Microsoft PowerPoint IRフォーラム.pptx

IR フォーラム2014 大阪

平成

26年3月8日（土） 14：45-15：30

Leading Edge Nanotechnology

ナノキ リア株式会社

ナノキャリア株式会社

Tokyo Stock Exchange

4571

会社概要

所在地 本社/研究所 〒277-0882 千葉県柏市柏の葉五丁目４番地１９ 東京オフィス 〒103-0027 東京都中央区日本橋三丁目２番２号 八重洲ヤマガタビル 設立 1996年6月14日 設立 1996年6月14日 上場市場、及び年月日 東京証券取引所マザーズ 上場 2008年3月5日 資本金 10,223百万円 (2013年12月31日現在） 発行済株式総数 402 632株 （2014年1月31日現在） 発行済株式総数 402,632株 （2014年1月31日現在） 役職員 従業員41名、取締役8名、監査役3名、合計52名 （2013年12月31日現在） 取締役 代表取締役社長CEO 中冨 一郎 CBO兼事業開発部長 花田 博幸 （元生化学工業 研究開発担当執行役員） CBO兼事業開発部長 花田 博幸 （元生化学工業 研究開発担当執行役員） CSO 加藤 泰己 （元協和発酵 製剤研究所所長） CFO兼社長室長 中塚 琢磨 （元日本シェーリング 常務取締役） 非常勤取締役 岡野 光夫 （東京女子医大教授） 非常勤取締役 岡野 光夫 （東京女子医大教授） 大橋 彰 （医師 クリニック院長） 松村 淳 （ウィズ・パートナーズ 代表取締役副社長 ） 飯野 智 （ウィズ パ トナ ズ SMD 兼 投資運用部長） 飯野 智 （ウィズ・パートナーズ SMD 兼 投資運用部長） 監査役 常勤監査役 野口 勘四郎 (元化合物安全性研究所 常務取締役総務部長） 非常勤監査役 森嶋 正 （森嶋公認会計士事務所 代表 公認会計士） 務 古田 利雄 （クレア法律事務所 代表社員弁護士） アドバイザー 藤澤 朋行 （ウイズ・パートナーズ MD 元武田薬品工業 研究アライアンス室長） サイエンティフィック アドバイザ 片岡 一則 （東京大学大学院教授） アドバイザー _{長崎 幸夫 （筑波大学大学院教授）}

株式情報

大株主

株主数：

※2013年9月末現在 株主 保有数 保有率 （％）

株主数：

18,000名（3月末）⇒23,442名（9月末）

ウィズ・ヘルスケアPE1号投資事業有限責任 組合 39,137 10.74 信越化学⼯業株式会社 24,000 6.59 ⽇本トラスティ・サービス信託銀⾏株式会社 21,247 5.83 外国人 20514株 6% 証券会社 16229株 4% ⽇本トラスティ サ ス信託銀⾏株式会社 21,247 5.83 ⽇本マスタートラスト信託銀⾏株式会社 11,557 3.17 中冨 ⼀郎 _{11,250 3.09} 6% 興和株式会社 _{11,000 3.02}

CYNTEC CO., LTD.（OEP社の⼦会社） _{6,232 1.71}

資産管理サービス信託銀⾏株式会社 _{6,025 1.65} 個人 203726株 国内法人 82013株 23% 松井証券株式会社 _{5,611 1.54} 岡野 光夫 _{2,882 0.79} 203726株 56% 金融機関 41870株 上位10名合計 138,941 38.13 発⾏済株式総数

