本日の内容 1. 会社概要 2. サンバイオの再生医療 再生細胞薬 SB 誰にでも手の届く再生医療 SB SB623の開発進捗 5. 今後の取り組みと将来展望 1

（東証マザーズ 4592）

2017年4月1日

読売ブリッジサロン

“再生細胞薬”で未来を創造する

本日の内容

1. 会社概要

2. サンバイオの再生医療「再生細胞薬 SB623」

3. 誰にでも手の届く再生医療「SB623」

4. SB623の開発進捗

5. 今後の取り組みと将来展望

本日の内容

1. 会社概要

2. サンバイオの再生医療「再生細胞薬 SB623」

3. 誰にでも手の届く再生医療「SB623」

4. SB623の開発進捗

5. 今後の取り組みと将来展望

会社概要

会社名

サンバイオ株式会社

設立

2013年2月（SanBio, Inc.創業は2001年2月）

代表者（創業者） 代表取締役会長 川西 徹、 代表取締役社長 森 敬太

創業科学者

慶應義塾大学 岡野栄之教授（現、同大学医学部長）

事業内容

再生細胞医薬品の開発・製造・販売

所在地

東京都中央区明石町8番1号 聖路加タワー28階

連結子会社

SanBio, Inc.（米国カリフォルニア州マウンテンビュー市）

従業員

連結：37名 ／ 単体：9名（2017年1月31日現在）

2015.4

上場

創業からのあゆみ

研究開発

2002

横浜TLO

から技術移転

2010.9 大日本住友製薬㈱ とオプション契約

2014

POC*取得

2009.12 SB623脳梗塞用途の日本の開発を帝人 ㈱へライセンスアウト

2011

2014

2014.9 大日本住友製薬㈱とSB623の米国・カ ナダにおける共同開発・販売ライセン ス契約を締結

2002

2009

2010

2015

2016

2001

SanBio Inc.

設立

製造プロセス開発

脳梗塞P1/2a

2011.1 ~2014.2

外傷性脳損傷（米国）P2

2015.10 ~

脳梗塞（米国）P2b

2015.12 ~

2001

2017

外傷性脳損傷 P2（日本）

2016.9 ~

日米グロー バル治験 2013 サンバイオ㈱ 設立 * POC: プリーフ・オブ・コンセプトの略。基礎研究の段階に置 かれている新薬候補薬の有用性・効果が動物や人に投与する臨 床実験において認められること。

