Disclaimer: 本発表は演者の個人的見解を示すものであり所属する組織の公式な見解ではないことをご留意ください The contents of this presentation represent the view of this presenter only, and do not re

(1)

Pharmaceuticals and Medical Devices Agency

再生医療等製品の薬事開発における

制度と留意点について

2017/9/19 日台再生医療シンポジウム独立行政法人医薬品医療機器総合機構再生医療製品審査部審査専門員國枝章義 Akiyoshi KUNIEDA

Reviewer, Office of Cellular and Tissue-based Products, Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, Japan

Disclaimer: 本発表は演者の個人的見解を示すものであり、所属する組織の公式な見解ではないことをご留意ください。

The contents of this presentationrepresent the view of this presenter only, and do not represent the views and/or policies of the PMDA

(2)

2

本日の内容



医薬品医療機器総合機構の紹介



薬事法等の一部を改正する法律（平成25年法律

第84号）の概要



実用化に向けて

 先駆け審査指定制度

 人材交流事業・評価指標

 各種相談制度

(3)

3

本日の内容



医薬品医療機器総合機構の紹介



薬事法等の一部を改正する法律（平成25年法律

第84号）の概要



実用化に向けて

 先駆け審査指定制度

 人材交流事業・評価指標

 各種相談制度

(4)

4

(5)

5

厚生労働省とPMDA

PMDA：独立行政法人医薬品医療機器総合機構(Pharmaceuticals and Medical Devices

Agency)のこと。新霞が関ビルの主に６階から１９階にあり。

Ministry of Health, Labour & Welfare

厚生労働省

Pharmaceuticals & Medical Devices Agency

厚生労働省医薬・生活衛生局

医薬品医療機器総合機構（PMDA)

• 有効性及び安全性に関する科学的な審査

• 品質確保に関する調査（GMP調査等）

• 申請資料の信頼性の調査（GCP調査等）

薬事法に基づく医薬品・医療機器の

品質、有効性及び安全性の確保

・行政的判断

（承認、回収、販売停止、添付文書改訂等）

(6)

6

本日の内容



医薬品医療機器総合機構の紹介



薬事法等の一部を改正する法律（平成25年法律

第84号）の概要



実用化に向けて

 先駆け審査指定制度

 人材交流事業・評価指標

 各種相談制度

(7)

7

再生医療の実用化を促進する制度的枠組みのイメージ

再生医療を国民が迅速かつ安全に受けるための総合的な施策の推進に関する法律

【議員立法】平成25年5月10日公布・施行

再生医療の研究開発から実用化までの施策の総合的な推進を図る

再生医療等安全性確保法

【平成26年11月25日施行】

薬事法改正法（薬機法）

【平成26年11月25日施行】再生医療等の安全性の確保等を図るため、再生医療等の提供機関及び細胞培養加工施設についての基準を新たに設ける。再生医療の実用化に対応できるよう、再生医療等製品の特性を踏まえた承認・許可制度を新設するため、改正を行う。

臨床研究

自由診療

多くの製品を、より早く

安全な再生医療を迅速かつ円滑に

製造販売

再生医療等製品の特性に応じた早期承

認制度の導入

細胞培養加工について、医療機関か

ら企業への外部委託を可能に

患者への説明と同意、使用の対象者

に関する事項の記録・保存など市販後

の安全対策

再生医療等のリスクに応じた三段階の提供基準と計画の届出等の手続、細胞培養加工施設の基準と許可等の手続を定める

迅

速

性

安

全

性

(8)

8

改正の内容

再生医療等製品の特性を踏まえた規制の構築

(2) 均質でない再生医療等製品については、

有効性が推定され、安全性が確認されれ

ば、条件及び期限付きで特別に早期に承認できる

仕組みを導入する。

その場合、承認後に有効性・安全性を改めて検証する。

※

条件及び期限については、販売先を専門的な医師や設備を有する医療機関等に

限定する条件や、原則として７年を超えない範囲内の期限を想定。

※

期限内に使用成績に関する資料等を添付して、再度承認申請を行うことが必要。

【条件及び期限付承認制度の導入】



アンメット・メディカルニーズに対応した製品: 治験に登録できる

患者数

に制限がある

。



治験において

対照試験

で、治療上の有用性の

真の

エンドポイントを示

すことが困難な場合がある。



原材料の細胞が不均質

であることによる評価の困難さ。

再生医療等製品の特性

従来の医薬品規制をそのまま当てはめすぎることにより、

治験や審査が長期化するリスク

↑

(9)

