第21回定時株主総会
株主様向け会社説明会
2017年6月23日（金）
柏の葉カンファレンスセンター
第21回定時株主総会
株主様向け会社説明会
2017年6月23日（金）
柏の葉カンファレンスセンター
東証マザーズ 4571取締役CFO兼社長室長
松山哲人
組織変更の狙い
成果追求型
の体制とし、研究開発のアウトプットの
質と速度を高める
少数精鋭による
世界で戦える創薬集団への転換
を図る
株主総会 株主総会 取締役会 取締役会 CEO CEO CFO CFO 人事総務部 経理部 社長室 社長室 法務 知財部 薬事部 信頼性 保証部 研究開発 統括部 研究支援室 研究支援室 研究部研究部 臨床開発部臨床開発部 事業 開発部 事業 開発部 化粧品 事業部 化粧品 事業部 内部 監査室 内部 監査室 監査役会 監査役会 全社体制 CEO直轄
透明性を高めた、フラットな体制 経営層への即時的な情報共有、意見反映の即効性 研究開発統括部の新設 研究部、臨床開発部の統括による早期実用化に向けた協働体制 研究支援室によるプロジェクト全般的なサポート プロジェクト制およびエキスパート制を導入
権限委譲による意思決定のスピードアップ 成果追求のための支援体制 若手リーダー抜擢による活性化および現場意見の活性化 製薬企業としての機能整備を実施
研究開発中心から実用化/販売へ視点を移す段階へ入った ☑ 薬事部、信頼性保証部の設置組織変更の狙い
2017年3月末 貸借対照表
(A) (B) (B)-(A) 14,426 11,769 (2,657) 556 673 117 404 497 93 15,386 12,939 (2,447) 3,000 2,475 (525) 258 397 139 12,128 10,067 (2,061) 資本金及び資本剰余金 21,531 22,151 620 利益剰余金 (9,648) (12,324) (2,676) その他有価証券評価差額金 3 7 4 新株予約権 242 233 (9) 15,386 12,939 (2,447) (単位：百万円) その他負債 2017年 3月 増 ( 減 ) 現金預金、 MMF、 金銭信託 及び外貨建て 社債 (手許流動性) 2016年 3月 その他流動資産 固定資産 (長期性預金、外貨建て 社債を除く) 資産合計 転換社債型新株予約権付社債 純資産 負債・ 純資産合計 手許流動性の減少要因 3月累計営業損失 ▲ 2,712 他資産減/負債増 + 55 資本等の増加要因 CBの株式への転換 + 525 新株予約権の行使等+ 95 正味増減 + 620 治験薬、併用薬、原料等の増加 測定器等実験設備の増加 株式への転換2017年度 業績予想
（単位：百万円） 売上高 売上原価、 販管費及び 一般管理費 営業 （損失） 経常 （損失） 当期 純損失 うち 研究 開発費 うち 為替 差（損）益 2017年3月期の予想 182 3,634 (3,452) (3,410) (3,475) 2,806 0 2017年3月期の実績 218 2,930 (2,712) (2,619) (2,676) 2,252 (45) 差異 36 (704) 740 791 799 554 (45) 2018年3月期の予想 197 2,881 (2,684) (2,606) (2,747) 2,129 0 ※努⼒⽬標としているライセンスアウト/共同研究/M&Aなどの成果につきましては、保守的な⾒地から、 現時点において業績予想には織り込んでおりません。 早期承認取得に向けたメリハリを利かせた臨床開発 新規パイプラインの創出 新技術へのアプローチ 事業開発活動 化粧品代表取締役社長
事業方針
製薬企業としてさらなる成長へ向け
臨床パイプラインのより早い実用化に向けた開発を推進いたします
■ 医薬品企業としての信頼性を高める
→ 実用化に向けた活動を積極的に推進 ☑ 臨床試験を着実に前進■ スペシャリティファーマへの成長
→ 販売に視点を移す段階 ☑ 全社体制の組織による加速化■ 技術基盤の強化と応用範囲の拡大
→ 新技術の開拓とヘルスケア応用の拡大 ☑ 自社技術のさらなる進化/拡大 ☑ 新技術へのアプローチ ☑ 化粧品事業の拡大パイプライン
※NK105：ライセンスアウト先である⽇本化薬株式会社における開発コード 乳がんの開発については、同社にて追加臨床試験計画中と発表されています（2017年5⽉11⽇決算発表資料から） 製品 内包薬物 対象疾患 基礎 前臨床 ph1 ph2 ph3 開発地域 パートナー NC-6004 シスプラチン 膵がん 日本/アジア ⾮⼩細胞肺がん 米国/欧州 胆道がん 膀胱がん 頭頸部がん 米国/欧州台湾 NC-4016 ダハプラチン 固形がん 米国 NC-6300 エピルビシン 軟部⾁腫 米国 NC-6201 E7974 (導⼊) 固形がん 米国（予定） Active NanoFect siRNA 固形がん ― NK105※ パクリタキセル 乳がん 胃がん 日本 共同開発 ⾃社開発 ⾃社開発 ⾃社開発 共同研究 共同開発 ⾃社開発 ⾃社開発 導出 ⾃社研究NC‐6004 国内/アジア開発状況
