平成28年12月期（第9期）第２四半期決算説明会

(1)

平成28年８月12日ラクオリア創薬株式会社

平成28年12月期（第９期）

第２四半期決算説明会

(2)

ご注意：本資料は、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には、投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料最終頁末尾の留意事項を必ずご参照ください。

2 平成28年12月期第２四半期決算

総括

(3)

平成28年12月期第２四半期の総括

 事業収益は617百万円を計上、通期予算達成（950百万円）に向けて計画通り

 提携先での米国における製造販売承認と欧州における製造販売承認申請によりマイルストーン収入の計上

 前期実施した希望退職者募集、従業員給与の減額改定及び経費削減により事業費用は790百万円、第２四半期累計の営業損失は173百万円

 外国為替相場の急激な円高により保有する外貨預金、外貨建て売掛金の為替換算により為替差損を第２四半期累計で130百万円を計上、当期純損失は241百万円

 探索研究プロジェクトは順調な進捗

 ３社とのイオンチャネルを標的とした共同研究は順調に進捗

 旭化成ファーマとの次ステージに向けた疼痛治療薬に関する共同研究契約締結

 神経障害性疼痛を主たる適応症としたTRPM8遮断薬プロジェクトは、開発候補

化合物の特性評価を継続実施

(4)

平成28年12月期第２四半期の総括

 自社開発・産学連携

 5-HT _2B 拮抗薬（RQ-00310941）下痢型過敏性腸症候群を目標適応症とする第Ⅰ相臨床試験を英国で継続実施

 マイケル・J・フォックス財団から5-HT ₄ 部分作動薬（RQ-00000010）の米国医師主導治験への助成金授与決定

 名古屋大学を中核にした『中部発の創薬シーズ』を世界に送り出すべく産学共同研究のさらなる推進

 提携先での順調な臨床試験（動物薬）

 Galliprant ^® （RQ-00000007/grapiprant）が米国FDAより動物薬製造販売承認取得、

今秋の発売に向けて準備

 Galliprant ^® （RQ-00000007/grapiprant）が欧州EMAに動物薬承認申請

 Entyce ^® （RQ-00000005/capromorelin）が米国FDAより動物薬製造販売承認取得、

来春の北米獣医学会に合わせ発売準備

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平成28年12月期第２四半期の総括

 提携先での順調な臨床試験（開発）

 RQ-4/tegoprazan（カリウムイオン競合型アシッドブロッカー）はＣＪヘルスケアが韓国で第Ⅲ相臨床試験を実施中、また、中国での臨床開発も準備中

 ジプラシドン（セロトニン5-HT _2A およびドパミンD ₂ 受容体拮抗薬）は、Meiji Seika ファルマで日本の第Ⅲ相臨床試験を実施中

 その他

 継続的な知的財産の強化：平成28年1月～現在までに６件の新規特許取得を発表

 平成28年度「新あいち創造研究開発補助金」の採択

 経済産業省（新連携支援事業）採択による初年度の助成金19百万円を受領

(6)

平成28年12月期第２四半期損益計算書

（単位：百万円）

決算ハイライト

 当第2四半期における事業収益はマイルストーン収入、共同研究による収入を計上

 事業費用は790百万円、内訳は事業原価117百万円、研究開発費406百万円、販管費265百万円、なお、事業原価は一部プログラムの事業収益に対する支払いロイヤルティー

 営業外費用（為替差損130百万円）、営業外収益（補助金19百万円、利息・金融商品評価益他48百万円）

増減増減率

事業収益 617 45 572 1271.1% マイルストーン収入

研究協力金

事業費用 790 993 △ 203 △ 20.4% 事業原価、研究開発費

販売管理費

営業損失（△） △ 173 △ 948 775 △ 81.8% 営業損失の圧縮

経常損失（△） △ 235 △ 897 662 △ 73.8% 為替差損

四半期純利益又は

四半期純損失（△） △ 241 △ 922 681 △ 73.9%

平成28年12月期第2四半期

（実績）

平成27年12月期第2四半期

（前年実績）

前年比

要因

(7)

平成28年12月期第２四半期貸借対照表

（単位：百万円）

（実績）（構成比）（実績）（構成比）

流動資産合計 2,470 53.9% 2,707 57.0% △ 237

現預金 1,143 25.0% 1,840 38.7% △ 697 事業資金

その他 1,326 29.0% 867 18.3% 459 売掛金、有価証券

固定資産 2,110 46.1% 2,044 43.0% 66

有形無形固定資産 252 5.5% 275 5.8% △ 23

投資その他 1,858 40.6% 1,768 37.2% 90 投資有価証券

資産合計 4,581 100.0% 4,752 100.0% △ 171

負債合計 432 9.4% 237 5.0% 195 買掛金、未払金他

純資産合計 4,149 90.6% 4,514 95.0% △ 365

負債・純資産合計 4,581 100.0% 4,752 100.0% △ 171

平成28年12月期

（当第2四半期末）

平成27年12月期

（前年度期末）増減要因

決算ハイライト

 現預貯金残高は平成27年12月末比で697百万円減少となりました。

 流動資産（その他）は売掛金（アラタナ社）514百万円、有価証券404百万円、投資（その他）は投資有価証券 1,843百万円

 負債は買掛金102百万円（支払いロイヤルティー）、未払金は234百万円（約定済み未決済の有価証券等）

(8)

平成28年12月期第２四半期キャッシュフロー

（単位：百万円）

平成28年12月期第２四半期

（実績）

平成27年12月期第２四半期

（前年実績）

増減要因

営業活動によるキャッシュ・フロー △ 671 △ 1,249 578 ^事業資金

投資活動によるキャッシュ・フロー △ 163 851 △ 1,014 有価証券の取得・償還等

財務活動によるキャッシュ・フロー 0 0 0

現金及び現金同等物に係る換算差額 △ 62 5 △ 67 ^為替差損

現金及び現金同等物の増減額 △ 897 △ 392 △ 505

現金及び現金同等物の期首残高 2,243 1,991 252

現金及び現金同等物の期末残高 1,345 1,598 △ 253

決算ハイライト

 営業活動による CF は税引前四半期純損失の圧縮（△ 237 百万円）、売上債権の増加（△ 441 百万円）、前払費用の増加（△ 100 百万円）、仕入債務の増加（ 102 百万円）によるもの