9

治験

（有効性、安全性の確認）

承認

【従来の承認までの道筋】【再生医療等製品の早期の実用化に対応した承認制度】

_{※患者のアクセスをより早く！}

患者にリスクを説明し同意を得、市販後の安全対策を講じる。市販市販後に有効性、さらなる安全性を検証条件・期限を付して承認

臨床

研究

承認又は条件・期限付承認の失効市販引き続き市販

治験

（有効性の推定、安全性の確認）期限内に再度承認申請＜再生医療等製品に従来の承認制度を適用する場合の問題点＞人・動物の細胞や遺伝子を用いることから、不均質となるため、有効性を確認するためのデータの収集・評価に長時間を要する。・有効性については、一定数の限られた症例から、従来より短期間で有効性を推定。・安全性については、急性期の副作用等は短期間で評価を行うことが可能。

臨床

研究

再生医療等製品の条件・期限付承認制度の導入

(10)

Pharmaceuticals and Medical Devices Agency 10

日本での製造販売承認品目

ヒト（自己）表皮由来細胞シートジェイス

ヒト（自己）軟骨由来組織ジャック

Ref. Japan Tissue Engineering Co., Ltd. (J-TEC), HP

Indication:  Serious burns treatment  _{Wound after} removal of giant congenital melanocytic nevus Indication: Traumatic cartilage defects and osteochondritis dissecans

Container for tissues harvested

Kits for Serum separation

Kit A

Kits for sheet preparation and Media

Product Main Component

Product Subcomponent

Frozen myoblast cells

Kit B

ヒト（自己）骨格筋由来細胞シートハートシート

Indication:

Serious heart failure due to IHD ヒト（同種）骨髄由来間葉系幹細胞テムセル_HS注 http://www.jcrpharm.co.jp/news/ 20151126_3991 Indication: Steroid refractory acute GVHD Conditional & Time-limited approval Allogeneic 2016年9月適用拡大 2015年9月製造販売承認

(11)

11

承認年月日 2007年10月29日（2004年10月06日申請） 2004年10月6日治験終了届提出（2002年10月11日治験届提出）一般的名称ヒト自家移植組織販売名ジェイス製造販売業者株式会社ジャパン・ティッシュ・エンジニアリング形状、構造、成分、分量又は本質の概要本品は、患者自身の皮膚組織を採取し、分離した表皮細胞を培養し、シート状に形成して患者自身に使用する「自家培養表皮」である。本品は再構築された真皮に移植され、生着し上皮化することにより創を閉鎖する。効能、効果又は性状自家植皮のための恵皮面積が確保できない重篤な広範囲熱傷で、かつ、受傷面積として深達性Ⅱ度熱傷創及びⅢ度熱傷創の合計面積が体表面積の30%以上の熱傷を適応対象とする。本品はⅢ度熱傷創において、再構築された真皮に適用し、創を閉鎖することを目的とする。真皮の再構築は原則として同種皮膚移植による。深達性Ⅱ度熱傷創への使用は、Ⅲ度熱傷と深達性Ⅱ度熱傷が混在し、分けて治療することが困難な場合に限る。

ジェイス

承認年月日 2016年9月29日（2016年1月29日申請）効能、効果又は性状先天性巨大色素性母斑表皮細胞シートは先天性巨大色素性母斑を切除した後の創部に適用し、創を閉鎖することを目的とする。

(12)

12

承認年月日 2012年7月27日（2009年8月24日承認申請） 2007年03月9日治験終了届提出 (2004年4月12日治験届提出）一般的名称ヒト自家移植組織販売名ジャック製造販売業者株式会社ジャパン・ティッシュ・エンジニアリング形状、構造、成分、分量又は本質の概要本品は、患者から採取した健常な軟骨組織より分離した軟骨細胞を、アテロコラーゲンゲルに包埋して培養し、患者自身に適用する自家培養軟骨である。軟骨細胞を含むアテロコラーゲンゲルを欠損部に移植することにより、臨床症状を緩和する。効能、効果又は性状膝関節における外傷性軟骨欠損症又は離断性骨軟骨炎（変形性膝関節症を除く）の臨床症状の緩和。ただし、他に治療法がなく、かつ軟骨欠損面積が4 cm2以上の軟骨欠損部位に適用する場合に限る。

ジャック

(13)