大日本住友

製薬㈱との

共同開発

ミッション＆バリュー

サンバイオは、再生細胞薬の開発を通して、

患者さまの健やかな生活の実現に資するとともに、

ステークホルダーの皆様に価値を提供していきます

Our Mission

Our Value

再生細胞薬のグローバルリーダーを目指す。

世界最先端の科学技術力

臨床試験の成功

グローバル展開

設立時に考えたこと:「再生細胞薬の事業化を目指す」

●2001年 カリフォルニア州に、

SanBio,Inc.設立

日本発

の再生医療技術を

米国のインフラ

に乗せることで事業化を目指す

技術シーズ

事業化

グローバル展開

●日本のシーズ

創業時から再生細胞薬では世界最高の開発体制を敷く

主な提携研究機関

(日米）

主なアドバイザー

SanBioグループ

スタンフォード大学

ピッツバーグ大学

ノースウェスタン大学

Donald Kennedy, PhD

米国 食品医薬品局 元長官

スタンフォード大学 元学長

George R. Martin, PhD

米国 国立衛生研究所（NIH）

老化研究所 元所長

Arnold Caplan, PhD

間葉系幹細胞発見者

Chief Medical Officer

Damien Bates

SVP, Production Dev

Michael McGrogan



世界初・他家細胞

医薬品の承認獲得



世界初の再生細胞薬治験（脳

梗塞）で製造責任者

創業科学者 岡野 栄之



慶應義塾大学医学部教授、紫綬褒章受章



脳神経領域の再生医療、iPS研究で世界の第一人者

代表取締役会長

川西 徹

代表取締役社長

森 敬太

製造責任者

研究･開発責任者

2014年11月薬事法の改正（再生医療等製品に対する早期承認制度）

早期承認

（条件及び期限付承認）

制度により、販売までの期間が大幅に短縮

従来の承認制度

早期承認

（条件及び期限付承認）

制度

臨床研究

治験

承認

市販

臨床研究

治験

早期

_承認

市販

正式

_承認

市販継続

有効性の確認、安全性の確認

有効性の

推定

、安全性の確認

条件・期限付きで承認

大幅に短縮

市販後に有効性、さらなる安全性を検証

サンバイオが目指すもの

早期承認制度

研究開発力

本日の内容

1. 会社概要

2. サンバイオの再生医療「再生細胞薬 SB623」

3. 誰にでも手の届く再生医療「SB623」

4. SB623の開発進捗

5. 今後の取り組みと将来展望

6. 将来展望

再生医療とは？

低分子医薬

タンパク製剤

抗体医薬

遺伝子治療

細胞治療

iPS

2015年

1980年

再生医療

損傷を受けた生体の機能を、

ヒトの細胞などを用いて復

元または活性化させる医療

＝

疾患

機能回復

再生細胞薬とは？

疾患

ドナーの細胞

目的の細胞に分化/加工して薬にする

患者に移植

機能回復



ヒトの細胞を原料とした

薬

です。



当社の

再生細胞薬

は、病気・事故等で失われた身体機能の自然な再生プロセスを誘引ないし促

進させ、運動機能、感覚機能、認知機能を再生させる効能が期待されています。

再生細胞薬とは

サンバイオの再生細胞薬「SB623」

SB623

▲神経細胞をつくる

▲血管をつくる

▲神経細胞をまもる

▲炎症を抑える

当社が米国で行った治験（SB623の脳梗塞フェーズ1/2aの結果）

http://www.youtube.com/watch?v=E4WXwhTp7Ow&feature=c4-overview-vl&list=PL9CZabk3nD4H_FNBhiTnH3ml7sx-Cd3fG

腕が上がらない

腕が上がる

足が上がらない（日常的に車椅子を使用）

車椅子無しでもかろうじて歩行可能

(出所）国際脳卒中学会ビデオ

脳の再生を実現

SB623投与前

SB623投与後

SB623の安全性・有効性の確認

慢性期脳梗塞のフェーズ1/2a（米国）において有効性を確認



一般的にフェーズ1/2a試験で統計学的有意差（P<0.05）を得ることは難しい



P<0.05を大きく下回る結果が得られた

Fugl-Meyer (Motor) Scale

運動機能の指標

投

与

前

か

ら

の

改

善

度

合

投与後の経過月数

機能改善が持続

北米における『SB623脳梗塞』の反響～その１～

フェーズ1/2aの論文がSTROKE誌に掲載

米CBS放送等でニュース報道

北米における『SB623脳梗塞』の反響～その２～

（過去の受賞例）

・脳梗塞の急性期治療剤

Activase©（アルテプラーゼ：血栓溶解剤）

・脳低温療法

フェーズ1/2a論文が『イノベーション・アワード2016 』を受賞

『脳梗塞治療に対するこれまでの常識が変わ

る。』と評価

過去には、現在の標準治療となっている論文

が受賞

（出所：

http://stroke.ahajournals.org/content/qa-dr-steinberg

）

本日の内容

1. 会社概要

2. サンバイオの再生医療「再生細胞薬 SB623」

3. 誰にでも手の届く再生医療「SB623」

4. SB623の開発進捗

5. 今後の取り組みと将来展望

SB623の実用化を可能にするモデル

治療方法の確立

量産技術の確立

他家由来

有効性の評価

市場規模の大きさ

アンメット・メディカル・ニーズ

SB623は、必要な要素をすでにクリアしている

Market

再生医療に他家由来は必須

SB623は、他家移植と量産化で、細胞を薬として提供できる

他 家 移 植

自 家 移 植

再生

培養

細胞採取

患者

じ か た か

患者個々に細胞を採取

ドナー

細胞採取

再生細胞薬

患者

健康なドナーから

細胞を採取

量産化

「サービス」

「製品」

再生医療の事業化の壁“死の谷”

