自家造血幹細胞移植併用大量化学療法は難治性，転移性症例を対象 として行われるため，成績は必ずしも良いとはいえず，海外では推 奨度は低い。わが国では高リスク症例に対して標準治療では限界が あるため，臨床試験として行われていくべきとされる。
（エビデンスレベル Ⅲ）
推奨
グレード
B
CQ 20
7横紋筋肉腫 tients treated between 1991 and 2002 in Japan. Int J Clin Oncol 2007; 12: 137-45.（エビデン
スレベル Ⅳa）
2） Matsubara H, Makimoto A, Higa T, et al. Possible benefits of high-dose chemotherapy as in-tensive consolidation in patients with high-risk rhabdomyosarcoma who achieve complete remission with conventional chemotherapy. Pediatr Hematol Oncol 2003; 20: 201-10. （エビデ ンスレベル Ⅴ）
3） Hara J, Osugi Y, Ohta H, et al. Double-conditioning regimens consisting of thiotepa, melpha-lan and busulfan with stem cell rescue for the treatment of pediatric solid tumors. Bone Marrow Transplant 1998; 22: 7-12. （エビデンスレベル Ⅴ）
4） Stiff PJ, Agovi MA, Antman KH, et al. High-dose chemotherapy with blood or bone marrow transplants for rhabdomyosarcoma. Biol Blood Marrow Transplant 2010; 16: 525-32. （エビデ ンスレベル Ⅴ）
5） McDowell HP, Foot AB, Ellershaw C, et al. Outcomes in paediatric metastatic rhabdomyo-sarcoma: results of The International Society of Paediatric Oncology （SIOP） study MMT-98. Eur J Cancer 2010; 46: 1588-95. （エビデンスレベル Ⅴ）
6） Horowitz ME, Kinsella TJ, Wexler LH, et al. Total-body irradiation and autologous bone marrow transplant in the treatment of high-risk Ewing’s sarcoma and rhabdomyosarcoma.
J Clin Oncol 1993; 11: 1911-8. （エビデンスレベル Ⅳa）
研究グループ＊1 著者 / 報告者 患者数 レジメン＊2 全身照射（TBI） 成 績＊3 NCI Horowitz 6） 25 VAdrC 8 Gy/2 回 24 ％（6 年 EFS）
G/A
PBMTG Koscieleniak 7） 36（5 例は allo） MEC など 12 Gy/11 回 ,
1.5 Gy/2 回 19 ％（FFS）
MSKCC Boulad 8） 24（12 例 転 移 な し，7 例 は 移 植なし）
ME なし 53 ％±20 ％
（2 年 PFS）
CCMH Walterhouse 9） 8 CTC なし 12.5 ％（PFS）
MMT 4-91 Carli 10） 52 M/MEC/TTBu なし 30 ％±14 ％
（3 年 EFS）
CCG Malogolowkin 11） 23 MEC なし 44 ％±12 ％
（2 年 EFS）
COG Stiff 4） 62 MEC など なし 29 ％（5 年 PFS）
SIOP McDowell 5） 146 MMT-98 なし 18 ％（3 年 EFS）
JRMS Matsubara 2） 15 Hi-MEC なし 70 ％（5 年 OS）
＊1 NCI：National Cancer Institute，G/A：German/Austria，PBMTG：Pediatric Bone Marrow Transplanta-tion Group，MSKCC：Memorial Sloan Kettering Cancer Center，CCMH：Chicago Children’s Memorial Hospital，CCG：Children’s Cancer Group，COG：Children’s Oncology Group, SIOP：International So-ciety of Pediatric Oncology，JRMS：日本横紋筋肉腫研究
＊2 VAdrC：ビンクリスチン＋アクチノマイシン＋ドキソルビシン＋シクロホスファミド ME：メルファラン＋エトポシド
MEC：メルファラン＋エトポシド＋カルボプラチン TTBu：チオテパ＋ブスルファン
＊3 FFS：治療奏効維持生存率，PFS：無増悪生存率，EFS：無イベント生存率，OS：全生存率
rhabdomyosarcoma benefit from high-dose therapy with hematopoietic rescue? Report of the German/Austrian Pediatric Bone Marrow Transplantation Group. Bone Marrow Trans-plant 1997; 19: 227-31.（エビデンスレベル Ⅳa）