テムセルHS注

中央社会保険医療協議会総会（第313回 H.27.11.18）資料 http://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000104129.html http://www.jcrpharm.co.jp/news /20151126_3991

(14)

ハートシート

中央社会保険医療協議会総会（第313回 H.27.11.18）資料 http://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000104129.html

(15)

再生医療等の開発の現状

①

人幹細胞臨床研究

(ヒト幹細胞指針による承認-since 2006)

診療

再生医療安全性確保法

薬機法

Cellular/Tissue based

Products

108 protocols approved

(as of November 2014)

４製品、

5承認（効能追加

を含む）

• ハートシート

• テムセル

HS注

• ジャック

• ジェイス

61治験計画をこれまでに確認

(N回含む。CT46計画、GT15計画)

(～April. 2017)

臨床研究・自由診療

_{製品の承認を目指すもの}

PMDAによる

確認・承認審査

厚生労働省の手続き

http://www.mhlw.go.jp/file/06-Seisakujouhou-10800000-Iseikyoku/0000150612.pdf

2017年5月末現在

120 臨床研究計画,

3559 治療計画

が厚労省に提出

(16)

Cell

therapy

Gene

総数 46 15 企業治験 27 9 医師主導治験 19 6

薬事戦略相談

相談実施件数

再生医療等の開発の現状

②

薬機法

7 13 32 46 66 20 28 66 48 58 6 5 38 13 16 0 20 40 60 80 100 120 140 160

FY2011 FY2012 FY2013 FY2014 FY2015

REGENERATIVE MEDICINE DRUG MEDICAL DEVICE

治験届出数

薬機法

2 1 1 4 4 11 3 3 1

FY2011 FY2012 FY2013 FY2014 FY2015 FY2016

Cell Therapy Gene Therapy

(17)

17

本日の内容



医薬品医療機器総合機構の紹介



薬事法等の一部を改正する法律（平成25年法律

第84号）の概要



実用化に向けて

 先駆け審査指定制度

 人材交流事業・評価指標

 各種相談制度

(18)

18

各規制当局の早期開発に向けた制度

Type

US

EU

日本

Orphan Priority review

Orphan designation Accelerated reviewOrphan designation Priority reviewOrphan designation Conditional Accelerated approval for

serious or life- threatening illnesses

Conditional MA

MA under exceptional circumstances

Conditional & Time-limited approval

Approval for oncology drug, Orphan drug

Priority Break through therapy & Fast track designation (Rolling submission)

PRIME

Pilot project on adaptive path (Rolling submission) SAKIGAKE Forerunner review assignment (Rolling submission)

RMAT

(19)

19

１．治療薬の画期性：原則として、既承認薬と異なる作用機序であること（既承認薬と同じ作用機序であっても開発対象とする疾患に適応するのは初めてであるものを含む。）２．対象疾患の重篤性：生命に重大な影響がある重篤な疾患又は根治療法がなく社会生活が困難な状態が継続している疾患であること。３．対象疾患に係る極めて高い有効性：既承認薬が存在しない又は既承認薬に比べて有効性の大幅な改善が期待できること。４．世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思（同時申請も含む。）

指定基準

指定制度の内容

③優先審査〔１２か月 → ６か月〕 ○ 総審査期間の目標を、６か月に。 ※場合によっては第Ⅲ相試験の結果の承認申請後の提出を認め、開発から承認までの期間を短縮 ②事前評価の充実〔実質的な審査の前倒し〕 ○ 事前評価を充実させ、英語資料の提出も認める。 ①優先相談〔２か月 → １か月〕 ○ 相談者との事前のやりとりを迅速に行い、資料提出から治験相談までの期間を短縮。 ④審査パートナー制度〔 PMDA版コンシェルジュ〕 ○ 審査、安全対策、品質管理、信頼性保証等承認までに必要な工程の総括管理を行う管理職をコンシェルジュとして設置。：承認取得までの期間の短縮に関するもの：その他開発促進に関する取組 ⑤製造販売後の安全対策充実〔再審査期間の延長〕 ○ 再審査期間の延長を含めた製造販売後の安全対策、海外への情報発信、学会との連携等の充実

先駆け審査指定制度

世界に先駆けて、革新的医薬品・医療機器・再生医療等製品を日本で早期に実用化す

べく、日本での開発を促進する「先駆け審査指定制度」を創設。

日本独自の指定の特典

(20)