基礎研究

臨床試験

実用化

量産化技術の開発が

“死の谷”

サンバイオの

再生細胞薬

サンバイオの再生細胞薬は“死の谷”を越えた

山

製造プロセス開発

死の谷

SB623が患者様に届くまで（ロジスティックス）

従来の製薬企業モデルが適用できる

骨髄液を採取

大量培養（製造）

凍結保存

輸送

融解して投与

定位脳手術により細胞を脳内に直接移植

アンメット・メディカル・ニーズの高い領域への新しい治療薬候補

SB623は、効果的な治療法が存在しない領域で『根治治療』を目指す

超急性期

急性期～回復期

慢性期

脳

梗

塞

• 血栓溶解療法

• 血栓回収療法

• 抗浮腫療法

• 抗血小板療法

• 抗凝固療法

• 脳保護療法

• 血液希釈療法

• リハビリ

（発症から6か月以降）

• 再発防止薬

• リハビリ

外

傷

性

脳

損

傷

• 行動療法

• リハビリ

• 二次障害の予防

• 手術

• 抗浮腫療法

（受傷から12か月以降）

• リハビリ

SB623の対象領域

発症後一定の時間内に

処置しないと効果がない

上、時間内に処置でき

たとしても治癒率は決し

て高くない。

再発防止や副次的な処置に留まる

予防・改善効果は限定的

【既存の治療方法】

SB623はアンメット・ニーズの高い中枢神経系疾患を狙う

中枢神経系は再生しない

根治治療がまだない疾病

治験実施中

将来の対象疾患

脳梗塞

800万人+ (100万人／年)

外傷性脳損傷

500万人+ (30万人+／年)

アルツハイマー病

600万人+

パーキンソン病

200万人+ (10万人／年)

