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2014年8月11日

アンジェス ＭＧ株式会社

INDEX

2014年12月期第２四半期 決算概要

1.

主要開発プロジェクトの進捗ハイライト

2.

（補足資料）

会社概要

主要開発プロジェクトの進捗状況

3.

2014年12月期第２四半期 決算概要

2014年度第2四半期 連結PLサマリー

2013年度 2Q 2014年度 2Q 前年同期比 増減額 事業収益 314 174 △140 事業費用 947 1,210 +262 営業損失（△） △632 △1,035 △402 営業外収益 28 63 +34 営業外費用 24 26 +1 経常損失（△） △629 △998 △369 特別利益 20 34 +14 特別損失 39 - △39 純損失（△） △652 △968 △316 （単位：百万円） _{◇事業収益（前期比△44.6％）} 前年同期は提携企業からのマイルストー ン収入が発生したため、研究開発事業収 益は前年同期比減収。 ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」 の販売収入による商品売上高は増収。 ◇営業外収益 NEDOからの助成金額確定により、補助金収 入の増加 ◇事業費用（前期比+27.7％） 商品売上高の増加に伴う売上原価の増加。 コラテジェンの国際共同第Ⅲ相臨床試験 の準備の進展による研究開発費の増加。 ◇特別利益 前期：新株予約権戻入益 11百万円 子会社株式売却益 9百万円 今期：新株予約権戻入益 34百万円 ◇特別損失 前期：経営合理化費用 39百万円

0 50 100 150 200 250 300 350

事業収益の内容

（単位：百万円） 事業収益合計 314百万円 事業収益合計 174百万円 ◇研究開発事業収益 （前期比 △156百万円、△81.0％） 前年同期は提携企業からのマイルストーン 収入が発生 ◇商品売上高 （前期比+23百万円、+20.5％） ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の 販売額 137百万円 36百万円 ◇その他 7百万円 114百万円 193百万円 -百万円

事業費用の内容

（単位：百万円） 事業費用合計 947百万円 事業費用合計 1,210百万円 ◇販管費 （前期比△42百万円、△11.6％） 業務報酬の減少による支払手数料の減 少 人件費の減少 ◇研究開発費 （前期比+291百万円、+55.4％） 「コラテジェン®」の国際共同第Ⅲ相臨床 試験に係る費用の発生 67百万円 816百万円 326百万円 ◇売上原価 （前期比+13百万円、+25.8％） ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」 の売上原価を計上。販売増加に伴い、原価 増加。 368百万円 525百万円 53百万円

2014年度通期業績見通し

（期初からの変更なし）

事業収益 営業利益 経常利益 当期純利益 2014年度通期予想 750 ~850 △2,600 ～△2,400 △2,600 ～△2,400 △2,600 ～△2,400 （参考）2013年度実績 491 △1,357 △1,375 △1,400 （単位：百万円） ◇事業収益 「コラテジェン®」に関する契約一時金 ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」販売額 ◇事業費用  研究開発費 ・「コラテジェン®」プロジェクト ・NF-κBデコイオリゴプロジェクト ・他研究開発費 ＜主な収益・費用の構成＞ 【事業収益】 ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売増 提携企業からの契約一時金の計上 【事業費用】 「コラテジェン®」国際共同第Ⅲ相臨床試験の本格開始に伴う研究開発費の増加

主要開発プロジェクトの進捗ハイライト

開発ステージ _{探索研究 前臨床 Phase1 Phase2 Phase3 上市} コラテジェン® 重症虚血肢 日本P3試験成功 欧米P3試験準備 ナグラザイム® ムコ多糖症Ⅵ型 日本 NF-κBﾃﾞｺｲ アトピー性皮膚炎 （軟膏剤：日本 ）

医薬品

導入開発品 自社オリジン開発品 コラテジェン® リンパ浮腫 日本P1/2 SPA合意 Fast Track指定 CIN治療ワクチン 子宮頸部前癌 （臨床研究@東大） DNA治療ワクチン 高血圧 (DNAプラスミド製剤) NF-κBﾃﾞｺｲ アトピー性皮膚炎 （新製剤） 自社販売品 NF-κBﾃﾞｺｲ 腰痛症