364,352

－ 11%

2

ナノキャリア株式会社

最先端のポリマー技術を用いた

革新的ナノメディスンカンパニー

革新的ナノメディスンカンパニ

豊富ながん領域パイプライン

領

ナノテクノロジー技術を用いた新展開

ナノテクノロジー技術を用いた新展開

3

当社技術による医薬品の高付加価値化とＱＯＬ改善

既に薬効が確認されている医薬品（POC医薬品）を、最先端ポリマー技術（ミセル化ナノ粒⼦技術）を⽤いて

医薬品の

患者さんの

ナノメディスン化することで医薬品の⾼付加価値化を図り、患者さんのQuality Of Lifeを改善

医薬品の

⾼付加価値化

Quality Of Lifeを改善

患者さんの

¾

放出制御

薬物放出をコントロール

¾

治療効果増⼤

対象細胞への薬物送達

¾

副作⽤軽減

¾

ターゲティング

病巣部位に伝達

¾

Bi

il bilit

1

_の向上

¾

副作⽤軽減

薬物放出コントロールによる

毒性軽減

利便性改善

¾

Bioavailability

1

_の向上

難溶性薬物の可溶化

_{⼊院不要、副作⽤対策軽減、}

¾

利便性改善

医療費削減にも寄与

注：1_{Bioavailability:⽣物学的利⽤能：投与された薬物が、どれだけ全⾝循環⾎中に到達し作⽤するかの指標}

4

ミセル化ナノ粒子のシステムデザイン

特長 形状 ポリエチレングリコール （親水性） ポリアミノ酸 （疎水性）

20-100nm

NanoCap

®

_システム

¾ 物理吸着型 NK105（パクリタキセルミセル） 化粧品 ¾ 静電結合型 タンパク質 iRNA

難溶性薬物の

溶解性向上

タンパク質、siRNA ¾ 化学結合型 NC-6004

Medicelle

®

_システム

血液中の

NC 6004 NC-4016（ダハプラチン誘導体ミセル） NC-6300（エピルビシンミセル） ドセタキセルミセル ボルテゾミブミセル

液中

滞留性向上

¾ センサー結合型 （Active Targeting） 抗体、ペプチドなど

NanoCoat

®

_システム

特定部位への

ターゲティング

能力強化

能力強化

多くの薬物を

ADCM

（Antibody/Drug-Conjugated Micelle

）

多くの薬物を

標的部位に

効率よく

タ ゲテ ング

¾ センサー修飾薬物結合型 （Active Targeting） センサー：抗体、ペプチドなど

ターゲティング

放出制御とがん組織へのターゲティング

放出コントロールに優れ（安定性、安全性の向

上） 血中滞留性

向上（薬効

持続 繋がる）

放出制御

ターゲティング

がん組織の特性を捉えたミセル化ナノ粒子のがん部位への

集積

ズ

正常部位

がん部位

PEG

1

_{（親水性）}

上）、血中滞留性の向上（薬効の持続に繋がる）

集積メカニズム

正常部位

がん部位

薬物

ポリアミノ酸

PEG

1

_{（親水性）}

・ _・ ・ ・ ・

_：ミセル

・

：通常の薬物

放出コントロ ルを ミセル化ナノ粒子

血

管

・ ・ ・ ・ ・ ・ ・ ・

vs.

血

管

・ ・・ ・ ・ ・ ・ ・ ・ 放出コントロールを 自在に調整できる ↓ 有効濃度域を 長時間維持

毒性濃度域

・ ・ ・ ・ ・ ・ ・ ・ ・ _・・ ・ ・ ・

有効濃度域

濃度

時間

無効濃度域

通常の薬物

6

時間

注：1_{PEG: ポリエチレングリコール}

次世代型ターゲティング機能の開発

次世代型

Antibody/Drug-Conjugated Micelles (ADCM)

製剤学的特徴 性能と⽣産性を両⽴した次世代ADC 1粒⼦内の薬物量が多い 薬物の安定性を保持 ポリマーを2種類利⽤することにより、効率よく調製が可能 ⽇・欧・加・中・豪で特許成⽴

Polymer with sensor binding linker

1ミセル粒⼦内に数百個の薬物を内包可能 センサー量は少量で有効

1粒⼦のセンサー量は数個で充分なターゲティングが可能

:薬物

Polymer with drug conjugation

無限の組合せが可能

センサーは抗体のみならず、タンパクやペプチドが結合でき、薬剤は低分⼦ 化合物からタンパク、核酸のような⾼分⼦化合物までデリバリーできる

:センサー結合型リンカー :Sensor molecule for targeting

ADCMイメージ図 ＡＤＣＭの抗腫瘍効果(in vivo study)

500

3

) ControlCompound X Micelle ₎ Control

iRNA Mi ll 200 300 400 volume (mm 3 p ADCM (Compound X ) 100 1000 v olume (mm 3) siRNA Micelle ADCM (siRNA) 0 100 0 7 14 21 28 Tu m o r 10 0 7 14 21 28 35 42 49 Tu m o r v

Dose :compound X 0.5mg/kg Dose :siRNA 1.0mg/kg

7

ミセル化ナノ粒子の実力

届ける

侵入

治療

• 目的とする標

的部位へ到達

• 標的細胞内へ

侵入

• 大量の薬剤を

一気に放出

低分子から高分子医薬品まで幅広く

低分子から高分子医薬品まで幅広く

応用可能なプラットフォーム技術

Active型 システム A-siRNAを細胞に 添加抗体（緑）が 細胞表⾯に結合し 75分後、siRNA （⾚⾊）がエン ドソーム脱出し 細胞質内に移⾏ 30分後、ミセル がエンドサイト ーシスされた （⻩⾊）

8

細胞表⾯に結合し た （⻩⾊） 細胞質内に移⾏

ビジネスモデル

ナノキャリア

東京⼤学

等

ライセンスイン 基礎研究 先端研究 研究機関

製薬企業等

共同研究 ライセンスアウト 共同研究/共同開発 臨床試験、申請、販売等

応用研究

/製剤化

臨床開発

製剤供給

研究機関 契約一時金 ロイヤリティ等 医学専門家 による評価研究 共同研究 共同開発 委 託 試 契約一時金 マイルストン 研究開発協力金 ロイヤリティ等 製造 委 治験薬供給 結 果 試 験 委 託

