希少がんに対する未承認薬
資料 5-3 デシタビンの骨髄異形成症候群に対する開発について デシタビンの骨髄異形性症候群に対する開発については 米国で本剤が承認されたことを踏まえて 平成 18 年 10 月 27 日に開催された第 10 回未承認薬使用問題検討会議で検討され 早期に開発着手が必要な薬剤 と結論付けられた ( 別
... 上記試験では、本剤群における急性骨髄性白血病への転化又は死に至るまでの期間は、 有意な差までは至らないものの best supportive therapy 群より長いことが示されている。 これまでに本疾患に対して best supportive therapy をしのぐと報告された薬剤としては、 類似の azacytidine があるが、同剤も米国では承認されているものの、本邦では承認され ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名要望された医薬品要望内容 グラクソ スミスクライン株式会社 要望番号 Ⅱ-113 成分名 ( 一般名 ) セフタジジム水和物 販売名モダシン静注用 0.5g 同静注用 1g 未承認薬 適応 外薬の分類 (
... （６）上記の（１）から（５）を踏まえた要望の妥当性について ＜要望効能・効果について＞ １）本剤は国内外の発熱性好中球減尐症の治療ガイドラインおよび教科書等に 記載があり、海外においては要望効能についての承認がある。海外臨床試 験ではセフェピムと同程度の有効性も当時確認されていた。しかしながら、 その後、感受性の低下やより有効な薬剤の出現により現時点で本剤は本治 ...
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小児がん 希少がん共通の課題 希少性 全てのがんの1% に満たない ( 人口 10 万対 6 以下 ) 多様性 少ない専門家 高い専門性 小児がん特有の課題成長発達期のがん長期生存の希望治療後の長期の生活 希少がん 希少がん = 小児がん 小児 /AYA 世代がん 成長発達期長期生存生殖就学 就労
... – 手間をかけて、臨床試験の倫理審査を通すモチベー ションが低い。 → 中央倫理審査の体制に期待。 – 症例数が少なく、多診療科にまたがるがん種におい て有意な結果を得るための臨床試験のシステム構築 が必要。 → 多診療科連携、 国際共同研究の必要 性。 ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項会武田薬品工業株式会社社 名 要望番号 III-4-16 成分名 ( 一般名 ) ランソプラゾール 販売名 タケプロン OD 錠 15 及びタケプロン OD 錠 30 タケプロンカプセル 15 及びタケプロンカプ
... めとする H. pylori 関連疾患の治療や予防、さらには感染経路の抑制に役立つ。」 とされており、除菌が強く勧められる疾患として、 H. pylori 感染胃炎、胃潰瘍・ 十二指腸潰瘍、早期胃癌に対する内視鏡的治療後胃、胃 MALT リンパ腫などがあ げられている。除菌方法については、成人においては、PPI 1 剤に加え、アモキシ シリン及びクラリスロマイシンの 3 剤を併用する療法（一次療法）で除菌を行い、 ...
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1. 要望内容に関連する事項会社名未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 協和発酵キリン株式会社 要要望番号望成分名さ ( 一般名 ) れ販売名た未承認薬 適応外薬医薬品 の分類 ( 該当するものにチェックする ) 効能 効果 ( 要望された効能 効果について記載する ) Ⅱ-1
... 白血病細胞に対する効果は、筋注と静注で同等、骨髄毒性 においても、筋注 38％、静注 41％で差はなかった。過敏 反応については、静注では 1 例の死亡を含む 18 例でアナ フィラキシーが認められたが、筋注では一人も認められな かった。結論として、進行期の小児白血病に対する用法と しては、 L-アスパラギナーゼの筋注は、静注と比較して効 果は同等であるが、毒性は低いとしている。 ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名要望された医薬品要望内容 グラクソ スミスクライン株式会社 要望番号 Ⅱ-24 成 分 名 アモキシシリン (AMPC) 水和物 クラブラン酸 ( 一般名 ) (CVA) カリウム オーグメンチン配合錠
... 原因不明の発熱に対する治療成功率は Oral 群 85%（67/79）、IV 群 90%（63/70）、 感染症状が確認された発熱に対する治療成功率は Oral 群 41%（15/37）、IV 群 33% （15/46）であった。 Oral 群の有害事象発現率は 29%であり、下痢がもっとも多く発現したが、ほと んど治療中止に至ることはなかった。有害事象発現に伴う治療早期中止率は 9%で ...