開発パイプライン



複数の開発パイプラインによるリスク分散



大型のコラテジェンプロジェクト（重症虚血肢）が最終段階へ

プロジェクト名 適応症 地域 提携先 コラテジェン® _{重症虚血肢} 日本 米国 NF-κB デコイオリゴ 皮膚疾患全般 全世界 腰痛症 日本 血管再狭窄 日本

提携状況

＜自社オリジン開発品（販売権供与先）＞

提携先

販売権、開発販売権 契約一時金、マイルストーン、販売時ロイヤリティ等

プロジェクト名 適応症 当社の権利 提携先 ナグラザイムⓇ （上市済） ムコ多糖症VI型 日本：開発販売権 CIN 治療ワクチン 子宮頸部前癌 日米英中：開発販売権 アロベクチン® _癌全般

＜導入開発品＞

提携状況

バイオリーダース （韓国） バイカル バイオマリン（アメリカ）

提携先

（導入元）

開発販売権 契約金等

開発プロジェクトの進捗ハイライト

コラテジェン

Ⓡ

_{HGF遺伝子治療薬}

コラテジェン

Ⓡ

_{HGF遺伝子治療薬}

適応症

重症虚血肢

開発状況 国内：

条件付早期承認制度による承認申請を目指す。

大阪大学医学部附属病院が主導となり、先進医療B制度を活用した

医師主導型臨床研究が実施される予定。

欧米：

国際共同第Ⅲ相臨床試験

7月に米国で実施施設オープン。

同試験と同様のデザイン＆オープンラベルの

小規模臨床試験を米

国で開始し、計画の約半数の患者への投与を開始済み。

特徴：HGFの血管新生作用により虚血部位の血流を回復させる

開発プロジェクトの進捗ハイライト

コラテジェン

Ⓡ

_{HGF遺伝子治療薬}

コラテジェン

Ⓡ

_{HGF遺伝子治療薬}

適応症 リンパ浮腫 開発状況

_{2013年10月、}

_{原発性リンパ浮腫を対象とした第Ⅰ}

_{/Ⅱ相試験を}

開始。

NEDOの「平成25 年度イノベーション実用化ベンチャー支援事業」に採択。 助成対象期間（平成26 年５月29 日から平成27 年２月28 日）に計上される費用の 3 分の2 に相当する金額を助成金として受領予定。

特徴：HGFのリンパ管新生作用によるリンパ浮腫の治療

開発プロジェクトの進捗ハイライト

NF-κBデコイオリゴ アトピー性皮膚炎治療薬

NF-κBデコイオリゴ アトピー性皮膚炎治療薬

適応症 アトピー性皮膚炎 開発状況

_{新製剤：新たな製剤技術を検討}

軟膏剤：

Phase2（日本）

NF-κBデコイオリゴ 椎間板性腰痛症治療薬

NF-κBデコイオリゴ 椎間板性腰痛症治療薬

適応症 椎間板性腰痛症 開発状況

_前臨床

NF-κBデコイオリゴ 薬剤塗布型PTAバルーンカテーテル

NF-κBデコイオリゴ 薬剤塗布型PTAバルーンカテーテル

適応症 血管再狭窄（透析シャント） 開発状況

_{臨床試験 （医療機器）}

NF-κBデコイオリゴ 生体内で免疫・炎症反応 を担う『転写因子NF-κB』 に対する特異的な阻害剤。 NF-κBの活性化による過 剰な免疫・炎症反応を原 因とする疾患の治療薬と して研究開発中の核酸医 薬。