委託製造企業（ＣＭＯ）

委託試験企業（ＣＲＯ）

治験薬製造 前臨床、臨床試験

豊富なパイプライン 臨床試験進捗と開発状況

基礎研究

非臨床試験

臨床試験（治験）

開発形態

共同開発

自社開発 開発権導出により他社が開発

凡例：

Phase I Phase II Phase III 市場性4（USD mm）

NC-6004

OEP1_社との

共同開発

膵がん（アジア）

Phase I Phase II Phase III

オキザリプラチン（エロキサチン他） 2,272 （2007） ビ ザ NC 6004 シスプラチンミセル 自社開発 固形がん（⽇本） ⾮⼩細胞肺がん（⽶国） _自社開発 ゲムシタビン（ジェムザール他） 1,720 （2008） カルボプラチン（パラプラチン他） 905 （2003） 当 社 NC-4016 ダハプラチンミセル （オキザリプラチン 固形がん（⽶国） 自社開発 オキザリプラチン（エロキサチン他） 2,272 （2007） 社 最重 要パ イ プ （⼤腸がんを想定） の活性本体） NC‐6300/K‐912 ピ ビ ドセタキセル（タキソテール他） 3,039 （2009） パクリタキセルDDS製剤（アブラキサン） プ ライン エピルビシンミセル _{興和株式会社} との共同開発 固形がん（⽇本） クリタキセル S製剤（アブラキサン） 1,780 （2018） パクリタキセル（タキソール他） 1,593 （2000） ドキシルビシン（ドキシル他） 669 （2010） （乳がんを想定） NK105 パクリタキセルミセル 日本化薬株式会社_に導出 乳がん（⽇本・アジア） パクリタキセルドセタキセル（タキソテール他）DDS製剤（アブラキサン） パクリタキセル（タキソール他）

10

注：1_{OEP: Orient Europharma Co., Ltd.}

2_{類似剤のピーク時年間世界売上高 （EvaluatePharma推定値。各剤の全適用・グローバルでの売上高が対象。括弧内は達成年を示す）}

NC-6004 （ナノプラチン®）の開発

¾

_{シスプラチンはがん治療のベースである化学療法の中⼼的薬剤として、多くのがん腫（例：卵巣がん、頭頚部がん、}

シスプラチン製剤の課題

⾮⼩細胞肺がん、胃がんなど）の標準治療レジメンに採⽤されている

¾

_{シスプラチンは毒性（腎臓毒性、消化器毒性、神経毒性）が強く、毒性の発現のために治療が継続できないことがが}

ん治療上の問題となっている

¾

投与に⻑時間を要するため、⼊院治療となる

¾

_{Bristol-Myers Squibbはシスプラチンの副作⽤を軽減したカルボプラチンを開発したが、有効性も減弱したため、シ}

スプラチンを凌駕できていない

スプラチンを凌駕できていない

（カルボプラチンのピーク時売上⾼USD905m／2003年

1

_）

注1_{EvaluatePharma推定値}

ミセル化で問題解決を図る

NC-6004の血中滞留性

NC-6004のがん患部における血漿中濃度

100 1,000 _{ミセル溶液（NC-6004）} 原薬溶液（シスプラチン）

l

（μ

g/mL

）

ン

濃度）

5 6 7 t µg/g ） ミセル溶液 （NC-6004） 原薬溶液 （シスプラチン） 1 10

asma Leve

l

（

シスプラチ

ン

1 2 3 4 lasma Level （ P t

11

0 0 10 20 30 40 50 Time（h）

0.1

Pl

a

（

0 P Time 10 min 1h 6h 24h 48h

NC-6004 （ナノプラチン®）

アジア Phase I/II 臨床試験結果および開発状況

アジアPhase I/II試験（局所進⾏性または転移性膵がん；ゲムシタビンとの併⽤）の結果

安全性

¾臨床的に特徴のある意義が認められた „シスプラチンに特有の腎障害、消化管毒性、神経障害、聴覚障害などは、発⽣頻度・程度ともに低い – _{⽂献値や複数のがん専⾨医の意⾒と⽐較し、臨床的に⼗分に意味のある差別化ができると考えられた} „⼤量の電解質補液の投与（Hydration）なしで、シスプラチン製剤で知られている腎障害は効果的に軽減できる 臨床的 特徴 意義 認 „有効性に関する考察および改善策：シスプラチン治療で⾏われる⼤量の電解質補液の投与（Hydration）処置を⾏わずに実施したため 有効性 ¾Phase I/II試験 OS1_{中央値：8.2カ⽉、PFS}2_{中央値：3.8カ⽉} ¾既存治療（アブラキサン+ゲムシタビン）の⽂献値と⽐較してほぼ同等であった。 „有効性に関する考察および改善策：シスプラチン治療で⾏われる⼤量の電解質補液の投与（Hydration）処置を⾏わずに実施したため、 NC-6004投与時に軽い腎障害が検知された。その結果、NC-6004の投与量を半減する措置が7件の症例で実施されたことが影響している 可能性が考えられる。Phase III臨床試験においては、少量のHydrationを追加することで、有効性データの向上を図る 利便性 „ 患者さんのQOL向上、費⽤負担軽減 „ _{医療費削減} 利便性 ¾ 副作⽤予防のための投薬処置削減の可能性⽰唆 ¾ 投与時間短縮による外来治療の可能性⽰唆 „ _{医療費削減}

ＮＣ-6004開発状況

ＮＣ-6004開発状況

アジア 膵がん Phase III試験実施中/2014年2⽉より患者投与開始(台湾） 台湾/シンガポール/⾹港に加え、中国本⼟/韓国へも拡⼤予定 ⽶国 ⾮⼩細胞肺がん Phase Ib/II 試験実施中

