未承認薬（⇒治験中に承認）: 国内企業
未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名 要望された医薬品 要望内容 ノバルティスファーマ株式会社要望番号 II-157 成分名バシリキシマブ ( 遺伝子組換え ) 静注用 ( 一般名 ) ( バシリキシマブ ( 遺伝子組換え )) シムレクト
... 7 た。本試験の主要な有効性評価項目である移植後 6 ヵ月間の効果不十分［生検で確認され た急性拒絶反応（ BPAR），死亡又は移植肝廃絶］の発現率は，本剤群がプラセボ群と比較 して低かったが，有意な差はみられなかった（ 44.1% vs. 52.8%，p=0.091）。本結果を HCV 特性ごとに評価した場合， HCV 陽性コホートでの BPAR の発現率は本剤群とプラセボ群 とで差はなかったが（ 39.1% vs. ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名要望された医薬品要望内容 グラクソ スミスクライン株式会社 要望番号 Ⅱ-113 成分名 ( 一般名 ) セフタジジム水和物 販売名モダシン静注用 0.5g 同静注用 1g 未承認薬 適応 外薬の分類 (
... Pneumococci に効果が弱く、NCCN ガイドラインでは category 2B とされ ている（他の薬剤は category 1 である）。アミノグリコシドを加えることは、 毒性が高くまた生存期間延長にさほど寄与しないことがいくつかのメタ- アナリシスで示されているため、血行動態が不安定な時に限り使用する。 ...
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要望番号 ;Ⅱ-221 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本神経学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 5 位 ( 全 8 要望中 ) 要望する医薬品
... １）富田 寛著「味覚障害の全貌」診断と治療社 , 2011.が上梓され、詳細が多 くの文献検索、研究結果から明らかにされている。システマティクレビューも ここから検索可能。 ＜海外における臨床試験等＞ １）該当なし ...
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未承認の医薬品又は適応の承認要望に関する意見募集について
... (6)追加すべき試験の種類とその実施方法案 現時点でのエビデンスレベルを考慮すると、可能であればプラ セボを対照とした比較試験を実施することが望ましいと思われ る。しかし、レノックス・ガストー症候群は国内患者数が約数 100 ～1000 名程度と希少な疾患であり、治験に登録可能な患者は 100 ～200 名程度に留まると思われることから、プラセボを設定した治 ...
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要望番号 ;Ⅱ-261 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本リウマチ学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 1 位 ( 全 4 要望中 ) 成分名 ( 一
... 40 ・ 抗 TNF 製剤および他の生物学的製剤と同様に、リツキシマブにおいても重篤な細菌 感染のリスク上昇が懸念される。リツキシマブ継続投与試験において、合計 9 回の 繰り返し治療が施行されているが、重篤な感染症の発現件数の増加はみとめられてい ない（カテゴリー A、D）。リツキシマブの投与により、血中 IgM, IgA, IgG の低下が 認められるが、 IgM ...
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未承認の医薬品又は適応の承認要望に関する意見募集について
... 国外での本剤の有効性及び安全性については、公知であると考え られる。また、本剤は、欧米のみでなく、南米、中東、アジア・ オセアニアでも発売されており、既に多くの民族に対する投与経 験もある。したがって、国内に本剤を導入する場合、日本人にお ける本剤の薬物動態が、外国人の薬物動態に類似していることを 確認できれば、てんかん重積状態患者（小児、成人）に対する検 ...
