期間中に約 80 の団体等（学会、患者団体、個人）からのべ 357
Ⅳ-77 未承認薬 適応外薬の要望 ( 募集対象 (1)(2)) ( 別添様式 1-1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本小児循環器学会, 日本川崎病学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 成分名メチルプ
... IVIG の併用と比 較して、KD 患者全例における冠動脈病変（CAL）の発生率を低下させなかった。 IVIG に対する不応性が予測された患者では、IVIG 初回投与と IVMP の併用治療 は、IVIG 単独治療に比べ、早期の解熱および CAL 発症率の低下を示した。いく ...
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要望番号 ;Ⅱ 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本脳腫瘍学会理事長渋井壮一郎 ( 国立がん研究センター脳脊髄腫瘍科 )) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人優先順位 1 位
... Friedman HS et al., Bevacizumab alone and in combination with irinotecan in recurrent glioblastoma. J Clin Oncol. 2009 Oct 1;27(28):4733-40. 再発膠芽腫に対する Bevacizumab 単独群・Bevacizumab + Irinotecan 群の効果検討 Bev 単剤 6ｍPFS ...
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Ⅲ-1-30 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本リンパ網内系学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ;) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 3 位 ( 全 3 要望中 ) 成 分 名 ( 一般
... の１報であった。 ＜海外における臨床試験等＞ １） Mossé YP et al. Safety and activity of crizotinib for paediatric patients with refractory solid tumours or anaplastic large-cell lymphoma: a Children's Oncology Group phase 1 ...
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要望番号 ;Ⅱ-24 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 特定非営利活動法人日本臨床腫瘍学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 8 位 ( 全 33 要望中
... 3．要望内容に係る国内外の公表文献・成書等について （１）無作為化比較試験、薬物動態試験等に係る公表文献としての報告状況 ＜文献の検索方法（検索式や検索時期等）、検索結果、文献・成書等の選定理 由の概略等＞ ...
7
Ⅲ-1-7 ( 別添様式 1) 未承認薬 適応外薬の要望 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本小児救急医学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 4 位 ( 全 4 要望中 ) 成 分 名 ( 一般名
... 3．要望内容に係る国内外の公表文献・成書等について （１）無作為化比較試験、薬物動態試験等に係る公表文献としての報告状況 ＜文献の検索方法（検索式や検索時期等）、検索結果、文献・成書等の選定理由の概略等 ＞ ...
8
Ⅲ-1-8 ( 別添様式 1) 未承認薬 適応外薬の要望 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本小児救急医学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 2 位 ( 全 4 要望中 ) 成 分 名 ( 一般名
... 多施設ランダム化二重盲検比較試験。重度心不全成人患者に対しての、 levosimendan（以 下、Levo；L 群 103 例）と dobutamine（以下、DOB；D 群 100 例）の効果比較。L 群 では、初期投与 Levo 24 µg/kg を 10 分かけて投与後、維持量として 0.1 µg/kg/分で 24 時 間持続投与。D 群では初期急速投与せず、5 µg/kg/分で 24 ...
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Ⅳ-13 未承認薬 適応外薬の要望 ( 募集対象 (1)(2)) ( 別添様式 1-1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本神経学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 成分名 ( 一般名 ) 販売名 Car
... 本剤は L-dopa/carbidopa 合剤の速放錠と徐放錠とを１カプセル内にいれ ることにより、Tmax は速放錠と同等で、かつ Cmax を５時間維持すること が可能となった画期的な薬剤である。本剤は現時点で wearing-off 現象の 標準治療となっている、L-dopa 合剤と COMT 阻害薬（entacapone ）との 併用よりも、 wearing-off ...
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Ⅲ-3-50 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本神経学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位位 ( 全要望中 ) 成 分 名 ( 一般名 ) 販 売 名
... 片頭痛の予防療法として成人に適用され る。片頭痛予防療法は、以下の状況の成人に 考慮する。適切な急性期治療に反応せず 1 か 月に 4 回以上の片頭痛発作を経験する患者、 日常生活を明らかに阻害する繰り返す発作 がある患者、徐々に片頭痛発作が増加する患 ...
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要望番号 ;Ⅱ-286 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 特定非営利活動法人日本臨床腫瘍学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 33 位 ( 全 33 要望
... ア 既存の療法が国内にない イ 欧米等の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比 べて明らかに優れている ウ 欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医 療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できると 考えられる ...
7
Ⅲ-1-74 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本血液学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位位 ( 全要望中 ) 成 分 名 ( 一般名 ) 販 売 名
... 2 の 4 回投与を 用いていた。有効性の基準は各論文でまちまちであったが、比較的近似した基準で評 価している報告を統合して解析すると、血小板数が 150,000/μL を超える完全寛解率は ...50,000～150,000/μL の部分寛解率は 24%（論文 16 報、計 284 例の解析）であり、血小板数が 50,000/μL を超える全体的な 寛解率は ...