12

注：1 _{OS: Overall Survival：}2_{PFS: Progression-Free Survival}

⽇本 固形がん Phase I 試験実施中/2012年10⽉より患者投与開始

NC-6004 （ナノプラチン®）の臨床的特徴

発現する主要な毒性

他の標準療法との比較

適応

レジメン

腎毒性

消化管

毒性

神経

毒性

⾻髄

抑制 その他

NC 6004

発現する主要な毒性

開発中

NC-6004

＋

ゲムシタビン

✔

¾

短時間・少量のHydrationが必要

⾮⼩細胞肺がん

シスプラチン

＋

ゲムシタビン

✔

✔

✔

✔

¾

⻑時間・⼤量のHydrationが必要

⾮⼩細胞肺がん、

膵がん

アブラキサン

＋

ゲムシタビン

✔

✔

¾

溶解・調整の複雑な⼿間

膵がん

_{ゲムシタビン}

膵がん

FOLFIRINOX

1

_✔

_✔

_✔

¾

46時間の点滴静注による拘束

が

膵がん

FOLFIRINOX

✔

✔

✔

_¾

_{体⼒がある患者に限定}

注：✓マークの記載がない箇所についても、毒性の発現が全くないわけではない 注：1_{FOLFIRINOXは 4剤 (Oxaliplatin Leucovorin Irinotecan 5 FU) の混合治療}

NC-4016 ダハプラチンミセルの開発

¾

オキザリプラチンは 抗がん剤5-FU/LVとの併⽤で⼤腸がんの標準的薬剤として世界的に成功を収めている

オキサリプラチン製剤の課題

¾

オキザリプラチンは、抗がん剤5 FU/LVとの併⽤で⼤腸がんの標準的薬剤として世界的に成功を収めている

¾

オキザリプラチンはデビオファーム社によって開発され、サノフィ・アベンティス社及びヤクルト本社によって市販さ

れており、ピーク時年間世界売上⾼USD2,272mm（2007年）

1

_{を達成している}

¾

末梢神経障害「⼿⾜のしびれ」が治療中⽌ 中断の主要な要因となっている

¾

末梢神経障害「⼿⾜のしびれ」が治療中⽌・中断の主要な要因となっている

注1_{EvaluatePharma推定値}

ミセル化で問題解決を図る

ミセル化で問題解決を図る

M. Murakami, H. Cabral, Y. Matsumoto, S. Wu, M. R. Kano, T. Yamori, N.

ダハプラチンミセルのがん組織への集積画像

動物モデルでの抗腫瘍効果 （

in vivo study）

Mean Tumor Volume in Subcutaneous PC-3 Tumor in Nude Mice Treated With

NC-4016 Q7Dx4 , , , , , ,

Nishiyama, K. Kataoka, Improving drug potency and efficacy by nanocarrier-mediated subcellular targeting. Sci. Transl. Med. 3 （64） 64ra2 （2011）

2,000 2,500 ean ± SEM ） _{◆オキザリプラチン3mg Pt/kg} ×コントロール NC 4016 Q7Dx4

血管内

がん組織

がん細胞内

500 1,000 1,500 or v ol ume （mm³, m コントロ ル ※ポリマーの外側が緑、内側が赤に発色する蛍光物質を結合。ミセルを形 成すると外側の緑のみが見えるが、ミセルが崩壊すると内側の赤が見える ようになる 0 0 4 8 12 16 20 24 28 32 36 40 44 48 52 56 60 Tum o

Day after first injection

▲NC-4016 3mg Pt/kg

14

⽶国 Phase I 試験実施中/2013年12⽉より患者投与開始 •MDアンダーソンがんセンター

NC-6300/K912 エピルビシンミセルの開発

（興和株式会社）

¾

急性⽩⾎病、悪性リンパ腫、乳がん、卵巣がん、胃がん、肝臓がん、膀胱がんに⽤いられ、併⽤、単独など投与法もさま

ざまで 広い適⽤を持 ており その中でも特に乳がんの治療において重要な役割を担 ている

エピルビシン製剤の課題

ざまで、広い適⽤を持っており、その中でも特に乳がんの治療において重要な役割を担っている

¾

アントラサイクリン系のエピルビシンは、⼼毒性が強く、投与中⽌もしくは投与制限の要因となる

¾

アントラサイクリン系のドキソルビシンをリポソーム化したドキシル

®

は⼿⾜症候群、間質性肺疾患、肺塞栓症などの副

作⽤がある（ピーク時年間世界売上⾼USD669mm（2010年）

1 注1_{EvaluatePharma推定値}

ミセル化で問題解決を図る

ミセル化で問題解決を図る

薬物のみ 耐性がん細胞

pH応答性機能を付加した細胞内デリバリーメカニズム

抗腫瘍効果

40 _●Control

心拍出力への影響

◆E i bi i 10 /k ▲NC-6300 15mg/kg ■NC 6300 10 /k ●Control 攻撃⼒ アップ 薬物のみ 薬物消化 酵素 核 20 30 ume （mm² ） ◆Epirubicin solution 7mg/kg ▲NC-6300 20mg/kg ■NC-6300 15mg/kg 65 70 75 80 frac tion (%) ◆Epirubicin 10mg/kg ■NC-6300 10mg/kg pH応答性ミセル エンドソーム内 pH低下による 薬物⼤量放出 エンドサイトーシス ポンプ機能によ り細胞外排出 0 10 T umor vol 45 50 55 60 65 Ejection f ポリマー分⼦の解離 細胞膜と相互作⽤ ンドサイト シス 0 0 4 8 12 16 20 24 28 Time （Day）

Hep3B-bearing mice were given 3 administrations with 4-day intervals.

