2 回未承認薬・適応外薬の開発要望について
未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名要望された医薬品要望内容 CSL ベーリング株式会社要望番号 Ⅱ-175 成分名 (10%) 人免疫グロブリン G ( 一般名 ) プリビジェン (Privigen) 販売名 未承認薬 適応 外薬の分類
... （上記に分類した根拠） 原発性免疫不全症候群は細菌やウイルスの排除に係る免疫系に生まれつ いて何らかの問題のある病気の総称である。 易感染性が主たる症状であり、 感染が反復または遷延化しやすい。このことより生活に支障を来す障害を残 す可能性があるだけでなく、重症化すると致死的となる危険もある疾患であ る。 ...
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要望番号 ;Ⅱ-73 医療上の必要性の高い未承認薬 適応外薬検討会議公知申請への該当性に係る報告書 クリンダマイシンリン酸エステル 顎骨周辺の蜂巣炎 顎炎の適応追加 1. 要望内容の概略について 要望され た医薬品 一般名 : クリンダマイシンリン酸エステル 販売名 : ダラシン S 注射液 300
... 日 2～4 回」との用法・用量は既承認の用法・用量と同一であり、敗血症等の 重症感染症に対して既に使用されていることから、安全性で懸念される点はないと考える。 顎骨周辺の蜂巣炎、顎炎を有する成人患者に対して CLDM 注射剤が筋肉内投与された報告 はないものの、静脈内投与時の有効性に基づき、PK-PD ...
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要望番号 ;Ⅱ-261 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本リウマチ学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 1 位 ( 全 4 要望中 ) 成分名 ( 一
... DMARDs の併 用も有効である。 DMARDs 治療が効果不十分な場合で、予後不良因子、及び/又は高度 の疾患活動性を有する例においては生物学的製剤の投与を考慮する（推奨レベル A）。 生物学的製剤投与に当たっては MTX（又は他の DMARDs）と併用することで、より 有効性が高くなることが、抗 TNF 製剤、アバタセプト、リツキシマブの臨床試験で確 ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名要望された医薬品要望内容現在の国内の開発状況 日本赤十字社 要望番号 Ⅱ-173 成 分 名 人免疫グロブリン ( 一般名 ) 日赤ポリグロビン N5% 静注 0.5g/10mL 日赤ポリグロビン N5%
... 行った。治療群が有意に交換輸血の適応例が少なかった。 ・ Dagogle T et al. High-dose intravenous immunoglobulin therapy for rhesus haemolytic disease. J Int Med Res 1995 ; 23 : 264-71. 9) Rh 血液型不適合の 45 例の早産児を含む新生児で、児は Rh ...
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未承認の医薬品又は適応の承認要望に関する意見募集について
... ２．医療上の有用性： （ウ）欧米における標準的療法 フェニトインの静注用製剤は、てんかん重積状態の治療において ジアゼパムの効果持続時間の短さを補い、他の治療薬で抑制後の 維持療法や他剤無効例に対する選択肢として用いられる有用な薬 剤である。また、脳外科手術及び頭部外傷時、発作リスクの高い ...
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未承認の医薬品又は適応の承認要望に関する意見募集について
... -mised, placebo- controlled study of vigabatrin as first-line treatment of infantile spasms. Epilepsia 1999; 40(11): 1627 -33. 40 例の点頭てんかん患児に 5 日間、vigabatrin 又はプラセボ を二重盲験下で投与し、 vigabatrin 群で 78%の患児でけいれん ...
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未承認の医薬品又は適応の承認要望に関する意見募集について
... 該当なし (5)(1)から(4)を踏まえたエビデンスレベルの総合的な評価 (1)はルフィナマイドが海外での承認に至った根拠とされた臨床 試験である。レノックス・ガストー症候群は希少疾患であること から高質なエビデンスは多くない。プラセボとの比較試験が行わ れ、適応取得に至っている薬剤は、海外においてもルフィナマイ ...
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未承認薬 適応外薬の要望に対する企業見解 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 会社名要望された医薬品要望内容 グラクソ スミスクライン株式会社 要望番号 Ⅱ-24 成 分 名 アモキシシリン (AMPC) 水和物 クラブラン酸 ( 一般名 ) (CVA) カリウム オーグメンチン配合錠
... ・成人では、CPFX＋AMPC/CVA（配合比率は未記載）が推奨される。ペニシリン アレルギーの患者には、NCCN（National Comprehensive Cancer network）ガイド ラインで CPFX＋CLDM が推奨されている。 ・外来治療マネジメントの重要な要素は、該当する患者の背景に精通した医療 ...
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要望番号 ;Ⅱ-18 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項要望者学会 ( 該当するものにチェ ( 学会名 ; ) ックする ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人優先順位 2 位 ( 全 2 要望中 ) 要望する医薬品 成 分 名 ( 一般名 ) 販 売 名
... 3．要望内容に係る国内外の公表文献・成書等について （１）無作為化比較試験、薬物動態試験等に係る公表文献としての報告状況 ＜文献の検索方法（検索式や検索時期等）、検索結果、文献・成書等の選定理 由の概略等＞ ...
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Ⅲ-1-62 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会あ ( 学会名 ; ) 患者団体 患者団体名 ; ブデソニドの早期承認を求める IBD 患者会 ( 全国の IBD 患者会 27 団体北海道 IBD IBD ふく
... ステロイド治療は、潰瘍性大腸炎治療の中心をなすものであるが、そ の高い有効性の反面、患者にとって「副作用」が心配されるところで ある。よって、ステロイドを内服・点滴以外の手段として、肛門から ステロイドを注入する「ステロネマ注腸」が用いられ、局所的に使う ことで、患部に直接、薬が作用し、副作用の軽減が図られている 。 ...