（時間依存性放出型シスプラチンミセル）
NC‐6004とゲムシタビンの併用療法
予定症例数400のうち303例まで登録終了
患者登録再開を決定し、治験施設との手続きを開始
【第Ⅲ相臨床試験概要】 対象疾患：転移性および進行性膵臓がん 実施地域：台湾、シンガポール、香港、マレーシア、フィリピン、韓国、日本 試験内容：ゲムシタビン単独療法との比較試験 用法用量：治験薬群 NC‐6004 90 mg/m2 3週間に1回 ゲムシタビン1000 mg/m2 3週間に2回 VS. 対照薬群 ゲムシタビン1000 mg/m2 4週間に3回 主評価項目：OS比較 OEP社との日本アジア共同開発NC‐6004とゲムシタビンの併用療法
第Ib相パートで高い忍容性を確認。対象疾患を3がん種に拡大し、同時
並行で3がん種の評価を実施するバスケットデザインを採用
欧米で患者登録実施中
本年秋ごろに患者登録完了の見込み
【第Ⅱ相臨床試験概要】 対象疾患：非小細胞肺がん、膀胱がん、胆道がん 実施地域：米国（15施設）、欧州（3カ国13施設） 試験目的： NC‐6004 およびゲムシタビンの併用療法の有効性 および安全性の検討 用法用量： NC‐6004 135 mg/m2 3週間に1回 ゲムシタビン 1,250 mg/m2 3週間に2回 自社単独の欧米開発NC‐6004 米国/欧州開発状況
（時間依存性放出型シスプラチンミセル）
NC‐6004 欧米における開発（PII）の狙い
米国 （米国） 標準療法 罹患数 （2014年） 死亡数 （2014年） 5年相対生存率 （2003～2009年発症） 肺・気管支 ゲムシタビン + シスプラチン 224,210 159,260 18% 膀胱 74,690 15,580 80% 肝・肝内胆管 33,190 23,000 18% Source: CA CANCER J CLIN 2014;64:9‐29 ゲムシタビン + シスプラチン（GC療法）は、対象３がん種の標準療法 GC療法のPFS（無増悪生存期間） 非小細胞肺がん：5.0か月 膀胱がん：6.7か月 胆道がん：8.8か月標準療法より優れる臨床成績
ライセンス活動を実施
標準療法中のシスプラチンをNC‐6004に置き換える ⇒有用性や市場規模などを考慮し、バスケットデザイン試験を実施NC‐6004 適応症の拡大
【米国、欧州 第I/II相臨床試験概要】 対象疾患：遠隔転移再発頭頸部扁平上皮がん 実施地域：米国、欧州NC‐6004と5‐FU、セツキシマブの併用療法
【台湾 第Ⅰ相臨床試験概要】 対象疾患：遠隔転移再発頭頸部扁平上皮がん 実施地域：台湾 自社単独の欧米開発 OEP社との共同開発 90 mg/m
2以上の高用量で安全性を確認中
患者登録実施中
NC‐6300の開発状況
（ｐH依存性放出型エピルビシンミセル）
自社単独の米国開発 米国で治験計画届出書（IND）を提出 （2016年12月30日）
第Ⅰ/Ⅱ相試験の患者登録実施中 (米国10施設）
希少がんをターゲットとして、迅速審査制度などの活用を念頭に開発加速
【第I/II相臨床試験概要】 対象疾患：軟部肉腫 実施地域：米国 試験内容：第I 相 安全性・忍容性の検討、ならびに推奨用量の決定 第II 相 軟部肉腫における有効性の検討 エピルビシン特有の副作用である嘔吐や骨髄毒性などの抑制傾向が見られ、従来の標準的投与量である 60 mg/m2または100 mg/m2（乳がん治療のケース）を超える用量の投与が可能となり、推奨投与量は170 mg/m2に決定された。 エピルビシン特有の副作用である心機能の低下傾向は認められず、12か月間を超える投与例が存在し、 国内第Ⅰ相試験結果概要 （固形がん）NC‐6300 米国における開発の狙い
標準療法 罹患数 （2014年） 死亡数 （2014年） 5年相対生存率 軟部肉腫 アンスラサイクリン （ドキソルビシン） 12,020 （希少がん） 4,740 約70％※ Source: CA CANCER J CLIN 2014;64:9‐29、 ※国立がん研究センター がん情報サービス エピルビシンは承認済みのアンスラサイクリン系抗癌剤 開発競合品が少ない 軟部肉腫治療の選択肢は限られているため、新薬開発が期待される 顕著に有用性が見極められたとき PIIの結果により承認取得が可能となるなど、開発と審査が加速される 現標準療法によるPFS（無増悪生存期間）： 4.6か月 軟部肉腫：皮下組織や筋肉などの軟部組織から発生する悪性腫瘍。標準療法より優れる臨床成績