 投資活動による CF は有価証券の取得・償還等によって、△ 163 百万円

 現金及び現金同等物の期末残高は 1,345 百万円（現金及び預金 1,143 百万円 - ３ヶ月超の定期預金 102 百万円＋有価証券 404 百万円 - 約定済み未決済有価証券 100 百万円）

 現金及び預金 (1,143 百万円）のほか、換金可能な有価証券（ 404 百万円）、投資有価証券（ 1,843 百万円）と売

掛債権（ 514 百万円）、買掛金（△ 102 百万円）を考慮したものが現状のキャッシュフロー

(9)

主な研究開発ポートフォリオの状況

(10)

イオンチャネル創薬（当社の実績）

 探索研究段階における共同研究

• 当社のイオンチャネルに関するHTS技術および創薬研究全般に関する独自の技術ノウハウと提携先の創薬研究開発におけるノウハウとを合わせた新薬創出に向けての共同の取り組み

会社名締結日内容

ＥＡファーマ株式会社平成24年10月消化器領域における特定のイオンチャネルを標的とした共同研究

旭化成ファーマ株式会社平成28年１月疼痛領域における特定のイオンチャネルを標的とした共同研究

XuanZhu Pharma Co., Ltd 平成27年12月疼痛領域における特定のイオンチャネルを標的とした共同研究

共同研究範囲

創薬標的

分子の探索評価系の構築リード化合物探索

リード化合物最適化

開発化合物

決定前臨床試験

契約一時金、開発・承認・販売に応じたマイルストーン収益と販売後のロイヤリティー

複数の製薬企業と共同研究契約を締結

決算説明会開催日現在

(11)

主な研究開発ポートフォリオの状況 - 導出候補プログラムとステージ

疼痛

消化器疾患 ▲ 5-HT ₄ 部分作動薬

（RQ-00000010）

▲ 5-HT 2B 拮抗薬

（RQ-00310941）

▲ モチリン受容体作動薬

（RQ-00201894）

▲ カリウムイオン競合型アシッドブロッカー (P-CAB)

（RQ-00000774）

▲ 選択的ナトリウムチャネル遮断薬

探索前臨床フェーズ 1

（第1相）

フェーズ 2

（第2相）

フェーズ３

（第3相）

▲ TRPM8遮断薬

（RQ-00434739）

コアプログラム

▲ グレリン受容体作動薬

（RQ-00433412）

カリウムイオン競合型アシッドブロッカー ▲

（P-CAB）

（RQ-00000004）

決算説明会開催日現在

(12)

パイプラインの状況

- コアプログラム：ヒト領域

消化器疾患領域

• カリウムイオン競合型アシッドブロッカー：P-CAB（RQ-00000004）は、第Ⅰ相臨床試験治験総括報告書の作成完了

• ^5-HT

₄

部分作動薬（RQ-00000010）は、グローバルでの第Ⅱ相臨床試験の実施を検討中

• ^5-HT

_2B

拮抗薬（RQ-00310941）は、前臨床試験を終了し、2015年7月に英国でのグローバル第Ⅰ相臨床試験を開始

• モチリン受容体作動薬（RQ-00201894）は、第Ｉ相臨床試験に必要な前臨床試験が終了

• グレリン受容体作動薬（RQ-00433412）は、前臨床試験の準備中疼痛領域

• TRPM8遮断薬（RQ-00434739）は、前臨床段階へ移行し、選択的ナトリウムチャネル遮断薬は候補化合物を探索中

決算説明会開催日現在

プロジェクト化合物主適応症探索前臨床試験

臨床試験

申請承認販売導出先実施地域

疾患第Ⅰ相第Ⅱ相第Ⅲ相領域

P-CAB RQ-

00000004

胃食道逆流症

－米国/

日本

消化器疾患

5-HT

₄

部分作動薬

RQ- 00000010

胃不全麻痺機能性胃腸症

慢性便秘

－英国

5-HT

_2B

拮抗薬

RQ- 00310941

下痢型過敏性

腸症候群

－英国

モチリン受容体作動薬

RQ- 00201894

胃不全麻痺機能性胃腸症術後イレウス

－日本

グレリン受容体作動薬

RQ- 00433412

癌に伴う食欲不振/

悪液質症候群

－日本

TRPM8 遮断薬

RQ- 00434739

神経障害性疼痛

（化学療法起因性冷アロディニア）

－日本

疼痛

選択的ﾅﾄﾘｳﾑﾁｬﾈﾙ遮断薬

－炎症性・神経

障害性疼痛－日本

第Ⅰ相試験の結果解析終了

第Ⅱ相試験検討中

第 I 相試験実施中

前臨床試験終了

前臨床試験準備中

探索中

前臨床試験準備開始

(13)

充実した消化管疾患のポートフォリオ

胃酸分泌抑制

– カリウムイオン競合型アシッドブロッカー

（ P-CAB ）

（ RQ-00000004 ）空腹期消化管運動正常化

– モチリン受容体作動薬

（ RQ-00201894 ）

内臓痛の改善及び消化管運動正常化 – セロトニン受容体

5-HT ^2B 拮抗薬

（ RQ-00310941 ）

消化管運動亢進 – セロトニン受容体

5-HT ⁴ 部分作動薬

（ RQ-00000010 ）食欲及び消化管運動亢進

– グレリン受容体作動薬

（ RQ-00000005 ）

（ RQ-00433412 ）

(14)

