説明会資料 その他説明会資料 株主・投資家の皆さま 第一三共株式会社

第一三共株式会社

2017

年度

R&D Day

代表取締役会長 兼

CEO

将来 見通

関

注意事項

本書 い 当社 開示 経営戦略 計画 業績予想 将来 予測や方針 関 情報 研究開発 関 情報等 全 将 来 見込 見解 情報 開示時点 当社 入手 い 情報 基 一定 前提 仮定及び将来 予測等 基礎 当社 判 断 あ 様々 及び不確実性 内在 従い 実際 当社 業績 当社 見解や開示内容 大

い離 可能性 あ 留意願い 本書 い 当初設定 目標 全 実現 保証 い あ

実際 結果等 わ 当社 本書 日付以降 い 本書 記述 内容 随時更新 義務 負う 方針 有 い

本書 い 当社 開示 開発中 化合物 治験薬 あ 開発中 適応症治療薬 FDA等 規制当局 承認

化合物 対象地域 い 有効性 安全性 確立 開発中 適応症 市販 保証 あ

当社 本書 記載 内容 い 合理的 注意 払う う努 記載 情報 内容 正確性 適切性 網羅性 実現可 能性等 い 当社 何 保証 あ 本書 記載 い 当社 以外 企業 団体 他 係 情報 公開 情報等 用い 作成 い 記載 あ 情報 正確性 適切性 網羅性 実現可能性等 い 当社 独自 検証 行

何 保証 あ

本書 記載 情報 今後予告 変更 あ 従い 本書又 本書 記載 情報 利用 い 他 方法 入手 情報 照合 利用者 判断 い 利用 い

本書 米国又 日本国内外 問わ い 証券 い 取得申込 勧誘又 販売 申込 あ

経営方針 転換

2025

年

ン

2016-2020

第

4

期中計

2025

年 向

転換

Transformation

強

持 先進的

創薬企業



重点領域





次世代領域

•

循環器領域

•

PCP

領域中心

経営方針 転換

2025

年

ン

2016-2020

第

4

期中計

2025

年 向

転換

Transformation

強

持 先進的

創薬企業

2025

年

ン達成 向

事業

経営資源

組織再編



領域 研究開発 上市 加速化 向

組織再編 人的資源 強化



DS-8201

早期上市 向

商業生産体制 整備

•

循環器領域

•

PCP

領域中心

ン

R&D

ン 新設

Thierry

Gruson

ン

ン

ン

MA新設

Dalila

Oulid-Aissa

ン

MA



組織 再編 、

領域 開発 上市 向

加速



領域 人的資源 強化



領域 長い経験 持

ン

新



世界

10

入

強

持 会社

*

経験 あ

ン

領

域 開発 上市 成功

*

例：

BMS

ン

ン

•

Tom Held:

ADC

ン

•

Arnaud Lesegretain:

AML

ン

•

Masato Murakami

:

領域 研究開発 上市 加速化 向

組織再編 人的資源 強化



今後

領域



ン

、

開発

い

一層強化

DS-8 2 0 1

早期上市 向

商業生産体制 整備



DS-8201

商業化 向

自社生産設備 強化



CMO

有効活用 、

体制 構築



そ 他

ADC

治験薬

提供 向 、治験薬

設備 強化

治験薬増産

既存設備 活用 拡充

抗体 増産 伴い

館林 新棟設立

自社生産設備 強化

及び

体制 構築

CMO

活用含

商業化 向

対応

研究開発加速化

対応

領域

ン 価値最大化 向

研究開発資源

増強



9,000

億円

領域 傾斜配分

以外 領域 縮小



事業開発投資

5,000

億円 社内投資 柔軟活用

事業開発投資

5,000

億円

株主還元

配当＋自己株式取得

設備投資

運転資金等

中期経営計画立案時

事業開発投資

5,000億円

株主還元

設備投資

運転資金等

規模

見直 後

領域

傾斜配分

規模

研究開発費

9,000

億円

研究開発費

2017年12月13日 水

第一三共

Cancer Enterprise

現在 力 維持 、将来

第一三共

Cancer Enterprise |

18

ヶ月 歩

2016

2017

2016

年

5

月

始動

2016年12月

評価 優先度評価

•

AML ADC 2

•

DS-8201

2017

年

12

月

達成 向

•

Cancer Enterprise

2025

年

ョン

CE 2025 |

現在 力を維持し、将来 リーダーへ

本日

Cancer Enterprise 2025

DS:

ン

ン

“ゲ iラ コ”サ ゲ

新規化合物

8

年間 上市

Cancer Enterprise:

現在 状況

DS-8201:

ADC

ADCs

：次世代技術

: AML

ン 確立

他

Q&A

1

2

第一三共

独自性

優

創薬化学、抗体技術、

創薬

ン

対

卓越

姿勢

う 問題 対

、正 く課題

• ン 強い基盤 卓越 姿勢

• Chemo* AML 血液 ン 破壊的 **FIC

• ン 対 活用 徹底的 集中

• 他 異 方法 課題 解決 薬剤

• 目的 適合 開発

• 開発 成功 市場 上市 定義

• 外部 ワ 重視 機敏 世界的創薬 米国/日本/中国 い 足

跡

• 高い目標 志向

• / ン ン

• 組織横断的 価値創出 ン 開発 薬 患者 提供

• 製薬技術本部 営業 連携

CE

競争優位性 価値

源泉

ワ

研究

1

優

2

ン ン

目標

4

上市 向

優

体制

5

Cancer Enterprise |

2025

ン “ゲ

新規化合物

8

年間 ”

2025

年

Cancer Enterprise 3

本 柱 基 い 世界

ン

組織

価値 高い７

新規化合物 創製

承認 上市

7

新規化合物

8

年間

組織横断的 価値創造

新規化合物 標準治療

SOC

変革

BIC & FIC* ADC

治療

• 既存 Chemo

最大化

• 次世代 Chemo

開発

• 破壊的 治療剤 提供

3

競争力 あ 血液

ン

確立

• FLT3 ン

• FLT3 ン 超え 拡

大

• AML 超え 拡大

3

飛躍的

ン

• ン 新規化合

物、 ン

破壊的 **MOA 新

規化合物 提供

• ン 価値 拡大

新技術 組込

CE 2025 |

SOC

変革

療法

SOC

変え

3

ン

Chemo

７

新 い

*

臨床段階 化合物 最低

1

破壊的

治療剤 含

1

既存

_最大化

Chemo

DS-8201, U3-1402

2

次世代

_開発

Chemo

3

破壊的

_創製

Chemo

•

標的患者層

短期間承認 幅広い患者層

早期治療 ン

拡大

•

Chemo

併用選択

位置付

•

中国

機会や

応え

•

BIC

FIC

Chemo

新薬 創製

•

Chemo

効果 高

ョン

ン

化学療法併用 耐性

標的 定

•

臓器

わ

い 標的 中心

開発

•

DS

技術 適用

破壊的

治療剤 創製

2025

CE 2025 |

競争力 あ 血液

ン

確立

AML

SOC

変え

3

新規化合物

4-5

新 い

*

臨床段階 化合物

内最低

2

AML

以外 血液

薬剤

1

FLT3

変異

ン

単剤/併用

2

FLT3

_{超え 拡大}

変異

ン

3

AML

超え 拡大

•

再発

/

抵抗性 適応

2018

年 申請予定

•

1

ン

ン

可能性

•

併用療法 主軸

確立

•

治療抵抗性

解明

•

併用療法 開発 加速化

•

革新的 既存

MOA

補完

充実

•

ン

臨床段階 あ

導入

•

既存

AML

以外 可能性

ン

追求

CE 2025 |

画期的

ン

SOC

変え 破壊的

MOA

BIC

１

新規化合物

7

新 い臨床段階 新規化合物 、開発

動的

ン

活用

1

破壊的

BIC

MOA

FIC

化合物

創製

2

_拡大

ン

_{新技術 組込}

価値

•

DS-1205 (AXL) DS-1055

CE

破壊的

BIC/FIC

創出

位置付

•

社内

通

新規

MOA

特定 選別

ン

•

導入

Cancer Enterprise |

主要

ン

(2017

年

12

月

)

可能性 あ 腫 非臨床 １

番号 Pivotal

ン Designation

DS-8201

IO併用、そ 他Her2+

画期的治療薬指定

BTD

U3-1402

DS-1062

Quizartinib (FLT3) AML 1st/2nd 優先承認審査指定

DS-3032 (MDM2) AML、 固形

DS-3201 (EZH1/2) AML、ATL、BCL

(B細胞 ン 腫

PLX51107 (BRD4) AML

DS-1001 (IDH1ｍ) AML、

Pexidartinib

(CSF-1R) TGCT(腱滑膜巨細胞腫)

画期的治療薬指定

BTD

DS-1205 (AXL) NSCLC

KTE-C19 _BCL

日本 画期的治療薬指定

第一三共

Cancer Enterprise 2025

ン

ン

競争優位

明確 源泉

7

in

8

CE 2025

|

現在 力 維持 、将来

本日

Cancer Enterprise 2025

DS:

ン

ン

“ゲ iラ コ”サ

7

新規化合物

8

年間 上市

Cancer Enterprise:

現在 状況

DS-8201:

ADC

ADCs

：次世代技術

: AML

ン 確立

他

Q&A

1

2

DS-8201

ADC |

ン

ADC

ン

•

•

•

•

•

•

•

ン

抗体

標的 先行適応症 研究 非臨床l 1 Pivotal

DS-8201

Her2 乳胃

U3-1402

Her3 乳NSCLC

DS-1062

TROP2 NSCLC

DS-7300

B7-H3 固形

DS-6157

消化管 間質腫瘍 (GIST)

DS-6000 腎臓

卵巣

ADC |

DS-8201

(trastuzumab deruxtecan)

DS-8201

米国食品医薬品局

FDA

画期的治療薬 指定

BTD)

治療歴 あ

T-DM1治療後 進行 Her2進行性

乳 患者

Her2 対 初 BTD

Pivotal

試験 開始

DESTINY-Breast01 DESTINY-Gastric01

戦略的

BMS ( )

Puma

発表

ASCO, ESMO, JSMO, SABCS, ASCO GI

計画通 進捗

2017

年

12

月中旬

FDA

包括的

BTD

ン

実施

さ

加速化 検討中

•

2019

年度

BLA

申請 検討中

60

40

20

0

-20

-40

-60

-80

-100

1

試験

|

全

Her2

発現固形

(n=165)

5.4 + 6.4mg/kg

ADC |

DS-8201

途中経過

ORR=53% (88/165)

Her2

発現

(IHC)

2+ 3+ NE* 1+

Not Examined

ン

最大変化

(%

)

1

年

週

1

試験

|

全

Her2

発現固形

5.4 + 6.4mg/kg

ADC |

DS-8201

途中経過

腫瘍

変化

(%

)

10

20

30

40

50

60

70

80

100

80

60

40

20

0

-20

-40

-60

-80

-100

1

試験

|

Her2

発現乳

(n=105)

5.4 + 6.4mg/kg

ADC |

DS-8201

途中経過

10

20

30

40

50

60

70

80

60 40 20 0 -20 -40 -60 -80 -100 40 20 0 -20 -40 -60 -80 -100

腫瘍

変化

(%

)

腫瘍

変化

(%

)

Her2

陽性

Her2

低発現

週

10 20 30 40 50 60 70 80

ADC |

DS-8201

Her2

乳

/

胃

途中経過

乳

SABCS 2017

ORR Disease Control Rate PFS Median (months) - range

Her2陽性 (trastuzumab & T-DM1 failure)

All 61% (35/57) 95% (54/57) 10.4 (1.2+, 16.8+)

ン受容体陽性 56% (22/39) 92% (36/39) NR (1.2+, 16.8+)

ン受容体陰性 75% (12/16) 100% (16/16) 10.4 (1.2+, 14.1+)

前治療 62% (31/50) 94% (47/50) 10.3 (1.2+, 16.8+)

Her2低発現

All 32% (6/19) 84% (16/19) NR (0.5, 12.2+)

ン受容体陽性 31% (5/16) 88% (14/16) NR (1.2+, 12.2+)

ン受容体陰性 0% (0/2) 50% (1/2) 7.6 (0.5, 7.6)

臨床効果

胃

ASCO 2017,

ORR Disease Control Rate Her2陽性

All 44% (16/36) 89% (32/36)

n (%)

Preferred Term (MedDRA v18.0.) Any

血液毒性

貧血 14 (7.6) 22 (11.9) 25 (13.5) 2 (1.1) 63 (34.1)

血小板数減少 27 (14.6) 14 (7.6) 13 (7.0) 6 (3.2) 60 (32.4)

好中球数減少 1 (0.5) 17 (9.2) 23 (12.4) 8 (4.3) 49 (26.5)

白血球数減少 5 (2.7) 17 (9.2) 21 (11.4) 3 (1.6) 46 (24.9) 胃腸障害

悪心 99 (53.5) 25 (13.5) 7 (3.8) 0 (0.0) 131 (70.8)

食欲不振 64 (34.6) 34 (18.4) 9 (4.9) 0 (0.0) 107 (57.8)

嘔吐 51 (27.6) 9 (4.9) 3 (1.6) 0 (0.0) 63 (34.1)

下痢 43 (23.2) 11 (5.9) 3 (1.6) 0 (0.0) 57 (30.8)