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1. 要望内容に関連する事項会社名未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 協和発酵キリン株式会社 要要望番号望成分名さ ( 一般名 ) れ販売名た未承認薬 適応外薬医薬品 の分類 ( 該当するものにチェックする ) 効能 効果 ( 要望された効能 効果について記載する ) Ⅱ-1
... 米国 Children’s Cancer Group（CCG）が 1970 年 前半に実施した CCG 903 試験及び 101/143 試 験の比較のまとめ。CCG903 試験においては、L- アスパラギナーゼをレジメンに加えていない。 CCG101/104 試験においては、寛解導入療法と して従来のビンクリスチン、プレドニゾンに加え、 L-アスパラギナーゼを筋注し、ＣＣＧ903 試験と比 ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項会武田薬品工業株式会社社 名 要望番号 III-4-16 成分名 ( 一般名 ) ランソプラゾール 販売名 タケプロン OD 錠 15 及びタケプロン OD 錠 30 タケプロンカプセル 15 及びタケプロンカプ
... ４）上述２）のように、米国におけるランソプラゾールの 1～11 歳児に対する承認用量は 体重換算ではなく、体重で層別した固定用量（体重 30 kg 以下：15 mg/回、30 kg 超： 30 mg/回）であり、12 歳以上は成人と同一用量である。本邦において 5 歳及び 11 歳の 体重の中央値は、それぞれ男で 18 kg、36 kg、女で 18 kg、37 kg とその差は約 2 倍と大 きい。一方、12 ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する学会見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名 要望され た医薬品 シンバイオ製薬株式会社要望番号成分名ベンダムスチン塩酸塩 ( 一般名 ) 販売名トレアキシン点滴静注用 100mg 未承認薬 2009 年 4 月以降に FDA 又は EMA で承認
... 相臨床試験が終了しており、承認申請 に向け、現在申請資料の準備段階にある旨、開発会社より報告を受けている。 3）既に承認されている再発・難治例の適応に関する有用性については、国内 においてデータの蓄積が充分にあること、安全性についても、既承認の用量の 範囲内であることから、実地診療での使用を制限する必要はないと考える。 ...
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要望番号 ;Ⅱ-8 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人優先順位 1 位 ( 全 1 要望中 ) 成分名 ( 一般名 ) 4 アミノピリジン (Dalf
... 用法・用量 成人に対し、本剤 10 mg 錠を 1 回 1 錠、1 日 2 回を経口投与する 備考 成人に対し、本剤 10 mg 錠を 1 回 1 錠、1 日 2 回を経口投与する。投与の間隔を約 12 時 間空けること（朝、夕に 1 錠ずつの服用）。 服用時には食事は避けることが望ましい。 独国 販売名（企業名） Fampyra 10mg prolonged-releasetablets ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項会エーザイ株式会社社 名 要望番号 Ⅲ-4-14 成分名 ( 一般名 ) ラベプラゾールナトリウム 販売名パリエット錠 5 mg 及びパリエット錠 10 mg 要望された医薬品 未承認薬 適 応外薬の分 類 (
... 小児におけるプロトンポンプインヒビター（PPI）、アモキシシリン水和物及びク ラリスロマイシンの3剤投与（不成功例に対しては、クラリスロマイシンをメトロ ニダゾールに変更した3剤投与）によるH. pyloriの一次除菌及び二次除菌は、2011 年の欧米におけるESPGHAN（European Society for Pediatric Gastroenterology, Hepatology, and ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名要望された医薬品要望内容現在の国内の開発状況 日本赤十字社 要望番号 Ⅱ-173 成 分 名 人免疫グロブリン ( 一般名 ) 日赤ポリグロビン N5% 静注 0.5g/10mL 日赤ポリグロビン N5%
... 血液型（ Rh、ABO、その他の血液型）不適合による高ビリルビン血症の治療 のためのガンマグロブリンの静脈注射により、交換輸血の必要性が軽減され る。 血清ビリルビンが急速に増加し血液型不適合がある場合、静注用ガンマグロブ リンを早い段階で投与することができる。薬理機構は、赤血球と免疫グロブリ ン中の外因性抗体との競合と考えられている。新生児で、静注用ガンマグロブ リンの副作用はまれである。 ...
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要望番号 ;Ⅱ 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望 者 ( 該当するものにチェックする ) 優先順位 学会 ( 学会名 ; 日本ペインクリニック学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 2 位 ( 全 4 要望中 )
... ア 既存の療法が国内にない イ 欧米等の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比 べて明らかに優れている ウ 欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医 療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できると 考えられる ...
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医薬品 医療機器の開発ステージと PMDA 審査関連業務 研究開発 非臨床試験 臨床試験 ( 治験 ) 承認申請 承認 市販 相談業務 薬事戦略相談対面助言 ( 治験相談 ) 審査 承認審査業務 再審査 再評価 GLP 調査 GCP 調査 信頼性保証業務 GPSP 調査 GMP/QMS 調査業務 基
... ・ 開発工程（ロードマップ）への助言や検証的試験プロトコルへの助言を行う相談を実 施する。 また、製薬企業等向けに、開発戦略相談を実施する。 ・ 関西支部も活用することにより、 バイオ医薬品、医療機器及び再生医療等製品等に 関する我が国の技術力を最大限に引き出し、 医療関連イノベーションを促進 する。 ・臨床から実用化への橋渡し機能についても、 日本医療研究開発機構と連携しつつ、 ...