開発プロジェクトの進捗ハイライト

CIN治療ワクチン

CIN治療ワクチン

適応症

子宮頸がん前癌病変

開発状況

医師主導型探索的臨床試験を実施中。

・東京大学医学部産科婦人科学 川名敬准教授の下で、探索的臨床試験を実施中。 ・厚生労働科学研究費補助金の医療技術実用化総合研究事業に採択。

特徴：子宮頸がん前癌状態の組織を消失させ、子宮頸がんへの移行・円錐切除

手術を回避する。乳酸菌

L.caseiをベースとした経口投与の治療薬。

2014年下期のポイント①

コラテジェン

Ⓡ

_{（重症虚血肢）の}

国際共同第Ⅲ相臨床試験を開始

7月より実施施設のオープンを開始。

第

_{3四半期（7～9月）に1例目の患者に投与予定（FPI）。}

米国から開始し、その後、欧州・南米へ拡大予定。

試験タイプ プラセボ対照、無作為化、二重盲検、多施設国際共同試験 対象 約500 例の重症虚血肢患者

(Poor Option + No Option)

主要評価項目 下肢の切断・死亡に至るまでの期間

CLIには有効な治療薬がない → 「コラテジェン®」は新市場を創出する

No option patients HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ _CLI

対象患者 ＆ 市場規模

重症虚血肢（CLI） 潜在患者数：55万人

No Option

Poor Option

患者

有効な治療法が 開発された場合に 創出される市場

推定 約

50億USドル

（アイ・エム・エス・ジャパン株式会社調査による）

ライツ・オファリングの実施について

重症虚血肢を対象としたHGF遺伝子治療薬の国際共同第Ⅲ相臨床試験、および開発 を推進するための資金※_{の調達を目的として、ライツ・オファリング(ノンコミットメント型/} 上場型新株予約権の無償割当て)を実施いたします。 ※国際共同第Ⅲ相臨床試験を実施する期間の当社の運転資金の一部（研究開発関連費用および本社機能運営費用等）を含む 名称 アンジェス MG株式会社 第26回新株予約権 株主確定⽇ 平成26年７⽉31⽇(⽊) 割当⽇ 平成26年８⽉１⽇(⾦) 株主に割り当てられる新株予約権の数 当社普通株式１株に対して、本新株予約権１個 新株予約権の⽬的となる株式の数 本新株予約権１個当たり、当社普通株式１株 発⾏新株予約権総数 32,403,900個 新株予約権１個の⾏使に際して出資される財産の価額 １個(１株)につき288円 ライツ・オファリング（ノンコミットメント型/上場型新株予約権の無償割当て）の内容 権利⾏使期間 平成26年9⽉５⽇(⾦)〜平成26年9⽉30⽇(⽕) 新株予約権の売買可能期間 平成26年８⽉１⽇(⾦)〜平成26年9⽉22⽇(⽉)

再生医療の実用化に向けた「薬事法改正案」と「再生医療安全性確保

法案」が2013年11月に国会で可決・成立。

2014年秋から施行予定。

条件付承認制度による、

遺伝子治療薬

を含む再生医療等製品の早期

の実用化が可能に。

大阪大学医学部附属病院が中心となり、国内において先進医療Ｂ制

度を活用した医師主導型臨床研究の実施を予定。

2014年下期のポイント②

重症虚血肢を対象とした

_{HGF遺伝子治療薬の}

医師主導型臨床研究が開始予定

（補足資料）

会社概要

主要開発プロジェクトの進捗状況

アンジェス ＭＧについて

『遺伝子医薬のグローバルイノベーター』

を目指す創薬バイオベンチャー



企業理念

生命が長い時間をかけて獲得した遺伝子の力を借りて画期的な

遺伝子医薬を開発・実用化し、人々の健康と希望にあふれた暮

らしの実現に貢献します。

1999年12月 大阪大学医学部の研究成果をもとに設立 2002年 9月 東証マザーズ上場（産学連携の創薬バイオベンチャーとして初）

アンジェス ＭＧの特徴

開発パイプライン  開発後期プロジェクトを含む 複数の臨床開発プロジェクト  リスク分散と効率的な資源 配分 事業戦略  「難病・稀少病」や「有効な 治療法のない疾患」の新規 治療薬を開発  遺伝子の働きを活用した 「遺伝子医薬」「次世代バイ オ医薬品」の研究開発  事業方針と合致するプロ ジェクトの導入開発 戦略的アライアンス  販売網を保有する製薬企業 との提携  先端技術バイオベンチャーと の互恵的提携