カリウムイオン競合型アシッドブロッカー P-CAB（RQ-00000004/tegoprazan）

対象疾患胃食道逆流症、消化性潰瘍など

特徴既存のプロトンポンプ阻害薬（PPI）より速く強力に胃酸分泌を抑制

開発状況第Ⅲ相臨床試験実施中（韓国）

第Ⅰ相臨床試験終了（米国、日本）

導出状況 CJヘルスケアに韓国／東アジア／東南アジア地域の権利導出済み

CJヘルスケアがLuoxin Pharmaと中国における独占的コラボレーション契約を締結

開発状況

平成25年 3月米国における物質特許特許査定平成25年10月米国における用途特許特許査定

平成27年 5月 CJヘルスケアが韓国における第Ⅲ相臨床試験開始平成27年 6月日本における新規用途特許特許査定

平成27年 7月当社にて日本における第Ⅰ相臨床試験終了

平成28年 1月医薬品国際一般名称として「tegoprazan（テゴプラザン）」を取得

競合既存薬の世界的市場規模は約2兆円（平成21年）

国内ＰＰＩ市場が成長中のなか、ＰＰＩ適応症のマーケットシェア奪回を狙う

(15)

• カリウムイオン競合型アシッドブロッカー（P-CAB)は、胃酸分泌の最終段階を担う

「プロトンポンプ」においてカリウムイオンを競合的に阻害

• 胃食道逆流症の第一選択薬であるプロトンポンプ阻害薬（PPI）とは異なるメカニズムを持つ

→ PPIと比べて、より速やかに、より強力に、かつ持続的に胃酸分泌を抑制

H ^＋

K ^＋ Resting

Activate Blood

(pH 7.4)

Cytosol (pH 7.1)

Secretory site (pH <2.0)

Parietal cell

PPI PPI PPI ^＋

Sulfenamide ^＋

S-S-Sulfenamide

P-CAB P-CAB

カリウムイオン競合型アシッドブロッカー

P-CAB（RQ-00000004/tegoprazan）

(16)

5-HT ₄ 部分作動薬（RQ-00000010）

対象疾患胃不全麻痺、機能性胃腸症、慢性便秘

特徴既存の5-HT ₄ 作動薬より強い薬効と高い安全性が期待される開発状況第Ⅰ相臨床試験終了（英国）

導出状況 CJヘルスケアに韓国他地域の権利導出済み

日本市場で年間212億円（平成23年）の売上を持つモサプリドより強い薬効と高い安全性が期待される

開発状況

平成25年 5月当社にて第Ⅰ相臨床試験終了（英国）

平成26年 5月米国ヴァージニア・コモンウェルス大学とパーキンソン病患者を対象とした医師主導臨床試験に関する共同研究契約を締結

平成28年 4月米国ヴァージニア・コモンウェルス大学がパーキンソン病患者を対象とした医師主導

臨床試験に対して、マイケル・J・フォックス財団パーキンソン病研究機関より、３年

間で総額86万8,000ドルの研究助成金を受けることが決定

(17)

事業の進捗状況

5-HT _2B 拮抗薬/モチリン受容体作動薬

主なトピックス

 ^5-HT 2B 拮抗薬（RQ-00310941）第Ⅰ相臨床試験を開始

5-HT _2B 受容体は消化管の運動や知覚に関与しています。高い活性と選択性を持つ5-HT _2B 拮抗薬である本化合物は、機能性消化管障害の中でも注目度の高い下痢型過敏性腸症候群（IBS）の有効な治療薬として期待されます。

前臨床試験（in vivo薬効薬理試験、薬物動態試験、毒性試験（GLP基準）、安全性薬理試

（GLP基準）の結果を評価し、臨床ステージに進めることが可能と判断し、平成２７年７月より第Ⅰ相臨床試験を開始しております。

 モチリン受容体作動薬（RQ-00201894）前臨床開発終了

消化管ホルモンであるモチリンは、消化管機能の恒常性維持に重要な役割を担っています。

高い活性と選択性を持つ本化合物は、胃不全麻痺、機能性胃腸症、術後イレウス等の未充足の医療ニーズに応える新薬となることが期待されます。

第Ⅰ相臨床試験実施に必要な前臨床試験（in vivo薬効薬理試験、薬物動態試験、毒性試

験（GLP基準）、安全性薬理試験（GLP基準））が終了し、さらなる開発に問題になるような知

見はなく、臨床ステージに進めるか、開発段階早期における導出を検討中です。

(18)

18 導出済みポートフォリオの状況

(19)

世界6カ国10社14件の

ライセンス契約・共同研究契約を達成

H. Lundbeck A/S（デンマーク）

（契約により非開示）

Shire AG(スイス）

グレリン受容体作動薬

CJヘルスケア（韓国）

カリウムイオン競合型アシッドブロッカー： P-CAB 5-HT

₄

部分作動薬

Aratana Therapeutics, Inc.(アメリカ) EP4拮抗薬、グレリン受容体作動薬

旭化成ファーマ（日本）

特定のイオンチャネル Meiji Seikaファルマ（日本）

ジブラシドン

EAファーマ※（日本）

特定のイオンチャネル AskAt（日本）

EP4拮抗薬、COX-2阻害薬、5-HT

₄

部分作動薬(アルツハイマー) 丸石製薬（日本）

EP4拮抗薬

XuanZhu Pharma Co., Ltd （中国）

特定のイオンチャネル

主なライセンス契約・共同研究契約

(20)

主な契約締結済み研究開発ポートフォリオの状況

プログラム化合物コード導出先権利

EP4拮抗薬 RQ-00000007

（grapiprant）

丸石製薬日本、韓国、中国、台湾

（注射剤）

Aratana Therapeutics Inc. 全世界

（動物薬）

P-CAB

RQ-00000004

（tegoprazan）

RQ-00000774

CJヘルスケア韓国、中国、台湾、

東南アジアグレリン受容体作動薬 RQ-00000005

（capromorelin） Aratana Therapeutics Inc. 全世界

（動物薬）

ジプラシドン RQ-00000003 Meiji Seika ファルマ日本

5-HT

4

部分作動薬 RQ-00000010 CJヘルスケア韓国、中国、台湾、インド、

東南アジア

プログラム共同研究先想定疾患領域

特定のイオンチャネル

EA ファーマ株式会社（※）消化器系疾患領域

旭化成ファーマ株式会社疼痛領域

XuanZhu Pharma Co., Ltd 疼痛領域

共同研究

導出

※平成28年４月１日にエーザイ株式会社が消化器疾患領域事業を分割し、味の素製薬株式会社を承継会社とするEAファーマ株式会社となっております。

決算説明会開催日現在

(21)