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資料 4 4 医療上の必要性の高い未承認薬 適応外薬検討会議公知申請への該当性に係る報告書 ( 案 ) ベラパミル塩酸塩上室性の頻脈性不整脈に対する小児適応の追加 1. 要望内容の概略について 要望された医薬品 一般名 : ベラパミル塩酸塩 (JAN) 販売名 : 注射剤 : ワソラン静注 5mg
... 拮抗 薬（ベラパミルなど）をゆっくり静注またはジゴキシンを静注する」と記載され、発作の予 防として、経口投与では「WPW 症候群でないときにはジギタリス、Ca 拮抗薬、Na チャネル 遮断薬などを使用」し、 「WPW 症候群があるときには房室伝導抑制作用のある薬（ジギタリ ス、Ca 拮抗薬など）は副伝導路の有効不応期を短縮させるので慎重に投与する」と記載され ...
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( 別添様式 ) 未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 募集対象 (3)) 1. 要望内容に関連する事項 会 社 名 大正製薬株式会社 要望された医薬品要望内容 要望番号 成分名 ( 一般名 ) 募集対象の 分類 ( 必ずいずれかにチェックする 複数に該当する場合は 最も適切な 1 つにチェ
... 備 考 （特記事項等） タウリン（タウリン散 98%「大正」）は、1987 年に「高 ビリルビン血症（閉塞性黄疸を除く）における肝機能の 改善」及び「うっ血性心不全」を効能・効果として、成 人 1 回 1g を 1 日 3 回食後に経口投与として製造販売承認 された既存薬である（製造販売：大正製薬株式会社、承 認番号：21900AMX00674000）。 ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名 要望された医薬品 要望内容 ノバルティスファーマ株式会社要望番号 II-157 成分名バシリキシマブ ( 遺伝子組換え ) 静注用 ( 一般名 ) ( バシリキシマブ ( 遺伝子組換え )) シムレクト
... 10 患者においても要望用法・用量の適応は可能であると考えた。 ＜臨床的位置づけについて＞ 本剤は，海外 6 カ国で腎臓以外の臓器移植後の免疫抑制剤として承認及び保険収載され ていないが，米国では肝移植の 27%の症例で移植直後の導入療法が実施され，そのうちの 約 4 割で本剤が用いられている（企業-3）。本データは，肝移植において抗体導入療法を ...
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日本肝臓学会 未承認薬 適応外薬の要望に対する学会見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項会社名ゼリア新薬工業株式会社要望番号 Ⅳ-33 成分名ブデソニド (Budesonide) 要望され ( 一般名 ) た医薬品ゼンタコートカプセル ( 日本 ) Entocort EC 販売名 (
... 平均で治療前の血清中 AST 377 U/L、ALT 438 U/L であった未治療の自己 免疫性肝炎 12 例にブデソニド 9mg/日投与行ったところ、7 例（58％）で AST と ALT が正常値上限の 2 倍以下に低下し、他の 3 例（25％）で AST または ALT の一方が正常値上限の 2 倍以下に低下した。よって、10 例（83％）がブ デソニド治療に反応した。副作用としては、1 ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名要望された医薬品要望内容 CSL ベーリング株式会社要望番号 Ⅱ-175 成分名 (10%) 人免疫グロブリン G ( 一般名 ) プリビジェン (Privigen) 販売名 未承認薬 適応 外薬の分類
... 7 既に承認済みである。このことから世界的には標準的な薬剤であり、その有効性及び安全 性は確立されているものと考える。このことからも既存療法と比較し臨床的位置づけは高 いものと考える。 ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名 株式会社ヤクルト本社要望番号 II-54 成分名オキサリプラチン ( 一般名 ) 要望された医薬品 要望内容 販売名 未承認薬 適応 外薬の分類 ( 該当するものにチェックする ) 効能 効果 ( 要望
... 内の小腸癌に対するオキサリプラチンの併用療法の有効性は確認されており 要 望 -5) 、海外の報告 要 望 -3 ） と同様の生存期間中央値（国内 22.2 ヵ月、海外 20.4 ヵ月） が得られている。また、少数例ではあるが、国内でも結腸癌と同様の治療を行 った有効例が報告されており 企 業 -7), 8), 9), 要 望 -4 ① ), 4 ② ) 、海外と同様に国内の小腸癌 ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項会エーザイ株式会社社 名 要望番号 Ⅲ-4-14 成分名 ( 一般名 ) ラベプラゾールナトリウム 販売名パリエット錠 5 mg 及びパリエット錠 10 mg 要望された医薬品 未承認薬 適 応外薬の分 類 (