便秘 45 (24.3) 6 (3.2) 1 (0.5) 0 (0.0) 52 (28.1)

そ 他

脱毛 51 (27.6) 10 (5.4) 0 (0.0) 0 (0.0) 61 (33.0)

倦怠感 31 (16.8) 12 (6.5) 2 (1.1) 0 (0.0) 45 (24.3)

疲労 26 (14.1) 11 (5.9) 1 (0.5) 0 (0.0) 38 (20.5)

治療 関連

発現事象

(any grade) (>20%)

全被験者

5.4 or 6.4 mg/kg (N = 185 2017

年

10

月

15

日時点

)

ADC |

DS-8201

大腸

2

試験

DS-8201:

大腸

3

次治療以降

2017

年度第

4

四半期開始予定

Her2

陽性

進行大腸

A N=50

IHC 3+ or IHC 2+/ISH +

B N=20

IHC 2+/ISH

-C N=20

IHC 1+

ン

ン

ン

ン

ン

ORR

PFS, OS, DOR, DCR

B C

ADC |

DS-8201

包括的

ン

ョ

研究

作用

(MOA)

何故DS-8201 Her2 発現度合い

関わ 有効性 示 ?

抵抗性発現

(MOR)

う DS-8201抵抗性 ？

併用療法 論理的根拠

IO併用 超え 補完的 何 ？

う 早期治療 ン 開発 行う ？

多く 研究

洞察 獲得

I/O Combination Internalization

Modeling &

Simulation T-DM1 Resistance

Payload Release

ADC |

DS-8201

Her2

低発現

ン

効果 検証

患者由来 腫瘍移植

ST565

(IHC 1+, FISH -)

Her2

低発現

(1+)

Her2-Her2

低発現乳

Vehicle

DS-8201

10 mg/kg 静注 単回投与

T-DM1

FISH

陰性

(signal ratio 1.3)

腫瘍容積 変化

(mm

₎

患者由来 腫瘍移植

ST565

0 10 20 30

2000

1500

1000

500

0

腫瘍容積

(m

m

3

)

予定開発

ン

ADC |

DS-8201

広範

果敢

2018 2019 2020 2021

2017 2022

複数 腫Ph 1/2

Her2陽性T-DM1治療後転移性乳 Ph 2

Her2陽性 T-DM1 治療後転移性乳 vs 医師選択治療Ph 3

Her2陽性 転移性乳 vs T-DM1 Ph 3

Her2 低発現 転移性乳 Ph 3

Her2陽性 転移性胃 3rd ン

vs 医師選択治療 Ph 2

Her2陽性転移性胃 2nd ン _vs 標準治療 _{Ph 3}

Her2陽性 大腸 Ph 2

Her2陽性 非小細胞性肺 Ph 2

Her2陽性 転移性乳 |膀胱 併用 Ph 1/2

Her2陽性 転移性乳 |非小細胞性肺 IO併用 Ph 1/2

乳

胃

日本 東南

肺

大腸

Pivotal

試験：順調 登録推進中

ADC |

DS-8201

目標 達成

進行中

試験

230

全

登録患者数

米、日 治験施設

計画及び

他 活動

7

新 臨床試験

2018年 開始：

T-DM1 H2H試験*

2 IO併用試験

当局

連携

日本 PMDA

米国FDA EMA & EU HTAs

韓国MFDS

中国 C-FDA

治験薬供給

順調 進捗

人材 確保

ASCO GI

ASCO 2018

発表予定

DS-8201

I 阻害剤

SYD-985

DNA 化剤 ( ュ ン)

MEDI4276

ュ ン阻害剤

ARX-788

ュ ン阻害剤

XMT-1522

ュ ン阻害剤

PBD

(SG-3249; 2量体)

Remegen

ンE

Anti-NG Her2 ADC

ADC |

DS-8201

次世代

Her2ADC

推定 開発

ン

2016 2017 2018 2019

2015 2020

DS-8201

優位点

•

進捗

•

/

構成

1 症例拡大試験

ADC |

DS-8201

Her2

患者

元

次世代

Her2 ADC

2019

年度 申請

検討中

ン

ン

Her2

Pan-

_ADC+

併用 通

拡大

ADC |

U3-1402

FIC

可能性

Her3 ADC

Chemo

重要

+

同

ADC

技術

DAR8

臨床

300

例以上

安全性 忍容性 確認

済

抗体

Her3

発現

乳 試験 ン

188人 患者

Her3 1+ ~29%

Her3 2+/3+ ~20%

U101

乳

:

現在

• 日本単独

• 5段階目 用量漸増(8.0 mg/kg, 3週 1回投与)

• 6.4 mg/kg 管理可能 安全性

• 最大耐用量 到達 い い

• 腫瘍 部分奏効 持続的安定 確認 途中経過

• ASCO 2018 発表 予定

1

2

用量漸増 | 設定(mCRM) 用量展開

8.0 mg/kg

6.4 mg/kg

4.8 mg/kg

3.2 mg/kg

ADC |

乳

Her3

高い内在化率

Her3

内在化率

Her2

や

EGFR

比較

(抗Her3抗体) (抗Her2抗体) (抗Her2抗体) (抗EGFR抗体)

0 20 40 60 80

1 4 24 0 20 40 60 80

1 4 24 0 20 40 60 80

1 4 24 0 20 40 60 80

1 4 24

H

e

r3

内在化率

％

H

e

r2

内在化率

％

H

e

r2

内在化率

％

E

GF

R

内在化率％

4種 Her 全 発現 い 乳 細胞 T47D 用い FACS fluorescence activated cell sorting 評価

350

samples (%) samples148 (%) samples106 (%) samples50 (%)

3+

2+

1+

0

全乳

Her2- | HR*+

ER- | PgR- |

Her2-Her2+ |

HR-ADC |

乳

Her3

発現

100%

50%

0%

ADC |

乳

Her3

発現増加

ン治療

Her3

発現増加

乳 細胞 い ダネα 誘導 LRIG1発現 ErbB3 Her3 低 維持

ン や ン等 内分泌系阻害剤や 阻害剤 LRIG1 発現 抑え

細胞表面 ErbB3 増加

ErB3分解

細胞 増殖 ン 非依存性 細胞外 ン相互作用

ADC |

U3-1402

非小細胞肺

可能性

U3-1402 : U102

1/2

EGFR

変異非小細胞肺

Her3

発現率

現在

•

初回用量

3.2 mg/kg

•

早期上市 目標

1

2

用量漸増| 設定(mCRM) 有効性 | 安全性

8.0 mg/kg

6.4 mg/kg

3.2 mg/kg

RP2D

~75%

Her3 1+/2+/3+

In-house

n=44 IHC Ventana

目標適応

EGFR

変異非小細胞肺

治療後

T790M+

EGFR

ン

耐性

T790M-Her3

事前

ン

実施

ADC |

非小細胞肺

及びそ 他

Her3

発現

Her3

発現

IHC | mRNA

EGFR

変異 非小細胞肺

Ventana formulation lock assay

N=44

臨床 ン

社内資料

TCGA* mRNA Her3

■

3+

■

2+

■

1+

■

0

100%

50%

0%

皮膚

侵襲性乳 結腸腺

胃腺

前立腺 腎乳頭 肺腺 肺腺

尿路上皮 膵臓腺 肝細胞 腎明細胞

頸部＆子宮頸部

子宮

漿液性嚢胞

腺

ADC |

DS-1062

臨床入 目指

3

目

ADC

ン

く

ンさ

TROP2 ADC

Ⅰ

阻害剤

抗体

抗

TROP2

化

抗体

(hIgG1)

ン

Cys conjugation HIC D8 D6 D4 D2 D0

選択的 合成さ

DAR4

D8 D6

D4 D2

D0

非選択的 合成さ

DAR*4

最適 複合体生成技術

選択的

DAR4

ADC |

DS-1062

強力 抗

作用

腫瘍移植

腫瘍内

血中

抗体

ADC

NCI-N87 (

胃

) [TROP2 IHC: 3+]

推定

腫瘍容積

(mm

3 )

日数

0 500 1000 1500 2000

0 10 20 30 40 50 60

Vehicle 3mg/kg 10mg/kg 1 10 100 1000

0 5 10 15

Conjugated ADC MAb

*LLOQ: 0.2μg/mL

日数

血中

抗体

A

DC

濃度

(μ g/ m L) 10mg/kg 0.1 1 10

0 5 10 15

*LLOQ: 0.3ng/g

10mg/kg

濃度

(n

g/

3-6 subjects 3-6 subjects 3-6 subjects 3-6 subjects 3-6 subjects 3-6 subjects

ADC |

DS-1062

ン

実現

軽減

DS-1062

ン

ン試験

:

非小細胞肺

3

次治療以降

2017

年度第

4

四半期開始予定

用量漸増 用量展開

用量

0.5 mg/kg Q3W 0.27 mg/kg Q3W 1.0 mg/kg Q3W 2.0mg/kg Q3W 3.3mg/kg

Q3W n= ~10

1~6

5.0 mg/kg Q3W

DLT

n= ~10

• 推奨用量 3mg/kg以上 期待

• 全 被験者 TROP2 評価

用量確認 追加

被験者 組 入

n=40 推奨用量 PoC

GO/NO-GO判断 効果

安全性 評価

NSCLC POC取得後

• TROP2 発現 他

展開

PoC 拡大適応１

ADC |

既存

ADC

比 強力

次世代

ADC

腫瘍

変化

至適用量

1

回注射後

体重 変化

体重

+

−

腫瘍容積

Vehicle

DXd

ADC

New

ADC

Vehicle

DXd

ADC

New

ADC

ADC |

急速 進化

ADC

Chemo

あ 抗体 特性

応

技術 調整 適応させ 能力

証明

我々

次世代

ADC

技術

AML |

ン

新規標的

ネ 制御 成長因子受容 体阻害

抑制遺伝 子p53再活性

MoA

( ) 非臨床 1 申請用試験

FLT3 ( ) MDM2 (DS-3032) BRD4 (PLX-51107) EZH1/2 (DS-3201) IDH1 (*) (DS-1001)

臨床段階

AML

ン

•

併用療法 素早い開発

•

薬剤抵抗性

対応

•

価格 柔軟性

6

新規標的

う 、

3

開発中

成長因子受容体阻害

活性化

抑制遺伝子

p53再活性

ネ 制御

免疫 細胞表面標的

AML

|

キ

キ

AML

患者登録 完了

患者登録 順調

ン 存在 関わ

戦略的

MD Anderson Cancer Center

併用療法

治験薬同士 併用試験 計画中：

+ DS-3032 (MDM2i)

ESMO2017 and ASH2017

11 発表

計画通 進捗

5

軸

1.

同時申請

2. AML1st

ン試験

加速化

3. AML

ン

品

単剤

び

併用

展開

4.

社内研究

社外提携

通

強化

5.

標的 絞 事業開発

/

ン

活動

拡充

AML |

複雑

SOC

変革 狙

2

Pivotal

試験

特異的

強力

FLT3

阻害剤 役割 探求

ン進化

FLT3

依存 出現

FLT3

変異

AML

患者

治療

FLT3

変異

AML

導入療法

化学療法剤+/- FLT3i

地固 療法 化学療法

+/-移植 +/-維持療法

+/- FLT3i

化学療法

+/-移植

化学療法+ Quiz vs化学療法

+ Pbo

化学療法+ Quiz vs

化学療法 + Pbo

続い 維持療法

Quiz vs Pbo

キ

AML |

キ

特異的

強力

FLT3

阻害剤

第

1

世代

キ

IC

in plasma: 1700 nM

ン

第

2

世代 特異的

強力

AML |

キ

再発

/

抵抗性

AML

患者

強力 活性

単剤

2

試験

ン

0%

CR/CRp/CRi

3%

CR/CRp/CRi/PR

38%

骨髄芽球 減少

50 days

ン 期間 中央値

46-57%

CR/CRp/CRi

71-78%

CR/CRp/CRi/PR

AML |

キ

FLT3

ン

主軸

BIC

ン

&

主要 価値

•

3

申請用試験

n=536

• 新 診断さ FLT3-ITD AML患者

• 化学療法剤 併用試験

• ン ン : Event-free

survival 無 ン 生存率

• 最初 患者 ン : 2016年9月

• _試験 28 国 実施

当初 見込

上回 進捗

•

25

％以上 患者登録 完了

•

展開

FIC BIC

ン

•

3

申請用試験

n=363

• _再発/抵抗性 FLT3-ITD AML患者

• 単剤療法試験

• ン ン : Overall survival

•

日本

2

試験 進行中

申請 向

準備

•

2017

年

8

月 患者登録完了

•

TLR

：

2018

年度上半期

•

日米欧

“同時”申請 向

AML |

DS-3201 (

EZH 1/2

阻害剤

)

DS-3201

PRC2 (with EZH1)

H3K27

CH3

ン転写非活性

: H3K27

ン転写活性

: ン

PRC2 (with EZH2)

AEBP2

AEBP2 SUZ12

EEDRbAp48

EZH2

•

H3K27

化

(H3K27me3)

