された60名以上の専門家による講演に加えて、特に講演後のパネル 討議が活発であり、ISSCR の年会等とは一線を画す実務的な内容であった（重要課題の場合は 各セッションの司会者兼議長の判断で、講演を省略し、全ての時間をパネル討議に費やされ た）。1 時間で 30 社以上と面談する高速ネットワーキングに参加し人脈構築を図った。主要な面 談者を次に示す。

・ Dr. David Sourdive, VP Corporate Development, Cellectis SA, France. (www.cellectis.com)

・ Dr. Oliver Bartelsen, Global Head of Business Development & Industrial Services, Miltenyi Biotec GmbH, Germany (www.miltenyibiotec.com)

・ Dr. Petter Bjorquist, Senior Principal Scientist, project Manager, Cellartis AB, Sweden.

(www.cellartis.com)

概要（含、pre-conference：Cord Blood Banking and Therapy）を次に示す。

・ 再生医療の市場は米国が先行して席巻。占有率は約56%。

・ 一方アジアの占有率は、5%でいまだ途上。

・ 多くの利点（例えば “search time”に関して1日対 3~4ヶ月の差がある。）により、臍帯血が 骨髄に取って代わりつつある。臍帯血の利用は5年ほど前から劇的に増加し、すでに80種 類以上の疾患治療に用いられている。

・ 最初の事例は1988年、パリで1例が報告されたが、平成20年の時点では80例程に増え ている。米国では生涯に移植される確率が1988年の１/300,000から平成20年には１/1,666 に増加した。

・ 新生児を対象にして、臍の緒を幹細胞源として保存する取り組みも行われている。（Jim

Ⅲ-2-74 Corbett, President, ViaCord Inc.）

・ Stem Cell Health分野の新たなビジネスモデルとしてCord Blood Banking Technology の紹 介を通じて、アラブ世界へ進出。key word は、 “Patients want options.” 具体的にはNGO として公共病院に無償で移植用の細胞を提供するビジネスモデルを提案。（Dr. Rajan Jethwa, CEO, Virgin Health Bank）

・ まず米国で、それからアジアへ。FDA 対応は中国進出に有用。しかしブラジルは仕組みが 違うため、なかなか伝わらない。（Kenneth Giacin, CEO, Stemcyte）

・ ロシュ（F. Hoffmann-La Roche）社 ：脳科学の分野に進出。

・ サノフィ・アベンティス（Sanofi-Aventis）社：social driverとして8分野を特化し、再生医療をそ の一つとして位置付け。重点領域はスクリーニングと細胞治療。

・ ジェンザイム（Genzyme）社：再生医療分野への重点取り組みの加速を表明。

・ 産業化の視点で長時間続いた討議の結論は、次に示す一つの問いかけと二つの基本認識 であった。

① 幹細胞技術は社会にいったい何をもたらすのか？

② 資金調達が要。

③ 小企業は大企業が失った大切なものを持っている。

・ 米国ではiPS細胞 に対する企業関係者の反応は、欧州と同様に総じて冷静。

・ ヒトiPS細胞はワクチン製造に有用。

・ セレクティス（Celectis）社: 安全な iPS 細胞を作製して、自家細胞製品から他家細胞製品へ の移行を目指す。

・ 安全なiPS 細胞製品のためにHaplobank の利用を想起。

・ SMC4をiPS細胞の培養に利用。

・ 幹細胞の大規模製造に係る標準化に関して、米国 NIST でシンポジウム開催の動きあり。

（注：平成 2.1.4 年 5 月下旬、NIST 中央施設内で“Functional Imaging for Regenerative Medicine”が開催された。）

・ 米国議会がH.R.12.1.49 を承認し、直ちにオバマ大統領がAmerica Invest Actに署名（平 成23年9月16日）。59年ぶりの米国特許法の大改正であり、施行18ヶ月後から米国も日 本、欧州と同様に先出願主義（first-to-file）に移行。

・ 事業戦略上の最重要課題である“Scale-up and Manufacture:centralized vs. de-centralized manufacture and scale-up; chances and challenges”に関するセッションにおいて Miltenyi Biotec 社が司会者兼議長となって参加者の関心をde-centralized manufactureへ誘導しよう と試みたが不調に終わり、3時間を越える討議でも結論が出なかった。

・ 上記に関連して、ロシュ等の大手企業は centralized と de-centralized のどちらにでも対応 できる体制で当面対処する模様。平成20年に米国で設立されたAlliance for Regenerative Medicine（創立者 Michael Werner）の動向も要監視。

WRM2011（於、ドイツ・ライプツィッヒ）

再生医療分野のこの種の会議としては欧州最大規模である。EC およびドイツの政府、州、拠 点 大 学 、マ ッ ク ス ・ プ ラ ン ク 研 究 所 （Max-Planck-Gesellschaft） 、 フ ラ ウン ホ ウフ ァ ー 研 究 所

（Fraunhofer-Institut für Zelltherapie und Immunologie IZI）等が連携して平成17年に設立され、

会議の開催は今回で3回目となる。なお、会議が開催されたライプツィッヒ市は、再生医療の取り 組みに対して300万ユーロ/年の財政支援を行っており、ドイツで2番目に古いライプツィッヒ大学