 ジプラシドン（RQ-00000003）は、平成27年３月に第Ⅲ相臨床試験（国内）開始

 カリウムイオン競合型アシッドブロッカー：P-CAB（RQ-00000004/tegoprazan）は、平成27年５月に第III相臨床試験を開始

 ^5-HT ₄ 部分作動薬（RQ-00000010）は、第Ⅰ相臨床試験（韓国）開始に向け支援を継続

 EP4拮抗薬（RQ-00000007/grapiprant）は、丸石社による開発戦略及び計画策定を引き続き支援

プロジェクト化合物主適応症

^探索・

前臨床

臨床試験申請承認販売導出先契約地域

第Ⅰ相第Ⅱ相第Ⅲ相

ジプラシドン RQ-00000003 統合失調症

双極性障害

Meiji Seika

ファルマ日本

P-CAB

RQ-00000004

（tegoprazan）

胃食道逆流症 CJヘルスケア

韓国・中国・

台湾・東南アジア

RQ-00000774 日本

5-HT

₄

部分作動薬 RQ-00000010 胃不全麻痺

機能性胃腸症 CJヘルスケア

^{韓国、中国、台湾、}_{インド、東アジア}

EP4拮抗薬 RQ-00000007

（grapiprant）

慢性炎症性疼

痛、急性痛等丸石製薬

日本、中国、

韓国、台湾

（注射剤）

パイプラインの状況（ヒト領域）

第Ⅲ相開始

（平成27年3月）

第Ⅰ相準備中計画中

第Ⅲ相開始

（韓国）

（平成27年5月）

計画中

決算説明会開催日現在

(22)

パイプラインの状況（動物薬）

プロジェクト化合物主適応症探索研究～

前臨床試験

臨床試験

上市導出先契約地域

用量探索大規模グレリン受容体

作動薬

RQ-00000005

（capromorelin）

体重減少、

食欲不振

Aratana Therapeutics

全世界

（動物薬）

EP4拮抗薬 RQ-00000007

（grapiprant）変形性関節症

 EP4拮抗薬（Galliprant ^® ）及びグレリン受容体作動薬（Entyce ^® ）については、ヒトのみならずペット動物の医薬品として開発・販売できるよう、引き続き導出先企業と連携して支援を続けてまいります。

 ^Galliprant ^® は、ライセンス先であるアラタナ社が平成28年３月に動物薬として、米国において製造販売承認を取得し、平成28年秋に発売を見込んでおります。また、平成28年２月に動物薬として、欧州承認申請を行っております。本申請により、当社は、アラタナ社からマイルストーン達成に伴う一時金受領が確定しました。なお、平成28年4月にアラタナ社は、エランコ社との戦略的提携を発表。

 ^Entyce ^® は、ライセンス先であるアラタナ社が平成28年５月に動物薬として、米国において製造販売承認を取得し、平成 29 年２月に開催される北米獣医学会議（ NAVC ： North American Veterinary Conference）に合わせて販売開始を予定しています。

製造販売承認取得（米国）

承認申請（欧州）

決算説明会開催日現在

(23)

今期の業績計画及び今後の業績目標

(24)

今期の業績予想と今後の業績目標（概要）

【非連結】

（単位；百万円）

平成28年12月期

（第２四半期実績）

平成28年12月期

（計画）当期

平成29年12月期

（目標）

平成30年12月期

（目標）

事業収益 617 950 1,100 1,200

事業費用 790 1,769 1,703 1,328

営業利益 △173 △819 △603 △128

経常利益 △235 △823 △604 △130

当期純利益 △241 △832 △610 △136

新規プログラムのライセンスアウトによる契約一時金獲得

各年度の主なアクションプラン ^{安定収益の} _実現化へ

権利地域の拡大および適応症拡大等による契約一時金獲得

導出プログラムの開発ステージ進展によるマイルストーン収入獲得共同研究契約締結による契約一時金および研究協力金獲得

ロイヤリティ収入の獲得産学官連携による「攻め」の研究開発費の投資

収益費用

費用対効果の高い設備投資

(25)

収益計画の内訳

1.45

9.50

11.00

12.00 億円 2億円 4億円 6億円 8億円 10億円 12億円 14億円

平成27年12月期(実績) 平成28年12月期(計画) 平成29年12月期(目標) 平成30年12月期(目標)

ロイヤリティマイルストーン研究協力金契約一時金

導出先製品上市化研究開発フェーズ

平成28年度は、マイルストーン収益の獲得を

平成29年度からは製品上市化に伴うロイヤリティで安定収益源の確保を目指す

(26)

事業費用の概要

【非連結】

（単位；百万円）

平成27年12月期

（実績）

平成28年12月期

（計画）

平成29年12月期

（目標）

平成30年12月期

（目標）

事業費用 2,010 1,769 1,703 1,328

（内）人件費 766 568 551 552

（内）研究開発費 577 435 492 265

（内）支払ﾛｲﾔﾘﾃｨ 0 195 133 38

（内）管理統制費 280 264 207 206

（内）施設関連費 189 162 164 161

（内）その他 198 145 156 106

人件費：希望退職実施に伴う削減効果

研究開発費：第Ⅰ相臨床試験（RQ-941）及び探索分野における産学共同研究支払ﾛｲﾔﾘﾃｨ：ﾏｲﾙｽﾄｰﾝ収入に伴うスポット的な費用発生

平成28年 12月期

研究開発費：第Ⅰ相臨床試験（RQ-941）及び探索分野における産学共同研究

支払ﾛｲﾔﾘﾃｨ：ﾏｲﾙｽﾄｰﾝ収入伴うスポット的な費用発生及びﾛｲﾔﾘﾃｨ収入伴う費用発生

平成29年 12月期

研究開発費：探索分野における産学共同研究支払ﾛｲﾔﾘﾃｨ：ﾛｲﾔﾘﾃｨ収入伴う費用発生

平成30年

12月期

(27)