腫瘍抑制

遺伝子や細胞分化遺伝子

負 調節因子

•

EZH1 EZH2

阻害剤

H3K27

過剰

化 強力 防

EZH1

EZH2

間 相補

打 勝 考え

ン

H3

H3K27

基転移酵素 あ

EZH1 EZH2

強力

選択

的

阻害剤

AML |

DS-3201

ASH 2017

再発

抵抗性 非

ン ン 腫患者

途中経過

1

試験

-100 -50 0 50 100

*

他 分類 い末梢 細胞 ン 腫

(N=2)成人T細胞白血病/ ン 腫 (ATL/L)

* : 腫瘍 147%増加 100% 切 捨

•

_{ORR = 59%}

評価可能 患者 10/17 (1CR + 9PR)

•

PTCL

、

ORR = 100% (4/4)

(2 PTCL-NOS, 2 AITL)

•

ATL/L

患者

更

評価

ン

最大変化

(%

AML |

MDM2

阻害剤

(DS-3032)

ASH 2016

骨髄

芽球

ン

変化

(%

)

75

0

50

-25

100

25

-50

-75

-100

DS-3032

単剤

再発

抵抗性

AML

MDS

患者

途中経過

N=26

(

1)

AML |

キ

併用試験 加速

仮説

:

幅広い活性

分子標的薬

組 合わせ

• 複数 耐性 含 AML 不均一性/

複雑性 対応

• FLT3阻害剤単剤 超え ( ン

程度や期間 移植率 生存率)

両剤

単剤

AML

患者

い 活性

示 、初期 安全性

確立

相補的 関係

• 重複 い 促進性

• DS-3032 野生型TP53 AML患者

活性 期待

• FLT3-ITD変異AML患者 95％以上 野生型 TP53

非臨床試験結果

•

効果 可能性 示唆

治験薬同士 併用療法

キ

+ DS-3032 (MDM2i)

MV4

1 mpk + 12.5 or 25 mpk DS-3032b

推定さ

腫瘍容積

(m

m

3 )

AML |

取得

承認申請

TLR 2018

年度上半期

2018

年度 被験者登録 目標数 超え

促進

充実

外部提携

事業開発

ン 活動

ン

基

、

AML

以外 適応症

拡大

自社

内

び外部

併用療法 注力

CE 2025

|

現在の力を維持し、将来のリー ーへ

本日のロードマップ

Cancer Enterprise 2025

DS:

ン

ン

“ゲ iラ コ”サ

7

新規化合物

8

年間 上市

Cancer Enterprise:

現在 状況

DS-8201:

ADC

ADCs

：次世代技術

: AML

ン 確立

そ 他

Q&A

1

2

Kite

社

日本

ン

|

KTE-C19 (axicabtagene ciloleucel)

•

ZUMA-1

試験 同様 試験 日本 実施

PMDA

相談済

•

2018

年度 登録開始見込

•

Kite

社

技術 移管

•

Axicabtagene ciloleucel

KTE-C19

日本

開発 販売

び

製造技術移管後 最終的 製造 当社 担当

•

契約

締結

3

年以内 米国 臨床開発 入

Kite

社 開発候補品

腱滑膜巨細胞腫

(TGCT)/

色素性絨毛性結節性

滑膜炎

(PVNS)

対象

ENLIVEN

3

試験 有効性 評価項目

目標 達成

キ

|

1.

限定

適応症

い 米国

FDA

正式

NDA

ン

行う方針

2.

全体

関連 疑わ

胆管減少症候群

死亡

肝移植 計

2

例

含

数

ン

重篤 肝機能障害 認

い

Cancer Enterprise | 2017

年 新

戦略的提携

2017

年 現時点

開始

主要提携

DS-8201 +

併用試験

2017年8月

抗体 関 提携 進捗

2017年7月

G47Δ(DS-1647)

治療用 開発

2017年7月

DS-5010 (RETi)

自社 ン

導出

2017年8月

広範 AML

ン、

複数 ン品

2017年9月

ADC提携

2017年10月

研究提携

2017年12月

標的探索

2017年7月

研究提携

2017年12月

DS-8201 + ネ

併用

2017年12月

KTE-C19 CAR T-cell

日本 開発

第一三共

Cancer Enterprise

第一三共 、現在 力を維持し、

リーダーとして認知さ

ように

$

最先端

ン

価値あ

信頼

進展

明確 推進力

実行

Cancer Enterprise |

FY2018

主要

R&D

ン

適応症 | 試験 _FY2017~Q4 Q1 Q2 Q3 Q4

QuANTUM-R AML 2nd ン治療

Ph 3 (米 | 欧 | 亜) AML DS-3032併用

Her2陽性 乳 Post T-DM1 vs Phys Choice Ph3

Her2陽性 乳 vs T-DM1 Ph 3

Her2低発現 乳 Ph 3

Her2陽性 大腸 Ph 2

Her2陽性 NSCLC Ph 2 Her2陽性 乳 | 膀胱

併用 Ph 1/2

Her2陽性 乳 | NSCLC IO併用 Ph 1/2

Her2陽性 乳 | 胃 IO併用 Ph 1/2

Her3陽性 乳 Ph 1/2 (日)