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要望番号 ;Ⅱ-237 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本アレルギー学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 1 位 ( 全 1 要望中 ) 要望する医
... 息 に は 、 仕 事 が 喘 息 の 原 因 で あ る 職 業 性 喘 息 (occupational asthma)と職場で悪化する喘息 (Work-exacerbated asthma)が含まれる。就労 中の者が新たに喘息を発症した場合や症状が悪化した場合には、休職や転職を 勧める前に職業性喘息の診断を確定することが重要である。職業性喘息が疑わ ...
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要望番号 ;Ⅱ-183 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 要望者学会 ( 該当する ( 学会名 ; 日本感染症学会 ) ものにチェックする ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 1 位 ( 全 8 要望中 ) 要望する医薬品
... 3．要望内容に係る国内外の公表文献・成書等について （１）無作為化比較試験、薬物動態試験等に係る公表文献としての報告状況 ＜文献の検索方法（検索式や検索時期等）、検索結果、文献・成書等の選定理 由の概略等＞ ...
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Ⅲ-1-62 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会あ ( 学会名 ; ) 患者団体 患者団体名 ; ブデソニドの早期承認を求める IBD 患者会 ( 全国の IBD 患者会 27 団体北海道 IBD IBD ふく
... ブデソニド注腸（液）2mg/100mL はプラセボに比して有効であり全身性の 副作用はなかった。また別の試験では、ブデソニド 4mg/日までの用量で 2 週間投与した場合でも早朝血漿中コルチゾール濃度抑制作用は認められな かった。全ての試験ではないが複数の試験結果より、局所ブデソニドはプレ ドニゾロン注腸、メサラジン注腸および全身性ステロイドと同程度の有効性 を遠位大腸型の患者に対して示している。 ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名 株式会社ヤクルト本社要望番号 II-54 成分名オキサリプラチン ( 一般名 ) 要望された医薬品 要望内容 販売名 未承認薬 適応 外薬の分類 ( 該当するものにチェックする ) 効能 効果 ( 要望
... 132 例に対するフルオロピリミジン単独、フルオロピリミジン+シ スプラチン、フルオロピリミジン+オキサリプラチン、フルオロピ リミジン+イリノテカン、その他の治療について評価が行われてお り、奏効率、無増悪生存期間、全生存期間の全てにおいてフルオロ ピリミジン+オキサリプラチンの治療グループで良好な結果が得ら れている 要 望 -5) 。また、1 例報告ではあるが、FOLFOX による小腸癌 に対する治療が複数報告 要 望 -4 ① ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名要望された医薬品要望内容 バイオジェン アイデック ジャパン株式会社 要望番号 II -8 成分名 ( 一般名 ) 販売名 未承認薬 適応 外薬の分類 ( 該当するものにチェックする ) 効能 効果 (
... 剤の投与を中止すること。 本剤投与の再評価 歩行能力の低下が認められる場合、本剤の効 果を再評価するため、本剤の投与中止を考慮 すること（「本剤投与の開始と評価」の項参 照）。再評価には本剤の投与中止と歩行時間 テストを含めること。歩行改善の見込みがな い場合、本剤の投与を中止すること。 加国 販売名（企業名） FAMPYRA（ Biogen Idec 社） ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名要望された医薬品要望内容 グラクソ スミスクライン株式会社 要望番号 Ⅱ-24 成 分 名 アモキシシリン (AMPC) 水和物 クラブラン酸 ( 一般名 ) (CVA) カリウム オーグメンチン配合錠
... の患者 に有害事象が発現し（Oral 群 36%、IV 群 31%）、治療と関連する有害事象の発現 率は両群で同程度であった（Oral 群 16%、IV 群 15%）。IV 群より Oral 群で発現例 が多かった事象は、下痢または他の胃腸症状（Oral 群 26 例、IV 群 4 例）であり、 対照的に IV 群のみに発現した事象は、血管内カテーテルに関連する事象 11 例、 ...
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