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Ⅲ-3-24 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本循環器学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 1 位 ( 全 2 要望中 ) 成 分 名 ( 一般名
... 11）は、主に、独国、英国の施設で検討されたアセチルコリン負荷試験 の安全性を検討した臨床研究であり、連続 921 例での検討である。左冠動脈内 には 2,20,100,200μg のアセチルコリンを段階的に 3 分間で、右冠動脈内には 80μg ...
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要望番号 ;Ⅱ-266 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本リンパ網内系学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 3 位 ( 全 11 個要望中 ) 成分名
... CD20 の低い発現 強度や血管内に腫瘍量が多いため早くに抗体が消失することなどが原因で単 剤での有効性は限られていた。高用量投与や投与間隔を狭めて治療強度を増す ことで奏効率は向上したが、 CR 率は向上しなかった。そのためリツキシマブ 併用化学療法が開発された。またフルダラビン療法に併用するリツキシマブの ...
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Ⅲ-1-31 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本小児血液 がん学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 7 位 ( 全 9 要望中 ) 成 分 名 (
... ALCL 患者を対象としたクリゾチニブ の単群非盲検第 I/II 相試験」 対象症例数がごくわずかであるため、試験の実施は極めて困難であり、安全性 評価を主目的としたごく少数例の試験を行う。標準的な化学療法の後に再発・ 増悪を生じた小児期の ALCL 患者に対する米国における小児を対象とした第 I ...
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要望番号 ;Ⅱ-8 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人優先順位 1 位 ( 全 1 要望中 ) 成分名 ( 一般名 ) 4 アミノピリジン (Dalf
... MS の病型は再発寛解型多発性硬化症（RRMS）であり、 欧米でも日本でも患者の約 70%～90%が RRMS を呈する。RRMS は、比較 的安定した期間を経た後の突発的な神経学的増悪の発現を特徴とする。 RRMS 患者のうち約 70%が最終的に、再発を伴う場合と伴わない場合があ ...
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要望番号 ;Ⅱ-18 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項要望者学会 ( 該当するものにチェ ( 学会名 ; ) ックする ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人優先順位 2 位 ( 全 2 要望中 ) 要望する医薬品 成 分 名 ( 一般名 ) 販 売 名
... ア 既存の療法が国内にない イ 欧米等の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比 べて明らかに優れている ウ 欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医 療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できると 考えられる ...
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要望番号 ;Ⅱ-249 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本消化器病学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 1 位 ( 全 1 要望中 ) 要望する医薬
... 内 に 注 入 す る 内 視 鏡 的 硬 化 療 法 (EIS)な ど の 内 視 鏡 的 治 療 が 行 わ れ て い る。一方胃静瘤については、血行動態より大きく２種類に分類される、すだれ 状静脈を介して食道静脈瘤と連続するものと、食道静脈瘤との交通はなく孤立 性に存在するものである。前者は胃噴門部にできることが多く、硬化剤を食道 ...
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Ⅳ-48 未承認薬 適応外薬の要望 ( 募集対象 (1)(2)) ( 別添様式 1-1) 1. 要望内容に関連する事項 要望 者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 : 日本血液学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 成 分 名 ( 一般名 ) 販 売
... の Ida-FLAG 療法の副作用は中等度であり、この治療法の施行は可能であり、 再発 AML と 2 次性 AML には有効性が高いと判断された。しかし、CR 期間は 短く、寛解後療法の工夫が必要である。 5) Thiel A, Schetelig J, Pönisch W, et al. Mito-FLAG with Ara-C as bolus ...
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要望番号 ;Ⅱ-175 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本小児感染症学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 3 位 ( 全 6 要望中 ) 要望する医薬
... 本疾病では、呼吸器、消化器、皮膚の感染の頻度が高いとされ、乳幼児期 に発症するものが多い。 抗体不全を主徴とする免疫不全症は最も頻度が高い(原発性免疫不全症の 約 45%)とされているが、血清中の人免疫グロブリン G 値は感染防御能と相関 している。これら免疫不全症の患者では常に感染防御能が低下している状態 ...
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要望番号 ;Ⅱ 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望 者 ( 該当するものにチェックする ) 優先順位 学会 ( 学会名 ; 日本ペインクリニック学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 2 位 ( 全 4 要望中 )
... ア 既存の療法が国内にない イ 欧米等の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比 べて明らかに優れている ウ 欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医 療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できると 考えられる ...
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要望番号 ;Ⅱ-196 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 要望 者 ( 該当するものにチェックする ) 優先順位 学会 ( 学会名 ; 日本リンパ網内系学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 7 位 ( 全 11 要望中 ) 成分名
... HL の年間罹患数は 約 820～1,380 人／年と推計される。HL は病期が重要な予後予測因子であり、 限局早期に比し進行期の患者は予後不良で全体の 60%を占める。各病期におけ る初回治療に無効な再発・難治性 HL 患者で、ASCT に無効又は ASCT 未実施 ...
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