加齢黄斑変性

（ドライ型）

_300万人+

脊髄損傷

25万人+

網膜色素変性

300万人+

根治治療がまだない

下段

日米推定患者数

本日の内容

1. 会社概要

2. サンバイオの再生医療「再生細胞薬 SB623」

3. 誰にでも手の届く再生医療「SB623」

4. SB623の開発進捗

5. 今後の取り組みと将来展望

この1年の成果

１．脳梗塞に続き、TBI

＊

_{の治験を米国で開始}

２．日本でもTBI治験開始⇒グローバル治験へ

３．Stroke誌に論文発表、アワード受賞

開発パイプライン

細胞薬

適応疾患

人に投与する前のステージ

（動物実験 等）

人に投与して効果等を確認するステージ

研究

非臨床

_{実施許可済}

臨床試験

フェーズ1

フェーズ2

フェーズ3

SB623

脳梗塞（慢性期）

米国

外傷性脳損傷

（慢性期）

米国

日本

加齢黄斑変性（ドライ型）

網膜色素変性

パーキンソン病

脊髄損傷

アルツハイマー病

SB618

末梢神経障害 等

SB308

筋ジストロフィー 等

（★）慢性期脳梗塞用途でFDAに提出した同じ「新薬臨床試験届け（IND)」を使用できるため、外傷性脳損傷の臨床試験はフェーズ2から始まります。

（★）

実施中の試験デザイン

脳梗塞フェーズ2b（米国）

被験者

脳梗塞発症後6か月から90か月が経過した運動機能障害がある患者を対象

投与症例数

156（各群52例）

投与細胞数

250万個、500万個、対照群

治験施設

全米約60施設

TBIフェーズ２（日米グローバル）

被験者

外傷性脳損傷受傷後12か月以上が経過した運動機能障害がある患者を対象

投与症例数

52（各群13例）

投与細胞数

250万個、500万個、1000万個、対照群

治験施設

日米約30施設

＊ TBI=外傷性脳損傷

SB623の開発進捗

米国脳梗塞

米国TBI*

日本TBI*

【2016年３月】

被検者への最初の投与完了

【現在】

フェーズ２b試験実施中

【2016年４月】

日米グローバル治験の許可を取得

【2016年７月】

米国：被検者への最初の投与完了

【2016年10月】

日本：被検者への最初の投与完了

【現在】

日米グローバル・フェーズ２治験実施中

現在の進捗

フェーズ3

今後の開発スケジュール

解析

患者組入

開始

脳梗塞フェーズ2bは『2018年3月』組入完了を目指す

『TBI（日本）』で最初の販売承認を目指す

フェーズ２b

フェーズ3

2016年３月

患者組入

完了

2018年３月

経過

観察

販売

24か月で156名の組入

解析

患者組入

開始

フェーズ２

2016年7月

患者組入

完了

経過

観察

販売

52名の組入

早期承認

販売

審査

本日の内容

1. 会社概要

2. サンバイオの再生医療「再生細胞薬 SB623」

3. 誰にでも手の届く再生医療「SB623」

4. SB623の開発進捗

5. 今後の取り組みと将来展望

脳梗塞（米国）

2018年1月期の事業フォーカス

戦略

仕込みの時期

_{グローバルNo.1に向けて経営を加速}

臨

床

開

発

米国

脳梗塞

米国

TBI*

日本

TBI*

準備期間

準備期間

IPO

TBI（日米）

2018年1月期も、引き続き積極的に開発を進める

＊ TBI=外傷性脳損傷

2016年1月期

2017年1月期

2018年1月期

P2b

P2

準備期間

P2

グローバル試験へ変更

2018年1月期 業績予想（2017年3月17日発表）

2017年1月期

(実績(A))

2018年1月期

(予想(B))

増減

(B)-(A)

事業収益

949

662

▲287

研究開発費

2,058

3,888

＋1,830

事業費用

2,881

4,607

+1,726

営業利益

▲1,932

▲3,945

▲2,013

当期純利益

▲1,835

▲3,982

▲2,147

US$レート（円）

108.54

115.00

+6.46

(単位：百万円)

2018年1月期 事業収益（見込み）

(単位：百万円)

569

₄₀₆

605

543

2014年1月期

2015年1月期

2016年1月期

2017年1月期

2018年1月期（予）

1,174

949

大日本住友製薬㈱からの開発協力金等を見込む

３,229

204

662

大日本住友製薬㈱からの収入等

フェーズ1/2a

フェーズ2b

開発進捗

■

共同研究等

■

共同研究等

■

マイルストン

■

オプション料

収入形態

■

マイルストン

■

開発協力金等

収益内容

2018年1月期 事業費用（見込み）

258

357

604

823

719

530

623

1,695

2,058

3,888

2014年1月期

2015年1月期

2016年1月期

2017年1月期

2018年1月期（予）

その他

研究開発費

980

2,299

脳梗塞（米国）とTBI（日米）のフェーズ2組入れ完了を前提

788

2,881

4,607

(単位：百万円)

米国脳梗塞

米国TBI*

日本TBI*

フェーズ1/2a

フェーズ2b

グローバル

フェーズ2

2018年1月期 人員体制（見込み）

必要な人員はすでに確保済み

9

9

17

23

27

3

4

5

14

11

2014年1月期

2015年1月期

2016年1月期

2017年1月期

2018年1月期（予）

研究開発

その他

(単位：人)