40 45

0 4 8 12

Week after initiation of treatment

15

NK105 パクリタキセルミセルの開発

（日本化薬株式会社）

¾

パクリタキセル（商品名タキソール）は卵巣がん、乳がんなどの適応症で世界的に普及している標準治療薬

パクリタキセル製剤の課題

¾

水に溶けにくいため、製剤化にはポリオキシエチレン硬化ヒマシ油（cremophor

）

を溶媒として用いており、それに

よる副作用として過敏症（アレルギー症状）が生じる

¾

投与時に副作用軽減のためステロイド剤、抗ヒスタミン剤、抗潰瘍剤のプレメディケーションが必要

¾

アルブミンにパクリタキセルを結合させナノ粒子化したアブラキサンは

同様にプレメディケ

シ

ンを不要とし

¾

アルブミンにパクリタキセルを結合させナノ粒子化したアブラキサンは、同様にプレメディケーションを不要とし

て開発されたが、末梢神経障害は抑えることができない （年間世界売上高：

USD1,780mm ／2018年

1

_）

注1_{EvaluatePharma推定値}

ミセル化で問題解決を図る

2012年７⽉ ⽇本・アジア Phase III 試験開始 （⽇本化薬株式会社へライセンス）

【

Phase III臨床試験概要】

【

Phase III臨床試験概要】

パクリタキセル製剤群とNK105群の有効性、安全性を比較する無作為化・多施設国際共同試験

対象：

転移・再発乳がん

予定症例数：

380例

予定症例数：

380例

試験期間：

2012年7月～2014年12月（予定）

主要評価項目：PFS

16

主要パイプライン

: 今後の臨床試験計画

2013年

2014年

2015年

現在（2014年3月）

アジア

頭頸部がん

Phase IIb

膵がん

Phase III

C

-6004

欧米

非小細胞肺がん

Phase Ib/II → Phase III

N

C

日本

膵がん

Phase IIb

頭頸部がん

Phase IIb/III

固形がん

Phase I

米

_固形がん

_{Phase I}

_大腸がん

_{Phase Ib/II}

肺がん

Phase III

NC-4016

日

本

/

ア

ジア

固形がん

Phase I

欧

固形がん

Phase I

大腸がん

Phase Ib/II

0

C

-6300

_本

/欧米

ア

ジア

乳がん

Phase I/II

日

_ア

固形がん

Phase I

N

C

日

本

_/ア

新規開発パイプラインの拡充

2013

2014

2015

2016

フィジビリティースタディーからライセンス契約へ

フィージビリティスタディ 前臨床試験

2013

2014

2015

2016

ADCM

Partner

ADCM-X

ADCM

臨

床

Partner Partner NC

NanoFect

TM

ADCM-proteasome

inhibitor

床

試

験

Partner NC _Output NC Output

siRNA

験

Output NC Output

18

主要なＩＲ情報

公表日 概要

2013 52013. 5. 77 NC 6300/K 912 国内Phase I 試験 IND申請NC-6300/K-912 国内Phase I 試験 IND申請

2013. 5. 13 米レギュラス社とマイクロRNA治療薬に関するFS(フィージビリティースタディー)開始 2013. 5. 20 核酸送達用ポリマーの試薬販売に関する日油株式会社との非独占ライセンス契約締結 米 試験 申請 2013. 5. 30 NC-4016 米国Phase I 試験 IND申請 2013. 6. 19 核酸デリバリー用ミセル プロトタイプ確立 NanoFect™ 2013. 6. 20 信越化学工業株式会社との共同研究契約締結

2013. 6. 24 NC-6004 米国 Phase Ib/II 試験 IND申請 2013. 8. 12 京都大学との共同研究契約延長 2013. 9. 17 台湾OEP社の製造子会社OP Nano社への出資決定 2013. 9. 24 NC-6004 台湾OEP社との中国のライセンス領域許諾に関する覚書締結 2013. 9. 30 株式会社アルビオンと新たな共同研究契約締結 2013. 10. 4 NC-6004 アジアPhase I/II試験結果について日本癌学会学術集会で発表

http://www.nanocarrier.co.jp

2013. 10. 4 NC 6004 アジアPhase I/II試験結果について日本癌学会学術集会で発表 2013. 10. 7 国内及び海外における新株式発行及び海外における株式売出しの決定（グローバルオファリング） 2013. 10.18 新生「エクラフチュール」美容液 発売 （販売 アルビオン） 2013 10 29 NC 6004 アジアPh I/II試験結果について日本癌治療学会学術集会で発表 2013. 10.29 NC-6004 アジアPhase I/II試験結果について日本癌治療学会学術集会で発表 2013. 12. 5 核酸キャリアに関する特許査定（日本） 2013. 12. 26 NC-6004 アジア地域を対象とするPhaseIII試験地域拡⼤（中国本⼟・韓国）に関するお知らせ