20

先駆け審査指定制度の枠組み

非臨床試験臨床研究治験I/II 2 か月 12 か月

革新的医薬品等

の早期実用化

1 か月 6 か月 ③ 優先審査 ② 事前評価 ① 優先相談 ④審査パートナー制度

【通常の承認審査】

【先駆け指定】

治験相談第III相試験

承認審査

保険適用 _市販薬事戦略相談非臨床試験臨床研究 _治験I/II 治験_相談 _{第III相試験} 先駆け 指定

事前評価

承認審査

市販 ※ 場合によっては第III相試験の結果の製造販売承認申請後の提出を認める保険適用薬事戦略相談

(21)

21

品目名品目概要 CLS2702C/D （口腔粘膜由来食道細胞シート）患者自身の口腔粘膜から採取した上皮細胞を培養した細胞シートであり、食道がんにおける広範囲内視鏡的粘膜下層剥離術（ESD）後の狭窄の抑制及び再上皮化までの日数の短縮目的とするものである。東京女子医科大学の岡野光夫特任教授のシーズを元に、本大学と共同で（株）セルシードが開発を行っている。非自己iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞パーキンソン病患者にドパミン神経前駆細胞を移植し、分泌・補充されるドパミンによりパーキンソン病の神経症状の改善を目的とした、iPS細胞由来の細胞製品である。京都大学iPS細胞研究所の髙橋淳教授のシーズを元に、大日本住友製薬（株）と共同で開発を行っている。ヒト（同種）成人骨髄由来多能性前駆細胞急性期（発症後18～36時間）の脳梗塞の治療を目的とした、ドナーの骨髄から採取して増殖させた成人接着性幹細胞に由来する幹細胞製品である。海外において米国アサーシス社が開発を行っており本邦では（株）ヘリオスが臨床試験を実施している。

再生医療等製品の先駆け審査指定制度の対象品目

（平成２９年２月２８日指定）

(22)

22

品目名品目概要 STR01 （自家骨髄間葉系幹細胞）脊髄損傷に伴う神経症候や機能障害の改善を目的とする、患者自身の骨髄から採取した骨髄液から分離、培養した間葉系幹細胞であり、札幌医科大学・医学部附属フロンティア医学研究所・神経再生医療学部門・本望修教授のシーズを元に、本大学と共同でニプロ（株）が開発 G47△ (Growth-controlled oncolytic herpes simplex virus type 1)

悪性脳腫瘍（神経膠腫）への適応を目的とした、制限増殖型遺伝子組換え単純ヘルペスウイルス１型であり、東京大学・医科学研究所・先端がん治療分野・藤堂具紀教授のシーズを元に、藤堂教授と共同で第一三共（株）が開発 JRM-001 （自家心臓内幹細胞）小児先天性心疾患（機能的単心室症）患者に実施する外科的修復術後の心機能改善を目的とした、患者自身の心臓から採取した組織から分離、培養した心臓内幹細胞懸濁液であり、岡山大学病院・新医療研究開発センター再生医療部・王英正教授のシーズを元に、（株）日本再生医療が開発

再生医療等製品の先駆け審査指定制度の対象品目

（平成２８年２月１０日指定）

(23)

23

大阪大学大学院医学系研究科京都大学iPS細胞研究所国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所国立成育医療研究センター千葉大学大学院医学研究院北海道大学大学院医学研究科心筋シート、角膜シート、軟骨再生等 iPS細胞、血小板等脳梗塞脊髄損傷 ES 細胞加工細胞の品質評価

NIHS

人材交流

ガイドライン

の作成

細胞培養の

人材育成

医療機関大学・研究機関国立研究開発法人理化学研究所 iPS細胞、 ES細胞

人材交流事業（革新的医薬品・医療機器・再生医療製品実用化促進事業）

(24)

24



ヒト（自己）表皮（皮膚）再生に関する評価指標(案)



ヒト軟骨細胞又は体性幹細胞加工製品を用いた関節軟骨再生に関する評

価指標

(2016)



ヒト（同種）iPS（様）細胞加工製品を用いた関節軟骨再生に関する評価

指標

(2016)



鼻軟骨再生に関する評価指標

(2015)



同種iPS（様）細胞由来網膜色素上皮細胞に関する評価指標

(2014)



自己iPS細胞由来網膜色素上皮細胞に関する評価指標

(2013)



歯周組織治療用細胞シートに関する評価指標

(2011)



重症心不全細胞治療用細胞シートに関する評価指標

(2010)