事業戦略



遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬に特化



「難治性疾患」や「治療法がない疾患」の革新的な治療薬を開発



事業方針と合致するプロジェクトの導入開発

適応疾患

遺伝子治療薬

(DNAプラスミド)

遺伝子医薬

核酸医薬

治療ワクチン

難病・稀少病 有効な治療法がない 疾患など 遺伝子の働きを 活用した ・コラテジェン（自社オリジン）など ・NF-κBデコイオリゴ（自社オリジン）など ・DNAワクチン（自社オリジン）など ・CIN治療ワクチン（導入開発品）

HGF遺伝子治療薬

「コラテジェン

Ⓡ

_」

コラテジェン

Ⓡ

ヒト

HGF遺伝子をコードしたDNAプラスミド製剤。

高い安全性

が特徴の「非ウイルスベクター型」遺伝子治療薬。

国際一般名 beperminogene perplasmid 商品名 コラテジェン Collategene

HGF（肝細胞増殖因子）

HGF遺伝子治療薬

コラテジェンⓇ

•1984年に日本で発見された成長因子。最も再生能力

の高い臓器である肝臓で最初に発見されたため、肝細

胞増殖因子（

Hepatocyte Growth Factor : HGF）と呼

ばれる。

•その後、肝臓のみならず、血管、リンパ管、神経など生

体の様々な臓器・組織の形成・再生において主要な役

割を果たしていることがわかった。

HGFとは？

HGFとは？

HGF遺伝子治療の可能性

リンパ管：

リンパ浮腫

下肢：

閉塞性動脈硬化症、 バージャー病

心臓：

狭心症、心筋梗塞

脳：

パーキンソン病、脳梗塞 HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ

コラテジェン

Ⓡ

_{の開発状況}

対象疾患 地域 開発状況 提携先 重症虚血肢 （CLI） 閉塞性動脈硬化症 及び バージャー病の 重症 日本 P3試験を成功（安全性、有効性を検証済） 条件付承認制度による承認申請を目指す 第一三共 （販売権） 欧米 ① 米国P2試験終了 ② SPA合意に加えFast Track指定取得 ③ 国際共同治験（PhaseIII ）開始に向けて ・田辺三菱製薬と米国販売権許諾 契約締結 ・小規模 早期予備臨床試験を開始 田辺三菱製薬 （米国販売権） 欧州は未定 虚血性心疾患 日本 臨床準備中 第一三共 米国 第I相 未定 リンパ浮腫 日本 原発性リンパ浮腫に対するPOC取得に向けた治験（第 1/2相）実施中 未定 HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ

Ⅰ: 無症状 薬物療法 Ⅱ: 間欠性跛行 血行再建術、薬物療法、運動療法 Ⅲ: 安静時疼痛 血行再建術、薬物療法、 （疼痛：持続硬膜外麻酔） Ⅳ: 虚血性潰瘍・ 壊死 血行再建術 潰瘍局所療法 重症虚血肢は、重症の閉塞性動脈硬化症であり、以下のFontaine分類のⅢ度およびⅣ 度に相当する。下肢切断を余儀なくされることもある重篤な病態 静かにしていても足や足の指先に痛みを感じます。この時 の血管は、ほとんど詰まっている状態です。 血管が完全に詰まり、血流が遮断され、栄養や酸素の不足 により、ちょっとした傷でも治癒できず、虚血性の潰瘍や 壊疽を起こします。

症

状

の

進

行

【Fontaine分類】

重症虚血肢（

_{CLI）とは？}

重症虚血肢

HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ _CLI

重症虚血肢に対する作用メカニズム

下肢の骨格筋細胞にコラテジェン®_を導 入、遺伝子が細胞内で転写・翻訳され てHGF蛋白質が局所で産生・分泌する。 このHGFの血管新生作用によって側副 血行路（主要な動脈から枝分かれした 小さな血管）が発達し、虚血部位の血 流が回復する。