19

2014. 2. 12 株式分割のお知らせ 2014. 2. 13 本社・研究所の移設に関するお知らせ

共同研究契約締結（核酸医薬）

2013年5⽉13⽇

⽶レギュラスとマイクロRNA治療薬に関するフィージビリティースタディ開始

レギュラス ：マイクロRNA分⼦を当社に提供

ナノキャリア ：マイクロRNA分⼦の製剤化

両者で協⼒し前臨床試験実施する予定

両者で協⼒し前臨床試験実施する予定

効率的な全⾝投与システムの開発に、

効率的な全⾝投与システムの開発に、

ミセル化ナノ粒⼦技術が貢献するものと期待

Regulus Therapeutics, Inc.

マイクロRNAを標的とする⾰新的な医薬品の探索と開発をリードするバイオ医薬品企業。学術関係者の幅広いネット

ワークと連携し、Alnylam PharmaceuticalsやIsis Pharmaceuticalsが培ってきたオリゴヌクレオチド創薬開発の専

ワ クと連携し、Alnylam PharmaceuticalsやIsis Pharmaceuticalsが培ってきたオリゴヌクレオチド創薬開発の専

⾨知識を有効活⽤し、レギュラスは、がん、線維症、C型肝炎や代謝性疾患など、いくつかの分野でマイクロRNA治

療薬の臨床開発を進める予定で、この分野でアストラゼネカ、グラクソスミスクライン、サノフィなどとの戦略的提

携を進めています。

20

共同研究契約締結（原料ポリマー）

信越化学⼯業株式会社との資本提携及び

ミセル化ナノ粒⼦の材料であるコポリマーに関する共同研究契約締結（2013年6⽉20⽇）

ポリマーの合成、試作、

製造、量産に関する

ミセル化ナノ粒⼦の

製造に関する

製造、量産に関する

技術及びノウハウ

製造に関する

技術及びノウハウ

¾

_{信越化学⼯業は2012年11⽉の第三者割当増資及び}

¾

_{信越化学⼯業は2012年11⽉の第三者割当増資及び}

その後の追加株式購⼊により

6.68

%(2013年10⽉末現在)保有の株主となる

¾

_{良質なコポリマーの量産技術の確⽴及び競争的コストの実現によ}

るミセル化ナノ粒⼦技術の活⽤範囲の拡⼤を⽬指す

出資および開発覚書締結（NC-6004 台湾）

2013年9⽉17⽇

台湾ＯＥＰ社の製造⼦会社OP Nano社への出資決定

■OEP社が製造⼦会社として設⽴したOP Nano社（台湾）に対する出資契約を締結し、 ■OEP社が製造⼦会社として設⽴したOP Nano社（台湾）に対する出資契約を締結し、