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要望番号 ;Ⅱ-8 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人優先順位 1 位 ( 全 1 要望中 ) 成分名 ( 一般名 ) 4 アミノピリジン (Dalf
... １）検索式： fampridine multiple sclerosis efficacy human、2005 年以降 ２）検索時期： pubMed による検索、2011 年 9 月 29 日実施 ３）検索結果：以下の文献 13 件 1. A phase 3 trial of extended release oral dalfampridine in multiple sclerosis. ...
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要望番号 ;Ⅱ 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本リンパ網内系学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 12 位 ( 全 12 要望中 )
... 7. Rodenhuis S et al., High-dose chemotherapy with hematopoietic stem-cell rescue for high-risk breast cancer. NEJM.2003;349:7-16. 原発性乳がん患者を対象として、FEC 療法群（フルオロウラシル、エピルビシン、シ ルロフォスファミド、６サイクル、n=443）と大量化学療法群（FEC ...
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Ⅳ-48 未承認薬 適応外薬の要望 ( 募集対象 (1)(2)) ( 別添様式 1-1) 1. 要望内容に関連する事項 要望 者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 : 日本血液学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 成 分 名 ( 一般名 ) 販 売
... Ara-C の投与方法を検討する比較試験であ る。 FLAG 療法は、FLD の前投与により Ara-C の活性体である Ara-CTP の白 血病細胞内濃度を高まり、抗白血病効果が増強することが作用機序とされてい る。ドイツにおいて再発・難治性 AML に対する標準的な Mito-FLAG 療法で は中等量（2g/m 2 /日）の ...
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Ⅲ-1-8 ( 別添様式 1) 未承認薬 適応外薬の要望 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本小児救急医学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 2 位 ( 全 4 要望中 ) 成 分 名 ( 一般名
... trial（文献５）について、患者の選択 の難しさがある。重度急性心不全の患者にはすでに様々な（ときにエビデンスでは示され て い な い ） 治 療 を な さ れ た 上 で あ る た め 、 こ れ ら の 治 療 の 影 響 も 受 け て い る 。 ま た 、 levosimendan ...
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Ⅲ-3-1 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本リンパ網内系学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 1 位 ( 全 2 要望中 ) 成 分 名 ( 一般
... 療法を開始したところ、IgM の低下と溶血の改善がみられ、輸血が不要になった。 ●Kana Ozawa, Tomoe Nemoto, Michihide Tokuhira, Tatsuki Tomikawa, Morihiko Sagawa, Reiko Watanabe, Shigehisa Mori ， Morihiro Higashi, Jun-ichi Tamaru, Masahiro ...73 ...
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Ⅳ-13 未承認薬 適応外薬の要望 ( 募集対象 (1)(2)) ( 別添様式 1-1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本神経学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 成分名 ( 一般名 ) 販売名 Car
... （上記の基準に該当すると考えた根拠） パーキンソン病においては、L-dopa とドパ脱炭酸酵素阻害薬（carbidopa または benserazide）の合剤（以下 L-dopa 合剤）が最も効果が高く副作用 が少ない、治療のスタンダードである。しかし、L-dopa 合剤の最大の欠点 は血中半減期が約１時間と短いことで、これにより、 ...
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要望番号 ;Ⅱ-266 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本リンパ網内系学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 3 位 ( 全 11 個要望中 ) 成分名
... び脾臓の計測、血球数と分画の検査）を行った。その後、 2 か月間の観察を行い、追 加の詳細な臨床的評価（上述と同様）を行い、骨髄生検および穿刺、胸部、腹部およ び骨盤部の CT 評価を行った。判定基準は、改訂 NCI-sponsored Working Group Guidelines を使用した。NCI-sponsored Working Group ...
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要望番号 ;Ⅱ-175 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 ) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本小児感染症学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 3 位 ( 全 6 要望中 ) 要望する医薬
... 分類不能型低ガンマグロブリン血症（ CVID）及びＸ連鎖（ブルトン型）無ガンマグロ ブリン血症（ XLA）の患者における、要望薬の薬物動態を評価した。 患者は 4 カ月以上要望薬の投与（中央値 444 ㎎/㎏、3～4 週間に一度）を行った。 IgG 血清濃度は投与前の 10.2g/ｌから投与後の ...
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未承認の医薬品又は適応の承認要望に関する意見募集について
... 国外での本剤の有効性及び安全性については、公知であると考え られる。また、本剤は、欧米のみでなく、南米、中東、アジア・ オセアニアでも発売されており、既に多くの民族に対する投与経 験もある。したがって、国内に本剤を導入する場合、日本人にお ける本剤の薬物動態が、外国人の薬物動態に類似していることを ...
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Ⅲ-3-24 未承認薬 適応外薬の要望 ( 別添様式 1) 1. 要望内容に関連する事項 要望者 ( 該当するものにチェックする ) 学会 ( 学会名 ; 日本循環器学会 ) 患者団体 ( 患者団体名 ; ) 個人 ( 氏名 ; ) 優先順位 1 位 ( 全 2 要望中 ) 成 分 名 ( 一般名
... （文献 12）は、仏国、独国等を含ヨーロッパ諸国および豪州の循環器施設で、 冠動脈インターベンションを受けた 343 例を対象に施行された臨床研究であ り、アセチルコリン、アデノシン投与に対する冠動脈の血管反応性の変化を、 カルシウム拮抗薬投与群、スタチン投与群、対照群で比較検討している。日本 とは投与量、投与法ともに異なるが、負荷試験自体による死亡例は無かったこ ...
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