新たな血管の再生による血流の回復

HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ _CLI

開発の状況

2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 P1/2 大阪大学臨床研究 (AMG0001-JN-100) P2 試験（米国） (AG-CLI 0202) P3 試験（日本）対象ASO (AMG0001-JN-101) P3 試験（日本）対象TAO (AMG0001-JN-102) P2 試験（米国、追加） (AG-CLI 0205) 表中の矢印は、同意取得から最終症例観察終了までの期間を示す 黄色：日本、赤：米国

日本

①

P1/2,P3試験に成功（安全性、有効性を検証済）

②承認申請後、

2010年に申請を取り下げ

③条件付承認制度を活用した国内承認申請を目指す

欧米

① 米国P2試験に成功。SPA合意、Fast Track指定を取得

② 田辺三菱製薬と米国販売契約締結。国際共同第Ⅲ相臨床試験準備中

HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ _CLI

コラテジェンの有効性について

ASO第Ⅲ相試験（国内） 主要評価項目

-対象：FAS Fontaine 分類 群 例数 改善の有無 改善率の 95%信頼区間 差 検定 1) なし あり Ⅲ度 コラテジェン群 _{16 8} ( 50.0) _{( 50.0}8 ₎ 24.7～ 75.3 25.0 p=0.388 プラセボ群 _{8 6} ( 75.0) ( 25.02 ) 3.2～ 65.1 Ⅳ度 コラテジェン群 _{11 0} ( 0.0) _(100.011 ₎ 71.5～100.0 60.0 p=0.018 プラセボ群 _{5 3} ( 60.0) _{( 40.0}2 ₎ 5.3～ 85.3 括弧内は百分率 、1)Fisherの直接確率計算法 層(本登録時Fontaine分類)を調整（主要評価変数） 改善率の差 95%信頼区間 Mantel Haenszel検定 HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ _CLI

TASCII （CLI治療 ガイドライン） (1) FGF P3試験 (プラセボ群) (2) 欧⽶での発⽣率 ⽇本での発⽣率 重松ら (3) 1年後の ⼤切断発⽣率 （⾜⾸より上の切断） コラテジェン® ⽇本PⅢ試験 での発⽣率 熊倉ら (4) ⽇本P3試験 (HGF 投与群) 1年後の 死亡率 (%) (%)

⼤切断の発⽣率と死亡率

田辺三菱製薬との提携スキーム

アンジェス

_MG

「コラテジェン

® 」の米国を中心とした臨床開発

（国際共同第Ⅲ相～承認）

2012年10月24日、田辺三菱製薬とコラテジェンの米国における末梢性

血管疾患を対象とした独占的販売契約を締結。

末梢性血管疾患を対象とした 米国での独占的販売権許諾 契約一時金 開発の進捗に応じたマイルストーン 売上高に応じた一定の対価 HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ _CLI

リンパ浮腫

リンパ管新生作用の発見

⇒リンパ浮腫に対する薬効

リンパ浮腫モデル動物を用いて、コラテジェン

®によって産生した

HGFが、投与局所においてリンパ管を新生し、リンパ浮腫の改善効

果が示された。

（Saito Y. et al. Circulation 2006; 114:1177-1184）

HGFの新規作用の発見：「リンパ管の新生」

現在、原発性リンパ浮腫に対する臨床

_{POC（原理的に有効}

であることの証明）取得に向けた治験（第

1/2相）を実施中

HGF遺伝子治療薬

リンパ浮腫とは？

推定潜在患者数

原発性リンパ浮腫 3,000人（日本） 二次性リンパ浮腫 推定10万人以上（日本）  発生率：子宮癌術後 28.1%、 乳癌術後 21-50.9%  現在、加齢によるリンパ浮腫も増えてきている）

リンパ管の障害により、リンパ流が停滞し発生する浮腫

 治療充足度が極めて低い疾患 理学療法（弾性着衣、リンパマッサージ等）、薬物治療、手術。  QOLが著しく低下する疾患。 浮腫は四肢に現れ、日常生活に必要な身体機能の低下により、QOLが低下する。  根治療法がない。 治療をやめると再発するため継続治療が必要。患者にとって大きな負担。 HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ _{リンパ浮腫}