OP Nano社に出資することを決定

⇒10⽉初旬にNT＄（台湾ドル）29.5百万の出資を実⾏、社外役員を派遣

【OP N

社の事業内容】

【OP Nano社の事業内容】

ミセル化ナノ粒⼦製剤製造の他、新薬・バイオシミラーなどの（受託）製造

＜製造⼯場＞

投資総額

NT$1 000百万 （⼯場建設に関連する設備等を含む）

NC-6004製剤の

供給体制が整う

投資総額

：NT$1,000百万 （⼯場建設に関連する設備等を含む）

⼯場完成時期 ：2016年12⽉予定

延床⾯積

：8,900ｍ

２

場所

：Huwei, Yunlin, 台湾

供給体制が整う

2013年9⽉24⽇

ライセンス許諾領域を中国にも拡⼤する覚書締結

■膵臓がんを対象に、台湾、⾹港、シンガポールで実施を計画しているNC-6004のPhaseIII

膵臓がんを対象に、台湾、⾹港、シンガポ ルで実施を計画しているNC 6004のPhaseIII

臨床試験の対象に中国本⼟を追加することを合意。

■併せて、中国をライセンス領域として追加許諾することに伴い、ライセンス契約の改定を念頭

に経済条件（ 時⾦ マイルスト ン ロイヤリテ

）の交渉を⾏い ２年以内に正式な

に経済条件（⼀時⾦、マイルストーン、ロイヤリティー）の交渉を⾏い、２年以内に正式な

契約を締結することを合意。

2013年12⽉26⽇

NC 6004 アジア地域を対象とするPh

III試験地域拡⼤（中国本⼟ 韓国）に合意

22

NC-6004 アジア地域を対象とするPhaseIII試験地域拡⼤（中国本⼟・韓国）に合意

共同開発契約締結（ヘルスケア製品）

株式会社アルビオンとの共同開発製品発売

_{アルビオン厳選の植物成分}

新処⽅

「エクラフチュール」

「強き⽣命⼒のブドウ」リュウキュウガネブ ＜エビヅル葉エキス＞ 「神様からの贈り物」 クパスバター ＜テオブロマグランジフロルム種⼦脂＞

2013年10⽉18⽇発売開始

化粧品メーカー「アルビオン」との共同開発品

ミセル化により、⽪膚浸透性と滞留性を改善

‹

想定数量を⼤幅に上回り、昨年発売した同価格の美容液と⽐較すると3倍以上の出荷

‹

各店ともアルビオンの美容液発売⽉の過去最⾼記録を更新

‹

_{＠コスメ 美容液部⾨ 第1位 （発売開始1カ⽉）}

‹

_{＠コスメ 美容液部⾨ 第1位 （発売開始1カ⽉）}

株式会社アルビオンと新たな共同開発契約締結

2013年9⽉30⽇

23

育⽑剤、乳液などの新たな化粧品分野で共同開発および事業化について契約

株式分割の実施、単元株制度の採用について

2014年2⽉12⽇発表

株式分割の概要

(1) 分割の⽅法

(1) 分割の⽅法

平成26 年3⽉31 ⽇（⽉曜⽇）を基準⽇とし、同⽇の最終の株主名簿に記載⼜は記録された株主の所有する当社普

通株式を１株につき100 株の割合をもって分割いたします。したがって、株式分割により増加する株式の総数の株式

分割前の発⾏済株式総数に対する割合は99 となります。

(2) 分割により増加する株式数

分割により増加する株式数は、平成26 年3⽉31 ⽇（⽉曜⽇）の最終の発⾏済株式総数に99 を乗じて得た数とします

(ⅰ) 株式分割前の発⾏済株式総数

402,632 株

(ⅱ) 株式分割により増加する株式数

39 860 568 株

(ⅱ) 株式分割により増加する株式数

39,860,568 株

(ⅲ) 株式分割後の発⾏済株式総数

40,263,200 株

(ⅳ) 株式分割後の発⾏可能株式総数 130,122,800 株

(3) 分割の⽇程

(3) 分割の⽇程

基準⽇公告⽇ 平成26 年3⽉14⽇

基準⽇

平成26 年3⽉31⽇

効⼒発⽣⽇ 平成26 年4⽉ 1⽇

24

本社・研究所及び東京オフィスの移設（

2014年6月）

2014年2月13日

場

所：千葉県柏市柏の葉 「柏の葉キャンパス駅」から徒歩数分

移 転 予 定：2014年6⽉

建 物 詳 細：３階建て 床⾯積約1,200ｍ

2 東京大学柏の葉駅前総合研究棟（仮称） 国立がん研究センター東病院 東京大学 柏キ ンパス 三井ガーデンホテル柏の葉（仮称） 2014年７月オープン予定 ナノキャリア 移転予定地 東京大学柏 葉駅前総合研究棟（仮称） 2014年春オープン予定 柏キャンパス