事業費用の推移

平成30年12月期には、年間事業経費１２億円代の創薬集団を目指し次の事業フェーズで黒字化を目指す

18.64

14.56

13.94 12.90 1.46

1.18 1.76

1.95 1.33

0.38 20.10

17.69

17.03 13.28 7.66

5.68 5.51

5.77 5.52

4.35

4.92

2.65 億円 2億円 4億円 6億円 8億円

億円 6億円 12億円 18億円 24億円

平成27年12月期(実績) 平成28年12月期(計画) 平成29年12月期(目標) 平成30年12月期(目標)

人件費

・研究開発費（折線）事

業費用

・開発費

・支払ロイヤリテ

ィ（積上）

事業費用(開発費・支払ロイヤリティ除く) 開発費支払ロイヤリティ人件費研究開発費

希望退職の実施臨床試験終了/開始

臨床試験臨床試験終了固定費削減効果

の継続

(28)

過去8期/将来3期における損益

事業モデルの蓋然性の証明/更なるアップサイドの追求/株主価値の向上へ

▲ 4,000

▲ 3,000

▲ 2,000

▲ 1,000 0 1,000 2,000 3,000 4,000

2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018

事業収益事業費用当期純損益

第1期第2期第3期第4期第5期第6期第7期第8期第9期第10期第11期

平成20年12月平成21年12月平成22年12月平成23年12月平成24年12月平成25年12月平成26年12月平成27年12月平成28年12月平成29年12月平成30年12月

2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018

事業収益 0 0 1,186 684 28 228 153 145 950 1,100 1,200

事業費用 2,886 2,678 2,532 2,600 2,665 2,366 2,337 2,010 1,769 1,703 1,328 当期純損益 ▲ 2,899 ▲ 2,642 ▲ 1,307 ▲ 1,916 ▲ 2,905 ▲ 1,108 ▲ 638 ▲ 1,854 ▲ 832 ▲ 610 ▲ 136

（単位：百万円）

損益分岐点

(29)

資金調達戦略

市場から理解を得られる株主価値向上に根ざした明確なEquity Storyを持った資金調達戦略の提示と実行

基本方針

• 昨年度からの事業費用圧縮効果もあり、各年度の期末資金残高は35億円前後を維持

• 原則として、運転資金は事業収益からの資金収入と事業費用圧縮効果により調達

• 余剰資金は創薬加速化のため、探索研究費と既存プログラム価値向上のため、研究開発費用に充当し、早期収益化を目指す

• 市場から理解を得られる株主価値向上に根ざした/明確なEquity storyを持った資金調達戦略の提示と実行

実績/予想（現預金、投資有価証券等）

• 平成27年度末の資金残高実績（約43億円）

• 平成28年度末の資金残高予想（約33-35億円）

資金調達方法

• 公募増資（国内外）

• 第三者割当増資

• 新たな資金調達手法の検討（プロジェクト毎のファイナンス等）

• 保有資産の有効利用（PETX株式の売却検討：残株式数：103,088株)

(30)

知的財産の強化（H28年第1四半期～）

日付対象地域内容

H28.7.25 選択的ナトリウムチャネル遮断薬中国物質特許 H28.7.7 選択的ナトリウムチャネル遮断薬欧州物質特許 H28.5.25 カリウムイオン競合型アシッドブロッカー日本用途特許 H28.4.20 5-HT _2B 拮抗薬韓国物質特許 H28.2.18 カリウムイオン競合型アシッドブロッカー韓国用途特許 H28.2.17 Ｔ型カルシウムチャネル

電位依存性ナトリウムチャネル遮断薬韓国物質特許

(31)

株主価値向上に向けた取り組み

平成28年度の取り組み ➀

 収益の柱となるプログラム導出提携先とのアライアンスマネジメント強化による早期収益化の実現

 アラタナ社の動物薬（RQ-5：グレリン受容体作動薬、RQ-7：EP4拮抗薬)の欧米における上市に向けての積極的なサポート

 現在進行中のCJヘルスケア（RQ-4/tegoprazan （カリウムイオン競合型アシッドブロッカー））による第Ⅲ相臨床試験と申請に向けての積極的なサポート

 現在進行中のMeiji Seika ファルマ（ジプラシドン）の第Ⅲ相臨床試験と申請に向けての積極的なサポート

 アカデミア（名古屋大学）との産学連携/ビジネスパートナーとの共同研究の更なる強化推進による魅力ある創薬の加速化と開発候補品の創製

 継続的な名古屋大学と具体的な研究テーマによる共同研究の推進と公的資金の獲得

 EAファーマ/旭化成ファーマ/XuanZhu Pharma Co., Ltdとの共同研究の推進と化合物開発ステージのアップ

 イオンチャネル創薬を中心とした新たな共同研究先との提携

(32)

 消化器疾患プログラムの自社開発による開発ステージのアップとその価値の向上、プログラム導出による一時金収入の獲得

 RQ-4/tegoprazan（カリウムイオン競合型アシッドブロッカー）の日本権利の導出

 ^5-HT ⁴ 部分作動薬(RQ-10)のVCUとの医師主導治験の推進とGlobal戦略の策定と実行

 ^５-HT ^２B 拮抗薬の自社による開発の推進による導出価値の向上とプログラムの導出

 開発段階早期におけるモチリン受容体作動薬の導出

 グレリン受容体作動薬/TRPM8遮断薬の前臨床試験の検討と開始

 消化器疾患領域ポートフォリオの中国展開の推進

 安定収入獲得まで資金調達の検討と実行と経営の安定化

 各年度末での資金残高35億円の維持

 株主に十分配慮した資金調達手法による資金調達の実行

 知的財産戦略による収益の源泉である特許の強化

 収益につながる知的財産戦略の実行

平成28年度の取り組み ②

株主価値向上に向けた取り組み

(33)