リンパ浮腫治療の現状

リンパ浮腫に対する根治療法はない

対症療法

⇒コラテジェンが新規治療薬となる可能性

HGF遺伝子治療薬 コラテジェンⓇ _{リンパ浮腫} １. 理学療法 圧迫療法（弾性着衣など）、リンパドレナージ、運動療法、 スキンケア、下肢拳上 ２. 薬物療法 利尿剤、Benzopyrones ３. 手術 リンパ管静脈吻合、リンパ管グラフト、減量手術

対象疾患 地域 開発状況 提携先 アトピー性皮膚炎 日本 軟膏剤 Phase2（日本） 新製剤 前臨床 塩野義製薬 欧米 椎間板性腰痛症 日本 前臨床 日本臓器製薬 血管再狭窄予防 （DCB = 薬剤塗布型 バルーンカテーテル） 日本 医療機器 臨床試験 ﾒﾃﾞｨｷｯﾄ株式会社 NF-κBデコイオリゴ

NF-κBデコイオリゴ 開発状況

転写活性化

結合部位 b) 刺激時 NF-B IkB P IkB NF-B

転写されない

結合部位 a) 通常時 c) NF-Bデコイ導入時 IkB P P ・アトピー性皮膚炎 ・関節リウマチ ・変形性関節症 ・乾癬 ・血管再狭窄 ・多発性硬化症 ・喘息 ・癌 など NF-Bが関与 する疾患 NF-B 遺伝子発現の調節領域 蛋白質に翻訳される領域 （遺伝子の本体） 炎症性因子の遺伝子の NF-κBデコイオリゴ

NF-κBデコイオリゴ 作用機序



新規の薬理作用を有する核酸医薬製剤



中等症以上のアトピー性皮膚炎患者に対して安全性、有効性を確認済（

PoCを確立済）



本薬は外用薬として優れたプロファイルを有する

– 刺激性がなく顔面など皮膚の薄い部位、露出部位に使い易い

– 競合薬（外用剤）の課題（局所副作用（ステロイド）、皮膚刺激性（プロト

ピック）など）との差別化が可能

NF-κBデコイオリゴ アトピー性皮膚炎治療剤 （外用剤）

NF-κBデコイオリゴ

アトピー性皮膚炎治療薬（外用剤）

• 日本臓器製薬と日本における独占的な開発販売権契約を締結

（対象疾患 椎間板性腰痛症を含む腰痛疾患）

• NF-κBデコイオリゴは、椎間板細胞や椎間板変性症モデル動物に

おいて、椎間板変性に起因する病態因子の産生を抑制

• 病態因子 ①炎症性サイトカイン（ IL-1やTNF-αなど） ②細胞外基質の分解酵素（MMPなど） ③痛み関連分子（NGFやCOX2など）

 慢性腰痛に対する鎮痛効果、椎間板変性に対しても有効な可能

性がある新しいタイプの腰痛治療薬として期待される

当社は

NF-κBデコイオリゴの供給及び関連データを提供し、

NF-κBデコイオリゴ 腰痛症

NF-κBデコイオリゴ

椎間板性腰痛症治療薬

血管傷害部位における

NF-κBﾃﾞｺｲｵﾘｺﾞの血管狭窄抑制作用

を保有する新規医療機器の製造開発

1. PTAﾊﾞﾙｰﾝｶﾃｰﾃﾙのバルーン部の外表面にNF-κBﾃﾞｺｲｵﾘｺﾞ を塗布した 世界初の抗炎症薬塗布型PTAﾊﾞﾙｰﾝｶﾃｰﾃﾙを開発 2. 病態モデル動物において血管狭窄抑制を実証 3. 前臨床試験において、医療機器としての品質、安全性を確認

