新しいベクター開発による先天代謝疾患への新世代肝遺伝子治療法の確立

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Title 新しいベクター開発による先天代謝疾患への新世代肝遺伝_{子治療法の確立( はしがき )} Author(s) 小財, 健一郎 Report No. 平成12年度-平成13年度年度科学研究費補助金 (基盤研究_{(C)(2) 課題番号12670798) 研究成果報告書} Issue Date 2001 Type 研究報告書 Version URL http://hdl.handle.net/20.500.12099/561 ※この資料の著作権は、各資料の著者・学協会・出版社等に帰属します。

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はしがき

遺伝子治療は21世紀の先端医療の中核の一つとなると期待されており､また多くの先天代謝疾患には唯一の根治療法と考えられる｡近年､急速に遺伝子治療め基礎研究が進み､また臨床試験も米国を中心に多くの患者さんに行われており､また我が国でも遺伝子治療の基礎研究､臨床研究とも始まって

いる｡しかし魂在までに臨床応用されているプロトコールの多くは癌への遺

伝子治療であり､まさに遺伝子治療を必要とし▲ている先天代謝疾患への遺伝子治療の臨床応用はそれほど進んでいない｡これは現在の遺伝子導入ベクターが先天代謝疾患に必須となる､｢in vivo投与で高率な遺伝子導入､かつ導入された遺伝子が永続的に発現する｣という課題を克服できていないためである｡このように先天代謝疾患への遺伝子治療を真に実現するには､よりよき遺伝子導入ベクターとそれを用いた導入法の開発こそが最重要課題やある｡､>■ ＼_ のような背景の下､我々は先天代謝疾患への肝遺伝子治療法の開発とその応用を目指し､一貫してこの問題に取り組み研究を進めてきた｡そして今までの研究実績と成果を基に､本研究ではアデノウイルスとレトロウイルスのキメラベクターの開発､細胞性免疫を誘導しないガットレス･アデノウイルスベクターの開発と､それを用いた肝遺伝子導入法の確立の研究を行ってきた｡これらの研究に対して､平成12年こ13年の2年間にわたり､文部科学省科学研究費(基盤研究C)の助成を受けた｡本報告書はそれらの研究成果をまとめたものである｡本研究の成果としてすでに雑誌に発表したものも含めて､本報告書に収載した｡平成14年3月 2