角膜上皮細胞シートに関する評価指標

(2010)



角膜内皮細胞シートに関する評価指標

(2010)

開発製品の評価のためのガイドライン

(25)

25

日本における薬事開発に関する

相談について

(26)

26

品質

非臨床

臨床

承認申請

初回治験届(

30日調査)

相談・審査業務

治験相談等

RS戦略相談

審査

(27)

27

日本発の革新的な医薬品・医療機器の創出に向け、有望なシーズを持つ大学・研

究機関、ベンチャー企業を主な対象に、開発初期から必要な試験・治験に関する

指導・助言を実施するものとして、平成２３年７月１日より開始（確認申請を廃止）

※ 平成２５年１０月１日より、PMDA関西支部（大阪市）及びPMDA薬事戦略相談連携センター（神戸市）においても実施。

レギュラトリーサイエンス戦略相談

平成29年3月から薬事戦略相談の名称がレギュラトリーサイエンス戦略相談に変更になりました。 疑問点の例  基礎研究から実用化に向けて様々な課題があり、課題解決に向けたPMDAとの早期からの相談が重要  例えば、  品質のデータや毒性データ等を適切に実施していない場合、治験実施が出来なくなるというケース  品質、安全性、有効性の評価方法が確立していない場合、開発者等で検討した評価方法のまま治験等を実施しても、品質、安全性、有効性が十分に確保ができているか否かはっきりしないことから、承認審査が迅速に行えないケース実用化再生医療等製品基礎研究日本発のシーズ品質試験治験再生医療に用いるヒト・動物由来原料等や関する製造・品質管理、毒性試験法に関する疑問。初期段階での評価項目の決定や必要な試験デザインに疑問。着実な開発に向けては、このような疑問を放置せず、できるだけ早い段階から PMDAと相談し、確認しておくことが重要非臨床試験

(28)

28

(29)

29

再生医療等製品の初回治験計画届書の

調査（30日調査）重要ポイント例

●初回の治験計画届書の構成



届け出事項

形状・構造・成分・分量及び本質、製造方法、予定される効

能・効果又は性能、予定される用法・用量又は使用方法、

治験計画の概要など・・・



添付資料（当該治験の依頼を科学的に正当と判断した理

由、治験実施計画書、説明・同意文書、治験製品概要書な

ど・・・）

特に品質と安全性に関して共通するポイントは・・・

29

(30)

30

30日調査の重要ポイント例（品質＆安全性）

●原材料について



感染症伝搬の防止対策

• 使用される全ての生物由来成分の列挙

たとえば原材料となる細胞・組織、培地に含まれる成分、酵素、血

清など

• これら各成分は生物由来原料基準への適合性

が確認できるか。

たとえばドナー（ドナー動物）スクリーニング、ドナー動物の飼育管

理、細胞・組織の採取方法、病原体の不活化・除去、ウイルス否定

試験など。ウシ等由来成分については原産国や使用部位など。

重要な注意事項：これらは加工細胞等全般に共通すると考えら

れるものですが、必要事項は品目により異なります。

30

(31)

31

●中間・最終製品の品質について



品質管理方法



たとえば外観、細胞数、生細胞率、目的細胞/目的外細

胞の含有量、不純物等の目的外の物質に関する試験・

基準が設定されているなど、品質（性能や性質）が一定

範囲内に管理されることが確認できるか。



エンドトキシン試験、無菌試験、マイコプラズマ否定試

験、ウイルス否定試験など感染性物質に関する試験・

基準が設定され、品質上、一定の安全性が確保される

ことが確認できるか。

（注）品質管理は、最終製品を用いる試験、工程内での試験、特に不純物

など製造工程のバリデーションで担保することなども考えられ、製品に

より適切な管理方法が異なります。



最終製品の安定性

• 上記の性能や性質、安全性の基準を満たす品質を担

保する貯法、有効期限等が確認できるか。

30日調査の重要ポイント例（品質＆安全性）

つづき

31

(32)

32

●非臨床安全性について

製品により試験の要否は異なります。また、実施する試験

内容も製品特性などにより異なります。



製造工程由来の不純物の評価（最終製品に含まれる

不純物の種類や量について安全性評価）



造腫瘍性についての評価



製品特性、適用方法などを踏まえた一般毒性について

の評価（特に心血管系、中枢神経系、呼吸器系等の生

命維持に関わる機能への影響に留意）

30日調査の重要ポイント例（品質＆安全性）

つづき

32

(33)

