状況
（適応外薬につ いてのみ、該当 国にチェックす る）
米国 英国 独国 仏国
〔特記事項〕
なし
3．国内での開発等の状況及び企業側の意見 8) 「医療上の
必要性に係 る基準」へ の該当性に 関する企業 側の意見
1．適応疾病の重篤性
－ウ その他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患
DSM-Ⅳ-TR（Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4th edition, Text Revision、精神疾患の分類と診断の手引 第4版テ キスト改訂版）における自閉性障害は、①対人的相互反応の質的 障害、②コミュニケーションの質的障害、③行動、興味及び活動
図1 仏国、独国、英国における承認年ごとの適応症の概略
の限定された常同的で反復的な様式、の 3 つの障害を基礎として いる。これらの障害は、親や学校の友人等とのコミュニケーショ ンが上手くとれないなど日常生活に与える影響は著しい。
また、DBDスペクトラムには、DSM-IV-TRにおける素行障害，反 抗挑戦性障害及び特定不能の破壊的行動障害が含まれ、他者の基 本的人権を侵害するなど社会適応という面で障害があり、日常生 活に与える影響は著しい。
2．医療上の有用性
－ア 既存の療法が国内にない
－ウ 欧米において標準的療法に位置づけられている
自閉症・DBDの治療は、治療的教育等の非薬物的療法及び薬物療 法である。このうち、薬物療法に関しては、国内外の報告及びガ イドライン等により自閉症・DBDに効果が認められている薬剤と して抗精神病薬及び抗躁薬等があるものの、国内で適応症として 承認されている薬剤は極めて少ない。
一方、リスペリドンは欧米において自閉症又はDBDの適応でも承 認され、海外のガイドライン（自閉症1）、DBD2, 3））等にも掲載さ れており、欧米では標準的療法として位置付けられている。
以上より、リスペリドンが自閉症・DBDに対する適応を取得する ことは、上記 1.及び 2.の両方に該当しており、医療上その必要性 は高いと考える。
引用文献
1）American Academy of Pediatrics（AAPガイドライン）：
Armstrong C.: AAP release guidelines on management of autism spectrum disorders. Am Fam Physician 78(12), P1399-1404, 2008
2）ADHDおよびDBDに対する国際治療コンセンサス：
Kutcher S. et al: International consensus statement on
attention-deficit/hyperactivity disorder (ADHD) and disruptive behaviour disorders (DBDs): Clinical implications and treatment practice
suggestions. Eur Neuropsychopharmacol 14(1), P11-28, 2004
3）TCMAP（テキサス小児薬物治療アルゴリズムプロジェクト）：
Pliszka S.R. et al : The Texas Children's Medication Algorithm Project:
revision of the algorithm for pharmacotherapy of
attention-deficit/hyperactivity disorder. J Am Acad Child Adolesc Psychiatry 45(6), P642-657, 2006
9) 国内開発の 状況
（該当するも のにチェック する）
治験開始前 治験実施中 承認審査中 承認済み 国内開発なし 国内開発中止
〔特記事項〕
なし
10) 企 業 の 開 発 の意思
（ 該 当 す る も の に チ ェ ッ ク する）
あり なし
（開発が困難とする場合は、その理由）
適応外薬として開発要望が出されているリスペリドンの小児領域 の適応症は、「小児（5歳から16歳）における自閉症・DBD（Disruptive Behavior Disorder、破壊的行動障害）」である。現在、海外で承認 されているリスペリドンの小児領域の適応症のうち、米国等の「自 閉性障害による易刺激性」と欧州等の「素行障害における攻撃性」
が該当すると考えられる。
「6）海外での承認状況」項に記載のとおり、米国及び欧州各国と もに当初は同様の適応症での開発に着手したが、規制当局との協 議の結果、承認された適応症の記載は米国と欧州で異なるものと なった。しかしながら、その対象となる症状は攻撃性などの共通 点がみられ、対象年齢は米国が 5歳から 16歳、欧州が5歳から18 歳で、いずれも小児に加え青年も適応となっている。
このように、海外における適応症取得は、各国の医療現場の実情 や規制当局の考え方に基づき、複雑な経緯をたどっているところ である。本邦においても、医療現場における診断のあり方の実情 を踏まえて、本剤が開発要望の趣旨に基づき適切な患者に処方さ れるような適応症を定めていく必要があるところであるが、疾患 概念や診断概念の根本について一私企業がこれを決することは困 難である。本剤の適応症を定める上では、学会関係者と規制当局 との間での緊密なご議論が不可欠と考えており、その点どうかよ ろしくお願いいたしたい。
なお、米国等の「自閉性障害による易刺激性」と欧州等の「素行 障害における攻撃性」で用法・用量が異なることも考慮し検討し ていく必要があると考える。
11) 備 考
4． 「医療上の必要性に係る基準」への該当性に関する専門作業班（ WG）の評価 12) 「 医 療 上 の
必 要 性 に 係 る 基 準 」 へ の 該 当 性 に 関 す る WG の評価
（ 該 当 す る も の に チ ェ ッ ク する）
（1）適応疾病の重篤性についての該当性
ア 生命に重大な影響がある疾患（致死的な疾患）
イ 病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患 ウ その他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患
エ 上記の基準に該当しない
〔特記事項〕
なし
（2）医療上の有用性についての該当性
ア 既存の療法が国内にない
イ 欧米の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比べて
ウ 欧米において標準的療法に位置づけられている エ 上記の基準に該当しない
〔特記事項〕
なし
13) 備 考
本邦の医療現場での当該疾患及びその診断についてのコンセンサス が必要であることから、本邦において自閉症・DBDに対してリスペ リドンの開発を行うには関連学会との協力が必要と考える。明らかに優れている
『医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議』
「医療上の必要性に係る基準」への該当性の評価
1 ．要望内容の概略
1) 要望者名 要望番号
日本てんかん学会 日本小児神経学会
日本サイコオンコロジー学会
355