産学連携について

(34)

産学連携におけるラクオリアのミッション

• ^{ラクオリアのビジョン}

私たちは創薬を通じて健康と幸せに貢献し、人々の心に陽をもたらします

• 名古屋大学（アカデミア）保有の基礎と臨床の技術および知見に立脚し、

臨床現場ならびに医薬品市場が求めるニーズに応じた「革新的な新薬の種（新薬候補化合物）」の取得について、プログラムの最初期段階から連携することにより、ワンストップかつ経済的でスピーディーな「創薬」を推し進め、知的財産各種のデータ等の事業成果物を取得し，名古屋大学発、中部発の「新薬の種」を国内・海外の製薬会社、バイオベンチャーにライセンスアウトし、収益を上げる

• 将来的には、名古屋大学を中心とした中部圏（地域）を米国のシリコンバ

レーに見られるような、革新的な新薬を創成するハブとする

(35)

産学連携による創薬研究の本格的な加速化

アカデミアとのコラボレーションを積極的に活用し、創薬研究を加速

武豊名古屋

創薬研究の本格的な加速化

それぞれの強みを活かす

産学協同研究部門の設置研究開発拠点の移転

シーズとナレッジ、

拠点の提供

ラクオリア

ビジネス

名古屋大学

アカデミア

• 平成26年4月に名古屋大学環境医学研究所に産学協同研究部門「薬効解析部門」を設置し、生物研究部が名古屋大学東山キャンパスに移転

• 平成27年4月に名古屋大学と産学協同研究講座「薬剤科学・分析化学講座」と「新薬創

成化学講座」を設置し、化学研究部が名古屋大学東山キャンパスに移転

(36)

名古屋大学に設置した3研究講座の役割

名古屋大学を中核に『中部発のシーズ』を世界に送り出すべく共同研究に取り組んでまいります

薬効解析部門

（環境医学研究所）

新薬創成化学講座

（創薬科学研究科）

薬剤科学・分析化学講座

（医学系研究科）

中部発の

医薬候補化合物の創出

① 薬効の評価および作用機序の研究

② 薬理作用の研究

① 医薬候補化合物のデザイン及び合成技術に関する研究

② 医薬候補化合物の探索及び最適化研究

① 探索・検討及び実践的活用

② 医薬候補化合物のリスク分析及び解決手段の検討

③ 化合物の高速供給を目指したプラットフォーム技術の開発

名古屋大学 ^{双方向の共同研究} 当社

(37)

「新薬の種を大学発シーズから創出し、ライセンスアウトで収益を上げる創薬事業」（平成27年7月10日認定）

コア企業：ラクオリア創薬㈱（愛知県名古屋市）

･大学発創薬シーズの選定

･新薬候補化合物創出に関わる研究開発

・知的財産の創出および戦略立案・管理

･新薬候補化合物の導出活動

㈱シード・プランニング

（東京都文京区）

・シーズの事業性評価

・新薬候補化合物のマーケティング戦略立案

研究開発活動・知的財産の管理・導出活動市場性の調査・

マーケティング

連携体の構成事業推進体制

国内外製薬会社バイオベンチャー

等販売先

①補助金

支援予定メニュー

名古屋大学

（愛知県名古屋市）

・創薬シーズ

・研究活動（基礎・臨床）

創薬シーズ・

研究開発活動

名古屋大学やラクオリア創薬、シード・プランニングなどの強み・特徴を活かした

新連携認定事業による新しいサービスモデルの開発

(38)

従来より効率的な「創薬」プロセスのサービス構築

現在の創薬プロセス名古屋大学の強み

ターゲット選択

評価系構築

スクリーニング化合物合成

開発候補化合物・

開発化合物

１）ライブラリー数（＞20万）

２） 150化合物/週の新規合成シード・プランニングの強み

事業性評価マーケティング

前臨床試験データ臨床試験データ臨床医学

（医療ニーズ・開発基盤）

知財ライセンス商品

豊富なターゲット

高いレベルの基礎研究ラクオリア創薬の強み

動物試験薬理・動態・毒性

新薬

(39)

名古屋大学との共同研究の実績

１．「DNAポリメラーゼ・イータの選択的阻害剤の探索」

平成27年３月５日環境医学研究所ゲノム動態制御分野

２．「難治性神経芽腫の治療薬の開発を目的とした特定の酵素の選択的阻害剤の探索」

平成27年５月29日大学院医学系研究科生物化学講座分子生物学

３．「悪性中皮腫の治療薬の開発を目的とした結合組織成長因子（CTGF）の選択的阻害剤の探索」

平成27年５月29日大学院医学系研究科病理病態学講座生体反応病理学／分子病理診断学

４．「脂肪由来幹細胞のサイトカインや成長因子の分泌を誘導する低分子化合物の探索」

平成27年８月３日大学院医学系研究科病態内科学講座腎臓内科学

５．「ニワトリ生体遺伝子導入法による抗体生産」

平成27年９月14日大学院生命農学研究科動物栄養情報学研究分野

６．「心不全治療薬の開発を目的とした特定タンパク質に対する選択的阻害剤の探索」

平成27年11月12日大学院医学系研究科循環器内科学

７．「概日リズムを調節する低分子化合物の探索」

平成27年11月18日トランスフォーマティブ生命分子研究所（ITbM）

(40)