33

承認申請までに・・・・

(34)

34

再生医療等製品の相談メニュー

① 事前面談

（再生医療等製品事前面談）

② 対面助言

対面助言を円滑に進める

ため、事前に相談項目の

整理等を行うもの。

データに基づき科学的な判

断を行うもの。相談内容毎に

複数の相談メニューがある。

開発における懸念事項、疑問点について当局と共有することが可能。

まずは、事前面談をご利用ください。

(35)

35

臨床



探索的治験

将来実施する治験の目標を設定（仮説を立

てる）ために実施される治験



検証的治験

事前に定められた仮説を評価するために計

画・実施される治験

臨床試験（治験）の位置付け

(36)

36

どんなデザインで評価するのか



比較対照の必要性・妥当性について



選択したエンドポイントによって異なる



もっとも良いのはランダム化比較臨床試験



できない場合は、評価したい製品を使用する被験者群にできるだけ近

づけた被験者群を対照群に設定する



単群試験の場合、閾値の妥当性が既存療法との位置付けから説明で

きることが必要



ランダム化と盲検化



ランダム化ができない



比較可能性が担保されない



患者選択の偏り等



盲検化ができない



評価における偏り等

(37)

37

申請前の相談メニュー



申請前相談



臨床試験成績は足りているか？



製造体制、品質管理方法は整っているか？



条件及び期限付承認後臨床試験等計画相談



市販後の有効性検証の計画に現実性があるか？

市販市販後に有効性、さらなる安全性を検証条件・期限を付して承認

臨床

研究

承認又は条件・期限付承認の失効引き続き市販

治験

（有効性の推定、安全性の確認）期限内に再度承認申請

37

(38)

38

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再生医療等製品の薬事開発における

制度と留意点について

本日の内容



医薬品医療機器総合機構の紹介



薬事法等の一部を改正する法律（平成25年法律

第84号）の概要



実用化に向けて

 先駆け審査指定制度

 人材交流事業・評価指標

 各種相談制度

本日の内容



医薬品医療機器総合機構の紹介



薬事法等の一部を改正する法律（平成25年法律

第84号）の概要



実用化に向けて

 先駆け審査指定制度

 人材交流事業・評価指標

 各種相談制度

厚生労働省とPMDA

PMDA：独立行政法人医薬品医療機器総合機構(Pharmaceuticals and Medical Devices

Agency)のこと。新霞が関ビルの主に６階から１９階にあり。

厚生労働省医薬・生活衛生局

医薬品医療機器総合機構（PMDA)

• 有効性及び安全性に関する科学的な審査

• 品質確保に関する調査（GMP調査等）

• 申請資料の信頼性の調査（GCP調査等）

薬事法に基づく医薬品・医療機器の

品質、有効性及び安全性の確保

・行政的判断

（承認、回収、販売停止、添付文書改訂等）

本日の内容



医薬品医療機器総合機構の紹介



薬事法等の一部を改正する法律（平成25年法律

第84号）の概要



実用化に向けて

 先駆け審査指定制度

 人材交流事業・評価指標

 各種相談制度

再生医療の実用化を促進する制度的枠組みのイメージ

再生医療を国民が迅速かつ安全に受けるための総合的な施策の推進に関する法律

【議員立法】 平成25年5月10日公布・施行

再生医療の研究開発から実用化までの施策の総合的な推進を図る

再生医療等安全性確保法

薬事法改正法（薬機法）

臨床研究

自由診療

多くの製品を、より早く

安全な再生医療を迅速かつ円滑に

製造販売

再生医療等製品の特性に応じた早期承

認制度の導入

細胞培養加工について、医療機関か

ら企業への外部委託を可能に

患者への説明と同意、使用の対象者

に関する事項の記録・保存など市販後

の安全対策

迅

速

性

安

全

性

改正の内容

再生医療等製品の特性を踏まえた規制の構築

(2) 均質でない再生医療等製品については、

有効性が推定され、安全性が確認されれ

ば、条件及び期限付きで特別に早期に承認できる

仕組みを導入する。

その場合、承認後に有効性・安全性を改めて検証する。

※

Disclaimer: 本発表は演者の個人的見解を示すものであり所属する組織の公式な見解ではないことをご留意ください The contents of this presentation represent the view of this presenter only, and do not re

【議員立法】平成25年5月10日公布・施行

_{※患者のアクセスをより早く！}

_{製品の承認を目指すもの}