TLR

試験開始 試験開始 試験開始

試験開始

試験開始

試験開始 試験開始 試験開始

DS-8201

U3-1402

キ

Ph 2 Part開始

第一三共 研究開発

2025

年

ン

研究開発

2025

年

ン：

2025

年

ン達成 向

2025

年

ン

•

循環器領域

•

PCP

領域中心

•

製品

•

自前主義

•

売上規模

2015

年以前

第

4

期中計達成

戦略目標

キ ン 事業 日本No.1 ン _{先進的医薬品}SOC 変革 _{利益創出力 強化}

米国事業 拡大

強

持

先進的

創薬企業

•

事業

•

領域

•

ョ

ュ

•

ン 拡大

•

持続的利益成長

2016-2020

第

4

期中計

2025

年

ン 向

R&D

基盤整備

2015

年～

2017

年

•

_{重点領域 明確化}

‒

領域

‒

_ン領域

領域以外

領域

* + LCM**)

•

_研究組織

_ン

_転換

‒

_{薬理 創薬科学 機能 有}

_組織

•

_設立

‒

_{医薬品 研究開発 強化}

_{研究開発 製薬技術 関連}

機能 集約

•

_{意思決定 簡素化}

*

疼痛 中枢神経系 心不全 腎不全 希少疾患

研究開発

2025

年

ン：キ

•

_{領域 優先}

ン

投資 厳選

•

_{優先順位付}

_従

_、

•

_{結果 生 出}

_重要

_獲得

投資

Cancer Enterprise

|

2025

年

ン

3

本 柱 基 い 世界

ン 組織

7

つ 新規化合物を

8

年間に創出

組織横断的な価値創造 ームが

の新規化合物で標準治療

SOC

を変革す

BIC & FIC ADC

治療

3

競争力 あ 血液

ン

確立

3

飛躍的

ン

2018

年～

2020

年

2

新規化合物

2021

年～

2025

年

3

新規化合物

直近 売上収益 最大化

ン

将来成長

•

後期

ン品 開発完逐

•

上市品

LCM

•

疼痛、中枢神経系、心不全 腎不

全、希少疾患 各領域

SOC

変革

製品 研究開発 集中

ン

| 2025

年

ン

直近 売上収益 確保

共 、 ン

ン

領域

ン

領域 経営資源 経済的 人的

研究

開発

47%

30 %

53%

70%

61%

_40%

60%

39%

2017

2020

2017

結果 生 出

重要

獲得 投資

獲得能力

投資目的

R&D IT

基盤 強化

•

申請

対応

•

臨床試験費用 削減

•

_{ン 加速化}

ン

拡大

•

_{臨床開発活動}

_{緊密 連携}

•

POC

獲得 早期化



次世代

ADC



医薬



核酸医薬



細胞治療



治療

従来型

抗体

1

st

_wave



ADC*



ADCC**



抗体



Protein

scaffolds

2

nd

_wave

3

rd

_wave

事業価値

機会



次世代

ADC



医薬



核酸医薬



細胞治療



治療



ADC*



ADCC**



抗体



Protein

scaffolds

従来型

抗体

1

st

_wave

2

nd

_wave

3

rd

_wave

DS-8201 (Her2)

U3-1402 (Her3)

Zymeworks

•

Heartcel

•

CapSCs

•

iPS-CM

•

KTE-C19(CAR-T)

GクゲΔ

HSV

DS-5141

事業価値

機会

•

2025

_年

_{ョン 達成}

以上 成果 あ

可能性 あ

•

R&D

_以下

_{う 進化 続}

:

‒

研究開発投資

び人的投資 大半

領域

ADC AML

_{価値 最大化}

‒

ン領域

投資 厳選 高い潜在能力

あ

分散

う 重点領域 集中

‒

_{ョン 実現}

IT

_ン

_ョ

_{ン 投資}

‒

_{新 い治療 生 出 源泉}

_{技術基盤や}

本資料 関

問い合わせ先

第一三共株式会社

ン部

TEL: 03-6225-1126

報道関係者 皆様

03-6225-1125

株式市場関係者 皆様