公募・採択の実績

1. 「エイズ対策実用化研究事業」

• ^{平成27年４月８日} 独立行政法人日本医療研究開発機構（AMED）採択

2. 「新薬の種を大学発シーズから創出し、ライセンスアウトで収益を上げる創薬事業」

• ^{平成27年７月10日} 経済産業省中部経済産業局「中部地域における平成27年度第1回」認定

• 平成27年８月28日経済産業省「平成27年度商業・サービス競争力強化連携支援事業（新連携支援事業）」採択

• 平成28年４月28日経済産業省（新連携支援事業）採択による初年度の助成金19百万円を受領

3. 「大学発創薬シーズの実用化に向けた高品質かつ効率的な評価系を構築するための研究開発」

• 平成28年５月23日愛知県「新あいち創造研究開発補助金」採択

継続的な公的資金の獲得と新たな研究テーマの獲得に向け、

名古屋大学学内公募の実施（年3回）

(41)

将来見通しに関する注意事項

 本発表において提供される資料ならびに情報は、いわゆる「見通し情報」（forward- looking statements）を含みます。これらは、現在における見込み、予測およびリスクを伴う想定に基づくものであり、実質的にこれらの記述とは異なる結果を招き得る不確実性を含んでおります。

 それらリスクや不確実性には、一般的な業界ならびに市場の状況、金利、通貨為替変動といった一般的な国内および国際的な経済状況が含まれます。

リスクや不確実性は、特に製品（研究開発プログラムおよび化合物）に関連した見通し情報に存在します。製品のリスク、不確実性には、技術的進歩、特許の競合他社

による獲得、臨床試験の完了、製品の安全性ならびに効果に関するクレームや懸念、

規制当局からの承認取得、国内外の医療保険制度改革、医療費抑制への傾向、

国内外の事業に影響を与える政府の法規制、新製品開発に付随する課題などが含まれますが、これらに限定されるものではありません。

 今後、新しい情報・将来の出来事等があった場合であっても、当社は、本発表に含

まれる「見通し情報」の更新・修正を行う義務を負うものではありません。

(42)

TEL：052-446-6100

E-mail ：当社 HP からお願いいたします。

お問合せ先

平成28年12月期（第9期） 第２四半期決算説明会

平成28年８月12日 ラクオリア創薬株式会社

平成28年12月期（第９期）

第２四半期決算説明会

2

平成28年12月期 第２四半期決算

総括

平成28年12月期 第２四半期の総括

 事業収益は617百万円を計上、通期予算達成（950百万円）に向けて計画通り

 提携先での米国における製造販売承認と欧州における製造販売承認申請により マイルストーン収入の計上

 前期実施した希望退職者募集、従業員給与の減額改定及び経費削減により事業 費用は790百万円、第２四半期累計の営業損失は173百万円

 外国為替相場の急激な円高により保有する外貨預金、外貨建て売掛金の為替換 算により為替差損を第２四半期累計で130百万円を計上、当期純損失は241百万円

 探索研究プロジェクトは順調な進捗

 ３社とのイオンチャネルを標的とした共同研究は順調に進捗

 旭化成ファーマとの次ステージに向けた疼痛治療薬に関する共同研究契約締結

 神経障害性疼痛を主たる適応症としたTRPM8遮断薬プロジェクトは、開発候補

化合物の特性評価を継続実施

平成28年12月期 第２四半期の総括

 自社開発・産学連携

 5-HT 2B 拮抗薬（RQ-00310941）下痢型過敏性腸症候群を目標適応症とする 第Ⅰ相臨床試験を英国で継続実施

 マイケル・J・フォックス財団から5-HT 4 部分作動薬（RQ-00000010）の米国医師主導 治験への助成金授与決定

 名古屋大学を中核にした『中部発の創薬シーズ』を世界に送り出すべく産学共同 研究のさらなる推進

 提携先での順調な臨床試験（動物薬）

 Galliprant ® （RQ-00000007/grapiprant）が米国FDAより動物薬製造販売承認取得、

今秋の発売に向けて準備

 Galliprant ® （RQ-00000007/grapiprant）が欧州EMAに動物薬承認申請

 Entyce ® （RQ-00000005/capromorelin）が米国FDAより動物薬製造販売承認取得、

来春の北米獣医学会に合わせ発売準備

平成28年12月期 第２四半期の総括

 提携先での順調な臨床試験（開発）

 RQ-4/tegoprazan（カリウムイオン競合型アシッドブロッカー）はＣＪヘルスケアが韓 国で第Ⅲ相臨床試験を実施中、また、中国での臨床開発も準備中

 ジプラシドン（セロトニン5-HT 2A およびドパミンD 2 受容体拮抗薬）は、Meiji Seika ファルマで日本の第Ⅲ相臨床試験を実施中

 その他

 継続的な知的財産の強化：平成28年1月～現在までに６件の新規特許取得を発表

 平成28年度「新あいち創造研究開発補助金」の採択

 経済産業省（新連携支援事業）採択による初年度の助成金19百万円を受領

平成28年12月期 第２四半期 損益計算書

（単位：百万円）

決算ハイライト

 当第2四半期における事業収益はマイルストーン収入、共同研究による収入を計上

 事業費用は790百万円、内訳は事業原価117百万円、研究開発費406百万円、販管費265百万円、なお、事業 原価は一部プログラムの事業収益に対する支払いロイヤルティー

