目 次
11) 備 考
4． 「医療上の必要性に係る基準」への該当性に関する専門作業班（ WG）の評価 12) 「 医 療 上 の
必 要 性 に 係 る 基 準 」 へ の 該 当 性 に 関 す る WG の評価
（ 該 当 す る も の に チ ェ ッ ク する）
（1）適応疾病の重篤性についての該当性
ア 生命に重大な影響がある疾患（致死的な疾患）
イ 病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患 ウ その他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患
エ 上記の基準に該当しない
〔特記事項〕
なし
（2）医療上の有用性についての該当性
ア 既存の療法が国内にない
イ 欧米の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比べて
ウ 欧米において標準的療法に位置づけられている エ 上記の基準に該当しない
〔特記事項〕
なし
13) 備 考
WG は、教科書、ガイドライン、論文報告等より、標準治療が確 立していない食道癌の二次治療以降において、本薬の医療上の必要 性はあると判断した。なお、企業見解によると、本邦で承認申請は行ったが、全生存期 間等を指標とした第Ⅲ相試験成績が必要との機構見解が提示され、
承認申請の取下げに至ったとされている。一方、要望者は、要望書 内（「追加すべき試験の種類とその実施方法案」の項）で、第Ⅲ相試 験の重要性及び必要性について、以下のように述べている。
・ 日本食道学会からの要望書には、「適応追加には本来第Ⅲ相試験 の必要性があること、そしてその重要性も強く認識していると ころである。再三にわたり製薬企業に対して治験として第Ⅲ相 試験を行うことを依頼してきたが、企業からの承諾が得られず 叶わない状況である。それゆえ、本要望書を厚生労働省医薬食 品局審査管理課に提出することで、国から要請していただくか、
あるいは何らかの助成を与えていただく形で、第Ⅲ相試験の治 験を推進していただくことをお願いする次第である。」との記載
明らかに優れている
がある。
・ 日本臨床腫瘍学会からの要望書には、「現在、本学会の学会員を 含む臨床研究グループにより、パクリタキセルの承認後にパク リタキセル療法（毎週投与法）を含むランダム化比較第Ⅲ相臨 床試験を計画している。従って、食道癌に対してパクリタキセ ルが承認されることは、治療選択肢が限定されている食道癌患 者の利益に繋がることはもとより、比較試験がほとんど行われ ていない領域において試験を実施することにより、本邦から更 なるエビデンス創出に貢献するものであり、一日も早い承認を 要望するものである。」との記載がある。
WG は、本薬の更なる臨床的エビデンスを得る目的の第Ⅲ相比較 試験が実施されることは必要かつ重要であると考える。
『医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議』
「医療上の必要性に係る基準」への該当性の評価
1．要望内容の概略
1) 要望者名 要望番号
社団法人 日本耳鼻咽喉科学会
日本臨床腫瘍学会 220