... 9 ［概要］ 【目的】H. pylori 感染スクリーニング検査の学校検診への試験的導入の成績とその問題点 を検討した。 【方法】2007-2011 年度に長野県内の某高校の 2 年生を対象に、学校検診で採 取された尿を用いて、尿中抗 H. pylori 抗体検出用キット(ラピラン)による一次検診を毎年 行った。一次検診陽性者には、医療機関で二次検診を受けるよう通知し、二次検診希望者 ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名要望された医薬品要望内容現在の国内の開発状況 日本赤十字社 要望番号 Ⅱ-173 成 分 名 人免疫グロブリン ( 一般名 ) 日赤ポリグロビン N5% 静注 0.5g/10mL 日赤ポリグロビン N5%
... Immunoglobulin infusion for isoimmune haemolytic jaundice in neonates. Intravenous immunoglobulin in ABO and Rh hemolytic diseases of newborn. Multiple dose IVIG treatment in neonatal i[r] ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名要望された医薬品要望内容 ヤンセンファーマ株式会社 要望番号 Ⅱ-286 成分名 ( 一般名 ) ロペラミド 販売名ロペミン 未承認薬 適応 外薬の分類 ( 該当するものにチェックする ) 効能 効果 (
... ASCO ガイドラインで grade1~2 の下痢で推奨されている用法用量 は，標準用法用量（米国での承認用法用量）と記載されている事か ら、日本での承認用法用量である、 1 日 1~2mg、症状により適宜 増減に相当すると考えられ，下痢が継続した時の用法用量の変 更は、適宜増減の範囲内で、医師の裁量で十分対応可能と考え る。 ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する学会見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名 要望され た医薬品 シンバイオ製薬株式会社要望番号成分名ベンダムスチン塩酸塩 ( 一般名 ) 販売名トレアキシン点滴静注用 100mg 未承認薬 2009 年 4 月以降に FDA 又は EMA で承認
... である 無増悪生存期間（PFS）において、PFS 中央値は BR 群 61 ヵ月に対し、R-CHOP 群では 31 ヵ月と、BR 群の R-CHOP 群に対する優越性が示された（ハザード 比=0.607、p<0.0001）。副次的評価項目である完全寛解（CR）率についても、 BR 群の R-CHOP 群に対する優越性が示された。また、BR 群の忍容性は良好 であり、 R-CHOP ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名要望された医薬品要望内容 バイオジェン アイデック ジャパン株式会社 要望番号 II -8 成分名 ( 一般名 ) 販売名 未承認薬 適応 外薬の分類 ( 該当するものにチェックする ) 効能 効果 (
... 現在、本邦においては、MS の病態修飾治療薬として、3 剤が使用可能である。 しかしながら、そのいずれの治療薬にも MS 症状を改善するエビデンスはなく、 その他の薬剤においても MS 患者で最も一般的な歩行障害を改善するエビデン スはない。 ...
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Ⅲ-3-9 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本造血細胞移植学会 日本血液学会 日本リンパ網内系学会 日本小児血液 がん学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; グループ ネクサス ジャパン
... ３．再生不良性貧血に対する移植前処置 なお、サイモグロブリンは移植前処置としての投与が承認されている唯一の ATG 製剤であるが、添付文書に記載されている 2.5 mg/kg/day の 4 日間の投与 は、ゼットブリン 5 mg/kg/day の 5 日間投与と比較して、高度な免疫抑制状 態が遷延し、様々な感染症を合併した。HLA 適合の血縁者、非血縁者間移植 では 1.25 mg/kg/day の 2 ...
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未承認の医薬品又は適応の承認要望に関する意見募集について
... (6)追加すべき試験の種類とその実施方法案 現時点でのエビデンスレベルを考慮すると、可能であればプラ セボを対照とした比較試験を実施することが望ましいと思われ る。しかし、レノックス・ガストー症候群は国内患者数が約数 100 ～1000 名程度と希少な疾患であり、治験に登録可能な患者は 100 ～200 名程度に留まると思われることから、プラセボを設定した治 験として多くの症例を収集することは現実的に困難である。 ...
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未承認医薬品等評価部
... 該申請の内容を確認するとともに，未承認薬等規程第４条第１項に規定する未承認新 規医薬品等評価委員会（以下「委員会」という。）に対して当該未承認新規医薬品等の 使用の適否，使用条件等について意見を求めること。 (2) 前号の意見の求めに応じて，委員会が述べた意見を踏まえ，当該未承認新規医薬品 ...
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