 営業外費用（為替差損130百万円）、営業外収益（補助金19百万円、利息・金融商品評価益他48百万円）

増減 増減率

事業収益 617 45 572 1271.1% マイルストーン収入

研究協力金

事業費用 790 993 △ 203 △ 20.4% 事業原価、研究開発費

販売管理費

営業損失（△） △ 173 △ 948 775 △ 81.8% 営業損失の圧縮

経常損失（△） △ 235 △ 897 662 △ 73.8% 為替差損

四半期純利益又は

四半期純損失（△） △ 241 △ 922 681 △ 73.9%

平成28年12月期 第2四半期

（実績）

平成27年12月期 第2四半期

（前年実績）

前年比

要因

平成28年12月期 第２四半期 貸借対照表

（単位：百万円）

（実績） （構成比） （実績） （構成比）

流動資産合計 2,470 53.9% 2,707 57.0% △ 237

現預金 1,143 25.0% 1,840 38.7% △ 697 事業資金

その他 1,326 29.0% 867 18.3% 459 売掛金、有価証券

固定資産 2,110 46.1% 2,044 43.0% 66

有形無形固定資産 252 5.5% 275 5.8% △ 23

投資その他 1,858 40.6% 1,768 37.2% 90 投資有価証券

資産合計 4,581 100.0% 4,752 100.0% △ 171

負債合計 432 9.4% 237 5.0% 195 買掛金、未払金他

純資産合計 4,149 90.6% 4,514 95.0% △ 365

負債・純資産合計 4,581 100.0% 4,752 100.0% △ 171

平成28年12月期

（当第2四半期末）

平成27年12月期

（前年度期末） 増減 要因

決算ハイライト

 現預貯金残高は平成27年12月末比で697百万円減少となりました。

 流動資産（その他）は売掛金（アラタナ社）514百万円、有価証券404百万円、投資（その他）は投資有価証券 1,843百万円

 負債は買掛金102百万円（支払いロイヤルティー）、未払金は234百万円（約定済み未決済の有価証券等）

平成28年12月期 第２四半期 キャッシュフロー

（単位：百万円）

平成28年12月期（第9期）第２四半期決算説明会

平成28年８月12日ラクオリア創薬株式会社

平成28年12月期第２四半期決算

平成28年12月期第２四半期の総括

 提携先での米国における製造販売承認と欧州における製造販売承認申請によりマイルストーン収入の計上

 前期実施した希望退職者募集、従業員給与の減額改定及び経費削減により事業費用は790百万円、第２四半期累計の営業損失は173百万円

 外国為替相場の急激な円高により保有する外貨預金、外貨建て売掛金の為替換算により為替差損を第２四半期累計で130百万円を計上、当期純損失は241百万円

平成28年12月期第２四半期の総括

 5-HT _2B 拮抗薬（RQ-00310941）下痢型過敏性腸症候群を目標適応症とする第Ⅰ相臨床試験を英国で継続実施

 マイケル・J・フォックス財団から5-HT ₄ 部分作動薬（RQ-00000010）の米国医師主導治験への助成金授与決定

 名古屋大学を中核にした『中部発の創薬シーズ』を世界に送り出すべく産学共同研究のさらなる推進

 Galliprant ^® （RQ-00000007/grapiprant）が米国FDAより動物薬製造販売承認取得、

 Galliprant ^® （RQ-00000007/grapiprant）が欧州EMAに動物薬承認申請

 Entyce ^® （RQ-00000005/capromorelin）が米国FDAより動物薬製造販売承認取得、

平成28年12月期第２四半期の総括

 RQ-4/tegoprazan（カリウムイオン競合型アシッドブロッカー）はＣＪヘルスケアが韓国で第Ⅲ相臨床試験を実施中、また、中国での臨床開発も準備中

 ジプラシドン（セロトニン5-HT _2A およびドパミンD ₂ 受容体拮抗薬）は、Meiji Seika ファルマで日本の第Ⅲ相臨床試験を実施中

平成28年12月期第２四半期損益計算書

 事業費用は790百万円、内訳は事業原価117百万円、研究開発費406百万円、販管費265百万円、なお、事業原価は一部プログラムの事業収益に対する支払いロイヤルティー

増減増減率

平成28年12月期第2四半期

平成27年12月期第2四半期

平成28年12月期第２四半期貸借対照表

（実績）（構成比）（実績）（構成比）

（前年度期末）増減要因

平成28年12月期第２四半期キャッシュフロー

平成28年12月期第２四半期

平成27年12月期第２四半期

増減要因

営業活動によるキャッシュ・フロー △ 671 △ 1,249 578 ^事業資金

投資活動によるキャッシュ・フロー △ 163 851 △ 1,014 有価証券の取得・償還等

財務活動によるキャッシュ・フロー 0 0 0

現金及び現金同等物に係る換算差額 △ 62 5 △ 67 ^為替差損

現金及び現金同等物の増減額 △ 897 △ 392 △ 505

現金及び現金同等物の期首残高 2,243 1,991 252

現金及び現金同等物の期末残高 1,345 1,598 △ 253

 営業活動による CF は税引前四半期純損失の圧縮（△ 237 百万円）、売上債権の増加（△ 441 百万円）、前払費用の増加（△ 100 百万円）、仕入債務の増加（ 102 百万円）によるもの

 現金及び現金同等物の期末残高は 1,345 百万円（現金及び預金 1,143 百万円 - ３ヶ月超の定期預金 102 百万円＋有価証券 404 百万円 - 約定済み未決済有価証券 100 百万円）

• 当社のイオンチャネルに関するHTS技術および創薬研究全般に関する独自の技術ノウハウと提携先の創薬研究開発におけるノウハウとを合わせた新薬創出に向けての共同の取り組み

会社名締結日内容

ＥＡファーマ株式会社平成24年10月消化器領域における特定のイオンチャネルを標的とした共同研究

旭化成ファーマ株式会社平成28年１月疼痛領域における特定のイオンチャネルを標的とした共同研究

XuanZhu Pharma Co., Ltd 平成27年12月疼痛領域における特定のイオンチャネルを標的とした共同研究

分子の探索評価系の構築リード化合物探索

リード化合物最適化

決定前臨床試験

契約一時金、開発・承認・販売に応じたマイルストーン収益と販売後のロイヤリティー

消化器疾患 ▲ 5-HT ₄ 部分作動薬

▲ カリウムイオン競合型アシッドブロッカー (P-CAB)

▲ 選択的ナトリウムチャネル遮断薬

探索前臨床フェーズ 1

カリウムイオン競合型アシッドブロッカー ▲

• ^5-HT

• ^5-HT

• グレリン受容体作動薬（RQ-00433412）は、前臨床試験の準備中疼痛領域

－米国/