柏の葉キャンパス駅周辺都市イメージ

⾃治体、⺠間企業、⼤学が連携し、「国際学術都市」、「次世代環境都市」を⽬指した「柏の葉国際キャンパスタウ

ン構想」が進⾏しており、東京⼤学（柏キャンパス）や国⽴がん研究センター（東病院）との距離感も維持した⽴地

医学と⼯学を融合させた難治性疾患の治療法開発などに挑む「ものづくりナノ医療イノベーションセンター（仮称）」

（川崎臨海部）には 脳デリバリーに特化した研究開発を推進するため サテライト機能として研究拠点を設置予定

（川崎臨海部）には、脳デリバリーに特化した研究開発を推進するため、サテライト機能として研究拠点を設置予定

ミセル化ナノ粒子技術を用いた新展開

従来のミセル化ナノ粒⼦技術をADCMに進化させるとともに

適⽤領域も抗がん剤を中⼼とした医薬品から他の領域へと拡⼤することを⽬指す

適⽤領域も抗がん剤を中⼼とした医薬品から他の領域 と拡⼤することを⽬指す

iPS

など

再⽣医療

ヘルスケア等

技術

の

核酸

医薬品

ＡＤＣＭ

進歩

iPS NH NH COO OOC Pt

抗がん剤

抗がん剤

（臨床試験

iPS NH3 NH3

（臨床試験

実施中）

26

適⽤領域 / 市場性の拡⼤

パートナーシップ

医療分野ではコア技術を元に医薬品候補品の改良・最適化によりパイプラインを拡充、

他分野においては、原材料費のコストダウンにより、応⽤範囲の拡⼤を図る

医療分野での応⽤ 他分野での応⽤

従来医薬品

iPS 再生医療 医療分野での応⽤ 他分野での応⽤

化学品

プ

新規開発パイプライン

核酸医薬品

新規開発パイプライン （共同研究、FS） 試薬販売 （核酸用）

_{ヘルスケア}

他⼤⼿製薬企業 他研究機関

新規開発パイプライン

主要パイプライン（臨床開発中） 抗がん剤 化粧品 他⼤⼿製薬企業 他研究機関

材料技術提携先

27

まとめ

独⾃ プ

ト

ム技術を持 ナ メデ

領域におけ

¾

独⾃のプラットフォーム技術を持つナノメディシン領域における

リーディングカンパニー

¾

PhaseIII試験を含む、4製品/６本の臨床試験を実施中で、豊富な

パイプラインを有する

¾

ＡＤＣＭや核酸医薬など様々な新規プロジェクトやがん領域を含む

新世代の候補薬の開発を推進

新世代の候補薬の開発を推進

¾

プラットフォーム技術を応⽤しヘルスケア製品などにも展開中

¾

2013年12⽉31⽇現在、約143億円の⼿許流動性を確保しており、

当⾯、運転資⾦上の問題はない

28

ナノキャリア株式会社

新しい医薬品の研究から開発までを行う

ナノキャリア歩みと将来

新しい医薬品の研究から開発までを行う

創薬ベンチャー企業

1996年 創業

2000年 千葉県柏市に研究所開設

研究：東京大学 片岡一則教授らの研究成果をライセンスイン 自社での研究開発により、実用化に向け最適化 開発：医薬品として製品化するため、製法の確立や臨床試験を実施 治験薬の製造

2000年 千葉県柏市に研究所開設

2008年 東証マザース上場

2014年2月末現在

治験薬の製造 基礎研究 非臨床試験 PhaseⅠ試験 PhaseⅡ試験 約9年～17年 ※_{の期間を要する}

2014年2月末現在

PhaseⅢ試験（2本）を含む

6本の臨床試験が進捗中

開発した医薬品を製薬企業などに

イセ

PhaseⅡ試験 PhaseⅢ試験

_{2014年6月 本社/研究所機能を統合予定}

2015年度 最初の製品が申請予定

（※日本製薬工業協会資料より）

開発した医薬品を製薬企業などにライセンス

2015年度 最初の製品が申請予定

（ライセンス先）

自社開発製品の申請が続く予定

契約金

ポイント ・・・

契約金

マイルストン

製剤供給費用

ロイヤリティ

収入

ポイント 開発の段階が進むにつれ、成功確率が向上。そのた め開発が進んだ段階でライセンスすることにより、 よい条件での契約が可能となり、将来の収益性が上 がります。

ナノキャリアは製薬企業を目指します

・

グローバル・オファリングによる資金調達と資金使途

¾ 1株当たりの払込金額 ： 257,460円

新株発行数

を含む

株

¾ 新株発行数 (OAを含む)： 35,225 株

¾ 9月末発行済み株式数 (364,352株) に対する希薄化率： 9.7%

¾ 手取り調達額： 9,069百万円

(OA分も含めた払込金額総額)

¾ 資金使途：

‹ 自社によるグローバル開発の推進

‹ 自社によるグロ バル開発の推進

9 NC-6004の米国(肺癌)及び日本(固形癌)における臨床試験の推進

9 NC-4016の米国(固形癌)における臨床試験の推進

米国(固形癌) おける臨床試験 推進

‹ 次世代パイプライン候補の発掘/開発

9 ADCM (薬剤と抗体のミセル化ナノ粒子技術の融合)

9 si RNAなど (核酸やタンパク質などの高分子医薬品を対象にした次世代医薬

品候補の開発)

30

品候補の開発)

サマリー

¾

第3四半期累計損益計算書関係：

9

OEP及び興和からのマイルストン収入

9

アルビオン社向け化粧品原料供給売上増加

9

研究開発の加速化に伴うR&D関係コストの増加

9

研究開発の加速化に伴うR&D関係コストの増加

9

新株発行費用

9

為替差益

9

営業損失及び四半期純損失の増加なるも、概ね計画通りの数値

¾

第3四半期貸借対照表関係：

9

GOの成功により、手元流動性は潤沢 (143億円)

9

社債の株式への転換が進む

9

社債の株式への転換が進む

9

自己資本比率の改善 (2013年3月末:77.6% ⇒ 2013年12月末:93.9%)

9

OEPの製造子会社であるOP Nano社に対する出資 (104百万円)

¾

通期予想：

9

アルビオン社向け売上増加を見込むものの 営業損益

経常損益 当期純損益については

31

9

アルビオン社向け売上増加を見込むものの、営業損益、経常損益、当期純損益については、

2013年9月10日の公表値を見込む

2014年3月期 年間の見通し

年

年

年

2013年

3月19日

発表

前期実績

(単位：百万円)

2013年

9月10日

発表 (A)

2014年

2月12日

発表 (B)

増

(

減

)

(B)-(A)

373

297

416

466

50

売上高

(526)

(1,238)

(1,174)

(1,174)

0

営業利益

(432)

(1,240)

(1,176)

(1,176)

0

(484)

(1 262)

(1 198)

(1 198)

0

経常利益

当期純利益

(484)

(1,262)

(1,198)

(1,198)

0

当期純利益

¾売上： 好調なアルビオン社向け化粧品原材料の供給により増加を見込む

¾営業利益、経常利益及び当期利益： 2013年9月10日の予想数値を据え置く

32

ありがとうござ ました

ありがとうございました

本資料で記述している業績予想は、現時点で入手可能な情報に基づき当社が判断した

予想であり、潜在的なリスクや不確実性が含まれています。そのため、様々な要因の変

化により実際の業績は記述している予想とは大きく異なる結果となる可能性があることを

御承知おき下さい。

お問合せ

ナノキャリア株式会社 社長室

御承知おき下さい。

ナノキャリア株式会社 社長室