臨床試験実施中（有効性と安全性の検証）

2012年 臨床試験を開始

（ 人工透析の透析シャントを対象）

対象疾患と医療上のニーズへの貢献

1. 人工透析 29万人、閉塞性動脈硬化症 約10万人

製造販売承認取得

PTA-DCB = 薬剤塗布型PTAバルーンカテーテル NF-κBデコイオリゴ PTA-DCB

血管狭窄予防を狙った

薬剤塗布型

PTAバルーンカテーテル

CIN治療ワクチン

CIN治療ワクチン

 子宮頸がんの前癌状態の組織（高度異形成）を消失させ、子宮頸

がんへの移行の回避が期待できる

世界初の画期的な経口投与

の

治療薬

 本薬のベースである乳酸菌L.caseiは乳酸菌食品にも利用されて

おり治療薬としての

安全性が高い

 腸管免疫を介してヒトパピローマウイルス(HPV)抗原特異的な細

胞性免疫を活性化させ、子宮頸部の

HPV感染細胞を選択的・効

率的に攻撃することで癌化細胞を除去する新しいメカニズム

 「高度異形成」を消失させることで円錐切除手術を回避可能

 厚生労働科学研究費補助金の医療技術実用化総合研究事業に

採択（

_{2013年8月27日発表）}

東京大学医学部産科婦人科学 川名敬准教授の下で探索的臨床試験を実施中

全世界の推定年間罹患者数 (WHO公表)

HPV感染者

（キャリア）

30,000万人

軽度異形成

3,000万人

高度異形成

1,000万人

子宮頸がん

45万人

CIN2/3

CIN1

5-10年

治療薬の開発が

求められている領域

*HPV（ヒトパピローマウイルス）=子宮頸癌の原因ウイルス CIN治療ワクチン

HPV感染と子宮頸がん

治療法 ・手術 ・放射線 ・化学療法

正常

浸潤癌

HPV感染

潜伏

増殖

腫瘍性変化

癌化

軽中度異形成

高度異形成

持続的なウイルス増殖

組織像

HPV感染

CIN治療ワクチン

の治療標的

前癌病変

子宮頸癌予防ワクチン

の標的ステージ

CIN1-2 CIN3 ① 「前癌病変」のピークは30歳前後で、結婚や出産を経験する年代に相当。 ② 現在のCIN3の治療法は子宮頸部円錐切除術のみ。 CIN治療ワクチン

CIN治療ワクチンの治療標的は

「子宮頸がん前癌病変」

子宮頸癌予防ワクチン

（各国で発売済）

CIN治療ワクチン

HPV感染の

予防用

として

未感染者が投与対象

高度異形成の

治療用

として

CIN3ステージ患者が投与対象

HPV

感染予防が目的

前癌病変への

治療効果は無い

子宮頸癌の前癌病変に対する

治療薬として開発

CIN治療ワクチン

子宮頸癌の「予防ワクチン」と

「

CIN治療ワクチン」の違い

・ムコ多糖症Ⅵ型治療剤「ナグラザイム®」 ・新規導入開発プロジェクト

オーファンドラッグ

オーファンドラッグ導入開発の位置づけ

オーファンドラッグ導入開発の利点

日本国内の製造販売承認の 取得、販売を目指し開発

開発元

日本国内の開発および販売権 オーファン ドラッグ



海外で既に開発・販売されているオーファンドラッグは、国内での上市の成

功確度が高い



政府からの開発資金の支援や、承認審査を優先的に受けられる



対象患者は少ないが高薬価が期待できる



比較的早期に安定的な収益の確保が可能

 本資料に記載されている業績予想・将来見通し等は、現時点で入手可能な情報に基づき当社が判断した予想・見通しであり、潜在的 なリスクや不確実性が含まれています。  それらのリスクや不確実性には、当社を取り巻く経済情勢の変化、研究開発の進捗状況、規制当局からの承認取得、国内外各国の 制度改正や法規制等が含まれます。  様々な要因の変化により、実際の業績は記述している予想とは大きく異なる結果となる可能性があります。 アンジェス MG HP

http://www.anges-mg.com