ライセンス活動を実施
パイプラインの開発状況
米国第Ⅰ相試験 患者登録完了
推奨投与量決定 ：60 mg/m
2 データ解析後に（2017年7月）、開発デザインを検討 非臨床試験実施中
米国INDに向け、最適化を検討中
アクティブターゲティング製剤ADCM第1弾として臨床入りを目指すNC‐4016の進捗状況
NC‐6201の進捗状況
Medicelle™ ⾎液中の 滞留性向上ADCM
標的細胞へ直接送達2017 Investigator Meeting in Chicago
欧米開発に関し情報共有を図るため、治験担当医師にご参集いただき、 会議を毎年開催しています。 2017年6月5日 Chicago Marina 欧米治験担当医師らに向けて がん治療における高分子ミセル技術についての講演 ミセル製剤への理解をさらに深めていただきました。 招待講演 Prof. Kazunori Kataoka新規開発パイプランの状況
製薬企業とフィージビリティスタディ実施中
新規抗体の獲得および共同研究開始
2017.3.3
中外製薬とのActive‐NanoFectの共同研究契約延長
ADCM （Antibody/Drug Conjugated Micelle)
NanoFect® （核酸デリバリー）
体内で不安定な核酸を安定化 核酸を細胞内へ確実に送達し、放出することで効果を発揮するシステム 世界的に開発が進むADCの課題を解決するシステム 抗体および薬物の選択幅を拡大 アクティブターゲティング製剤の創出が可能な汎用性の高いシステム免疫チェックポイント阻害剤
抗PD‐1抗体
• ニボルマブ（商品名：オプジーボ） [BMS、小野]抗CTLA‐4抗体
下線は本邦未承認抗PD‐L1抗体
• アテゾリズマブ （商品名：テセントリク） [ロシュ、中外] • アベルマブ （商品名：Bavencio） [独メルク、ファイザー] • ペンブロリズマブ （商品名：キイトルーダ） [メルク] • デュルバルマブ （商品名：Imfinzi） [アストラゼネカ] • イピリムマブ （商品名：ヤーボイ） [BMS] • トレメリムマブ [アストラゼネカ]がん化学療法との併用がより効果的
様々な併用療法に関する臨床試験が世界各国で数百と行われ激戦となっている最近、最も注目されている抗腫瘍薬
新技術へのアプローチ 共同研究＆出資を実施
2017.3
TPG Biologics社（台湾）への出資および共同研究
2017.4
TPG Biologics （台湾）
Tocagen （米国）
脳腫瘍などを対象とした特殊な治療薬を開発中のバイオベンチャー ADCMに最適なセンサーの開発2017.4
米国ユタ大学とタンパク質などの高分子医薬の経口デリバリー
に関する共同研究
ユタ大学 （米国）
注射より経口投与は利便性が高く、大きな需要を期待化粧品事業
2010年 eʻclafutur-W 美容液: ⾃社開発/⾃社販売 2013年 新⽣eclafutur : アルビオンとの共同開発商品 販売/アルビオン 2014年 アジアへ海外展開 リフィル発売 ⼤容量発売 ミセル化ナノ粒⼦は、⾼級化粧品メーカーとの共同開発により、 化粧品技術としても確⽴ 2016年 育⽑剤製品 ヘルスケア領域への応⽤展開拡⼤ アルビオンとの共同開発商品/ 販売/ナノキャリア 2016年 EXCIA AL: アルビオンとの共同開発商品 販売/アルビオン2017
年
新製品発売
に向けて準備中
Not only 毛根 But also 毛髪
ミセル化ナノ粒子の効果を検証すると 成分を必要な場所に運び持続的に放出
毛髪の隙間に入り込み、ハリやコシを改善
洗浄 CLEANING 潤い MOISTURE 導入 BOOSTER 促進 ADVANCEPART 01 PART 02 PART 03 PART 04 使用感や香り、デザイン性まで妥協なく追求。発売以来、男性からの評価はもちろん、 多くの女性からも、その香りやデザイン、またアルビオンとナノキャリアの技術をベース にした確かな効果で、高い評価をいただいています。 『頭皮も素肌である』という当たり前の事実を見つめなおし、 スキンケアの基本に基づいた育毛DDSによるスカルプケアの次世代アイテム もうこん もうはつ
（銀座5丁目 ALBION DRESSER 3F) 7月1日（土） 銀座にDepthとコラボレーションしたヘアサロン 「KIKKAKE @ Depth」がオープン Depth監修のヘアスタイリスト川嶋祐氏が、銀座に 新ヘアサロン「KIKKAKE @ Depth」をオープン！ 「きっかけ」 一つのことが終わり、新たに次のことが 始まることを指しています。 スタッフも、お客様も、 サロンを通して輝き始める 「きっかけ」となる場所。 https://www.kikkake.studio/