8） Boulad F, Kernan NA, LaQuaglia MP, et al. High-dose induction chemoradiotherapy fol-lowed by autologous bone marrow transplantation as consolidation therapy in rhabdomyo-sarcoma, extraosseous Ewing’s rhabdomyo-sarcoma, and undifferentiated sarcoma. J Clin Oncol 1998; 16:
1697-706. （エビデンスレベル Ⅳa）
9） Walterhouse DO, Hoover ML, Marymont MA, et al. High-dose chemotherapy followed by peripheral blood stem cell rescue for metastatic rhabdomyosarcoma: the experience at Chi-cago Children’s Memorial Hospital. Med Pediatr Oncol 1999; 32: 88-92. （エビデンスレベル Ⅳ a）
10） Carli M, Colombatti R, Oberlin O, et al. European intergroup studies （MMT4-89 and MMT4-91） on childhood metastatic rhabdomyosarcoma: final results and analysis of prog-nostic factors. J Clin Oncol 2004; 22: 4787-94.（エビデンスレベル Ⅳa）
11） Malogolowkin M, Richar S, Les G, et al. Lack of improvement in survival of children with metastatic rhabdomyosarcoma treated with intensive therapy followed by stem cell trans-plant for control of minimal residual disease. Pro Am Soc Clin Oncol 1999; 18: 555. （エビデン スレベル Ⅳa）
12） Admiraal R, van der Paardt M, Kobes J, et al. High-dose chemotherapy for children and young adults with stage IV rhabdomyosarcoma. Cochrane Database Syst Rev 2010:
CD006669.（エビデンスレベル Ⅱ）
7横紋筋肉腫 横紋筋肉腫の標準治療に抵抗性あるいは再発性腫瘍の場合に使用されるセカンドライ
ン（second-line）の化学療法レジメンとして IRS でしばしば用いられているものは ICE 療法〔イホスファミド（IFM）＋カルボプラチン（CBDCA）＋エトポシド（VP-16）〕である1）。
ICE 療法による胎児型横紋筋肉腫の再発後 1 年の全生存は 82 ％と比較的良好である が，他の組織型では不良である。ヨーロッパの SIOP では米国の IRS との主に放射線治 療での違いから局所再発が多く，second-line chemotherapy としては VCE 療法〔ビン クリスチン（VCR）＋CBDCA＋VP-16〕が多く使われている2）。ドイツの CESS/CWS REZ 91 トライアルでは CBDCA＋VP-16，VP-16＋IFM，CBDCA＋IFM による交代 療法が行われた3）。イタリアでの topotecan＋VCR＋ドキソルビシンの TVD 療法では 9 症例中 1 例のみ，17 歳の胞巣型症例で 17 カ月間完全奏効（CR）が続いた。5 例が部分 奏効（PR）であった4）。
成人の横紋筋肉腫では trofosfamide やゲムシタビンあるいは ecteinascidin（ET-743）などが第 I 相試験，血管新生阻害薬などが第 II 相で試験され一定の効果があると される。小児では比較的大量の化学療法後，タンデムに造血細胞を輸注したグループと trofosfamide の経口投与（一部にイダルビシンを併用）の維持療法を行ったグループの 比較があり，trofosfamide が優れていたが緩和的な治療であり3），小児でのエビデンス は少ない4）。
Pubmed で rhabdomyosarcoma を検索し，second-line therapy，refractory treat-ment の項目から本テーマに該当する記載のある適切な文献を選択した。
1） Van Winkle P, Angiolillo A, Krailo M, et al. Ifosfamide, carboplatin, and etoposide （ICE） re-induction chemotherapy in a large cohort of children and adolescents with recurrent/refrac-tory sarcoma: the Children’s Cancer Group （CCG） experience. Pediatr Blood Cancer 2005;
44: 338-47.（エビデンスレベル Ⅳa）
2） Wu HY, Snyder HM 3rd, Womer RB. Genitourinary rhabdomyosarcoma: which treatment, how much, and when? J Pediatr Urol 2009; 5: 501-6.（エビデンスレベル Ⅳb）
3） Klingebiel T, Pertl U, Hess CF, et al. Treatment of children with relapsed soft tissue sarco-背景・目的
解 説
検索式・参考とした二次資料
参考文献