13

22

37

12

38

米国脳梗塞

米国TBI*

日本TBI*

フェーズ1/2a

フェーズ2b

グローバル

フェーズ2

今後の取り組み：脳梗塞（米国）

2017年

2018年

TBI

患者組入

52名

完了

販売承認

取得を

目指す

販売ライセンス先の検討

経過

観察

データ

解析

商業化に向けた量産体制の整備

経過

観察

データ

解析

審査

P3

へ

早期承認制

度の活用

脳梗塞

患者組入

156名

完了

P3へ

経過

観察

データ

解析

2018年3月

組入れ完了目標

今後の取り組み：TBI（日米）

2017年

TBI

患者組入

52名

完了

販売承認

取得を

目指す

販売ライセンス先の検討

経過

観察

データ

解析

商業化に向けた量産体制の整備

経過

観察

データ

解析

審査

P3

へ

早期承認制

度の活用

脳梗塞

患者組入

156名

完了

P3へ

経過

観察

データ

解析

2018年3月

組入れ完了目標

SB62

3

適応疾患

アルツハイマー病

脊髄損傷

パーキンソン病

網膜色素変性

加齢黄斑変性（ドライ型）

外傷性脳損傷（慢性期）

フェーズ2

フェーズ2

脳梗塞（慢性期）

_{DSPと共同開発}

フェーズ２b

_{ライセンスアウト}

帝人㈱に

米国

日本

欧州

その他地域

TBI（日本）をテコに開発を加速

SB623の成長マトリクス（地域拡大×疾患拡大）

日本発、再生医療グローバルNo.1を目指す

早期承認制度

研究開発力

SB623の現在の提携先（脳梗塞）

大日本住友製薬との契約に基づくシミュレーション（１）

6百万ドル

10百万ドル

10百万ドル

14百万ドル

40百万ドル

フェーズ１

（済）

フェーズ２

フェーズ３

フェーズ３

開始から1年後

上市までの開発費用は、開発マイルストン収入等で賄える

契約一時金

研究開発段階：

計

40

百万ドル

売上高が500百万ドル超⇒

25

百万ドル

売上高が10億ドル超⇒

100

百万ドル

販売マイルストン収入

開発マイルストン収入

ロイヤリティ収入

製品供給収入

開発

販売

慢性期脳梗塞

（米国）

上市時マイルストン

計

40

百万ドル

大日本住友製薬との契約に基づくシミュレーション（２）

脳

梗

塞

用

途

の

全

体

の

販

売

高

SB623

ロイヤルティ収入

製品供給収入

SB623

（定額単価×供給量）

（売上高×

17％

）

慢性期脳梗塞

（米国）

ロイヤルティ収入・製品供給収入を得るモデル

収入モデル

開発

製造・販売

契

約

一

時

金

収

入

開

発

マ

イ

ル

ス

ト

ン

収

入

開

発

協

力

金

収

入

製

品

供

給

収

入

ロ

イ

ヤ

ル

テ

ィ

収

入

事業提携により開発段階から収入を確保 ⇒ 上市後は製品売上に比例した収入を得る

販

売

マ

イ

ル

ス

ト

ン

収

入

パートナー製薬会社

特許戦略

世界各地で基本特許を取得

再生細胞薬の

基本特許

★特許は自社保有しており、他社へのロイヤルティ支払いは不要

物質特許

製法特許

用途特許

低分子化合物

再生細胞薬

定 義

化合式で定義される

製造プロセスで定義される

類似薬の可能性

_{“me too” 新薬が出しやすい}

類似化合物による

類似細胞の創製は難しく、

_{”me too” 新薬は出にくい}

ジェネリックの脅威

ジェネリックに代替される

特許切れ後は一気に

（同等性を容易に示せる）

特許切れ後も

ジェネリック参入は困難

（製造ノウハウが味噌）

■特許期限切れは脅威ではない。

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本開示資料は、投資者に対する情報提供を目的として、経営情報や財務情報等の情報および

将来の事業計画等を記載したものであり、投資勧誘を目的としたものではありません。実際

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よび判断に基づいて作成されており、様々なリスクや不確実性を含んでいます。 従って、

将来、実際に公表される業績等は、将来の事業環境の変化等を含む様々な要素によって変動

する可能性があります。

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サンバイオ株式会社

経営管理部

TEL：03-6264-3481